住友ファーマ

６ 【研究開発活動】次世代の成長の種を確保し、継続的な研究開発を進めると同時に、研究開発費用を圧縮するため、開発プログラムの選択と集中を行い、上市が近いがん領域の２品目および再生・細胞医薬に注力しました。また、遂行能力の向上を目指し、2024年12月にリサーチディビジョン、開発本部および技術研究本部を統合してR&D本部を発足させました。 当連結会計年度における主な開発の進捗状況は、次のとおりです。(1) 精神神経領域① 他家iPS細胞由来ドパミン神経前駆細胞（開発コード：CT1-DAP001／DSP-1083）日本において、京都大学医学部附属病院が非凍結細胞（CT1-DAP001）を用いて実施した医師主導治験のデータを基に、2025年度のパーキンソン病を適応症とした承認申請に向けた準備を進めました。米国において、カリフォルニア大学サンディエゴ校が非凍結細胞（CT1-DAP001）を用いたパーキンソン病治療に関するフェーズ１／２試験（医師主導治験）を推進しました。また、米国において、凍結細胞（DSP-1083）を用いたパーキンソン病治療に関するフェーズ１／２試験（企業治験）を推進しました。② 他家iPS細胞由来網膜色素上皮細胞（開発コード：HLCR011）日本において、網膜色素上皮裂孔を対象としたフェーズ１／２試験を推進しました。③ 他家iPS細胞由来網膜シート（立体網膜）（開発コード:DSP-3077）米国において、網膜色素変性治療に関するフェーズ１／２試験を開始しました。 (2) がん領域① enzomenib（開発コード：DSP-5336）米国および日本において、急性白血病を対象としたフェーズ１／２試験を推進しました。② nuvisertib（開発コード：TP-3654）米国および日本において、骨髄線維症を対象としたフェーズ１／２試験を推進しました。③ SMP-3124米国および日本において、固形がんを対象としたフェーズ１／２試験を開始しました。 (3) その他領域①「オブジェムサ」（一般名：ビベグロン）欧州において、提携先が過活動膀胱を適応症とした承認を2024年６月に取得しました。②「ジェムテサ」（一般名：ビベグロン）米国において、前立腺肥大症を伴う過活動膀胱に対する適応追加承認を2024年12月に取得しました。中国において、過活動膀胱を対象としたフェーズ３試験を実施していましたが、期待した結果が得られなかったため、当社における開発を中止しました。③ ユニバーサルインフルエンザワクチン（開発コード: fH1/DSP-0546LP）ベルギーにおいて、当社が開発したTLR7アジュバント（免疫強化剤）を添加して作製した新規のユニバーサルインフルエンザワクチンのフェーズ１試験を開始しました。 このような研究開発活動の結果、当連結会計年度の研究開発費の総額は、499億円（前連結会計年度比55.7％減）となりました。なお、当該金額は、当連結会計年度に計上した事業構造改善費用14億円を含んでいることから、これを除いたコアベースの研究開発費は、485億円（前連結会計年度比46.7％減）となりました。また、当社グループは、研究開発費をグローバルに管理しているため、セグメントに配分していません。 当社グループにおける開発状況は、以下のとおりです。１．精神神経領域 （2025年５月13日現在）製品名／一般名／コード名予定適応症地域開発段階低分子ラツーダ／ルラシドン塩酸塩（新用法：小児）統合失調症日本フェーズ３DSP-0038アルツハイマー病に伴う精神病症状米国フェーズ１DSP-0187ナルコレプシー日本フェーズ１DSP-3456治療抵抗性うつ米国フェーズ１DSP-0378進行性ミオクローヌスてんかん、発達性てんかん性脳症日本フェーズ１DSP-2342未定米国フェーズ１再生・細胞医薬（株式会社RACTHERAとの連携）CT1-DAP001/DSP-1083（他家iPS細胞由来ドパミン神経前駆細胞）パーキンソン病日本申請準備中米国フェーズ１／２（医師主導治験）フェーズ１／２（企業治験）HLCR011（他家iPS細胞由来網膜色素上皮細胞）網膜色素上皮裂孔（RPE tear）日本フェーズ１／２DSP-3077（他家iPS細胞由来網膜シート）網膜色素変性米国フェーズ１／２ ２．がん領域 （2025年５月13日現在）製品名／一般名／コード名予定適応症地域開発段階enzomenib／DSP-5336急性骨髄性白血病米国・日本フェーズ２nuvisertib／TP-3654骨髄線維症米国・日本フェーズ１／２DSP-0390膠芽腫米国・日本フェーズ１SMP-3124固形がん米国・日本フェーズ１／２ ３．その他の領域 （2025年５月13日現在）製品名／一般名／コード名予定適応症地域開発段階KSP-1007複雑性尿路感染症、複雑性腹腔内感染症、人工呼吸器関連肺炎を含む院内肺炎米国・日本フェーズ１fH1/DSP-0546LPインフルエンザ欧州フェーズ１

６ 【研究開発活動】当社グループは、「中期経営計画2027」のもと、精神神経領域およびがん領域ならびにその他領域において、医薬品、再生・細胞医薬、非医薬等による多様なアプローチで人々の健康で豊かな生活に貢献するため、自社研究に加え、技術導入、ベンチャー企業やアカデミアとの共同研究など、あらゆる方法で先端の技術を取り入れて研究開発活動に取り組みました。一方で、複数の後期開発品目で期待したマイルストンを達成することができなかったことから、開発優先品目の見直しを行いました。 当連結会計年度における主な開発の進捗状況は、次のとおりです。(1) 精神神経領域 ① 他家iPS細胞由来ドパミン神経前駆細胞（開発コード：CT1-DAP001／DSP-1083）日本において、京都大学医学部附属病院が実施していたパーキンソン病治療に関するフェーズ１／２試験（医師主導治験）について、2023年12月に２年間の観察期間が終了しました。米国において、カリフォルニア大学サンディエゴ校が非凍結細胞（CT1-DAP001）を用いたパーキンソン病治療に関するフェーズ１／２試験（医師主導治験）を開始しました。米国において、凍結細胞（DSP-1083）を用いたパーキンソン病治療に関するフェーズ１／２試験（企業治験）を開始しました。② 他家iPS細胞由来網膜色素上皮細胞（開発コード：HLCR011）日本において、網膜色素上皮裂孔を対象としたフェーズ１／２試験を開始しました。③ ウロタロント（開発コード：SEP-363856）米国において、統合失調症を対象として実施していた２本のフェーズ３試験について、2023年７月に解析結果を得ましたが、いずれの試験においても主要評価項目を達成することができませんでした。その後、本剤の開発方針を検討した結果、当社における開発を中止し、大塚製薬株式会社に開発を委ねることとしました。④ SEP-4199米国および日本において、双極Ⅰ型障害うつを対象としたフェーズ３試験を実施していましたが、被験者登録の進捗の大幅な遅れにより、試験を中止しました。その後、本剤の開発方針を検討した結果、当社における開発を中止しました。⑤ EPI-589米国におけるパーキンソン病を対象としたフェーズ２試験ならびに米国および日本における筋萎縮性側索硬化症（ALS）を対象としたフェーズ２試験の結果を踏まえ、本剤の開発方針を検討した結果、当社における開発を中止しました。 (2) がん領域① TP-3654米国および日本において、骨髄線維症を対象としたフェーズ１／２試験を推進しました。② DSP-5336米国および日本において、急性白血病を対象としたフェーズ１／２試験を推進しました。 (3) その他の領域①「ジェムテサ」（一般名：ビベグロン）米国において、2024年２月に前立腺肥大症を伴う過活動膀胱に対する適応追加申請を行いました。②「オブジェムサ」（一般名：ビベグロン）欧州において、2023年５月に提携先が過活動膀胱に対する承認申請を行いました。③「ライエクオ」（一般名：レルゴリクス・エストラジオール・酢酸ノルエチンドロン配合剤）（レルゴリクス配合剤）欧州において、提携先が子宮内膜症に対する適応追加承認を2023年11月に取得しました。④ rodatristat ethyl米国において、肺動脈性肺高血圧症（PAH）を対象としたフェーズ２試験を実施していましたが、期待した有効性および安全性が認められなかったことから、すべての試験を中止しました。その後、本剤の開発方針を検討した結果、当社における開発を中止しました。⑤「ゼンレタ」（一般名：lefamulin acetate）中国において、市中肺炎を適応症とした承認を2023年11月に取得しました。⑥ ユニバーサルインフルエンザワクチンベルギーにおいて、TLR7アジュバント（開発コード：DSP-0546LP）を添加して作製した新規のユニバーサルインフルエンザワクチン製剤のフェーズ１試験の開始申請を2024年３月に提出しました。 このような研究開発活動の結果、当連結会計年度の研究開発費の総額は1,126億円（前連結会計年度比14.6％減）となりました。なお、当該金額は、当連結会計年度に計上した事業構造改善費用および減損損失等217億円を含んでいることから、これを除いたコアベースの研究開発費は、909億円（前連結会計年度比14.3％減）となりました。また、当社グループは、研究開発費をグローバルに管理しているため、セグメントに配分していません。 当社グループにおける開発状況は、以下のとおりです。１．精神神経領域 （2024年５月14日現在）製品／コード名（一般名）予定適応症地域開発段階低分子ラツーダ（ルラシドン塩酸塩）（新用法：小児）統合失調症日本フェーズ３DSP-0038アルツハイマー病に伴う精神病症状米国フェーズ１DSP-0187ナルコレプシー日本フェーズ１DSP-3456治療抵抗性うつ米国フェーズ１DSP-0378ドラベ症候群、レノックス・ガストー症候群日本フェーズ１DSP-2342未定米国フェーズ１再生・細胞医薬CT1-DAP001/DSP-1083（他家iPS細胞由来ドパミン神経前駆細胞）パーキンソン病日本フェーズ１／２（医師主導治験）米国フェーズ１／２（医師主導治験）フェーズ１／２（企業治験）HLCR011（他家iPS細胞由来網膜色素上皮細胞）網膜色素上皮裂孔（RPE tear）日本フェーズ１／２ ２．がん領域 （2024年５月14日現在）製品／コード名（一般名）予定適応症地域開発段階TP-3654骨髄線維症米国・日本フェーズ１／２DSP-5336急性白血病米国・日本フェーズ１／２DSP-0390膠芽腫米国・日本フェーズ１SMP-3124固形がん米国フェーズ１／２ ３．