協和キリン

６【研究開発活動】当社グループは、研究開発活動へ経営資源を継続的かつ積極的に投入しています。自社における研究開発が注力する疾患サイエンス領域を骨・ミネラル、血液がん・難治性血液疾患、希少疾患に設定し、創薬技術については、先進的抗体技術や造血幹細胞遺伝子治療などの革新的なモダリティを強化することで、Life-changingな価値を持つ新薬を継続的に創出することを目指します。また、価値創造のプロセスの一環として、オープンイノベーション活動やパートナーとの連携推進、ベンチャーキャピタルファンドへの出資、コーポレートベンチャーキャピタルも活用します。研究開発においては、Life-changingな価値の創出に重点を置き、自社でグローバルに展開して価値最大化を目指すだけでなく、社外のパートナーとの戦略的な連携で価値最大化を目指すビジネスモデルも活用します。当連結会計年度における当社グループの研究開発費の総額は1,012億円です。 （注）ロカチンリマブに関する臨床試験の中止について当社は、2026年１月30日、アトピー性皮膚炎等を対象として開発中のKHK4083（一般名：ロカチンリマブ、以下「ロカチンリマブ」という。）に関するAMGEN INC.（以下「Amgen社」という。）との既存の共同開発・販売契約について、Aｍgen社の戦略的ポートフォリオの見直しに伴い、当該契約を終了し、当社はロカチンリマブの開発・商業化に関する権利を再取得しました。その後、2026年３月３日に、最新の安全性情報及び総合的なリスク・ベネフィット評価を踏まえ、ロカチンリマブに関する現在実施中の全ての臨床試験を中止することを決定しました。なお、「＜主要開発品の開発状況＞」及び「開発パイプライン一覧」は、2025年12月31日時点の記載であることにご留意ください。 ＜主要開発品の開発状況＞ 2025年12月31日時点開発番号,一般名対象疾患開発状況KHK4083/AMG 451,ロカチンリマブ 中等症から重症のアトピー性皮膚炎第Ⅲ相試験 実施中結節性痒疹第Ⅲ相試験 実施中中等症から重症の喘息第Ⅱ相試験 実施中ziftomenibNPM1変異を有する再発・難治性の成人急性骨髄性白血病（AML）（単剤）承認取得第Ⅱ相試験 詳細データ発表急性リンパ性白血病（ALL）（単剤）第Ⅰ相試験 実施中急性骨髄性白血病（AML）（併用）第Ⅰ相試験 実施中第Ⅲ相試験 実施中OTL-203ムコ多糖症I型（Hurler症候群）ピボタル試験（第Ⅲ相試験相当） 実施中KK8398, infigratinib軟骨無形成症第Ⅲ相試験 実施中軟骨低形成症第Ⅲ相試験 準備中KHK4951, tivozanib滲出型加齢黄斑変性（nAMD）第Ⅱ相試験 実施中糖尿病黄斑浮腫（DME）第Ⅱ相試験 実施中OTL-201ムコ多糖症ⅢA型（Sanfilippo症候群A型）PoC試験（第Ⅰ/Ⅱ相試験相当） 実施中KK4277全身性エリテマトーデス（SLE）皮膚エリテマトーデス（CLE）第Ⅰ相試験 実施中KK2260進行性又は転移性固形がん第Ⅰ相試験 実施中KK2269進行性又は転移性固形がん第Ⅰ相試験 実施中KK2845急性骨髄性白血病（AML）第Ⅰ相試験 実施中KK8123X染色体連鎖性低リン血症（XLH）第Ⅰ相試験 実施中KK3910本態性高血圧第Ⅰ相試験 実施中OTL-200, atidarsagene autotemcel早期発症型異染性白質ジストロフィー（MLD）臨床試験準備中 ・KHK4083/AMG 451（一般名：ロカチンリマブ）は、病原性T細胞（炎症性疾患において疾患の原因となるT細胞）に発現するOX40（受容体型分子）へ選択的に作用する、T細胞リバランスを実現し得るモノクローナル抗体です。アトピー性皮膚炎などの慢性炎症性疾患の根本的な原因の一つとして、OX40シグナル伝達を介したT細胞の活性化により、病原性T細胞の増加とエフェクター機能が誘導されることが挙げられます。選択的にOX40へ作用するロカチンリマブは、病原性T細胞の機能を抑制すること、さらにその数を減少させることにより、T細胞リバランスを促進します。特にメモリーT細胞に直接作用することにより、疾患の慢性化と再燃の抑制を期待する新規作用機序を有するプロダクトです。これにより、従来のサイトカインブロッカーやJAK阻害薬にはない、少ない投与頻度での症状コントロールを実現できる可能性があります。初期の抗体は当社の米国研究チームとラホヤ免疫研究所の共同研究により見出されました。2021年６月１日、当社とAmgen社はロカチンリマブの共同開発・販売に関する契約を締結しました。本契約に基づき、Amgen社は本剤の開発、製造、及び当社が単独で販売活動を担当する日本を除くグローバルでの販売活動を主導します。両社は米国において本剤のコ・プロモーションを行い、当社は米国以外（日本を除く欧州及びアジア）においてコ・プロモーションを行う権利を有しています。現在成人及び青年期（12歳以上）の中等症から重症のアトピー性皮膚炎を対象に８つの試験からなる第Ⅲ相試験（ROCKETプログラム）が進行中です。これまでに3,300名以上の患者さんが試験に参加し、全ての試験で被験者登録を終了しました。2025年６月までにROCKETプログラムのうち、ROCKET-Horizon、ROCKET-Ignite、ROCKET-Shuttle、ROCKET-Voyagerの結果が得られ、全てにおいて主要評価項目と全ての主要な副次評価項目を達成しました。また、ROCKET-Ascendの中間結果のトップラインデータを発表しました。ROCKETプログラムに加え、中等症から重症の喘息を対象とする第Ⅱ相試験及び結節性痒疹を対象とする第Ⅲ相試験も実施中です。 ・ziftomenib（米国製品名：KOMZIFTI）は、経口メニン阻害薬であり、アンメットニーズの高い特定の遺伝子変異や再構成を有する急性骨髄性白血病（AML）に対する治療薬としてKura Oncology社により開発が進められてきました。2024年11月、当社とKura Oncology社はziftomenibの販売と開発に関するグローバルにおける急性白血病を対象とした戦略的提携に関する契約を締結しました。本契約に基づき、両社は共同でziftomenibの開発と販売を実施し、米国ではKura Oncology社が、米国以外では当社が開発・薬事・販売戦略を主導します。現在AMLを対象に複数の臨床試験を実施中です。2025年3月にKura Oncology社が米国食品医薬品局（FDA）にNPM1変異を有する再発・難治性の成人AMLに対する治療薬としてziftomenibの新薬承認申請を提出し、5月に受理され、11月に正式承認を取得しました。初発AMLに関しては、9月に、NPM1変異又はKMT2A再構成を有する初発AML患者を対象としたziftomenibの併用療法の第Ⅲ相試験（KOMET-017試験）を開始しました。