キッズウェル・バイオ

６【研究開発活動】 当社グループは、バイオシミラー事業及び細胞治療事業（再生医療）において、それぞれ異なるリスク・リターン特性を持つ研究開発活動を展開しています。これらの事業は、単なる事業領域の多角化ではなく、経営資源の配分と成長戦略のバランスを意識した「安定と成長の両立」を実現するための戦略的ポートフォリオとして位置づけられています。 (1) 自社研究開発体制 当社グループでは、主に細胞治療事業の研究開発活動として、札幌研究所にて神経疾患、骨疾患、がん等を対象とした基礎研究、非臨床試験及び製剤製法研究等を、東京研究所にて細胞外小胞やSHEDの新規アプリケーション探索研究等を行っております。加えて、CRO等の外部委託先を活用し、効率的かつ迅速な研究開発を推進しております。 (2) 共同研究開発体制 当社グループは、バイオベンチャー企業であり、限られた経営資源で事業を推進しております。このため、早期の段階から、各分野に専門性を有する社外の研究機関や製薬企業等と提携することにより共同研究開発体制を構築し、当社グループ経営資源の効率的な活用と、社外技術等の有効活用を図っております。また、多額の開発費用を要する商業用規模での製法・品質の検討、非臨床試験及び臨床試験の開発段階においては、製薬企業との協業を基本とし、共同研究開発契約等による契約一時金や開発マイルストン収益の獲得、または共同研究開発に伴う役務収益等の獲得を通じて、研究開発費の負担軽減を図っております。 (3) 研究開発活動の概要 当連結会計年度における研究開発費の総額は767,877千円となりました。 研究開発活動の概要については、「４ 経営者による財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析 (1) 経営成績等の状況の概要① 経営成績の状況」に記載のとおりです。 (4) 主な開発品の進捗状況 主な開発品の進捗状況については、「第１ 企業の概況 ３ 事業の内容 (4) 主力上市品・開発品」に記載のとおりです。

６【研究開発活動】 当社は、希少疾患、難治性疾患及び小児疾患など等の医療領域を対象として、バイオ医薬品（主にバイオシミラー）及び細胞治療事業（再生医療）における再生医療等製品等を主軸とした研究開発活動を展開しております。 (1) 自社研究開発体制 当社では、研究本部及び開発本部が研究開発を担当しており、従来の札幌研究所（北海道大学創成研究機構生物機能分子研究開発プラットフォーム推進センター内）に加え、当事業年度において、新たに東京ラボ（東京都江東区）が稼働を開始いたしました。加えて、試験受託機関等の外部委託先を活用し、効率的かつ迅速な研究開発を推進しております。 細胞治療事業の研究開発においては、SHEDの特性と適性があると見込まれる神経系及び筋骨格系の疾患に対象を絞り基礎研究を進める傍ら、遺伝子導入や培養法改変によってSHEDの機能を強化した第二世代SHEDの発明、治験製剤の製法開発、及び製剤投与プロトコル作成に必要な試験など等を行っております。 (2) 共同研究開発体制 当社は、バイオベンチャー企業であることから、限られた人財と要員で事業を推進しております。このため、早期の段階から、各分野に専門性を有する社外の研究機関や製薬企業等と提携することにより共同研究開発体制を構築し、当社の研究開発費の増加を回避しつつ、必要な社外技術の有効活用を図っております。また、多額の開発費用を要する商業用規模での製法・品質の検討、非臨床試験及び臨床試験の開発段階においては、製薬企業へのライセンスアウトを基本とし、それに伴う共同研究開発契約等により、契約一時金や開発マイルストン収益を得たり、共同研究開発に伴う役務収益を得たりすることで、研究開発費の負担の軽減を図っております。 (3) 研究開発活動の概要 当事業年度における研究開発費の総額は1,453,349千円となりました。当社の研究開発費の主な内容は、非臨床試験、臨床開発及び製造プロセス開発に関連する外部委託費、社外からライセンスインした特許やノウハウの実施料、自社における研究材料費、研究員の人件費等であります。 (4) 主な開発品の進捗状況① バイオシミラー事業 各上市済製品においてはパートナー会社との協働の下、フィルグラスチムバイオシミラー、ラニビズマブバイオシミラー、ペグフィルグラスチムバイオシミラーの原薬等の販売、ダルベポエチンアルファバイオシミラーの売上高に応じたロイヤリティによる収益を安定的に計上しております。とりわけ、ラニビズマブバイオシミラー、ペグフィルグラスチムバイオシミラーは、現状の競合製品の不在による想定を超える受注に伴い、今後さらなる売上増が見込まれることから、今後の経営基盤を支える収益源としての役割が期待されます。その他、上述の４製品に続いての上市を目指す第５製品目以降の新たなバイオシミラーの開発も着実に推進しております。 ② 細胞治療事業（再生医療） 今後の成長ドライバーとなる細胞治療事業においては、SHEDを原料として、脳性麻痺（遠隔期）、骨疾患等に対する再生医療等製品を主要パイプラインと位置づけ、研究開発の促進とパートナリング活動を推進してまいります。脳性麻痺（遠隔期）を対象とした名古屋大学主導の臨床研究においては、患者登録が完了し、本臨床研究は着 実に進んでおります。 その他、より高い治療目標の達成や、新たな疾患領域への応用拡大を目指し、遺伝子導入や培養法改変によってSHEDの機能を強化した第二世代SHEDの研究開発活動を継続するとともに、米国FDA基準に準拠したMCBの製造完了を受けて、海外での治験実施に向けた準備活動をより一層推進してまいります。その他のパイプラインについても、基礎研究において明確な進展が見られており、今後、開発段階への早期発展を目指し、鋭意取り組んでまいります。

６【研究開発活動】 当社は、希少疾患、難治性疾患及び小児疾患などの医療領域を対象として、バイオ医薬品（バイオ新薬及びバイオ後続品）及び細胞治療事業（再生医療）における細胞治療及び再生医療分野を主軸とした研究開発活動を展開しております。 (1) 自社研究開発体制 当社では、研究開発本部及び事業開発本部が研究開発を担当しており、北海道大学創成研究機構生物機能分子研究開発プラットフォーム推進センター内に研究所を置き、自社での研究開発体制を整備しております。加えて、外部委託先を活用し、効率的かつ迅速な研究開発を推進しております。 当社の研究開発においては、主にバイオ新薬のシーズ探索を目的として、疾患に関連する物質の特定やその働きを阻害する抗体などの作製を行い、その作用機序などの分析と評価を行うことに研究開発資源を投入しております。また、バイオ後続品の研究開発においては、高産生株の作製などを行っております。 (2) 共同研究開発体制 当社は、バイオベンチャー企業であることから、限られた人財と要員で事業を推進しております。このため、早期の段階から、各分野に専門性を有する社外の研究機関や製薬企業などと提携することにより共同研究開発体制を構築し、当社の研究開発費の増加を回避しつつ、必要な社外技術の有効活用を図っております。また、多額の開発費用を要する商業用規模での製法・品質の検討、非臨床試験及び臨床試験の開発段階においては、製薬企業へのライセンスアウトを基本とし、それに伴う共同研究開発契約などにより、契約一時金や開発マイルストン収益を得たり、共同研究開発に伴う役務収益を得たりすることで、研究開発費の負担の軽減を図っております。 (3) 研究開発活動の概要 当事業年度における研究開発費の総額は1,216,349千円となりました。当社の研究開発費の主な内容は、非臨床試験、臨床開発及び製造プロセス開発に関連する外部委託費、社外からライセンスインした特許やノウハウの実施料、自社における研究材料費、研究員の人件費等であります。 (4) 主な開発品の進捗状況① バイオ後続品事業 各上市済製品においてはパートナー会社との協働の下、フィルグラスチムバイオ後続品の原薬販売、ダルベポエチンアルファバイオ後続品の売上高に応じたロイヤリティによる収益を安定的に計上していることに加え、2021年12月９日に上市されたラニビズマブバイオ後続品にかかる販売収益においては、想定を超える受注と2023年１月に糖尿病黄斑浮腫に対する追加適応症の承認取得により、さらなる売上増が見込まれることから、今後の経営基盤を支える収益源としての役割が期待されます。その他、上述の３製品に続いての上市を目指す第４製品目のバイオ後継品の研究開発並びに新たなバイオ後継品の開発も着実に推進しております。 ② バイオ新薬事業 次世代型抗体医薬品等の研究開発を進めた結果、2020年１月にがん細胞内侵入能力を有する抗体を用いた抗がん剤の開発を目的として札幌医科大学との共同研究契約を、同じくがん細胞殺傷効果を有する新たな抗体の取得を目的としてMabGenesis㈱との共同研究契約を、それぞれ締結し、その他の開発中のパイプラインと合わせて研究開発活動を継続しております。 ③ 細胞治療事業（再生医療） 当社は、細胞治療事業（再生医療）の研究開発において、重要な研究ソースとなるSHED及びCSCを活用したプロジェクトの推進、アカデミアとの共同研究又は企業との提携を推進しております。 SHEDについては、SHEDの疾患に対する適性を見極め、骨及び神経疾患といった分野で新たな治療法を提供できる可能性を複数のアカデミア及び企業に評価いただき、それぞれ研究開発活動を推進しております。 CSCについては、小児の重篤な心臓疾患である機能的単心室症を主な対象とした再生医療等製品の開発（開発番号JRM-001）を推進しております。なお、本開発品は、同じ心疾患領域における研究開発経験・ノウハウを保有する㈱メトセラに当該事業を譲渡し、同社が主体となって開発を行っていただくことが最善と判断したため、JRM-001の開発を行う当社の完全子会社である㈱日本再生医療の株式譲渡を2022年４月４日付で決議し、実行いたしました。今後、当社は開発活動の支援という形で開発に関与いたします。 そのほか、再生医療分野での事業を進展させていくための重要なステップとして、SHEDを再生医療等製品として製品化するための基となるマスターセルバンク（MCB）の製造及びワーキングセルバンクの確立と安定供給体制の構築を㈱ニコン・セル・イノベーションと進めつつ、一方で東京大学医学部附属病院との連携によるSHED製造の原料となる乳歯を提供頂くための臨床研究を開始いたしました。今後、当該臨床研究を確立する事により安定した乳歯提供体制を確立し、上述のMCBにおいて安定的なSHED製造体制構築を目指します。これにより当社における再生医療等製品の研究・開発活動を加速すると共に、アカデミアや企業との連携による研究・開発パイプラインの強化を進めてまいります。

５【研究開発活動】 当社グループは、希少疾患、難治性疾患及び小児疾患などの医療領域を対象として、バイオ医薬品（バイオ新薬及びバイオ後続品）及び細胞治療事業（再生医療）における細胞治療及び再生医療分野を主軸とした研究開発活動を展開しております。 (1) 自社研究開発体制 当社では、研究開発本部及び事業開発本部が研究開発を担当しており、北海道大学創成研究機構生物機能分子研究開発プラットフォーム推進センター内に研究所を置き、自社での研究開発体制を整備しております。加えて、外部委託先を活用し、効率的かつ迅速な研究開発を推進しております。 当社の研究開発においては、主にバイオ新薬のシーズ探索を目的として、疾患に関連する物質の特定やその働きを阻害する抗体などの作製を行い、その作用機序などの分析と評価を行うことに研究開発資源を投入しております。また、バイオ後続品の研究開発においては、高産生株の作製などを行っております。 (2) 共同研究開発体制 当社は、バイオベンチャー企業であることから、限られた人財と要員で事業を推進しております。このため、早期の段階から、各分野に専門性を有する社外の研究機関や製薬企業などと提携することにより共同研究開発体制を構築し、当社の研究開発費の増加を回避しつつ、必要な社外技術の有効活用を図っております。また、多額の開発費用を要する商業用規模での製法・品質の検討、非臨床試験及び臨床試験の開発段階においては、製薬企業へのライセンスアウトを基本とし、それに伴う共同研究開発契約などにより、契約一時金や開発マイルストン収益を得たり、共同研究開発に伴う役務収益を得たりすることで、研究開発費の負担の軽減を図っております。 (3) 研究開発活動の概要 当連結会計年度における研究開発費の総額は1,150,209千円となりました。当社グループの研究開発費の主な内容は、非臨床試験、臨床開発及び製造プロセス開発に関連する外部委託費、社外からライセンスインした特許やノウハウの実施料、自社における研究材料費、研究員の人件費等であります。 (4) 主な開発品の進捗状況① バイオ後続品事業 富士製薬工業㈱と持田製薬㈱による好中球減少症治療薬「フィルグラスチムBS」の原薬販売及び2019年11月27日より販売が開始された㈱三和化学研究所と共同開発を行っていたダルベポエチンアルファバイオ後続品の売上高に応じたロイヤリティによる収益を安定的に計上しております。さらに、当社が千寿製薬㈱と共同開発を行ってきたラニビズマブバイオ後続品について、2021年９月27日付で同社が国内での製造販売承認を取得し、2021年12月９日に上市された結果、当連結会計年度より、当該医薬品の販売による収益を計上しております。その他、開発中のパイプラインについても着実に開発活動を推進しております。 ② バイオ新薬事業 次世代型抗体医薬品等の研究開発を進めた結果、2020年１月にがん細胞内侵入能力を有する抗体を用いた抗がん剤の開発を目的として札幌医科大学との共同研究契約を、同じくがん細胞殺傷効果を有する新たな抗体の取得を目的としてMabGenesis㈱との共同研究契約を、それぞれ締結し、その他の開発中のパイプラインと合わせて研究開発活動を継続しております。 ③ 細胞治療事業（再生医療） 当社は、細胞治療事業（再生医療）の研究開発において、重要な研究ソースとなるSHED及びCSCを活用したプロジェクトの推進、アカデミアとの共同研究又は企業との提携を推進しております。 SHEDについては、SHEDの疾患に対する適性を見極め、骨及び神経疾患といった分野で新たな治療法を提供できる可能性を複数のアカデミア及び企業に評価いただき、それぞれ研究開発活動を推進しております。 CSCについては、小児の重篤な心臓疾患である機能的単心室症を主な対象とした再生医療等製品の開発（開発番号JRM-001）を推進しております。なお、本開発品は、同じ心疾患領域における研究開発経験・ノウハウを保有する㈱メトセラに当該事業を譲渡し、同社が主体となって開発を行っていただくことが最善と判断したため、JRM-001の開発を行う当社の完全子会社である㈱日本再生医療の株式譲渡を2022年４月４日付で決議し、実行いたしました。今後、当社は開発活動の支援という形で開発に関与いたします。 そのほか、再生医療分野での事業を進展させていくための重要なステップとして、SHEDを再生医療等製品として製品化するための基となるマスターセルバンク（MCB）の製造及びワーキングセルバンクの確立と安定供給体制の構築を㈱ニコン・セル・イノベーションと進めつつ、一方で東京大学医学部附属病院との連携によるSHED製造の原料となる乳歯を提供頂くための臨床研究を開始いたしました。今後、当該臨床研究を確立する事により安定した乳歯提供体制を確立し、上述のMCBにおいて安定的なSHED製造体制構築を目指します。これにより当社における再生医療等製品の研究・開発活動を加速すると共に、アカデミアや企業との連携による研究・開発パイプラインの強化を進めてまいります。

５【研究開発活動】 当社グループは、希少疾患、難治性疾患及び小児疾患などの医療領域を対象として、バイオ医薬品（バイオ新薬及びバイオ後続品）及び新規バイオ事業における再生医療、細胞治療分野を主軸とした研究開発活動を展開しております。 (1) 自社研究開発体制 当社では、研究開発本部及び事業開発本部が研究開発を担当しており、北海道大学創成研究機構生物機能分子研究開発プラットフォーム推進センター内に研究所を置き、自社での研究開発体制を整備しております。加えて、外部委託先を活用し、効率的かつ迅速な研究開発を推進しております。 当社の研究開発においては、主にバイオ新薬のシーズ探索を目的として、疾患に関連する物質の特定やその働きを阻害する抗体などの作製を行い、その作用機序などの分析と評価を行うことに研究開発資源を投入しております。また、バイオ後続品の研究開発においては、高産生株の作製などを行っております。 (2) 共同研究開発体制 当社は、バイオベンチャー企業であることから、限られた人材と要員で事業を推進しております。このため、早期の段階から、各分野に専門性を有する社外の研究機関や製薬企業などと提携することにより共同研究開発体制を構築し、当社の研究開発費の増加を回避しつつ、必要な社外技術の有効活用を図っております。