その他の領域 （2024年５月14日現在）製品／コード名（一般名）予定適応症地域開発段階ジェムテサ（ビベグロン）（新効能）前立腺肥大症を伴う過活動膀胱米国申請（2024/02）ビベグロン過活動膀胱中国フェーズ３KSP-1007複雑性尿路感染症、複雑性腹腔内感染症、人工呼吸器関連肺炎を含む院内肺炎米国・日本フェーズ１fH1/DSP-0546LPインフルエンザ欧州フェーズ１ ４．フロンティア事業 （2024年５月14日現在）領域プログラム概要開発状況連携先精神神経認知症行動・心理症状用機器General Wellness品として「Aikomiケア、Aikomi DS」を試験販売中。非薬物療法をデジタルで実現し、個別最適化された五感刺激コンテンツを含むDTx品を研究開発中であり、承認機器としての保険償還を目指す。日本臨床研究準備中（医療機器）㈱Aikomi社交不安障害向けVRコンテンツ（BVR-100）暴露療法や認知再構築トレーニングなど認知行動療法（CBT）に即したモジュール等をVRコンテンツ化したDTx品を開発中。General Wellness品としてのメンタルヘルスVRコンテンツ「First Resort」を上市済み。米国臨床試験準備中（医療機器）BehaVR社ウェアラブル脳波計日常的にどこでも簡単に前頭２極から測定可能な簡易型脳波計。これにより、脳波トレンドを把握し精神疾患の早期検知を可能にするサービスを目指す。日本製品開発中（医療機器）㈱ニューロスカイうつ病検出・重症度評価支援プログラムリストバンド型のウェアラブルデバイスの情報から機械学習を用いて、うつ病の早期発見や重症度評価を客観的、定量的かつ簡便に行えるソフトウェアを開発し、薬事承認を得て臨床現場に導入することを目指す。日本製品開発中（医療機器）慶應義塾大学、i2medical合同会社バイオレットライト40Hzに点滅するバイオレットライトによる視覚を介したニューロモジュレーション技術を開発し、精神疾患の治療・予防を目指す。日本製品開発中（医療機器）㈱坪田ラボ運動機能障害手指麻痺用ニューロリハビリテーション機器認証機器「MELTz」として上市済み。手指麻痺等を対象に、筋電信号を利用したロボットニューロリハビリテーション装置について、承認機器としての保険償還を目指す。日本製品開発中（医療機器）㈱メルティンMMI手指麻痺用トレーニング機器「MELTz Potarble」として開発中。手指麻痺等を対象に、筋電信号を利用したロボットを用いてトレーニングを行う小型で簡易な装置を目指す。日本製品開発中（非医療機器）㈱メルティンMMI

６ 【研究開発活動】当社グループは、「中期経営計画2022」のもと、精神神経領域、がん領域および再生・細胞医薬分野を研究重点領域として、研究開発活動に取り組みました。また、グローバルヘルスへの貢献を目指して感染症領域にも取り組みました。さらに、医薬品以外のヘルスケア領域において、社会課題の解決のための新たなソリューションを提供することを目的として、フロンティア事業の本格化に向けた準備を進めました。 当期における主な開発の進捗状況は、次のとおりです。① 精神神経領域 ⅰ．ulotaront（開発コード：SEP-363856）統合失調症を対象とした米国でのフェーズ３試験ならびに日本および中国でのフェーズ２／３試験を推進しました。また、大うつ病補助療法を対象とした米国でのフェーズ２／３試験ならびに全般不安症を対象とした米国および日本でのフェーズ２／３試験を開始しました。ⅱ．SEP-4199米国および日本において、双極Ⅰ型障害うつを対象としたフェーズ３試験を推進しました。ⅲ．新たに２品目のフェーズ１試験を開始しました。 ② がん領域ⅰ．「オルゴビクス」（一般名：レルゴリクス）欧州において、成人におけるホルモン感受性の進行性前立腺がんを適応症とした承認を2022年５月に取得しました。ⅱ．アデグラモチド酢酸塩／ネラチモチドトリフルオロ酢酸塩（開発コード：DSP-7888）米国において、固形がんを対象としたフェーズ１／２試験を実施していましたが、中間解析で期待した有効性が認められなかったことにより、試験を中止しました。その後、2021年度に中止した膠芽腫を対象としたフェーズ３試験の結果を含めて本剤の開発方針を検討した結果、開発を中止しました。ⅲ．dubermatinib（開発コード：TP-0903）米国において、外部研究機関が、急性骨髄性白血病（AML）を対象としたフェーズ１／２試験を実施していましたが、期待した有効性が認められなかったことにより、試験を中止しました。その後、本剤の開発方針を検討した結果、開発を中止しました。 ③ 再生・細胞医薬分野米国において、他家培養胸腺組織「リサイミック」および他家iPS細胞由来の細胞製品の生産体制の構築に向けて、細胞製品製造施設の建設を2022年８月に開始しました。 ④ 感染症領域北里研究所との共同研究を通じてカルバペネム耐性菌感染症治療薬を目指して創製された KSP-1007について、米国でのフェーズ１試験を完了しました。さらに、FDAより適格感染症治療製品（QIDP：Qualified Infectious Disease Product）およびFast Trackの指定を2022年８月に受けました。なお、本共同研究は、日本医療研究開発機構（AMED）の医療研究開発革新基盤創成事業（CiCLE）に係る研究開発課題として採択されており、AMEDからの委託研究開発費を活用しています。（注）Fast Track：FDAとのより綿密な連携や承認申請における逐次審査が可能となる制度 ⑤ その他の領域ⅰ．レルゴリクス・エストラジオール・酢酸ノルエチンドロン配合剤（レルゴリクス配合剤）米国において、「マイフェンブリー」の子宮内膜症に伴う中等度から重度の痛みを適応症とした適応追加承認を2022年８月に取得しました。欧州において、「ライエクオ」の子宮内膜症に対する適応追加申請を2022年10月に行いました。ⅱ．ビベグロン中国において、過活動膀胱を対象としたフェーズ３試験を開始しました。 ⑥ フロンティア事業ⅰ．日本において、株式会社メルティンMMIと共同開発し、同社が2022年５月に医療機器認証を取得した「MELTz 手指運動リハビリテーションシステム」について、2022年９月に同社との間で販売提携契約を締結し、当社が販売を開始しました。ⅱ．米国において、BehaVR Inc.（以下「BehaVR社」）と共同開発したメンタルヘルスVRコンテンツ「First Resort」（非医療機器）について、同社が2022年11月に試験販売を開始しました。ⅲ．日本において、ピクシーダストテクノロジーズ株式会社と共同開発した難聴者用マルチ会話表示デバイス「VUEVO」（非医療機器）について、同社が2023年３月に販売を開始しました。ⅳ．日本において、慶應義塾大学および i2medical合同会社と共同開発中のうつ病検出・重症度評価支援プログラムについて、プログラム医療機器の優先審査指定制度の初めての対象品目として2023年３月に指定されました。（注）プログラム医療機器の優先審査指定制度：厚生労働省が2022年度に試行的に導入した制度であり、画期性や有用性、世界に先駆けて日本で開発・申請する意思といった要件を満たしたプログラム医療機器を優先的に審査する制度 このような研究開発活動の結果、当連結会計年度の研究開発費の総額は1,319億円（前連結会計年度比38.9％増）となりました。なお、当該金額は、当期に計上した減損損失等258億円を含んでいることから、これを除いたコアベースの研究開発費は、1,061億円（前期比12.8％増）となりました。また、当社グループは、研究開発費をグローバルに管理しているため、セグメントに配分していません。 当社グループにおける開発状況は以下のとおりです。１．精神神経領域 （2023年５月15日現在）製品／コード名（一般名）予定適応症地域開発段階低分子SEP-363856（ulotaront）統合失調症米国フェーズ３日本・中国フェーズ２／３大うつ病補助療法（aMDD）米国フェーズ２／３全般不安症（GAD）米国・日本フェーズ２／３パーキンソン病に伴う精神病症状米国フェーズ２SEP-4199双極Ⅰ型障害うつ米国・日本フェーズ３ラツーダ（ルラシドン塩酸塩）（新用法：小児）統合失調症日本フェーズ３EPI-589パーキンソン病米国フェーズ２筋萎縮性側索硬化症（ALS）米国フェーズ２日本フェーズ２（医師主導治験）DSP-3905神経障害性疼痛米国フェーズ１SEP-378614未定米国フェーズ１SEP-380135未定米国フェーズ１DSP-0038アルツハイマー病に伴う精神病症状米国フェーズ１DSP-9632Pパーキンソン病におけるレボドパ誘発性ジスキネジア日本フェーズ１DSP-0187ナルコレプシー日本フェーズ１DSP-3456治療抵抗性うつ米国フェーズ１DSP-0378ドラベ症候群、レノックス・ガストー症候群日本フェーズ１DSP-2342未定米国フェーズ１再生・細胞医薬CT1-DAP001/DSP-1083（他家iPS細胞由来ドパミン神経前駆細胞）パーキンソン病日本フェーズ１／２（医師主導治験）米国治験開始に向けて準備中HLCR011（他家iPS細胞由来網膜色素上皮細胞)網膜色素上皮裂孔（RPE tear）日本治験開始に向けて準備中 ２．がん領域 （2023年５月15日現在）製品／コード名（一般名）予定適応症地域開発段階TP-3654骨髄線維症米国・日本フェーズ１／２DSP-5336急性白血病米国・日本フェーズ１／２DSP-0390膠芽腫米国・日本フェーズ１TP-1287固形がん米国フェーズ１TP-1454固形がん米国フェーズ１ ３．その他の領域 （2023年５月15日現在）製品／コード名（一般名）予定適応症地域開発段階lefamulin細菌性市中肺炎中国申請（2021/10）ジェムテサ（ビベグロン）（新効能）前立腺肥大症を伴う過活動膀胱米国フェーズ３ビベグロン過活動膀胱中国フェーズ３rodatristat ethyl肺動脈性肺高血圧症（PAH）米国フェーズ２MVT-602不妊症ドイツフェーズ２SP-101嚢胞性線維症米国フェーズ１／２KSP-1007複雑性尿路感染症および複雑性腹腔内感染症米国フェーズ１ ４．フロンティア事業 （2023年５月15日現在）領域プログラム概要開発状況連携先精神神経認知症行動・心理症状用機器General Wellness品として「Aikomiケア」を試験販売中。非薬物療法をデジタルで実現し、個別最適化された五感刺激コンテンツを含むDTx品を研究開発中であり、承認機器としての保険償還を目指す。