さらに10月には、NPM1及びFLT3変異を有する初発AML患者を対象としたziftomenibの併用療法の第Ⅰ相試験（KOMET-007試験の１コホート）を開始しました。2025年12月に米国血液学会（ASH）年次総会にて、初発及び再発・難治性のAMLにおけるziftomenibとベネトクラクス及びアザシチジンの併用レジメンの中間データを報告しました。 ・OTL-203は、ムコ多糖症I型（Hurler症候群）を対象とする造血幹細胞遺伝子治療法です。根本治療法となり得る治療法としてOrchard Therapeutics社が北米と欧州でピボタル試験（第Ⅲ相試験相当）を実施中です。 ・KK8398（一般名：infigratinib）は、経口FGFR3阻害薬で、骨系統疾患を対象としてBridgeBio Pharma社傘下のQED Therapeutics社により開発が進められてきました。2024年２月に当社とQED Therapeutics社は骨系統疾患を対象とした日本における開発・販売権の導入に関するライセンス契約を締結しました。2025年11月に、日本で軟骨無形成症を対象に第Ⅲ相試験を開始しました。また、日本での軟骨低形成症の第Ⅲ相試験を準備中です。 ・KHK4951（一般名：tivozanib）は、当社が創製した血管内皮細胞増殖因子受容体（VEGFR）-1、-2、-3チロシンキナーゼ阻害剤（TKI）であるtivozanibを点眼投与により後眼部組織に効率的に送達するように設計した新規のナノクリスタル化点眼剤であり、滲出型加齢黄斑変性症（nAMD）及び糖尿病黄斑浮腫（DME）に対して非侵襲的な新しい治療選択肢となり得る薬剤です。現在第Ⅱ相試験を実施中です。 ・OTL-201は、ムコ多糖症ⅢA型（Sanfilippo症候群A型）を対象とする造血幹細胞遺伝子治療法です。根本治療法となり得る治療法としてPoC試験（第Ⅰ/Ⅱ相試験相当）を実施中です。 ・KK4277は、SBIバイオテック株式会社より導入した抗体をもとに、当社のPOTELLIGENT技術を応用して抗体依存性細胞傷害活性（ADCC活性）を強化し、それを最適化した抗体です。現在全身性エリテマトーデス及び皮膚エリテマトーデスを対象に第Ⅰ相試験を実施中です。 ・KK2260は、当社独自のバイスペシフィック抗体技術であるREGULGENTを応用したEGFR-TfR1バイスペシフィック抗体です。がん細胞選択的な鉄枯渇を実現する抗体として設計されており、非臨床試験において、強い薬効を示し、かつ忍容性も示すことを見出しました。現在第Ⅰ相試験を実施中です。 ・KK2269は、当社独自のバイスペシフィック抗体技術であるREGULGENTを応用したEpCAM-CD40バイスペシフィック抗体です。各種の腫瘍で高発現しているEpCAMと抗原提示細胞のCD40を架橋することで、腫瘍近傍の抗原提示細胞のみ活性化する抗体として設計されており、非臨床試験において、全身性副作用を抑制しながら抗腫瘍免疫による薬効を発揮できることを見出しました。現在第Ⅰ相試験を実施中です。 ・KK2845は、当社初の抗体薬物複合体（ADC）です。標的分子はTIM-3で、現在急性骨髄性白血病（AML）を対象とした第Ⅰ相試験を実施中です。 ・KK8123は、ヒト型抗FGF23抗体です。現在XLHを対象とした第Ⅰ相試験を実施中です。 ・KK3910は、当社が創製した抗体であり、健康成人及び本態性高血圧を対象とした第Ⅰ相試験を実施中です。 ・OTL-200（一般名：atidarsagene autotemcel, 米国製品名：Lenmeldy, 欧州製品名：Libmeldy）は異染性白質ジストロフィー（MLD）の根本的な遺伝的原因を修正することを目的とした造血幹細胞遺伝子治療法です。2025年10月に早期発症型MLDに対する希少疾病用再生医療等製品指定を日本で取得しました。現在日本における臨床試験準備中です。 ＜主な提携・ライセンス情報＞・2025年10月に自己免疫疾患に対する新規治療法の開発を目的とする新規化合物をドイツBoehringer Ingelheim社へ導出するライセンス契約を締結しました。 開発パイプライン一覧※ziftomenib（米国製品名：KOMZIFTI）の開発状況詳細については、Kura Oncology社のホームページ（https://kuraoncology.com/）をご参照ください。 （注）2025年12月31日からの主な進捗は、次のとおりです。・2026年１月30日に、KHK4083/AMG 451（ロカチンリマブ）に関するAmgen社との現行の提携契約を終了し、当社がロカチンリマブの開発・商業化に関する権利を再取得することを発表しましたが、2026年３月３日に、最新の安全性情報及び総合的なリスク・ベネフィット評価を踏まえ、ロカチンリマブに関する現在実施中の全ての臨床試験を中止することを決定しました。 主な申請承認情報開発番号、一般名、製品名対象疾患申請状況2025年に承認取得した国・地域ziftomenib（米国製品名：KOMZIFTI）NPM1変異を有する再発・難治性の成人急性骨髄性白血病（AML）―米国

６【研究開発活動】当社グループは、研究開発活動へ経営資源を継続的かつ積極的に投入しています。自社における研究開発が注力する疾患サイエンス領域を骨・ミネラル、血液がん・難治性血液疾患、希少疾患に設定し、創薬技術については、先進的抗体技術や造血幹細胞遺伝子治療などの革新的なモダリティを強化することで、Life-changingな価値を持つ新薬を継続的に創出することを目指します。また、価値創造のプロセスの一環として、オープンイノベーション活動やパートナーとの連携推進、ベンチャーキャピタルファンドへの出資、コーポレートベンチャーキャピタルも活用します。研究開発においては、Life-changingな価値の創出に重点を置き、自社でグローバルに展開して価値最大化を目指すだけでなく、社外のパートナーとの戦略的な連携で価値最大化を目指すビジネスモデルも活用します。当連結会計年度における当社グループの研究開発費の総額は1,035億円です。 ＜主要開発品の開発状況＞ 2024年12月31日時点開発番号,一般名対象疾患開発状況KHK4083/AMG 451,rocatinlimab 中等度から重症のアトピー性皮膚炎第Ⅲ相試験 実施中結節性痒疹第Ⅲ相試験 実施中中等度から重症の喘息第Ⅱ相試験 実施中ziftomenib急性骨髄性白血病（AML）（単剤）第Ⅱ相試験 実施中急性リンパ性白血病（ALL）（単剤）第Ⅰ相試験 実施中急性骨髄性白血病（AML）（併用）第Ⅰ相試験 実施中OTL-203ムコ多糖症I型（Hurler症候群）ピボタル試験（第Ⅲ相試験相当） 実施中KK8398, infigratinib軟骨無形成症第Ⅲ相試験 準備中KHK4951,tivozanib 滲出型加齢黄斑変性（nAMD）第Ⅱ相試験 実施中糖尿病黄斑浮腫（DME）第Ⅱ相試験 実施中OTL-201ムコ多糖症IIIA型（Sanfilippo症候群A型）PoC試験（第Ⅰ/Ⅱ相試験相当） 実施中KK4277全身性エリテマトーデス（SLE）皮膚エリテマトーデス（CLE）第Ⅰ相試験 実施中KK2260進行性又は転移性固形がん第Ⅰ相試験 実施中KK2269進行性又は転移性固形がん第Ⅰ相試験 実施中KK2845急性骨髄性白血病（AML）第Ⅰ相試験 実施中KK8123X染色体連鎖性低リン血症（XLH）第Ⅰ相試験 実施中 ・KHK4083/AMG 451（一般名：rocatinlimab）は、病原性T細胞（炎症性疾患において疾患の原因となるT細胞）に発現するOX40受容体を標的とするモノクローナル抗体です。アトピー性皮膚炎などの炎症性疾患の根本的な原因の一つとして、OX40シグナル伝達を介したT細胞の活性化により、病原性T細胞の増加とエフェクター機能が誘導され、T細胞のインバランスが生じていることが挙げられます。rocatinlimabは、病原性T細胞の機能を抑制し、またその数を減少させることにより、T細胞リバランスを可能とします。初期の抗体は当社の米国研究チームとラホヤ免疫研究所の共同研究により見出されました。2021年６月１日、当社とAmgen社はrocatinlimabの共同開発・販売に関する契約を締結しました。本契約に基づき、Amgen社は本剤の開発、製造、及び当社が単独で販売活動を担当する日本を除くグローバルでの販売活動を主導します。両社は米国において本剤のコ・プロモーションを行い、当社は米国以外（日本を除く欧州及びアジア）においてコ・プロモーションを行う権利を有しています。現在成人及び青年期（12歳以上）の中等度から重症のアトピー性皮膚炎を対象に８つの試験からなる第Ⅲ相試験（ROCKETプログラム）が進行中です。これまでに3,300名以上の患者さんが試験に参加し、そのうち７つの試験で被験者登録を終了しました。2024年９月にROCKETプログラムの最初の試験ROCKET-Horizonの結果が主要評価項目と全ての主要な副次評価項目を達成したことを発表しました。ROCKETプログラムに加え、中等度から重症の喘息を対象とする第Ⅱ相試験及び結節性痒疹を対象とする第Ⅲ相試験も実施中です。 ・ziftomenibは、経口メニン阻害薬であり、アンメットニーズの高い特定の遺伝子変異や再構成を有する急性骨髄性白血病（AML）に対する治療薬としてKura Oncology社により開発が進められてきました。2024年11月、当社とKura Oncology社はziftomenibの販売と開発に関するグローバルにおける急性白血病を対象とした戦略的提携に関する契約を締結しました。本契約に基づき、両社は共同でziftomenibの開発と販売を実施し、米国ではKura Oncology社が、米国以外では当社が開発・薬事・販売戦略を主導します。現在急性骨髄性白血病（AML）を対象に複数の試験が進行中です。2024年12月に、両社はziftomenibについて、NPM１変異及びKMT2A再構成の急性骨髄性白血病（AML）を対象とするシタラビン・ダウノルビシン（7+3療法）やベネトクラクス・アザシチジン（ven/aza）といった標準治療との併用療法に関する良好なデータを発表しました。 ・OTL-203は、ムコ多糖症I型（Hurler症候群）を対象とする造血幹細胞遺伝子治療法です。根本治療法となり得る治療法としてOrchard Therapeutics社が北米と欧州でピボタル試験（第Ⅲ相試験相当）を実施中です。 ・KK8398（一般名：infigratinib）は、経口FGFR3阻害薬で、骨系統疾患を対象としてBridgeBio Pharma社傘下のQED Therapeutics社により開発が進められてきました。2024年２月に当社とQED Therapeutics社は骨系統疾患を対象とした日本における開発・販売権の導入に関するライセンス契約を締結しました。現在日本での第Ⅲ相試験の準備中です。 ・KHK4951（一般名：tivozanib）は、当社が創製した血管内皮細胞増殖因子受容体（VEGFR）-1、-2、-3チロシンキナーゼ阻害剤（TKI）であるtivozanibを点眼投与により後眼部組織に効率的に送達するように設計した新規のナノクリスタル化点眼剤であり、滲出型加齢黄斑変性症（nAMD）及び糖尿病黄斑浮腫（DME）に対して非侵襲的な新しい治療選択肢となり得る薬剤です。現在第Ⅱ相試験を実施中です。 ・OTL-201は、ムコ多糖症IIIA型（Sanfilippo症候群A型）を対象とする造血幹細胞遺伝子治療法です。OTL-203と同様に根本治療法となり得る治療法としてPoC試験（第Ⅰ/Ⅱ相試験相当）を実施中です。 ・KK4277は、SBIバイオテック株式会社より導入した抗体をもとに、当社のPOTELLIGENT技術を応用して抗体依存性細胞傷害活性（ADCC活性）を強化し、それを最適化した抗体です。現在全身性エリテマトーデス及び皮膚エリテマトーデスを対象に第Ⅰ相試験を実施中です。 ・KK2260は、当社独自のバイスペシフィック抗体技術であるREGULGENTを応用したEGFR-TfR１バイスペシフィック抗体です。がん細胞選択的な鉄枯渇を実現する抗体として設計されており、非臨床試験において、強い薬効を示し、かつ忍容性も示すことを見出しました。現在第Ⅰ相試験を実施中です。 ・KK2269は、当社独自のバイスペシフィック抗体技術であるREGULGENTを応用したEpCAM-CD40バイスペシフィック抗体です。各種の腫瘍で高発現しているEpCAMと抗原提示細胞のCD40を架橋することで、腫瘍近傍の抗原提示細胞のみ活性化する抗体として設計されており、非臨床試験において、全身性副作用を抑制しながら抗腫瘍免疫による薬効を発揮できることを見出しました。現在第Ⅰ相試験を実施中です。 ・KK2845は、当社初の抗体薬物複合体（ADC）の開発品です。標的分子はTIM-3で、2024年10月に急性骨髄性白血病（AML）を対象とする第Ⅰ相試験を開始しました。 ・KK8123は、ヒト型抗FGF23抗体であり、X染色体連鎖性低リン血症（XLH）の新しい治療選択肢となり得る薬剤です。2024年11月に、XLHを対象とした第Ⅰ相試験を開始しました。 ＜主な提携・ライセンス情報＞・2024年１月に線維化を伴う炎症性疾患治療薬の開発を目的とする化合物の独占的開発権をBoehringer Ingelheim社へ導出するライセンス契約を締結しました。 ・2024年２月に骨・ミネラル領域の強化を目的として、BridgeBio Pharma社傘下のQED Therapeutics社とinfigratinib（開発番号：KK8398）の骨系統疾患を対象とした日本国内の開発・販売権の導入に関するライセンス契約を締結しました。 ・2024年11月にKura Oncology社とziftomenibの販売と開発についてのグローバルな急性白血病を対象とした戦略的提携に関する契約を締結しました。 開発パイプライン一覧※ziftomenibの開発状況詳細については、Kura Oncology社のホームページ（https://kuraoncology.com/）をご参照ください。主な申請承認情報開発番号、一般名、製品名対象疾患申請状況2024年に承認取得した国・地域KRN125（一般名：ペグフィルグラスチム、日本製品名：ジーラスタ）自家末梢血幹細胞移植のための造血幹細胞の末梢血中への動員―日本OTL-200（一般名：atidarsagene autotemcel、欧州製品名：Libmeldy、米国製品名：Lenmeldy）異染性白質ジストロフィー―米国KHK4827（一般名：ブロダルマブ、日本製品名：ルミセフ）掌蹠膿疱症台湾申請中―KHK7580（一般名：エボカルセト、日本製品名：オルケディア）二次性副甲状腺機能亢進症―台湾・中国AMG531（一般名：ロミプロスチム、日本製品名：ロミプレート）再生不良性貧血台湾申請中―重症の再生不良性貧血―韓国KHK4827は全身性強皮症を予定適応症とする日本での承認事項一部変更承認申請を取り下げたため、該当する申請情報を本表から削除しました。

６【研究開発活動】当社グループは、研究開発活動へ資源を継続的かつ積極的に投入しています。多様なモダリティを駆使して画期的新薬を生み出すプラットフォームを築く技術軸と、これまで培った疾患サイエンスを活かしつつ有効な治療法のない疾患に"only-one value drug"を提供し続ける疾患軸の両方を進化させ、競合優位性の高いパイプラインを構築し、Life-changingな価値をもつ新薬をグローバルに展開することを目指しています。当連結会計年度における当社グループの研究開発費の総額は721億円であり、主な後期開発品の各疾患領域における進捗は、次のとおりです。（◆は当第４四半期連結会計期間の進捗） 腎領域KHK7580（日本製品名：オルケディア）・中国において二次性副甲状腺機能亢進症を適応症とする販売承認申請中です（2022年７月申請）。◆11月に韓国において二次性副甲状腺機能亢進症を適応症とする販売承認を取得しました。 KW-3357（日本製品名：アコアラン）◆日本において妊娠高血圧腎症を対象とした第Ⅲ相臨床試験を実施しましたが、臨床試験結果を踏まえ開発中止を決定しました。 KHK7791（日本製品名：フォゼベル）・９月に日本において透析中の慢性腎臓病患者における高リン血症の改善を適応症とする製造販売承認を取得しました。 がん領域KRN125（日本製品名：ジーラスタ）・７月に日本において自家末梢血幹細胞移植のための造血幹細胞の末梢血中への動員を適応症とする承認事項一部変更承認申請を行いました。 免疫・アレルギー疾患領域KHK4827（日本製品名：ルミセフ）・日本において全身性強皮症を予定適応症とする承認事項一部変更承認申請中です（2021年12月申請）。・８月に日本において掌蹠膿疱症を適応症とする承認事項一部変更承認を取得しました。 その他AMG531（日本製品名：ロミプレート）・９月に日本において既承認効能の「既存治療で効果不十分な再生不良性貧血」を「再生不良性貧血」に変更する承認事項一部変更承認を取得しました。 開発パイプライン一覧 （注）2023年12月31日からの主な進捗は、次のとおりです。・がん領域のKK2269は、2024年１月に日本・北米における固形がんを対象とする第Ⅰ相試験を開始しました。・その他の領域のKHK4951（一般名：tivozanib）は、2024年１月に日本・北米・韓国・オーストラリアにおける糖尿病黄斑浮腫を対象とする第Ⅱ相試験を開始しました。

５【研究開発活動】当社グループは、研究開発活動へ資源を継続的かつ積極的に投入しております。多様なモダリティを駆使して画期的新薬を生み出すプラットフォームを築く技術軸と、これまで培った疾患サイエンスを活かしつつ有効な治療法のない疾患に"only-one value drug"を提供し続ける疾患軸の両方を進化させ、競合優位性の高いパイプラインを構築し、Life-changingな価値をもつ新薬をグローバルに展開することを目指しております。当連結会計年度における当社グループの研究開発費の総額は629億円であり、主な後期開発品の各疾患領域における進捗は、次のとおりであります。（◆は当第４四半期連結会計期間の進捗） 腎領域KHK7580（日本製品名：オルケディア）・７月に中国において二次性副甲状腺機能亢進症を適応症とする販売承認申請を行いました。◆11月に韓国において二次性副甲状腺機能亢進症を適応症とする販売承認申請を行いました。 KHK7791（一般名：テナパノル塩酸塩）◆10月に日本において透析中の慢性腎臓病患者における高リン血症の改善を適応症とする製造販売承認申請を行いました。 がん領域KW-0761（日本製品名：ポテリジオ、欧米製品名：Poteligeo）◆10月に中国において菌状息肉腫及びセザリー症候群を適応症として承認されました。 KRN125（日本製品名：ジーラスタ）・２月に日本において同種末梢血幹細胞移植のための造血幹細胞の末梢血中への動員を適応症として承認されました。・７月に日本においてがん化学療法による発熱性好中球減少症の発症抑制を適応症とする自動投与デバイスが承認されました。◆12月に日本においてがん化学療法による発熱性好中球減少症の発症抑制を適応症とする自動投与デバイス「ジーラスタ皮下注 3.6mg ボディーポッド」を発売しました。 ME-401（一般名：ザンデリシブ）◆MEI Pharma社と共同で複数のグローバル試験を実施していましたが、米国食品医薬品局（FDA）から受領した最新のガイダンスを踏まえ、12月にB細胞悪性腫瘍を対象としたザンデリシブの日本を除くグローバル開発を中止することを決定しました。 免疫・アレルギー疾患領域KHK4827（日本製品名：ルミセフ）・９月に日本において掌蹠膿疱症を予定適応症とする承認事項一部変更承認申請を行いました。 KHK4083/AMG 451（一般名：rocatinlimab）◆12月にアトピー性皮膚炎を対象とした第Ⅲ相国際共同治験の症例登録を再開しました。 その他AMG531（日本製品名：ロミプレート）・１月に中国においてコルチコステロイドや免疫グロブリン等の前治療で効果不十分な成人慢性免疫性血小板減少症を適応症として承認されました。◆11月に日本において再生不良性貧血を適応症とする承認事項一部変更承認申請を行いました。 KRN23（日本製品名：クリースビータ、欧米製品名：Crysvita）・８月に欧州において腫瘍性骨軟化症を適応症として承認されました。 開発パイプライン一覧