また、多額の開発費用を要する商業用規模での製法・品質の検討、非臨床試験及び臨床試験の開発段階においては、製薬企業へのライセンスアウトを基本とし、それに伴う共同研究開発契約などにより、契約一時金や開発マイルストン収益を得たり、共同研究開発に伴う役務収益を得たりすることで、研究開発費の負担の軽減を図っております。 (3) 研究開発活動の概要 当連結会計年度における研究開発費の総額は963,868千円となりました。当社グループの研究開発費の主な内容は、非臨床試験、臨床開発及び製造プロセス開発に関連する外部委託費、社外からライセンスインした特許やノウハウの実施料、自社における研究材料費、研究員の人件費等であります。 (4) 主な開発品の進捗状況① バイオ後続品事業 富士製薬工業㈱と持田製薬㈱による好中球減少症治療薬「フィルグラスチムBS」の原薬販売及び2019年11月27日より販売が開始された㈱三和化学研究所と共同開発を行っていたダルベポエチンアルファバイオ後続品の売上高に応じたロイヤリティによる収益を安定的に計上しております。加えて、2020年９月18日に千寿製薬㈱と共同で開発している眼科治療領域のバイオ後続品について、同社より国内での医薬品製造販売承認に関する申請が行われ、将来の同社に対する製品供給による収益確保は大きく前進いたしました。その他、開発中のパイプラインについても着実に開発活動を推進しております。 ② バイオ新薬事業 次世代型抗体医薬品等の研究開発を進めた結果、2020年１月にがん細胞内侵入能力を有する抗体を用いた抗がん剤の開発を目的として札幌医科大学との共同研究契約、同じくがん細胞殺傷効果を有する新たな抗体の取得を目的としてMabGenesis㈱との共同研究契約をそれぞれ締結し、その他の開発中のパイプラインと合わせて研究開発活動を継続しております。 ③ 新規バイオ事業 当社は、再生医療事業の研究開発において、重要な研究ソースとなる歯髄幹細胞及び心臓内幹細胞を活用したプロジェクトの推進、アカデミア及び企業との共同研究または提携を推進しております。 歯髄幹細胞については、歯髄幹細胞の疾患に対する適性を見極め、骨及び神経疾患といった分野で新たな治療法を提供できる可能性を複数のアカデミア及び企業に評価いただき、それぞれ研究開発活動を推進しております。 心臓内幹細胞については、小児の重篤な心臓疾患である機能的単心室症を主な対象とした再生医療等製品の開発（開発番号JRM-001）を推進しております。2020年10月に当該開発品の第３相臨床試験において、患者様自身の組織に由来する自家細胞を用いた自家再生医療等製品の実用化で豊富な実績を有する㈱ジャパン・ティッシュ・エンジニアリングを製造パートナーとして加え、同社の製造技術を活用した当該開発品の安定製造体制の構築によって、自家細胞を活用する本臨床試験の更なる加速が見込めます。 そのほか、再生医療分野での事業を進展させていくための重要なステップとして、歯髄幹細胞を再生医療等製品として製品化するための基となるマスターセルバンク（MCB）の製造及びワーキングセルバンクの確立と安定供給体制の構築を㈱ニコン・セル・イノベーションと進めつつ、一方で東京大学医学部附属病院との連携による歯髄幹細胞製造の原料となる乳歯を提供頂くための臨床研究を開始いたしました。今後、当該臨床研究を確立する事により安定した乳歯提供体制を確立し、上述のMCBにおいて安定的な歯髄幹細胞製造体制構築を目指します。これにより当社における再生医療等製品の研究・開発活動を加速すると共に、アカデミアや企業との連携による研究・開発パイプラインの強化を進めてまいります。

５【研究開発活動】 当社グループは、希少疾患、難治性疾患及び小児疾患などの医療領域を対象として、バイオ医薬品（バイオ新薬及びバイオ後続品）及び新規バイオ事業における再生医療、細胞治療分野を主軸とした研究開発活動を展開しております。 (1) 自社研究開発体制 当社では、研究開発本部及び事業開発本部が研究開発を担当しており、北海道大学創成研究機構生物機能分子研究開発プラットフォーム推進センター内に研究所を置き、自社での研究開発体制を整備しております。加えて、外部委託先を活用し、効率的かつ迅速な研究開発を推進しております。 当社の研究開発においては、主にバイオ新薬のシーズ探索を目的として、疾患に関連する物質の特定やその働きを阻害する抗体などの作製を行い、その作用機序などの分析と評価を行うことに研究開発資源を投入しております。