日本臨床研究準備中（医療機器）㈱Aikomi社交不安障害向けVRコンテンツ（BVR-100）暴露療法や認知再構築トレーニングなど認知行動療法（CBT）に即したモジュール等をVRコンテンツ化したDTx品を開発中。General Wellness品としてのメンタルヘルスVRコンテンツ「First Resort」を上市済み。米国臨床試験準備中（医療機器）BehaVR社ウェアラブル脳波計日常的にどこでも簡単に前頭2極から測定可能な簡易型脳波計。これにより、脳波トレンドを把握し精神疾患の早期検知を可能にするサービスを目指す。日本製品開発中（医療機器）㈱ニューロスカイうつ病検出・重症度評価支援プログラムリストバンド型のウェアラブルデバイスの情報から機械学習を用いて、うつ病の早期発見や重症度評価を客観的、定量的かつ簡便に行えるソフトウェアを開発し、薬事承認を得て臨床現場に導入することを目指す。日本製品開発中（医療機器）慶應義塾大学、i2medical合同会社運動機能障害手指麻痺用ニューロリハビリテーション機器認証機器「MELTz」として上市済み。手指麻痺等を対象に、筋電信号を利用したロボットニューロリハビリテーション装置について、承認機器としての保険償還を目指す。日本製品開発中（医療機器）㈱メルティンMMI手指麻痺用トレーニング機器「MELTz Potarble」として開発中。手指麻痺等を対象に、筋電信号を利用したロボットを用いてトレーニングを行う小型で簡易な装置を目指す。日本製品開発中（非医療機器）㈱メルティンMMI代謝性疾患自動採血・保存デバイス代謝性疾患などの自己管理ツールとして、低疼痛・長期保存・簡易輸送を実現する採血デバイスを目指す。日本製品開発中（医療機器）Drawbridge Health社

５ 【研究開発活動】当社グループは、精神神経領域、がん領域および再生・細胞医薬分野を研究重点領域として、自社研究に加え、技術導入、ベンチャー企業やアカデミアとの共同研究など、あらゆる方法で最先端の技術を取り入れて、研究開発活動に取り組んでおり、優れた医薬品の継続的な創製を目指しています。また、感染症領域にも取り組み、グローバルヘルスへの貢献を目指しています。さらに、医薬品以外のヘルスケア領域において、社会課題の解決のための新たなソリューションを提供することを目的として、フロンティア事業の本格的な事業開始に向けた準備を進めています。当連結会計年度における主な開発の進捗状況は、次のとおりです。 （1）精神神経領域① ulotaront（開発コード：SEP-363856）統合失調症を対象とした米国でのフェーズ３試験および日本・中国でのフェーズ２／３試験を推進しました。② SEP-4199米国および日本において、双極Ⅰ型障害うつを対象としたフェーズ３試験を開始しました。③ 新たに２品目のフェーズ１試験を開始しました。 （2）がん領域① DSP-7888（一般名：アデグラモチド酢酸塩／ネラチモチドトリフルオロ酢酸塩）米国および日本において、再発または進行性膠芽腫を対象としたフェーズ３試験を実施していましたが、中間解析の結果を受け、最終解析で主要評価項目を達成する可能性が低いと判断し、本試験を中止しました。② 新たに１品目のフェーズ１試験を開始しました。 （3）再生・細胞医薬分野① 「リサイミック」（開発コード：RVT-802）米国において、小児先天性無胸腺症を適応症とした承認を2021年10月に取得しました。② 他家iPS細胞由来ドパミン神経前駆細胞京都大学において実施されているパーキンソン病を対象とした医師主導治験の全７例の移植が完了しました。③ 他家iPS細胞由来網膜シート神戸市立神戸アイセンター病院において、当社が製造した網膜シートを用いた網膜色素変性全２例に対する臨床研究が実施されており、移植から１年後も生着していることが確認されました。 （4）感染症領域① lefamulin中国において、2021年10月に細菌性市中肺炎を対象とした承認申請を行いました。② 薬剤耐性菌感染症治療薬北里研究所との共同研究を通じてカルバペネム耐性菌感染症治療薬を目指して創製された KSP-1007のフェーズ１試験を米国で開始しました。なお、本共同研究は、日本医療研究開発機構（AMED）の医療研究開発革新基盤創成事業（CiCLE）に係る研究開発課題として採択されており、AMEDからの委託研究開発費を活用しています。③ マラリアワクチン愛媛大学、European Vaccine Initiative（EVI）およびInstituto de Biologia Experimental e Tecnológica（iBET）とのマラリア発病阻止ワクチンの共同研究ならびに愛媛大学および米国PATHとのマラリア伝搬阻止ワクチンおよびマラリア感染阻止ワクチンの共同研究を推進しました。なお、これら３つのプロジェクトについては、それぞれグローバルヘルス技術振興基金（GHIT Fund）の助成案件に選定されています。④ ユニバーサルインフルエンザワクチン医薬基盤・健康・栄養研究所との共同研究では前臨床研究を推進しました。なお、本共同研究は、AMEDのCiCLEに係る研究開発課題として採択されており、AMEDからの委託研究開発費を活用しています。 （5）その他の領域① レルゴリクス配合剤米国において、子宮筋腫に伴う過多月経を適応症とした承認を2021年５月に取得しました（製品名「マイフェンブリー」）。さらに、2021年７月に子宮内膜症に伴う中等度から重度の痛みを対象とする適応追加申請を行い、同年９月に受理されました。欧州において、中等度から重度の子宮筋腫を適応症とした承認を2021年７月に取得しました（製品名「ライエクオ」）。② 「ツイミーグ」（一般名：イメグリミン塩酸塩） 日本において、２型糖尿病を適応症とした承認を2021年６月に取得しました。 （6）フロンティア事業① 2021年10月に、BehaVR, Inc.（ビヘイビア社）との間で、社交不安障害、全般不安障害および大うつ病性障害を対象としたVRコンテンツの共同開発および販売提携契約を締結しました。② 日本において、株式会社Save Medicalと共同開発を実施していた２型糖尿病管理指導用モバイルアプリケーション（開発コード：SMC-01）について、フェーズ３試験の結果、主要評価項目が未達となり、開発を中止しました。③ 手指麻痺用ニューロリハビリ機器、認知症周辺症状用機器、メンタルヘルスVRコンテンツ等の既存テーマの研究開発を提携先と協力して推進しました。 このような研究開発活動の結果、当連結会計年度の研究開発費の総額は949億円（前連結会計年度比28.5％減）となりました。なお、当該金額は当連結会計年度に計上した減損損失等９億円を含んでいることから、これを除いたコアベースの研究開発費は940億円（前期比3.2％減）となりました。また、当社グループは、研究開発費をグローバルに管理しているため、セグメントに配分していません。 当社グループにおける開発状況は以下のとおりであります。１．精神神経領域 （2022年５月13日現在）製品／コード名（一般名）予定適応症地域開発段階SEP-363856（ulotaront）統合失調症米国フェーズ３日本・中国フェーズ２／３（国際共同試験）パーキンソン病に伴う精神病症状米国フェーズ２SEP-4199双極Ⅰ型障害うつ米国・日本フェーズ３（国際共同試験）ラツーダ（ルラシドン塩酸塩）（新効能）双極Ⅰ型障害うつ中国フェーズ３（新用法：小児）統合失調症日本フェーズ３EPI-589パーキンソン病米国フェーズ２筋萎縮性側索硬化症（ALS）米国フェーズ２日本フェーズ２（医師主導治験）DSP-6745パーキンソン病に伴う精神病症状米国フェーズ１SEP-378608双極性障害米国フェーズ１DSP-3905神経障害性疼痛米国フェーズ１SEP-378614未定米国フェーズ１SEP-380135未定米国フェーズ１DSP-0038アルツハイマー病に伴う精神病症状米国フェーズ１DSP-9632Pパーキンソン病におけるレボドパ誘発性ジスキネジア日本フェーズ１DSP-0187ナルコレプシー日本フェーズ１DSP-3456治療抵抗性うつ米国フェーズ１ ２．がん領域 （2022年５月13日現在）製品／コード名（一般名）予定適応症地域開発段階DSP-7888（アデグラモチド酢酸塩／ ネラチモチドトリフルオロ 酢酸塩）固形がん米国フェーズ１／２TP-0903（dubermatinib）急性骨髄性白血病（AML）米国フェーズ１／２（外部研究機関主導 治験）DSP-0509（guretolimod）固形がん米国・日本フェーズ１／２DSP-5336血液がん米国・日本フェーズ１／２TP-1287固形がん米国フェーズ１TP-3654骨髄線維症米国・日本フェーズ１TP-1454固形がん米国フェーズ１DSP-0390固形がん米国・日本フェーズ１ ３．再生・細胞医薬分野 （2022年５月13日現在）製品／コード名（一般名）予定適応症地域開発段階他家iPS細胞由来ドパミン神経前駆細胞パーキンソン病日本フェーズ１／２（医師主導治験）HLCR011（他家iPS細胞由来網膜色素 上皮）加齢黄斑変性日本治験開始に向けて準備中 ４．その他の領域 （2022年５月13日現在）製品／コード名（一般名）予定適応症地域開発段階マイフェンブリー（レルゴリクス）（新効能）子宮内膜症米国申請（2021/７）メトグルコ（メトホルミン塩酸塩）（新効能）多嚢胞性卵巣症候群の排卵誘発および生殖補助医療における調節卵巣刺激日本申請（2022/３）lefamulin細菌性市中肺炎中国申請（2021/10）ジェムテサ（ビベグロン）（新効能）前立腺肥大症を伴う過活動 膀胱米国フェーズ３rodatristat ethyl肺動脈性肺高血圧症（PAH）米国フェーズ２MVT-602不妊症ドイツフェーズ２URO-902過活動膀胱米国フェーズ２KSP-1007複雑性尿路感染症および複雑性腹腔内感染症米国フェーズ１ ５．フロンティア事業 （2022年５月13日現在）領域プログラム概要開発状況連携先精神神経認知症周辺症状用機器非薬物療法をデジタルで実現し、個別最適化された五感刺激コンテンツ 日本試験販売中(非医療機器) ㈱Aikomi、損害保険ジャパン㈱メンタルヘルスVR コンテンツ疾患学習、認知再構築トレーニング、マインドフルネス等をVR コンテンツ化したセルフマネジメントツール米国製品開発中(非医療機器)ビヘイビア社ウェアラブル脳波計日常的にどこでも測定可能な簡易型脳波計により、脳波トレンドを把握し精神疾患の早期検知を可能にするサービス日本製品開発中(医療機器)㈱ニューロスカイ難聴者用マルチ会話表示デバイス難聴者向けの新たなコミュニケーション支援ツールとして、複数の発話者を区別して発話内容を字幕で表示するデバイス日本製品開発中(非医療機器)ピクシーダストテクノロジーズ㈱運動機能障害手指麻痺用ニューロリハビリ機器脳卒中後手指麻痺等を対象に、筋電信号を利用したロボットニューロリハビリテーション装置日本製品開発中(医療機器)㈱メルティンMMI代謝性疾患自動採血・保存デバイス糖尿病などの自己管理ツールとして、低疼痛・長期保存・簡易輸送を実現する採血デバイス日本製品開発中(医療機器)）Drawbridge Health 社