５【研究開発活動】当社グループは、研究開発活動へ資源を継続的かつ積極的に投入しております。多様なモダリティを駆使して画期的新薬を生み出すプラットフォームを築く技術軸と、これまで培った疾患サイエンスを活かしつつ有効な治療法のない疾患に"only-one value drug"を提供し続ける疾患軸の両方を進化させ、競合優位性の高いパイプラインを構築し、Life-changingな価値をもつ新薬をグローバルに展開することを目指しております。当連結会計年度における当社グループの研究開発費の総額は577億円であり、主な後期開発品の各疾患領域における進捗は、次のとおりであります。（◆は当第４四半期連結会計期間の進捗） 腎領域ＲＴＡ402・１月に日本において常染色体優性多発性嚢胞腎を対象とした第Ⅲ相試験を開始しました。・７月に日本においてアルポート症候群を対象とした承認申請を行いました。 ＫＨＫ7791・４月に日本において血液透析および腹膜透析施行中の高リン血症を対象とした第Ⅲ相試験を開始しました。 がん領域ＫＷ-0761（日本製品名：ポテリジオ、欧米製品名：Poteligeo）・６月に中国において菌状息肉腫およびセザリー症候群を適応症とした承認申請を行いました。 ＫＲＮ125（日本製品名：ジーラスタ）・３月に日本において同種末梢血幹細胞移植のための造血幹細胞の末梢血中への動員を適応症とした承認事項一部変更承認申請を行いました。・８月に日本においてがん化学療法による発熱性好中球減少症の発症抑制を適応症とした自動投与デバイスの承認申請を行いました。・９月に日本において自家末梢血幹細胞移植のための造血幹細胞の末梢血中への動員を対象とした第Ⅱ相試験を開始しました。 ＭＥ-401・６月に第Ⅱ相国際共同試験において、辺縁帯リンパ腫を対象とした追加群の試験を開始しました。・８月に再発又は難治性の濾胞性リンパ腫および辺縁帯リンパ腫症例を対象としたリツキシマブとの併用療法の第Ⅲ相国際共同試験を開始しました。 免疫・アレルギー疾患領域ＫＨＫ4083/ＡＭＧ451・６月にアムジェン社とアトピー性皮膚炎等を対象とした共同開発・販売に関する契約を締結しました。 ＫＨＫ4827（日本製品名：ルミセフ）◆12月に日本において全身性強皮症を予定適応症とした承認事項一部変更承認申請を行いました。 その他ＫＲＮ23（日本製品名：クリースビータ、欧米製品名：Crysvita）・１月に欧州において腫瘍性骨軟化症を適応症とした生物学的製剤承認一部変更申請が受理されました（2020年12月申請）・１月に中国においてＸ染色体連鎖性低リン血症性くる病・骨軟化症を適応症として承認されました。・３月に中国において腫瘍性骨軟化症を適応症として承認されました。 ＡＭＧ531（日本製品名：ロミプレート）・８月に韓国において免疫抑制療法に不応又は免疫抑制療法が適用とならない再生不良性貧血を適応症として承認されました。 開発パイプライン一覧

５【研究開発活動】当社グループは、研究開発活動へ資源を継続的かつ積極的に投入しております。多様なモダリティを駆使して画期的新薬を生み出すプラットフォームを築く技術軸と、これまで培った疾患サイエンスを活かしつつ有効な治療法のない疾患に"only-one value drug"を提供し続ける疾患軸の両方を進化させ、競合優位性の高いパイプラインを構築し、Life-changingな価値をもつ新薬をグローバルに展開することを目指しております。当連結会計年度における当社グループの研究開発費の総額は523億円であり、主な後期開発品の各疾患領域における進捗は、次のとおりであります。（◆は当第４四半期連結会計期間の進捗） 腎領域ＫＲＮ321（日本製品名：ネスプ）・６月に中国において血液透析施行中の腎性貧血を適応症として承認されました。 がん領域ＫＲＮ125（日本製品名：ジーラスタ）・２月に日本においてがん化学療法による発熱性好中球減少症の発症抑制を適応症とした自動投与デバイス開発に関する第Ⅰ相臨床試験を開始しました。 ＭＥ-401（一般名：Zandelisib）・北米、欧州、アジア、オセアニアにおいて濾胞性リンパ腫を適応症とした第Ⅱ相試験を実施中であります（４月にグローバルライセンス契約をMEI Pharma社と締結）。◆10月に日本において再発/難治性の低悪性度B細胞性非ホジキンリンパ腫（小リンパ球性リンパ腫、リンパ形質細胞性リンパ腫、ワルデンストレームマクログロブリン血症を除く）を適応症とした第Ⅱ相臨床試験を開始しました。 ＫＷ-0761（日本製品名：ポテリジオ、欧米製品名：Poteligeo）◆12月に韓国において菌状息肉腫およびセザリー症候群を適応症とした承認申請を行いました。 免疫・アレルギー疾患領域ＫＨＫ4827（日本製品名：ルミセフ）・６月に中国において尋常性乾癬を適応症として承認されました。◆11月に日本において強直性脊椎炎、Ｘ線基準を満たさない体軸性脊椎関節炎を対象とした効能・効果に関する承認事項一部変更承認を取得しました。 中枢神経領域ＫＷ－6002（日本製品名：ノウリアスト、米国製品名：Nourianz）・欧州においてウェアリングオフ現象を有する成人パーキンソン病患者におけるレボドパ含有製剤との併用療法を適応症とした承認申請が審査中であります（2020年１月申請受理）。 その他ＫＲＮ23（日本製品名：クリースビータ、欧米製品名：Crysvita）・２月に米国において腫瘍切除不能または腫瘍の同定が困難な腫瘍性骨軟化症を適応症とした生物学的製剤承認一部変更申請が受理され、６月に成人及び２歳以上の小児を対象とした腫瘍切除不能または腫瘍の同定が困難な腫瘍性骨軟化症を適応症として承認されました。・９月に欧州において青少年・成人のＸ染色体連鎖性低リン血症を適応症として承認されました。・９月に韓国においてＦＧＦ23関連低リン血症性くる病及び骨軟化症を適応症として承認されました。・９月に中国において腫瘍性骨軟化症を適応症とした承認申請を行いました。◆12月に欧州において腫瘍性骨軟化症を適応症とした生物学的製剤承認一部変更申請を行いました。 開発パイプライン一覧