また、バイオ後続品の研究開発においては、高産生株の作成などを行っております。 (2) 共同研究開発体制 当社は、バイオベンチャー企業であることから、限られた人材と要員で事業を推進しております。このため、東京本社の研究開発本部及び事業開発本部を中心として、早期の段階から、各分野に専門性を有する社外の研究機関や製薬企業などと提携することにより共同研究開発体制を構築し、当社の研究開発費の増加を回避しつつ、必要な社外技術の有効活用を図っております。また、多額の開発費用を要する商業用規模での製法・品質の検討、非臨床試験及び臨床試験の開発段階においては、製薬企業へのライセンスアウトを基本とし、それに伴う共同研究開発契約などにより、契約一時金や開発マイルストン収益を得たり、共同研究開発に伴う役務収益を得たりすることで、研究開発費の負担の軽減を図っております。 (3) 研究開発活動の概要 当連結会計年度における研究開発費の総額は898,158千円となりました。当社グループの研究開発費の主な内容は、非臨床試験、臨床開発及び製造プロセス開発に関連する外部委託費、社外からライセンスインした特許やノウハウの実施料、自社における研究材料費、研究員の人件費等であります。 (4) 主な開発品の進捗状況① バイオ後続品事業 富士製薬工業㈱と持田製薬㈱による好中球減少症治療薬「フィルグラスチムBS」に続く品目として、㈱三和化学研究所と共同開発を行っていたダルベポエチンアルファバイオ後続品が、同社によって2019年11月27日より販売開始されました。今後、当社は同製品の売上高に応じたロイヤリティを受領することとなります。さらに、バイオ後続品事業をより拡充すべく取り組んだ結果、同12月に癸巳化成㈱とアフリベルセプトバイオ後続品にかかる共同開発契約の締結に至り、開発をスタートさせました。また、千寿製薬㈱と共同開発を行っている眼科治療領域のバイオ後続品につきましては、2020年２月に国内における第Ⅲ相臨床試験の最終患者の観察期間が終了いたしました。 ② バイオ新薬事業 次世代型抗体医薬品等の研究開発を進めた結果、2020年１月に、がん細胞内侵入能力を有する抗体を用いた抗がん剤の開発を目的として札幌医科大学との共同研究契約、同じくがん細胞殺傷効果を有する新たな抗体の取得を目的としてMabGenesis㈱との共同研究契約をそれぞれ締結いたしました ③ 新規バイオ事業 当社は、GTS3.0の実現に向けて再生医療分野における新規バイオ事業を鋭意推進しております。当連結会計年度において、再生医療事業の研究開発において重要な研究ソースとなる歯髄幹細胞及び心臓内幹細胞を取り扱う㈱セルテクノロジー及び㈱日本再生医療を完全子会社化し、その両幹細胞を活用したプロジェクトの推進、アカデミア及び企業との共同研究又は提携を推進しております。 歯髄幹細胞については、歯髄幹細胞の疾患に対する適性を見極め、骨及び神経疾患といった分野で新たな治療法を提供できる可能性を複数のアカデミア及び企業に評価いただき、パイプラインの拡充に至りました。具体的には、当連結会計年度中に昭和大学と骨関連疾患、岐阜薬科大学と眼関連疾患、東京都医学総合研究所・名古屋大学医学部附属病院・東京医科歯科大学と脳性麻痺、大分大学と末梢神経麻痺、名古屋大学と脊髄損傷に関する共同研究契約をそれぞれ締結しました。加えて、2019年５月にはORTHOREBIRTH㈱と口唇口蓋裂の治療法創出に向けた共同研究開発契約、2020年３月には持田製薬㈱との腸管神経節細胞僅少症等の消化器領域における希少疾患・難病に対する再生医療等製品の共同事業化契約を締結しました。 心臓内幹細胞については、これまで資本提携関係にあった㈱日本再生医療を完全子会社化することで、小児の重篤な心臓疾患である機能的単心室症を主な対象とした再生医療等製品の開発品（開発番号：JRM-001）を当社のパイプラインに加えました。 また、再生医療分野での事業を進展させていくための重要なステップとして、当社及び㈱日本再生医療の開発経験、ノウハウなどを活用することにより、㈱ニコンとの業務提携に基づき開発中であった、歯髄幹細胞を再生医療等製品として製品化するための基となるマスターセルバンク（MCB）製造法を改良し、2020年３月にMCB製造法を確立しました。