５ 【研究開発活動】当社グループは、精神神経領域、がん領域および再生・細胞医薬分野を研究重点領域として、自社研究に加え、技術導入、ベンチャー企業やアカデミアとの共同研究など、あらゆる方法で最先端の技術を取り入れて、研究開発活動に取り組んでおり、優れた医薬品の継続的な創製を目指しています。また、感染症領域にも取り組み、グローバルヘルスへの貢献を目指しています。さらに、医薬品以外のヘルスケア領域において、社会課題の解決のための新たなソリューションを提供することを目的として、フロンティア事業の立ち上げを目指しています。当連結会計年度における主な開発の進捗状況は、次のとおりです。 （1）精神神経領域①「キンモビ」（一般名：アポモルヒネ塩酸塩水和物） 米国において、成人のパーキンソン病に伴うオフ症状の改善を適応症とした承認を2020年５月に取得し、同年９月に発売しました。②「ロナセン」（一般名：ブロナンセリン）日本において、統合失調症における小児の用法・用量を追加する一部変更承認を2021年３月に取得し、本剤は日本で初めての統合失調症の小児適応を持つ非定型抗精神病薬となりました。③ SEP-363856日本および中国において、統合失調症を対象とした国際共同フェーズ２／３試験を開始しました。 （2）がん領域①「オルゴビクス」（一般名：レルゴリクス）米国において、成人の進行性前立腺がんを適応症とした承認を2020年12月に取得しました。また、欧州において、2021年３月に進行性前立腺がんを対象とした承認申請を行いました。② ナパブカシン（開発コード：BBI608） 米国、日本等において、結腸直腸がんを対象とした国際共同フェーズ３試験を実施していましたが、同試験の解析結果において主要評価項目を達成しませんでした。この結果を受けて、実施中の臨床試験を順次中止しました。③ alvocidib（開発コード：DSP-2033）米国において、急性骨髄性白血病（AML）を対象としたフェーズ２試験等を実施していましたが、競合状況およびこれまでに得られた知見を踏まえ、これらの試験を中止することにしました。 （3）再生・細胞医薬分野① RVT-802デューク大学と連携して開発中のRVT-802について、米国において、小児先天性無胸腺症を対象とした再申請の準備を行いました。② 他家iPS細胞由来ドパミン神経前駆細胞京都大学において実施されているパーキンソン病を対象とした医師主導治験の４例目から、当社が製造したドパミン神経前駆細胞が移植されています。③ 他家iPS細胞由来網膜シート神戸市立神戸アイセンター病院において網膜色素変性に対する臨床研究が開始され、予定されていた全２例に対して、当社が製造した網膜シートが移植されました。 （4）感染症領域① 薬剤耐性菌感染症治療薬北里研究所との共同研究を推進しました。なお、本共同研究は、日本医療研究開発機構（AMED）の医療研究開発革新基盤創成事業（CiCLE）に係る研究開発課題として採択されており、AMEDからの委託研究開発費を活用しています。② マラリアワクチン愛媛大学とのマラリア発病阻止ワクチンの共同研究ならびに愛媛大学および米国PATHとのマラリア伝搬阻止ワクチンおよびマラリア感染阻止ワクチンの共同研究を推進しました。なお、これら３つのプロジェクトについては、それぞれグローバルヘルス技術振興基金（GHIT Fund）の助成案件に選定されています。 ③ ユニバーサルインフルエンザワクチン医薬基盤・健康・栄養研究所との共同研究を推進しました。 （5）その他の領域①「ジェムテサ」（一般名：ビベグロン）米国において、成人の切迫性尿失禁、尿意切迫感および頻尿の症状を伴う過活動膀胱（OAB）を適応症とした承認を2020年12月に取得しました。② レルゴリクス配合剤米国において、2020年５月に子宮筋腫を対象とした承認申請を行いました。また、子宮内膜症を対象とした２本のフェーズ３試験において良好な解析結果を得ました。③ イメグリミン塩酸塩（開発コード：PXL008） 日本において、2020年７月に２型糖尿病を対象とした承認申請を行いました。 （6）フロンティア事業① 2020年６月に、サノビオン社とBehaVR, Inc.（ビヘイビア社）との間で、社交不安障害を緩和するVR機器のコンテンツに関する共同研究開発契約を締結しました。② 2020年７月に、損害保険ジャパン株式会社および株式会社Aikomiとの間で、認知症・介護関連のデジタル機器の研究開発および事業化に向けた連携を開始しました。③ 2020年８月に、株式会社Save Medicalとの間で、２型糖尿病管理指導用モバイルアプリケーション（開発コード：SMC-01）の共同開発契約を締結し、日本において、フェーズ３試験を開始しました。④ 2020年10月に、ドローブリッジ・ヘルス・インクとの間で、生活習慣病を対象とした自動採血・保存機器に関する共同研究開発契約を締結しました。 このような研究開発活動の結果、当連結会計年度の研究開発費の総額は1,327億円（前連結会計年度比15.3％増）となりました。なお、当該金額は当連結会計年度に計上した減損損失356億円を含んでいることから、これを除いたコアベースの研究開発費は971億円（前連結会計年度比4.8％増）となりました。また、当社グループは、研究開発費をグローバルに管理しているため、セグメントに配分していません。 当社グループにおける開発状況は以下のとおりであります。１．精神神経領域 （2021年５月12日現在）製品／コード名（一般名）予定適応症地域開発段階SEP-363856統合失調症米国フェーズ３日本・中国フェーズ２／３（国際共同試験）パーキンソン病に伴う精神病症状米国フェーズ２ラツーダ（ルラシドン塩酸塩）（新効能）双極Ⅰ型障害うつ中国フェーズ３（新用法：小児）統合失調症日本フェーズ３EPI-589パーキンソン病米国フェーズ２筋萎縮性側索硬化症（ALS）米国フェーズ２日本フェーズ１SEP-4199双極Ⅰ型障害うつ米国・日本フェーズ２（国際共同試験）DSP-6745パーキンソン病に伴う精神病症状米国フェーズ１SEP-378608双極性障害米国フェーズ１DSP-3905神経障害性疼痛米国フェーズ１SEP-378614治療抵抗性うつ米国フェーズ１SEP-380135アルツハイマー病に伴うアジテーション米国フェーズ１DSP-1181強迫性障害日本フェーズ１DSP-0038アルツハイマー病に伴う精神病症状米国フェーズ１ ２．がん領域 （2021年５月12日現在）製品／コード名（一般名）予定適応症地域開発段階レルゴリクス前立腺がん欧州申請（2021/3）DSP-7888（アデグラモチド酢酸塩／ ネラチモチドトリフルオロ 酢酸塩）膠芽腫米国フェーズ３（国際共同試験）日本フェーズ２ （注）（国際共同試験）固形がん米国フェーズ１／２TP-0903（dubermatinib）急性骨髄性白血病（AML）米国フェーズ１／２（外部研究機関主導 治験）DSP-0509固形がん米国フェーズ１／２TP-0184骨髄異形成症候群に伴う貧血米国フェーズ１／２TP-1287固形がん米国フェーズ１TP-3654骨髄線維症米国フェーズ１TP-1454固形がん米国フェーズ１DSP-0390固形がん米国フェーズ１ （注）DSP-7888は、2021年５月に、日本において膠芽腫を対象とした国際共同フェーズ３試験を開始しました。 ３．再生・細胞医薬分野 （2021年５月12日現在）製品／コード名（一般名）予定適応症地域開発段階RVT-802小児先天性無胸腺症米国申請（2019/4）、審査結果通知（CRL）受領（2019/12）、再申請（2021/4）他家iPS細胞由来ドパミン神経前駆細胞パーキンソン病日本フェーズ１／２（医師主導治験）HLCR011（他家iPS細胞由来網膜色素 上皮）加齢黄斑変性日本治験開始に向けて準備中 ４．その他の領域 （2021年５月12日現在）製品／コード名（一般名）予定適応症地域開発段階レルゴリクス子宮筋腫（注）１欧州申請（2020/3）米国申請（2020/5）子宮内膜症米国フェーズ３（国際共同試験）PXL008（イメグリミン塩酸塩）２型糖尿病（注）２日本申請（2020/7）ジェムテサ（ビベグロン）（新効能）前立腺肥大症を伴う過活動 膀胱米国フェーズ３rodatristat ethyl肺動脈性肺高血圧症（PAH）米国フェーズ２MVT-602不妊症ドイツフェーズ２URO-902過活動膀胱米国フェーズ２ （注）１ レルゴリクスの子宮筋腫の適応症について、米国では2021年５月に承認を取得しました（製品名「マイフェンブリー」）。また、欧州では2021年５月に欧州医薬品庁（EMA）の欧州医薬品評価委員会 （CHMP）から承認勧告を受領しました（製品名「ライエクオ」）。 ２ PXL008（イメグリミン塩酸塩）については、日本で2021年６月に承認を取得しました（製品名「ツイミーグ」）。 ５．フロンティア事業 （2021年５月12日現在）製品／コード名（一般名）予定適応症地域開発段階SMC-01（２型糖尿病管理指導用モバイルアプリケーション）２型糖尿病日本フェーズ３（(株)Save Medicalとの共同開発）