５【研究開発活動】当社グループでは、抗体技術を核にした最先端のバイオテクノロジーを駆使し、腎、がん、免疫・アレルギー、中枢神経の各カテゴリーを研究開発の中心に据え、資源を効率的に投入することにより、新たな医療価値の創造と創薬の更なるスピードアップを目指しております。当連結会計年度における当社グループの研究開発費の総額は535億円であり、主な後期開発品の開発状況は、次のとおりであります。腎カテゴリー・日本においてカルシウム受容体作動薬ＫＨＫ7580（日本製品名：オルケディア）の副甲状腺癌及び副甲状腺摘出術不能又は術後再発の原発性副甲状腺機能亢進症における高カルシウム血症を対象とした効能効果及び用法用量に関する一部変更承認を12月に取得しました。また、中国及び韓国等において二次性副甲状腺機能亢進症を対象とした第Ⅲ相臨床試験を５月に開始しました。・日本においてＲＴＡ 402（一般名：バルドキソロンメチル）の糖尿病性腎臓病を対象とした第Ⅲ相臨床試験を実施中です。・中国において持続型赤血球造血刺激因子製剤ＫＲＮ321（日本製品名：ネスプ）の維持透析下の腎性貧血を効能・効果とする承認再申請を２月に実施しました。・日本においてＮＨＥ３阻害剤ＫＨＫ7791（一般名：Tenapanor）の維持透析下の高リン血症を対象とした第Ⅱ相臨床試験を２月に開始しました。・日本においてＫＷ-3357（一般名：アンチトロンビン ガンマ（遺伝子組換え）、日本製品名：アコアラン）の妊娠高血圧腎症を対象とした国内第Ⅲ相臨床試験を11月に開始しました。がんカテゴリー・日本において持続型顆粒球コロニー形成刺激因子製剤ＫＲＮ125（日本製品名：ジーラスタ）の造血幹細胞の末梢血中への動員を対象とした第Ⅱ相臨床試験を６月に開始しました。免疫・アレルギーカテゴリー・抗ＩＬ－17受容体Ａ完全ヒト抗体ＫＨＫ4827（日本製品名：ルミセフ）は、韓国において乾癬を適応症とした承認を申請中です（2018年７月申請）。また、中国において乾癬を適応症とした承認申請を４月に行いました。さらに、日本において全身性強皮症を対象とした第Ⅲ相臨床試験を５月に、掌蹠膿疱症を対象とした第Ⅲ相臨床試験を８月に開始し、体軸性脊椎関節炎を適応症とした一部変更承認申請を12月に行いました。・日本、北米及び欧州において抗ＯＸ40完全ヒト抗体ＫＨＫ4083のアトピー性皮膚炎を対象とした第Ⅱ相臨床試験を実施中です。中枢神経カテゴリー・米国においてアデノシンＡ２Ａ受容体拮抗剤ＫＷ－6002（米国製品名：Nourianz、日本製品名：ノウリアスト）のウェアリングオフ現象を有する成人パーキンソン病患者におけるレボドパ／カルビドパとの併用療法を適応症とした承認を８月に取得しました。また、欧州において、ウェアリングオフ現象を有する成人パーキンソン病患者におけるレボドパ／カルビドパとの併用療法を適応症とした承認申請を11月に行いました。・日本において抗ＣＣＲ４ヒト化抗体ＫＷ－0761（日本製品名：ポテリジオ）のＨＴＬＶ－１関連脊髄症を対象とした第Ⅲ相臨床試験を実施中です。・日本においてアデノシンＡ２Ａ受容体拮抗剤ＫＷ－6356のパーキンソン病を対象とした第Ⅱ相臨床試験を実施中です。その他・ヒト型抗線維芽細胞増殖因子23（ＦＧＦ23）抗体ＫＲＮ23（日本製品名：クリースビータ、欧米製品名：Crysvita）は、日本においてＦＧＦ23関連低リン血症性くる病・骨軟化症を適応症とした承認を９月に取得しました。また、欧州において成人Ｘ染色体連鎖性低リン血症を適応症とした追加の承認申請を11月に行いました。さらに、韓国においてＦＧＦ23関連低リン血症性くる病・骨軟化症を適応症とした承認申請を５月に、中国においてＸ染色体連鎖性低リン血症を適応症とした承認申請を６月に行いました。加えて、米国、日本及び韓国において腫瘍性骨軟化症又は表皮母斑症候群を対象とした第Ⅱ相臨床試験を実施中で、米国において、腫瘍性骨軟化症を適応症とした生物学的製剤承認一部変更申請を12月に行いました。・トロンボポエチン受容体作動薬ＡＭＧ531（日本製品名：ロミプレート）は、日本において既存治療で効果不十分な再生不良性貧血を適応症とする承認を６月に取得しました。また、中国において慢性特発性（免疫性）血小板減少性紫斑病を対象とした承認申請を12月に行いました。さらに、免疫抑制療法未治療の再生不良性貧血を対象とした第Ⅱ／Ⅲ相臨床試験を、日本を含む国際共同治験として６月に開始しました。加えて、韓国において既存治療で効果不十分な再生不良性貧血を対象とした第Ⅱ／Ⅲ相臨床試験を実施中です。

５【研究開発活動】 当社グループは、「ライフサイエンスとテクノロジーの進歩を追求し、新しい価値の創造により、世界の人々の健康と豊かさに貢献します。」というグループ経営理念のもと、医薬分野及びバイオケミカル分野において研究開発を行っております。 当社は、バイオテクノロジーを基盤とし、医薬を核にした日本発の世界トップクラスの研究開発型ライフサイエンス企業を目指しており、探索・創薬研究、臨床開発等をより効率的かつスピーディーに行うことを目的に、研究開発体制の整備・再構築を進めております。 当連結会計年度における当社グループの研究開発費の総額は486億円となっており、報告セグメントごとの研究開発活動の状況及び研究開発費の金額は次のとおりであります。 (1) 医薬事業 当社では、抗体技術を核にした最先端のバイオテクノロジーを駆使し、腎、がん、免疫・アレルギー、中枢神経の各カテゴリーを研究開発の中心に据え、資源を効率的に投入することにより、新たな医療価値の創造と創薬の更なるスピードアップを目指しております。 当連結会計年度における主な後期開発品の開発状況は次のとおりであります。 腎カテゴリー・日本においてカルシウム受容体作動薬ＫＨＫ7580（日本製品名「オルケディア」）の維持透析下の二次性副甲状腺機能亢進症を効能・効果とする承認を３月に取得しました。また、副甲状腺癌及び副甲状腺摘出術不能又は術後再発の原発性副甲状腺機能亢進症における高カルシウム血症を対象とした第Ⅲ相臨床試験を実施中です。・日本においてＲＴＡ402（一般名：バルドキソロンメチル）の糖尿病性腎臓病を対象とした第Ⅲ相臨床試験を５月に開始しました。・中国において持続型赤血球造血刺激因子製剤ＫＲＮ321（日本製品名「ネスプ」）の透析施行中の腎性貧血を効能・効果とする承認再申請の準備中です。がんカテゴリー・抗ＣＣＲ４ヒト化抗体ＫＷ－0761（日本製品名「ポテリジオ」・欧米製品名「POTELIGEO」）は、米国において全身治療歴を有する成人の再発若しくは難治性の菌状息肉腫及びセザリー症候群を適応症とする承認を、日本において再発又は難治性の皮膚Ｔ細胞性リンパ腫を対象とした効能・効果及び用法・用量に関する承認事項一部変更承認を、８月にそれぞれ取得しました。また、欧州において全身治療歴を有する成人の菌状息肉腫及びセザリー症候群を適応症とする承認を11月に取得しました。免疫・アレルギーカテゴリー・抗ＩＬ－５受容体ヒト化抗体ＫＨＫ4563（一般名：ベンラリズマブ）は、日本において気管支喘息を効能・効果とする承認を、本剤の権利の導出先であるアストラゼネカ社が１月に取得しました。また、同社が実施している国際共同試験計画の一環として、慢性閉塞性肺疾患を対象とした第Ⅲ相臨床試験を日本において実施中です。