５【研究開発活動】 当社は、希少疾患、難治性疾患及び小児疾患などの医療領域を対象として、バイオ医薬品（バイオ新薬及びバイオ後続品）及び新規バイオ事業における再生医療、細胞治療分野を主軸とした研究開発活動を展開しております。 (1) 自社研究開発体制 当社では、研究開発本部及び事業開発本部が研究開発を担当しており、北海道大学創成研究機構生物機能分子研究開発プラットフォーム推進センター内に研究所を置き、自社での研究開発体制を整備しております。加えて、東京事務所を拠点として、外部委託先を活用し、効率的かつ迅速な研究開発を推進しております。 当社の研究開発においては、主にバイオ新薬のシーズ探索を目的として、疾患に関連する物質の特定やその働きを阻害する抗体などの作製を行い、その作用機序などの分析と評価を行うことに研究開発資源を投入しております。また、バイオ後続品の研究開発においては、高産生株の作成などを行っております。 (2) 共同研究開発体制 当社は、バイオベンチャー企業であることから、限られた人材と要員で事業を推進しております。このため、東京事務所の研究開発本部及び事業開発本部を中心として、早期の段階から、各分野に専門性を有する社外の研究機関や製薬企業などと提携することにより共同研究開発体制を構築し、当社の研究開発費の増加を回避しつつ、必要な社外技術の有効活用を図っております。また、多額の開発費用を要する商業用規模での製法・品質の検討、非臨床試験及び臨床試験の開発段階においては、製薬企業へのライセンスアウトを基本とし、それに伴う共同研究開発契約などにより、契約一時金や開発マイルストン収益を得たり、共同研究開発に伴う役務収益を得たりすることで、研究開発費の負担の軽減を図っております。 (3) 研究開発活動の概要 当事業年度における研究開発費の総額は945,228千円となりました。当社の研究開発費の主な内容は、非臨床試験、臨床開発及び製造プロセス開発に関連する外部委託費、社外からライセンスインした特許やノウハウの実施料、自社における研究材料費、研究員の人件費等であります。 (4) パイプラインの状況 当事業年度末における当社のバイオ後続品（バイオシミラー）、バイオ新薬及び新規バイオ事業のパイプラインの状況は、以下のとおりであります。 ① バイオ後続品事業 ② バイオ新薬事業 ③ 新規バイオ事業 (5) 主な開発品の進捗状況① バイオ後続品事業 バイオ後続品事業におきましては、フィルグラスチムバイオ後続品（GBS-001）における当社の実績並びに富士製薬工業㈱や持田製薬㈱による販売状況が引き続き堅調であることに加え、当事業年度はバイオ後続品についてダルベポエチンアルファバイオ後続品の医薬品製造販売承認申請を果たすなど着実に事業を前進させることができました。イ ペグフィルグラスチムバイオ後続品（開発番号：GBS-010、対象疾患領域：がん） 当該医薬品は、フィルグラスチムにPEG（ポリエチレングリコール）を修飾することで、投与回数を減らし効果の持続性を増すなど、高付加価値を付与した次世代型フィルグラスチムです。当該医薬品の先行品は世界での市場規模が約5,000億円に達し、大きな魅力となっております。 当社は、当該医薬品の原料として既に日本で上市しているフィルグラスチム後続品を活用し、原薬製造プロセスを確立し、先行品との同等性・同質性に関する良好なデータを取得しております。また、事業化に向けた製造スケールアップを進めると共に、国内外の製薬企業との提携に向けた協議を推し進めております。ロ ダルベポエチンアルファバイオ後続品（開発番号：GBS-011、対象疾患領域：腎疾患）当該医薬品は、腎性貧血治療薬であるエポエチンアルファの効果の持続性を高めた製品であり、国内では約500億円の市場を形成しております。現在、当社は日本市場に向けて㈱三和化学研究所と共同開発を進めており、2018年９月に同社より厚生労働省へ当該医薬品の製造販売承認申請を行いました。ハ がん治療領域のバイオ後続品 がんの治療法は日進月歩でありバイオ医薬品への期待は高く、現在、世界の医薬品市場の上位一角を占めるのはがん治療に係るバイオ医薬品です。当社は、2015年８月に持田製薬㈱とがん治療領域におけるバイオ後続品の共同開発に係る基本合意契約を締結し、2016年12月には当該バイオ後続品の上市を確実に達成させるべく共同事業化契約の締結に至り、その後も着実に開発を推進しております。