５ 【研究開発活動】当社グループは、精神神経領域、がん領域および再生・細胞医薬分野を研究重点領域として、自社研究に加え、技術導入、ベンチャー企業やアカデミアとの共同研究など、あらゆる方法で最先端の技術を取り入れて、研究開発活動に取り組んでおり、優れた医薬品の継続的な創製を目指しています。また、感染症領域にも取り組み、グローバルヘルスへの貢献を目指しています。さらに、医薬品以外のヘルスケア領域において、社会課題の解決のための新たなソリューションを提供することを目的として、フロンティア事業の立ち上げを目指しています。当連結会計年度における主な開発の進捗状況は、次のとおりです。 （1）精神神経領域① 「ロナセンテープ」（一般名：ブロナンセリン） 日本において、統合失調症を適応症とした承認を2019年６月に取得しました。② 「ラツーダ」（一般名：ルラシドン塩酸塩）日本において、統合失調症および双極性障害におけるうつ症状の改善を適応症とした承認を2020年３月に取得しました。③ dasotraline（開発コード：SEP-225289） 米国において、2019年５月に成人の過食性障害（BED）を対象とした承認申請を行い、2019年７月に受理されました。（注）米国食品医薬品局（FDA）の承認審査においてリスクベネフィットに対する考え方に隔たりがあり合意 に至らなかったため、2020年４月にBEDおよび開発方針検討中であった注意欠如・多動症（ADHD）を対 象とする承認申請を取り下げました。④ アポモルヒネ塩酸塩水和物（開発コード：APL-130277）米国において、2019年11月に成人のパーキンソン病に伴うオフ症状の改善を対象とした再申請を行い、2019年12月に受理されました。⑤ SEP-363856米国において、統合失調症を対象としてFDAよりブレイクスルーセラピー指定（Breakthrough Therapy Designation）を2019年５月に受領し、フェーズ３試験を開始しました。 （2）がん領域① ナパブカシン（開発コード：BBI608） 米国、日本等において、結腸直腸がんおよび膵がんを対象とした併用での国際共同フェーズ３試験を実施していましたが、膵がんを対象とした試験は、2019年７月、独立データモニタリング委員会（DSMB）から中間解析の結果が無益性基準に該当したことによる試験中止の勧告を受け、中止しました。一方、結腸直腸がんを対象とした試験は、2019年６月、DSMBから中間解析の結果が事前に設定した基準を満たしたとの判断による試験継続の推奨を受け、継続しています。② 造血幹細胞移植前治療薬「リサイオ」（一般名：チオテパ） 日本において、悪性リンパ腫における自家造血幹細胞移植の前治療を対象とした追加承認を2020年３月に取 得しました。 （3）再生・細胞医薬分野① RVT-802米国において、2019年４月に小児先天性無胸腺症を対象とした承認申請を行っていましたが、2019年12月にFDAから現時点では承認できないとする審査結果通知（Complete Response Letter）を受領しました。現在、再申請に向けて対応中です。② SB623米国において、慢性期脳梗塞を対象としたフェーズ２ｂ試験の詳細解析結果を踏まえ、サンバイオ・インクとの北米における共同開発を2019年12月に中止しました。③ 腎臓の再生医療当社は、2019年4月に慈恵大学・東京慈恵会医科大学、明治大学、バイオス株式会社および株式会社ポル・メド・テックとともに、iPS細胞を用いた「胎生臓器ニッチ法」による腎臓再生医療の2020年台での実現を目標として、共同研究・開発などの取組を開始しました。 （4）感染症領域アカデミアなどとの共同研究により、薬剤耐性菌感染症治療薬ならびに当社ワクチンアジュバントを基盤としたマラリアワクチンおよびユニバーサルインフルエンザワクチン（ほとんどの型のインフルエンザウイルスに対し幅広い効力を持つインフルエンザワクチン）の創薬研究を展開しています。 （5）その他の領域① ビベグロン 米国において、2019年12月に過活動膀胱を対象とした承認申請を行い、2020年３月に受理されました。② レルゴリクス 欧州において、2020年３月に子宮筋腫を対象とした承認申請を行いました。③ イメグリミン塩酸塩（開発コード：PXL008） 日本において２型糖尿病を対象とした３本のフェーズ３試験に関して、主要評価項目を達成するととも に、良好な忍容性を示す結果を得ました。 （6）フロンティア事業2019年７月にドローブリッジ・ヘルス・インクへの出資契約を締結しました。同社は、痛みの少ない血液採取、採取した血液の安定化および簡易輸送を単一のデバイスで実現することを目指しており、同社の採血デバイスは、簡便に採血することを可能にするよう設計されています。同社の採血デバイス技術を活用した事業の国内展開を検討しています。 このような研究開発活動の結果、当連結会計年度の研究開発費の総額は1,151億円（前連結会計年度比12.5％増）となりました。なお、当該金額は当連結会計年度に計上した減損損失225億円を含んでいることから、これを除いたコアベースの研究開発費は926億円（前連結会計年度比11.7％増）となりました。また、当社グループは、研究開発費をグローバルに管理しているため、セグメントに配分していません。 当社グループにおける開発状況は以下のとおりであります。１．精神神経領域 （2020年５月13日現在）製品／コード名（一般名）予定適応症地域開発段階APL-130277（アポモルヒネ塩酸塩水和物）パーキンソン病に伴うオフ症状米国申請（2018/3）審査結果通知（CRL）を受領（2019/1）再申請（2019/11）ロナセン（ブロナンセリン）（新用法：小児）統合失調症日本フェーズ３SEP-363856統合失調症米国フェーズ３日本フェーズ１パーキンソン病に伴う精神病症状米国フェーズ２EPI-743（バチキノン）リー脳症日本フェーズ２／３EPI-589パーキンソン病米国フェーズ２筋萎縮性側索硬化症（ALS）米国フェーズ２日本フェーズ１SEP-4199双極Ⅰ型障害うつ米国・日本フェーズ２（国際共同試験）DSP-6745パーキンソン病に伴う精神病症状米国フェーズ１SEP-378608双極性障害米国フェーズ１DSP-3905神経障害性疼痛米国フェーズ１SEP-378614治療抵抗性うつ米国フェーズ１SEP-380135アルツハイマー病に伴う行動障害米国フェーズ１DSP-1181強迫性障害日本フェーズ１（注）APL-130277（アポモルヒネ塩酸塩水和物、製品名「KYNMOBI」）については、2020年５月に米国で承認を取 得しました。またロナセン（ブロナンセリン）については、2020年５月に日本で小児の統合失調症を対象とし た承認申請を行いました。 ２．がん領域 （2020年５月13日現在）製品／コード名（一般名）予定適応症地域開発段階レルゴリクス前立腺がん（単剤）米国申請（2020/4）BBI608（ナパブカシン）結腸直腸がん（併用）米国・日本フェーズ３（国際共同試験）肝細胞がん（併用）米国フェーズ１／２消化器がん（併用）米国フェーズ１／２固形がん（併用）米国フェーズ１／２DSP-2033（alvocidib）急性骨髄性白血病（AML）（併用）（再発・難治性患者対象）米国フェーズ２骨髄異形成症候群（MDS）（併用）米国フェーズ１／２急性骨髄性白血病（AML）（併用）（初発患者対象）米国フェーズ１ ２．がん領域 （2020年５月13日現在）製品／コード名（一般名）予定適応症地域開発段階DSP-7888（アデグラモチド酢酸塩／ネラチモチドトリフルオロ酢酸塩）膠芽腫（併用）米国・日本フェーズ２（国際共同試験）小児悪性神経膠腫（単剤）日本フェーズ１／２固形がん（併用）米国フェーズ１／２TP-0903（dubermatinib）固形がん（単剤・併用）米国・日本フェーズ１DSP-0509固形がん（単剤・併用）米国フェーズ１／２TP-0184骨髄異形成症候群に伴う貧血（単剤）米国フェーズ１／２固形がん（単剤）米国フェーズ１DSP-0337固形がん（単剤）米国フェーズ１TP-1287固形がん（単剤）米国フェーズ１TP-3654固形がん（単剤）米国フェーズ１骨髄線維症（単剤・併用）米国フェーズ１TP-1454固形がん（単剤・併用）米国フェーズ１ ３．再生・細胞医薬分野 （2020年５月13日現在）製品／コード名（一般名）予定適応症地域開発段階RVT-802小児先天性無胸腺症米国申請（2019/4）審査結果通知（CRL）を受領（2019/12）他家iPS細胞由来ドパミン神経前駆細胞パーキンソン病日本フェーズ１／２（医師主導治験）HLCR011（他家iPS細胞由来網膜色素上皮）加齢黄斑変性日本治験開始に向けて準備中 ４．その他の領域 （2020年５月13日現在）製品／コード名（一般名）予定適応症地域開発段階ビベグロン過活動膀胱米国申請（2019/12）前立腺肥大症を伴う過活動膀胱米国フェーズ３過敏性腸症候群関連疼痛米国フェーズ２PXL008（イメグリミン塩酸塩）２型糖尿病日本フェーズ３レルゴリクス子宮筋腫欧州申請（2020/3）米国フェーズ３（国際共同試験）子宮内膜症米国フェーズ３（国際共同試験）rodatristat ethyl肺動脈性肺高血圧症（PAH）米国フェーズ２MVT-602不妊症ドイツフェーズ２URO-902過活動膀胱米国フェーズ２ （注）レルゴリクスについては、2020年５月に米国で子宮筋腫を対象とした承認申請を行いました。

５ 【研究開発活動】当社グループは、精神神経領域、がん領域および再生・細胞医薬分野を研究重点領域として、自社研究に加え、技術導入、ベンチャー企業やアカデミアとの共同研究など、あらゆる方法で最先端の技術を取り入れて、研究開発活動に取り組んでおり、優れた医薬品の継続的な創製を目指しています。また、感染症領域にも取り組み、グローバルヘルスへの貢献を目指しています。さらに、医薬品以外のヘルスケア領域において、社会課題の解決のための新たなソリューションを提供することを目的として、フロンティア事業の立ち上げを目指しています。 （1）精神神経領域先端技術を取り入れながら築いた自社独自の創薬技術プラットフォームを基盤に競争力のある創薬研究を推進しています。また、自社製品の臨床試験の情報から得られた知見をトランスレーショナル研究に生かし、ゲノム情報やイメージング画像などのビッグデータから適切な創薬ターゲットやバイオマーカーを選定することで、研究開発の確度の向上を図っています。開発段階では、日米が一体となったグローバル臨床開発体制のもと、戦略的な開発計画を策定し、効率的に臨床開発を推進して、早期に承認取得することを目指しています。また、当連結会計年度は、当社からのカーブアウトベンチャー企業であるAlphaNavi Pharma株式会社に対して、当社が創製した化合物（開発コード：DSP-2230）の開発・販売などの権利を導出しました。当連結会計年度における主な開発の進捗状況は、次のとおりです。① 「トレリーフ」（一般名：ゾニサミド）日本において、レビー小体型認知症（DLB）に伴うパーキンソニズムの効能・効果を追加する一部変更承認を2018年７月に取得しました。② 「ラツーダ」（一般名：ルラシドン塩酸塩）中国において、統合失調症を対象とした承認を2019年１月に取得しました。また、日本において、統合失調症を対象としたフェーズ３試験に関して、主要評価項目を達成するとともに、良好な忍容性を示す結果を得ました。③ 「ロナセン」（一般名：ブロナンセリン）日本において、日東電工株式会社と共同開発中のテープ製剤について、統合失調症を対象とした承認申請を2018年７月に行いました。