・抗ＩＬ－17受容体Ａ完全ヒト抗体ＫＨＫ4827（日本製品名「ルミセフ」）は、体軸性脊椎関節炎を対象とした第Ⅲ相臨床試験を日本、韓国等において実施中です。また、韓国において乾癬を適応症とする承認申請を７月に行いました。・日本、北米及びドイツにおいて、抗ＯＸ40完全ヒト抗体ＫＨＫ4083は、アトピー性皮膚炎を対象とした第Ⅱ相臨床試験を10月に開始しました。中枢神経カテゴリー・アデノシンＡ２Ａ受容体拮抗剤ＫＷ－6002（日本製品名「ノウリアスト」）の米国におけるパーキンソン病を対象とした承認再申請の準備中です。・日本において、抗ＣＣＲ４ヒト化抗体ＫＷ－0761（日本製品名「ポテリジオ」）の、ＨＴＬＶ－１関連脊髄症を対象とした第Ⅲ相臨床試験を実施中です。・日本において、アデノシンＡ２Ａ受容体拮抗剤ＫＷ－6356のパーキンソン病を対象とした第Ⅱ相臨床試験を10月に開始しました。その他・抗線維芽細胞増殖因子23完全ヒト抗体ＫＲＮ23（欧米製品名「Crysvita」）は、欧州において小児Ｘ染色体連鎖性低リン血症を適応症とした条件付き販売承認を２月に取得しました。また、成人・小児Ｘ染色体連鎖性低リン血症を適応症とした販売承認を米国において４月に、カナダにおいて12月にそれぞれ取得しました。さらに、成人Ｘ染色体連鎖性低リン血症を対象とした国際共同第Ⅲ相臨床試験を北米、欧州、日本及び韓国において、小児Ｘ染色体連鎖性低リン血症を対象とした国際共同第Ⅲ相臨床試験を北米、欧州、オーストラリア、日本及び韓国において、それぞれ実施中です。加えて、腫瘍性骨軟化症又は表皮母斑症候群を対象とした第Ⅱ相臨床試験を米国、日本及び韓国において実施中です。・中国においてトロンボポエチン受容体作動薬ＡＭＧ531（日本製品名「ロミプレート」）の慢性特発性（免疫性）血小板減少性紫斑病を対象とした第Ⅲ相臨床試験を実施中です。また、韓国において再生不良性貧血を対象とした第Ⅱ／Ⅲ相臨床試験を実施中です。さらに、日本において再生不良性貧血を適応症とする承認申請を７月に行いました。 なお、当事業の研究開発費は457億円であります。 (2) バイオケミカル事業・各種アミノ酸に加え、核酸やペプチドといった高付加価値製品の省資源・高効率な発酵生産プロセスの研究開発に引き続き注力しております。・国内外の大学研究機関との共同研究を通して得られた機能性や安全性データに基づき、アミノ酸等、発酵生産物の栄養生理機能探索や用途開発を行い、製品の付加価値を高めております。・キリングループ内での連携のもと、素材開発の知見を活かし、プラズマ乳酸菌に続く新素材の開発に取り組んでおります。・独自素材の中で事業化に近いものとして、ヒトミルクオリゴ糖の研究開発に取り組んでおります。 なお、当事業の研究開発費は30億円であります。

６【研究開発活動】 当社グループは、「ライフサイエンスとテクノロジーの進歩を追求し、新しい価値の創造により、世界の人々の健康と豊かさに貢献します。」というグループ経営理念のもと、医薬分野及びバイオケミカル分野において研究開発を行っております。 当社は、バイオテクノロジーを基盤とし、医薬を核にした日本発の世界トップクラスの研究開発型ライフサイエンス企業を目指しており、探索・創薬研究、臨床開発等をより効率的かつスピーディーに行うことを目的に、研究開発体制の整備・再構築を進めております。 当連結会計年度における当社グループの研究開発費の総額は492億円となっており、報告セグメントごとの研究開発活動の状況及び研究開発費の金額は次のとおりであります。 (1) 医薬事業 当社では、抗体技術を核にした最先端のバイオテクノロジーを駆使し、腎、がん、免疫・アレルギー、中枢神経の各カテゴリーを研究開発の中心に据え、資源を効率的に投入することにより、新たな医療価値の創造と創薬の更なるスピードアップを目指しております。 当連結会計年度における主な後期開発品の開発状況は次のとおりであります。 腎カテゴリー・日本においてカルシウム受容体作動薬ＫＨＫ7580（一般名：エボカルセト）の維持透析下の二次性副甲状腺機能亢進症を効能・効果とする承認申請を４月に行いました。また、副甲状腺がん及び副甲状腺摘出術不能又は術後再発の原発性副甲状腺機能亢進症における高カルシウム血症を対象とした第Ⅲ相臨床試験を10月に開始しました。・日本においてＲＴＡ402（一般名：バルドキソロンメチル）の２型糖尿病を合併する慢性腎臓病を対象とした第Ⅱ相臨床試験を９月に終了しました。・中国において持続型赤血球造血刺激因子製剤ＫＲＮ321（日本製品名「ネスプ」）の透析施行中の腎性貧血を効能・効果とする承認再申請の準備中です。がんカテゴリー・日本においてソラフェニブ治療歴を有するｃ－Ｍｅｔ高発現の切除不能肝細胞癌を対象として開発を進めていたｃ－Ｍｅｔ阻害剤ＡＲＱ197（一般名：チバンチニブ）の開発を中止しました。・抗ＣＣＲ４ヒト化抗体ＫＷ－0761（日本製品名「ポテリジオ」）は、全身治療歴を有する成人の皮膚Ｔ細胞性リンパ腫を適応症とする承認申請が欧州において10月に、全身治療歴を有する皮膚Ｔ細胞性リンパ腫を適応症とする承認申請が米国において11月にそれぞれ受理されました。また、日本において、再発又は難治性の皮膚Ｔ細胞性リンパ腫を対象とした効能効果及び用法用量に関する承認事項一部変更承認申請を11月に行いました。免疫・アレルギーカテゴリー・抗ＩＬ－５受容体ヒト化抗体ＫＨＫ4563（一般名：ベンラリズマブ）は、日本において気管支喘息を適応症とした承認申請を、本剤の権利の導出先であるアストラゼネカ社が２月に行いました。また、同社が実施している国際共同試験計画の一環として、気管支喘息を対象とした第Ⅲ相臨床試験を日本及び韓国において、慢性閉塞性肺疾患を対象とした第Ⅲ相臨床試験を日本において、それぞれ実施中です。・抗ＩＬ－17受容体Ａ完全ヒト抗体ＫＨＫ4827（日本製品名「ルミセフ」）は、体軸性脊椎関節炎を対象とした第Ⅲ相臨床試験を日本、韓国等において４月に開始しました。また、乾癬を対象とした第Ⅲ相臨床試験を韓国において実施中です。さらに、日本において在宅自己注射の対象薬剤として９月に適用されました。・日本においてゼリア新薬工業㈱との共同開発である潰瘍性大腸炎治療剤「アサコール」の用法・用量追加の承認を５月に取得しました。中枢神経カテゴリー・アデノシンＡ２Ａ受容体拮抗剤ＫＷ－6002（日本製品名「ノウリアスト」）の米国におけるパーキンソン病を対象とした再申請について、2018年中の実施に向けて準備中です。・日本において、抗ＣＣＲ４ヒト化抗体ＫＷ－0761（日本製品名「ポテリジオ」）の、ＨＴＬＶ－１関連脊髄症を対象とした第Ⅲ相臨床試験を６月に開始しました。その他・抗線維芽細胞増殖因子23完全ヒト抗体ＫＲＮ23（一般名：ブロスマブ）は、欧州において小児Ｘ染色体遺伝性低リン血症を適応症とした承認を申請中です（2016年12月申請受理）。