④ dasotraline（開発コード：SEP-225289）米国において、成人および小児の注意欠如・多動症（ADHD）を対象とした承認申請を行っていましたが、2018年８月に米国食品医薬品局（以下「FDA」）から審査結果通知（Complete Response Letter）（以下「CRL」）を受領しました。CRLにおいて、FDAは、現時点では承認できないと判断し、本剤の有効性および忍容性をさらに評価するために追加の臨床データが必要との判断を示しました。現在、開発方針を検討中です。また、米国において、過食性障害（BED）を対象としたフェーズ３試験に関して、主要評価項目を達成するとともに、良好な忍容性を示す結果を得ました。⑤ アポモルヒネ塩酸塩水和物（開発コード：APL-130277）米国において、舌下投与フィルム製剤について、パーキンソン病に伴うオフ症状を対象とした承認申請を行っていましたが、2019年１月にFDAからCRLを受領しました。CRLにおいて、FDAは、現時点では承認できないと判断し、本剤の追加の情報および解析を要求しましたが、新たな臨床試験は求めていません。2019年度に再申請を行う予定です。⑥ SEP-363856米国において、統合失調症を対象としたフェーズ２試験に関して、主要評価項目を達成するとともに、良好な忍容性を示す結果を得ました。 （2）がん領域がん微小環境における細胞間ネットワークに着目した研究によりユニークなシーズやテーマに取り組み、革新的な新薬の創出を目指しています。また、当社、北米子会社および外部機関の間でのネットワーク型創薬を推進し、研究と開発が一体となって、早期の臨床試験への移行を目指しています。開発段階では、後期開発品の開発を着実に進めるとともに、初期臨床開発も積極的に取り組んでいます。当連結会計年度においては、ナパブカシンについて、結腸直腸がんおよび膵がんを対象とした併用での国際共同フェーズ３試験を引き続き推進しました。その他の品目について、当連結会計年度における主な開発の進捗状況は、次のとおりです。造血幹細胞移植前治療薬「リサイオ」（一般名：チオテパ）厚生労働省は、医療上の必要性が高い未承認薬であるとしてチオテパの開発企業を公募し、当社は、2013年に開発の意思を申し出て、小児悪性固形腫瘍における自家造血幹細胞移植の前治療を対象とした承認を2019年３月に取得しました。また、悪性リンパ腫における自家造血幹細胞移植の前治療を対象とした承認申請を2019年３月に行いました。 （3）再生・細胞医薬分野オープンイノベーションを基軸に、高度な工業化・生産技術と最先端サイエンスを追求する当社独自の成長モデルにより早期事業化を図っており、複数の研究開発プロジェクトを推進しています。神経領域および眼疾患領域中心のプロジェクトを着実に推進するとともに、立体臓器の再生も含めた次世代の再生医療の取組も視野に入れ、グローバルでの展開を目指しています。当連結会計年度における主な開発の進捗状況は、次のとおりです。① SB623米国において、慢性期脳梗塞を対象としたフェーズ２ｂ試験において、主要評価項目を達成できませんでした。現在、本試験の詳細解析を実施しており、その結果を踏まえてサンバイオ株式会社とともに今後の開発方針を決定する予定です。② 他家iPS細胞由来ドパミン神経前駆細胞日本において、京都大学医学部附属病院および京都大学iPS細胞研究所がiPS細胞由来ドパミン神経前駆細胞を用いたパーキンソン病を対象とした医師主導治験を開始しました。当社は、本試験の結果を用いて承認申請を行う予定です。 （4）感染症領域アカデミアなどとの共同研究により、薬剤耐性菌感染症治療薬ならびに当社ワクチンアジュバントを基盤としたマラリアワクチンおよび万能インフルエンザワクチンの創薬研究を展開しています。 （5）フロンティア事業フロンティア事業の開拓の一環として、2018年10月に株式会社メルティンMMIとの間で共同研究開発契約を、2019年２月に株式会社Aikomiとの間で共同研究契約を締結しました。両社との提携を通じ、患者さんに貢献できる新たな価値を提供することを目指します。 このような研究開発活動の結果、当連結会計年度の研究開発費の総額は1,024億円（前連結会計年度比17.8％増）となりました。なお、当該金額は当連結会計年度に計上した減損損失195億円を含んでいることから、これを除いたコアベースの研究開発費は829億円（前連結会計年度比4.6％減）となりました。また、当社グループは、研究開発費をグローバルに管理しているため、セグメントに配分していません。 当社グループにおける開発状況は以下のとおりであります。１．精神神経領域 （2019年５月10日現在）製品／コード名（一般名）予定適応症地域開発段階SM-13496（ルラシドン塩酸塩）統合失調症日本フェーズ３双極Ⅰ型障害うつ日本フェーズ３SEP-225289（dasotraline）注意欠如・多動症（ADHD）米国申請（2017/8）審査結果通知（CRL）を受領（2018/8）日本フェーズ１過食性障害（BED）米国フェーズ３APL-130277（アポモルヒネ塩酸塩水和物）パーキンソン病に伴うオフ症状米国申請（2018/3）審査結果通知（CRL）を受領（2019/1）ロナセン（ブロナンセリン）（新剤形：テープ）統合失調症日本申請（2018/7）（新用法：小児）統合失調症日本フェーズ３EPI-743（バチキノン）リー脳症日本フェーズ２／３EPI-589パーキンソン病米国フェーズ２筋萎縮性側索硬化症（ALS）米国フェーズ２日本フェーズ１SEP-363856統合失調症米国フェーズ２日本フェーズ１パーキンソン病に伴う精神病症状米国フェーズ２SEP-4199双極Ⅰ型障害うつ米国・日本フェーズ２（国際共同試験）DSP-6745パーキンソン病に伴う精神病症状米国フェーズ１SEP-378608双極性障害米国フェーズ１DSP-3905神経障害性疼痛米国フェーズ１SEP-378614治療抵抗性うつ米国フェーズ１SEP-380135アルツハイマー病に伴う行動障害米国フェーズ１ ２．がん領域 （2019年５月10日現在）製品／コード名（一般名）予定適応症地域開発段階リサイオ（チオテパ）（新効能）悪性リンパ腫における自家造血幹細胞移植の前治療※未承認薬・適応外薬の開発品日本申請（2019/3）BBI608（ナパブカシン）結腸直腸がん（併用）米国・日本フェーズ３（国際共同試験）膵がん（併用）米国・日本フェーズ３（国際共同試験）肝細胞がん（併用）米国フェーズ１／２消化器がん（併用）米国フェーズ１／２固形がん（併用）米国フェーズ１／２BBI503（amcasertib）肝細胞がん（併用）米国フェーズ１／２固形がん（単剤・併用）米国フェーズ１／２ ２．がん領域 （2019年５月10日現在）製品／コード名（一般名）予定適応症地域開発段階DSP-2033（alvocidib）急性骨髄性白血病（AML）（併用）（再発・難治性患者対象）米国フェーズ２（国際共同試験）骨髄異形成症候群（MDS）（併用）米国フェーズ１／２急性骨髄性白血病（AML）（併用）（初発患者対象）米国フェーズ１急性骨髄性白血病（AML）（併用）（初発および再発・難治性患者対象）日本フェーズ１DSP-7888（アデグラモチド酢酸塩／ネラチモチドトリフルオロ酢酸塩）膠芽腫（併用）米国・日本フェーズ２（国際共同試験）骨髄異形成症候群（MDS）（単剤）日本フェーズ１／２小児悪性神経膠腫（単剤）日本フェーズ１／２固形がん、血液がん（単剤）米国フェーズ１固形がん（併用）米国フェーズ１BBI608＋BBI503（ナパブカシン＋amcasertib）固形がん（併用）米国フェーズ１TP-0903慢性リンパ性白血病（CLL）（単剤・併用）米国フェーズ１／２固形がん（単剤・併用）米国・日本フェーズ１DSP-0509固形がん（単剤）米国フェーズ１TP-0184固形がん（単剤）米国フェーズ１DSP-0337固形がん（単剤）米国フェーズ１TP-1287固形がん（単剤）米国フェーズ１TP-3654固形がん（単剤）米国フェーズ１ ３．再生・細胞医薬分野 （2019年５月10日現在）製品／コード名（一般名）予定適応症地域開発段階SB623慢性期脳梗塞米国フェーズ２他家iPS細胞由来ドパミン神経前駆細胞パーキンソン病日本フェーズ１／２（医師主導治験）HLCR011（他家iPS細胞由来網膜色素上皮）加齢黄斑変性日本治験開始に向けて準備中 ４．その他の領域 （2019年５月10日現在）製品／コード名（一般名）予定適応症地域開発段階PXL008（imeglimin）２型糖尿病日本フェーズ３

５ 【研究開発活動】当社グループは、精神神経領域、がん領域および再生・細胞医薬分野を研究重点領域として、自社研究に加え、技術導入、ベンチャー企業やアカデミアとの共同研究など、あらゆる方法で最先端の技術を取り入れて、研究開発活動に取り組んでおり、優れた医薬品の継続的な創製を目指しています。 (1) 精神神経領域当社は、魅力的な開発パイプラインのより効率的な創出を実現するため、2017年10月に研究体制を改め、これに伴い研究本部をリサーチディビジョンに改称しました。この一環として、研究プロジェクト（創薬テーマ）を強力に推進するために新しい「プロジェクト制」を採用し、リサーチディビジョンにプロジェクトリーダーおよびプロジェクトディレクターを配置しました。研究初期段階では、ハイパフォーマンスコンピューターを活用したインシリコ創薬技術、iPS細胞の活用などの最先端サイエンスを取り入れて創薬に取り組んでいます。当連結会計年度における主な開発の進捗状況は、次のとおりです。① dasotraline（開発コード：SEP-225289）米国において、成人および小児の注意欠如・多動症（ADHD）を対象とした承認申請を2017年８月に行いました。② 「トレリーフ」（一般名：ゾニサミド）日本において、レビー小体型認知症（DLB）に伴うパーキンソニズムの効能・効果を追加する一部変更承認申請を2017年８月に行いました。③ アポモルヒネ塩酸塩水和物（開発コード：APL-130277）米国において、パーキンソン病に伴うオフ症状を対象とした承認申請を2018年３月に行いました。④ 「ロナセン」（一般名：ブロナンセリン）日東電工株式会社と共同開発中のテープ製剤の日本でのフェーズ３試験において、主要評価項目を達成するとともに、良好な忍容性を示す解析結果速報を2018年２月に得ました。 (2) がん領域 当社は、ボストン・バイオメディカル社およびトレロ社と連携し、がん幹細胞性阻害、がんペプチドワクチンおよびキナーゼ阻害にフォーカスした研究開発を行い、従来にはないユニークな製品を世に送り出すことを基本戦略としています。当連結会計年度においては、ナパブカシンについて、結腸直腸がんおよび膵がんを対象とした併用での国際共同フェーズ３試験を引き続き推進しました。一方、胃または食道胃接合部腺がんを対象としたナパブカシンの国際共同フェーズ３試験につきましては、中間解析が実施され、主要評価項目を達成できる見込みが低いとの判断による独立データモニタリング委員会の勧告を受け入れ、2017年６月に本試験の盲検の解除を決定しました。 (3) 再生・細胞医薬分野当社は、再生・細胞医薬品の早期の事業化を目指して複数の研究開発プロジェクトを推進しています。また、再生・細胞医薬品の事業化における最重要課題の一つである再生医療等製品の生産体制の整備に向けて、2018年３月に再生・細胞医薬製造プラント「SMaRT」を竣工しました。SMaRTは、他家iPS細胞由来の再生・細胞医薬品専用の世界初の商業用製造施設です。引き続き、産学の連携先と、加齢黄斑変性、パーキンソン病、網膜色素変性、脊髄損傷などを対象に、他家iPS細胞を用いた再生・細胞医薬事業を推進します。 (4) その他領域「ロンハラ マグネア」（一般名：グリコピロニウム臭化物）米国において、慢性閉塞性肺疾患（COPD）の長期維持療法を適応とした承認を2017年12月に取得しました。 (5) 買収および提携当社グループは、開発パイプラインの拡充を目指して買収および提携にも積極的に取り組んでいます。当連結会計年度においては、2017年10月にフランスのポクセル・エスエーから、imeglimin（開発コード：PXL008）の日本、中国、韓国、台湾および東南アジア９カ国における開発・販売権を獲得しました。2017年12月には、同剤について、同社と共同で２型糖尿病を対象とした日本におけるフェーズ３試験を開始しました。さらに、2017年10月に学校法人北里研究所との間で、薬剤耐性（AMR）菌感染症治療薬の創製を目的とした共同研究契約を締結しました。同研究所との共同研究は、国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）の「医療研究開発革新基盤創成事業（CiCLE）」の第１回公募の研究開発課題に採択されています。 このような研究開発活動の結果、当連結会計年度の研究開発費の総額は869億円（前連結会計年度比6.8％増）となりました。なお、当社グループは、研究開発費をグローバルに管理しているため、セグメントに配分していません。 当社グループにおける開発状況は以下のとおりであります。１．精神神経領域 （2018年５月11日現在）製品／コード名（一般名）予定適応症地域開発段階SM-13496（ルラシドン塩酸塩）統合失調症中国申請（2015/12）統合失調症日本フェーズ３双極Ⅰ型障害うつ日本フェーズ３双極性障害メンテナンス日本フェーズ３SEP-225289（dasotraline）注意欠如・多動症（ADHD）米国申請（2017/8）日本フェーズ１過食性障害（BED）米国フェーズ３APL-130277（アポモルヒネ塩酸塩水和物）パーキンソン病に伴うオフ症状米国申請（2018/3）トレリーフ（ゾニサミド）（新効能）レビー小体型認知症（DLB）に伴うパーキンソニズム日本申請（2017/8）ロナセン（ブロナンセリン）（新用法：小児）統合失調症日本フェーズ３（新剤形：テープ）統合失調症日本フェーズ３EPI-743（バチキノン）リー脳症日本フェーズ２／３EPI-589パーキンソン病米国フェーズ２筋萎縮性側索硬化症（ALS）米国フェーズ２日本フェーズ１SEP-363856統合失調症米国フェーズ２日本フェーズ１パーキンソン病に伴う精神病症状米国フェーズ２SEP-4199双極Ⅰ型障害うつ米国フェーズ２日本フェーズ１DSP-2230神経障害性疼痛米国・日本フェーズ１DSP-6745パーキンソン病に伴う精神病症状米国フェーズ１SEP-378608双極性障害米国フェーズ１DSP-3905神経障害性疼痛米国フェーズ１ ２．がん領域 （2018年５月11日現在）製品／コード名（一般名）予定適応症地域開発段階BBI608（ナパブカシン）結腸直腸がん（併用）米国・日本フェーズ３（国際共同試験）膵がん（併用）米国・日本フェーズ３（国際共同試験）悪性胸膜中皮腫（併用）日本フェーズ１／２肝細胞がん（併用）米国フェーズ１／２消化器がん（併用）米国フェーズ１／２固形がん（併用）米国フェーズ１／２血液がん（単剤・併用）米国フェーズ１BBI503（amcasertib）肝細胞がん（併用）米国フェーズ１／２固形がん（単剤・併用）米国フェーズ１／２固形がん（単剤）、肝細胞がん（併用）日本フェーズ１DSP-2033（alvocidib）急性骨髄性白血病（AML）（併用）（再発・難治性患者対象）米国フェーズ２（国際共同試験）急性骨髄性白血病（AML）（併用）（初発患者対象）米国フェーズ１急性骨髄性白血病（AML）（併用）（初発および再発・難治性患者対象）日本フェーズ１DSP-7888（アデグラモチド酢酸塩／ネラチモチドトリフルオロ酢酸塩）膠芽腫（併用）米国・日本フェーズ２（国際共同試験）骨髄異形成症候群（単剤）日本フェーズ１／２小児悪性神経膠腫（単剤）日本フェーズ１／２固形がん、血液がん（単剤）米国フェーズ１固形がん（併用）米国フェーズ１BBI608＋BBI503（ナパブカシン＋amcasertib）固形がん（併用）米国フェーズ１DSP-1958（チオテパ）造血幹細胞移植の前治療（単剤）※未承認薬・適応外薬の開発品日本フェーズ１TP-0903固形がん（単剤）米国フェーズ１DSP-0509固形がん（単剤）米国フェーズ１TP-0184固形がん（単剤）米国フェーズ１DSP-0337固形がん（単剤）米国フェーズ１ ３．再生・細胞医薬分野 （2018年５月11日現在）製品／コード名（一般名）予定適応症地域開発段階SB623慢性期脳梗塞米国フェーズ２HLCR011（他家iPS細胞由来網膜色素上皮）加齢黄斑変性日本治験開始に向けて準備中他家iPS細胞由来ドパミン神経前駆細胞パーキンソン病日本治験開始に向けて準備中（医師主導治験） ４．その他の領域 （2018年５月11日現在）製品／コード名（一般名）予定適応症地域開発段階PXL008（imeglimin）２型糖尿病日本フェーズ３DSP-6952（minesapride）便秘型IBS、慢性便秘日本フェーズ２

６ 【研究開発活動】当社グループは、自社研究、技術導入、ベンチャーやアカデミアとの共同研究等、あらゆる方法で最先端の技術を取り入れて、研究開発活動に取り組んでおり、精神神経領域とがん領域を研究重点領域とし、革新的な医薬品の創製を目指しております。さらに、治療薬のない疾患分野や再生医療・細胞医薬といった新規分野において、世界に先駆けて事業展開を図ってまいります。研究初期段階では、スーパーコンピューターを活用したインシリコ創薬技術、iPS細胞等の最先端サイエンスを創薬や再生医療・細胞医薬に応用する取組を進めております。また、国内外の大学を含む研究機関等との研究提携も積極的に推進しており、当連結会計年度においては、独創的な抗がん剤の創出を目指して、国立大学法人京都大学との協働研究（DSKプロジェクト）の第２期を開始いたしました。さらに、国内の研究機関および研究者を対象に当社の創薬研究ニーズと合致するアイデアを募集する公募型オープンイノベーション活動「PRISM」を平成27年度から実施しており、当連結会計年度においては、複数のアイデアについて共同研究契約を締結いたしました。研究後期および開発段階では、研究重点領域および新規分野を中心に、グローバルな視点からグループ全体でのポートフォリオの最適化を行っております。加えて、製品価値の最大化を目指した剤形展開等の製品ライフサイクルマネジメントやドラッグ・リポジショニングにも積極的に取り組んでおります。当連結会計年度における主な開発の進捗状況は、次のとおりであります。(1) 精神神経領域① ブロナンセリン中国において、統合失調症を適応とした承認を本年２月に取得いたしました。② dasotraline（開発コード：SEP-225289）米国において、小児の注意欠如・多動症（ADHD）を対象としたフェーズ２／３試験の主要評価項目を達成するとともに、並行して実施していたフェーズ３試験についても完了いたしました。また、過食性障害（BED）を対象としたフェーズ２／３試験の主要評価項目を達成し、新たに別のフェーズ３試験を開始いたしました。③ SEP-363856米国において、統合失調症を対象としたフェーズ２試験およびパーキンソン病に伴う精神病症状を対象としたフェーズ２試験を開始いたしました。 (2) がん領域① ナパブカシン米国、カナダ、日本等において、胃または食道胃接合部腺がんおよび結腸直腸がんを対象とした併用での国際共同フェーズ３試験を進めておりますが、これに加えて、米国において、膵がんを対象とした併用での国際共同フェーズ３試験を開始いたしました。また、カナダにおいて進めている膠芽腫を対象としたフェーズ１／２試験のフェーズ２段階を開始いたしました。② DSP-7888日本において進めている小児悪性神経膠腫を対象としたフェーズ１／２試験のフェーズ２段階を開始いたしました。 (3) 再生医療・細胞医薬当社が京都大学iPS細胞研究所と共同して実用化に向けて取り組んでいる「非自己iPS細胞由来ドパミン神経前駆細胞」について、本年２月、厚生労働省より再生医療等製品の先駆け審査指定制度の指定品目に選定されました。 (4) その他領域 グリコピロニウム臭化物（開発コード：SUN-101）米国において、慢性閉塞性肺疾患（COPD）の長期維持療法を対象とした承認申請を昨年７月に行いました。 当社グループは、開発パイプラインの拡充を目指して買収および開発品の導入にも積極的に取り組んでおります。当連結会計年度においては、買収したシナプサス社のアポモルヒネ塩酸塩水和物（開発コード：APL-130277）およびトレロ社のalvocidibの開発をそれぞれ次のとおり実施しております。① アポモルヒネ塩酸塩水和物米国において、パーキンソン病に伴うオフ症状を対象としたフェーズ３試験を実施しております。② alvocidib米国において、急性骨髄性白血病（AML）を対象とした併用でのフェーズ２試験を実施しております。 上記以外にも、日本におけるルラシドン塩酸塩や米国、カナダおよび日本におけるamcasertib（開発コード：BBI503）の開発等を進めております。このような研究開発活動の結果、当連結会計年度の研究開発費の総額は808億19百万円となりました。