また、米国において成人・小児Ｘ染色体遺伝性低リン血症を適応症とした承認申請が10月に受理されました。さらに、成人Ｘ染色体遺伝性低リン血症を対象とした国際共同第Ⅲ相臨床試験を北米、欧州、日本及び韓国において、小児Ｘ染色体遺伝性低リン血症を対象とした国際共同第Ⅲ相臨床試験を北米、欧州、オーストラリア、日本及び韓国において、それぞれ実施中です。加えて、腫瘍性骨軟化症又は表皮母斑症候群を対象とした第Ⅱ相臨床試験を米国、日本及び韓国において実施中です。・中国においてトロンボポエチン受容体作動薬ＡＭＧ531（日本製品名「ロミプレート」）の慢性特発性（免疫性）血小板減少性紫斑病を対象とした第Ⅲ相臨床試験を実施中です。また、日本及び韓国において再生不良性貧血を対象とした第Ⅱ／Ⅲ相臨床試験を実施中です。・日本において遺伝子組換えアンチトロンビン製剤（日本製品名「アコアラン」）の新規含量規格である「アコアラン静注用1800」の製造販売承認を９月に取得しました。 なお、当事業の研究開発費は461億円であります。 (2) バイオケミカル事業・各種アミノ酸に加え、核酸やペプチドといった高付加価値製品の省資源・高効率な発酵生産プロセスの研究開発に引き続き注力しております。・国内外の大学研究機関との共同研究を通して得られた機能性や安全性データに基づき、アミノ酸等、発酵生産物の栄養生理機能探索や用途開発を行い、製品の付加価値を高めております。・素材開発に関する知見を活かし、キリングループ共同で立ち上げた新ブランド「iMUSE」に使われているプラズマ乳酸菌の素材としての新たな開発研究を開始いたしました。・高品質アミノ酸と培養技術に関する知見を活かし、再生医療向けの細胞培養培地に関する研究を行っております。 なお、当事業の研究開発費は31億円であります。

６【研究開発活動】 当社グループは、「ライフサイエンスとテクノロジーの進歩を追求し、新しい価値の創造により、世界の人々の健康と豊かさに貢献します。」というグループ経営理念のもと、医薬分野及びバイオケミカル分野において研究開発を行っております。 当社は、バイオテクノロジーを基盤とし、医薬を核にした日本発の世界トップクラスの研究開発型ライフサイエンス企業を目指しており、探索・創薬研究、臨床開発等をより効率的かつスピーディーに行うことを目的に、研究開発体制の整備・再構築を進めております。 当連結会計年度における当社グループの研究開発費の総額は538億円となっており、報告セグメントごとの研究開発活動の状況及び研究開発費の金額は次のとおりであります。 (1) 医薬事業 当社では、抗体技術を核にした最先端のバイオテクノロジーを駆使し、腎、がん、免疫・アレルギー、中枢神経の各カテゴリーを研究開発の中心に据え、資源を効率的に投入することにより、新たな医療価値の創造と創薬の更なるスピードアップを目指しております。 当連結会計年度における主な後期開発品の開発状況は次のとおりであります。 腎カテゴリー・日本においてカルシウム受容体作動薬ＫＨＫ7580の血液透析施行中の二次性副甲状腺機能亢進症を対象とした第Ⅲ相臨床試験を実施中です。・日本においてＲＴＡ 402の２型糖尿病を合併する慢性腎臓病を対象とした第Ⅱ相臨床試験を実施中です。・中国において持続型赤血球造血刺激因子製剤ＫＲＮ321（日本製品名「ネスプ」）の透析施行中の腎性貧血を効能・効果とする承認申請を２月に取り下げました。なお、再申請の時期は未定です。がんカテゴリー・日本においてｃ－Ｍｅｔ阻害剤ＡＲＱ 197のソラフェニブ治療歴を有するｃ－Ｍｅｔ高発現の切除不能肝細胞癌を対象とした第Ⅲ相臨床試験を実施中です。・抗ＣＣＲ４ヒト化抗体ＫＷ－0761（日本製品名「ポテリジオ」）は、皮膚Ｔ細胞性リンパ腫を対象とした第Ⅲ相臨床試験を米国、欧州及び日本等において、成人Ｔ細胞白血病リンパ腫を対象とした第Ⅱ相臨床試験を米国及び欧州等において、それぞれ実施中です。免疫・アレルギーカテゴリー・日本において抗ＩＬ－17受容体Ａ完全ヒト抗体「ルミセフ」は、既存治療で効果不十分な尋常性乾癬、関節症性乾癬、膿疱性乾癬、乾癬性紅皮症を効能・効果とする承認を７月に取得し、９月に発売しました。・抗ＩＬ－５受容体ヒト化抗体ＫＨＫ4563の欧米等における権利の導出先であるアストラゼネカ社が実施している国際共同試験計画の一環として、ＫＨＫ4563の気管支喘息を対象とした第Ⅲ相臨床試験を日本及び韓国において、慢性閉塞性肺疾患を対象とした第Ⅲ相臨床試験を日本において、それぞれ実施中です。・日本においてゼリア新薬工業㈱との共同開発である潰瘍性大腸炎治療剤「アサコール」の用法・用量追加の承認申請を７月に行いました。中枢神経カテゴリー・北米及び欧州等においてＫＷ－6002（日本製品名「ノウリアスト」）のパーキンソン病を対象とした第Ⅲ相臨床試験の速報結果を12月に得ました。本試験の主要評価項目を達成できませんでしたが、副次評価項目を含めた本試験結果の詳細解析及び米国食品医薬品局（ＦＤＡ）との議論を通して米国における再申請の可能性について検討します。その他・抗線維芽細胞増殖因子23完全ヒト抗体ＫＲＮ23は、成人Ｘ染色体遺伝性低リン血症を対象とした国際共同第Ⅲ相臨床試験を北米、欧州、日本及び韓国において、腫瘍性骨軟化症又は表皮母斑症候群を対象とした第Ⅱ相臨床試験を米国において、それぞれ実施中です。また、日本及び韓国において腫瘍性骨軟化症又は表皮母斑症候群を対象とした第Ⅱ相臨床試験を６月に、北米、欧州、オーストラリア、日本及び韓国において小児Ｘ染色体遺伝性低リン血症を対象とした国際共同第Ⅲ相臨床試験を10月に開始しました。さらに欧州においてＸ染色体遺伝性低リン血症を適応症とした承認申請が年末に欧州医薬品庁（ＥＭＡ）に受理されました。・中国においてトロンボポエチン受容体作動薬ＡＭＧ531（日本製品名「ロミプレート」）の慢性特発性（免疫性）血小板減少性紫斑病を対象とした第Ⅲ相臨床試験を実施中です。また、日本及び韓国において再生不良性貧血を対象とした第Ⅱ／Ⅲ相臨床試験を６月に開始しました。・日本において遺伝子組換えアンチトロンビン製剤「アコアラン」の1800ＩＵ製剤の承認申請を９月に行いました。 なお、当事業の研究開発費は505億円であります。 (2) バイオケミカル事業・主力製品である各種アミノ酸・核酸関連物質などの省資源・高効率の発酵生産プロセスの開発に引き続き注力しております。・国内外の大学研究機関との共同研究を通して得られた機能性や安全性データに基づき、アミノ酸等発酵生産物の栄養生理機能探索や用途開発を行い、製品の付加価値を高めております。・当社の持つ培養技術に関する知見を活かし、ヒトｉＰＳ細胞の培養培地に関する研究を行っております。 なお、当事業の研究開発費は32億円であります。