なお、当社グループは、研究開発費をグローバルに管理しているため、セグメントに配分しておりません。 当社グループにおける開発状況は以下のとおりであります。 （平成29年５月11日現在）開発段階製品／コード名剤形一般名予定適応症国／地域申請中アプティオム経口剤eslicarbazepine acetate（新効能）てんかん（単剤）カナダ（新用法：小児）てんかん（単剤／併用）米国SM-13496経口剤ルラシドン塩酸塩統合失調症中国SUN-101吸入剤グリコピロニウム臭化物慢性閉塞性肺疾患（COPD）米国フェーズ３SM-13496経口剤ルラシドン塩酸塩統合失調症 日本双極Ⅰ型障害うつ双極性障害メンテナンスBBI608経口剤ナパブカシン胃または食道胃接合部腺がん（併用）米国・カナダ・日本等結腸直腸がん（併用）膵がん（併用）米国非小細胞肺がん（併用）SEP-225289経口剤dasotraline成人注意欠如・多動症（ADHD）米国小児注意欠如・多動症（ADHD）過食性障害（BED）APL-130277舌下フィルム製剤アポモルヒネ塩酸塩水和物パーキンソン病に伴うオフ症状米国ロナセン経口剤ブロナンセリン（新用法：小児）統合失調症日本ロナセン経皮吸収型製剤（新剤形：経皮吸収型製剤）統合失調症トレリーフ経口剤ゾニサミド（新効能）レビー小体型認知症（DLB）に伴うパーキンソニズム日本フェーズ２／３EPI-743経口剤バチキノンリー脳症 （注）日本 (注) フェーズ２／３試験終了、今後の開発方針について検討中 開発段階製品／コード名剤形一般名予定適応症国／地域フェーズ２BBI608経口剤ナパブカシン結腸直腸がん（併用）米国・カナダDSP-1747経口剤オベチコール酸非アルコール性脂肪肝炎（NASH）日本DSP-6952経口剤未定便秘型IBS、慢性便秘日本BBI503経口剤amcasertib腎細胞がん、尿路上皮がん（単剤）カナダ肝細胞がん、胆管がん（単剤）消化管間質腫瘍（単剤）卵巣がん（単剤）米国SB623注射剤未定慢性期脳梗塞米国EPI-589経口剤未定パーキンソン病米国筋萎縮性側索硬化症（ALS）SEP-363856経口剤未定統合失調症米国パーキンソン病に伴う精神病症状alvocidib注射剤alvocidib急性骨髄性白血病（AML）（併用／バイオマーカー使用）米国DSP-7888注射剤未定膠芽腫（併用）米国フェーズ１／２BBI608経口剤ナパブカシン固形がん（併用）米国・カナダ悪性胸膜中皮腫（併用）日本膠芽腫（併用）カナダ肝細胞がん（併用）米国固形がん（併用）消化器がん（併用）米国・カナダBBI503経口剤amcasertib固形がん（単剤）米国・カナダ肝細胞がん（併用）米国固形がん（併用）米国・カナダDSP-7888注射剤未定骨髄異形成症候群（単剤）日本小児悪性神経膠腫（単剤）WT4869注射剤未定骨髄異形成症候群（単剤）日本 開発段階製品／コード名剤形一般名予定適応症国／地域フェーズ１WT4869注射剤未定固形がん（単剤）日本WT2725注射剤未定固形がん、血液がん（単剤）米国固形がん（単剤）日本DSP-2230経口剤未定神経障害性疼痛英国・米国・日本SEP-363856経口剤未定統合失調症日本BBI608経口剤ナパブカシン膵がん（併用）米国血液がん（単剤・併用）肝細胞がん（併用）日本BBI503経口剤amcasertib固形がん（単剤）、肝細胞がん（併用）日本BBI608+BBI503経口剤ナパブカシンamcasertib固形がん（併用）米国DSP-7888注射剤未定固形がん、血液がん（単剤）米国・カナダDSP-1200経口剤未定治療抵抗性うつ米国DSP-1958注射剤チオテパ造血幹細胞移植の前治療（単剤）日本DSP-6745経口剤未定パーキンソン病に伴う精神病症状米国TP-0903経口剤未定固形がん（単剤）米国

６ 【研究開発活動】当社グループは、自社研究、技術導入、ベンチャーやアカデミアとの共同研究等あらゆる方法で、最先端の技術を取り入れて、研究開発活動に取り組んでおり、精神神経領域とがん領域を研究重点領域とし、革新的な医薬品の創製を目指しております。さらに、治療薬のない疾患分野や再生医療・細胞医薬といった新規分野において、世界に先駆けて事業展開を図ってまいります。研究初期段階では、ゲノミクス、プロテオミクス、メタボロミクス等に関する自社保有の先端技術等の活用により、研究効率の向上に取り組むとともに、iPS細胞等の最先端サイエンスを創薬や再生医療・細胞医薬に応用する取組を進めております。また、京都大学iPS細胞研究所と難治性希少疾患の治療薬の創製を目指した共同研究を推進中であり、産官学連携プロジェクトである「再生医療実現拠点ネットワークプログラム」にも積極的に参加しております。研究後期および開発段階では、研究重点領域および新規分野を中心に他の領域も含めて、グローバルな視点からグループ全体でのポートフォリオの最適化を行っております。加えて、製品価値の最大化を目指した剤形展開等の製品ライフサイクルマネジメントにも積極的に取り組んでおります。当連結会計年度における主な開発の進捗状況は、次のとおりであります。(1) 精神神経領域①「アプティオム」米国において、部分てんかん発作の単剤療法を適応とした追加承認を昨年８月に取得いたしました。② ルラシドン塩酸塩日本において、統合失調症を対象とした新規第Ⅲ相臨床試験を開始いたしました。また、中国において、統合失調症を対象とした承認申請を昨年12月に行いました。③ dasotraline（開発コード：SEP-225289）米国において、注意欠如・多動症（ADHD）を対象とした第Ⅲ相臨床試験を進めておりますが、これに加えて、過食性障害（BED）を対象とした第Ⅱ／Ⅲ相臨床試験を開始いたしました。 (2) がん領域① napabucasin米国等において、胃または食道胃接合部腺がんを対象とした併用での国際共同第Ⅲ相臨床試験を進めておりますが、これに加えて、米国において、結腸直腸がんを対象とした併用での国際共同第Ⅲ相臨床試験を開始いたしました。また、日本において、悪性胸膜中皮腫を対象とした第Ⅰ／Ⅱ相臨床試験の第Ⅱ相段階を開始いたしました。② amcasertib（開発コード：BBI503）米国において、卵巣がんを対象とした第Ⅱ相臨床試験を開始いたしました。 ③ DSP-7888日本において、骨髄異形成症候群（MDS）を対象とした第Ⅰ／Ⅱ相臨床試験の第Ⅱ相段階を開始いたしました。 (3) 再生医療・細胞医薬① 再生医療当社と株式会社ヘリオスとの合弁会社である株式会社サイレジェンが、商用を視野に入れた網膜色素上皮細胞の製法検討を開始いたしました。また、当社において、新規細胞生産設備の設置に向けた準備を進めております。② 細胞医薬米国において、サンバイオ社と共同でSB623について慢性期脳梗塞を対象とした後期第Ⅱ相臨床試験を開始いたしました。 当社グループは、開発品の導入および研究提携にも積極的に取り組んでおります。当連結会計年度においては、国内の研究機関および研究者を対象に、当社の創薬研究ニーズと合致するアイデアを募集する公募型オープンイノベーション活動「PRISM」を開始いたしました。 当連結会計年度の研究開発費の総額は820億33百万円であります。なお、当社グループは、研究開発費をグローバルに管理しているため、セグメントに配分しておりません。 当社グループにおける開発状況は以下のとおりであります。 （平成28年５月11日現在）開発段階製品／コード名剤形一般名予定適応症国/地域申請中ブロナンセリン経口剤ブロナンセリン統合失調症中国アプティオム経口剤eslicarbazepine acetate（新効能）てんかん（単剤）カナダSM-13496経口剤ルラシドン塩酸塩統合失調症中国第Ⅲ相SM-13496経口剤ルラシドン塩酸塩統合失調症 日本双極Ⅰ型障害うつ双極性障害メンテナンスBBI608経口剤napabucasin結腸直腸がん（単剤） （注）１米国・カナダ・日本等胃または食道胃接合部腺がん（併用）米国・カナダ・日本等結腸直腸がん（併用）米国SEP-225289経口剤dasotraline成人注意欠如・多動症（ADHD）米国SUN-101吸入剤グリコピロニウム臭化物慢性閉塞性肺疾患（COPD）米国ロナセン経口剤ブロナンセリン（小児用量）統合失調症日本ロナセン経皮吸収型製剤（新剤形：経皮吸収型製剤）統合失調症トレリーフ経口剤ゾニサミド（新効能）レビー小体型認知症（DLB）に伴うパーキンソニズム日本第Ⅱ/Ⅲ相EPI-743経口剤バチキノンリー脳症 （注）２日本SEP-225289経口剤dasotraline小児注意欠如・多動症（ADHD）米国過食性障害（BED）第Ⅱ相BBI608経口剤napabucasin結腸直腸がん（併用）米国・カナダDSP-1747経口剤obeticholic acid非アルコール性脂肪肝炎（NASH）日本DSP-6952経口剤未定便秘型IBS、慢性便秘日本BBI503経口剤amcasertib腎細胞がん、尿路上皮がん（単剤）カナダ肝細胞がん、胆管がん（単剤）消化管間質腫瘍（単剤）卵巣がん（単剤）米国 (注) １ 平成26年５月に新規患者登録および登録済みの患者への投与を中止２ 第Ⅱ／Ⅲ相試験終了、今後の開発方針について検討中 開発段階製品／コード名剤形一般名予定適応症国/地域第Ⅱ相SB623注射剤未定慢性期脳梗塞米国EPI-589経口剤未定パーキンソン病米国筋萎縮性側索硬化症（ALS）米国第Ⅰ/Ⅱ相BBI608経口剤napabucasin固形がん（併用）米国・カナダ悪性胸膜中皮腫（併用）日本肝細胞がん（併用）米国膠芽腫（併用）カナダ固形がん（併用）米国BBI503経口剤amcasertib固形がん（単剤）米国・カナダ肝細胞がん（併用）米国固形がん（併用）米国・カナダDSP-7888注射剤未定骨髄異形成症候群日本小児悪性神経膠腫WT4869注射剤未定骨髄異形成症候群日本第Ⅰ相WT4869注射剤未定固形がん日本WT2725注射剤未定固形がん、血液がん米国固形がん日本DSP-2230経口剤未定神経障害性疼痛英国・米国日本SEP-363856経口剤未定統合失調症米国BBI608経口剤napabucasin消化器がん（併用）米国・カナダ膵がん（併用）米国血液がん（単剤・併用）肝細胞がん（併用）日本結腸直腸がん（併用）DSP-3748経口剤未定統合失調症に伴う認知機能障害米国BBI503経口剤amcasertib固形がん（単剤）、肝細胞がん（併用）日本BBI608+BBI503経口剤―固形がん（併用）米国DSP-7888注射剤未定固形がん、血液がん米国DSP-1200経口剤未定治療抵抗性うつ米国