二 ラニビズマブバイオ後続品（開発番号：GBS-007、対象疾患領域：眼疾患） 世界的な高齢化社会の進展や生活習慣の変化に伴い黄斑変性症等の眼疾患患者が増加しております。これらの治療薬としてバイオ医薬品が注目されておりますが、当該領域のバイオ医薬品は高額であり、様々な患者様にご使用頂くためにもバイオ後続品の開発の社会的必要性を感じております。当社は、2015年11月に眼科領域に専門性の高い千寿製薬㈱と資本業務提携にかかる基本合意契約を締結し、2016年５月には当該バイオ後続品の上市を確実に達成させるべく共同事業化契約の締結に至りました。その後、2019年２月には第Ⅲ相臨床試験における最終患者登録が完了し、製造販売承認申請に向けて着実に進捗しております。 ② バイオ新薬事業 バイオ新薬事業におきましては、自社において抗体医薬品等の研究活動を進めており、そのうち、2017年９月に新規メカニズムに基づく新生血管形成を阻害する画期的な新規抗体医薬品の候補抗体（GND-004）の創出に成功し、国内及び国際特許出願を行いました。今後は、知的財産権の確保を図りながら当該医薬品候補抗体の研究開発を進め、製薬企業へのライセンスアウトを目指していきます。 ③ 新規バイオ事業 新規バイオ事業におきましては、2016年10月にノーリツ鋼機グループの一員である㈱日本再生医療と資本業務提携を行い、同社が開発中の心臓内幹細胞を用いた再生医療等製品の事業化を目指し、再生医療分野の事業拡大に取り組んでおります。また、2018年４月にはナノキャリア㈱とノーリツ鋼機㈱と当社との間で資本業務提携契約を締結し、それぞれが所有する技術・知見等を組み合わせて革新的な技術・医薬品を創出するべく、３社協働体制にて創薬活動をスタートさせました。さらに、2019年１月には、歯の内部に存在する歯髄と呼ばれる細胞を用いた幹細胞を利用して新しい医療技術や再生医療等製品の開発を行っている㈱セルテクノロジーを株式交換により完全子会社化することを決議し、2019年３月の当社臨時株主総会での承認を経て、2019年４月より同社を完全子会社化いたしました。今後は、上述の㈱日本再生医療の心臓内幹細胞と㈱セルテクノロジーの歯髄幹細胞を基に当社の再生医療事業における細胞治療プラットフォームを確立することで、新たな製品及び治療法の開発等、様々な事業展開を図ってまいります。 （注）用語解説については、「第１企業の概況 ３事業の内容」の末尾に記載しております。

５【研究開発活動】 当社は、希少疾患や難治性疾患などの医療領域を対象として、バイオ医薬品（バイオ新薬及びバイオ後続品）及び新規バイオ事業における再生医療等製品を主軸とした研究開発活動を展開しております。 (1) 自社研究開発体制 当社では、研究開発本部及び事業開発本部が研究開発を担当しており、北海道大学創成研究機構生物機能分子研究開発プラットフォーム推進センター内に研究所を置き、自社での研究開発体制を整備しております。加えて、東京事務所を拠点として、外部委託先を活用し、効率的かつ迅速な研究開発を推進しております。 当社の研究開発においては、主にバイオ新薬のシーズ探索を目的として、疾患に関連する物質の特定やその働きを阻害する抗体などの作製を行い、その作用機序などの分析と評価を行うことに研究開発資源を投入しております。また、バイオ後続品の研究開発においては、高産生株の作成などを行っております。 (2) 共同研究開発体制 当社は、バイオベンチャー企業であることから、限られた人材と要員で事業を推進しております。このため、東京事務所の研究開発本部及び事業開発本部を中心として、早期の段階から、各分野に専門性を有する社外の研究機関や製薬企業などと提携することにより共同研究開発体制を構築し、当社の研究開発費の増加を回避しつつ、必要な社外技術の有効活用を図っております。また、多額の開発費用を要する商業用規模での製法・品質の検討、非臨床試験及び臨床試験の開発段階においては、製薬企業へのライセンスアウトを基本とし、それに伴う共同研究開発契約などにより、契約一時金や開発マイルストン収益を得たり、共同研究開発に伴う役務収益を得たりすることで、研究開発費の負担の軽減を図っております。 (3) 研究開発活動の概要 当事業年度における研究開発費の総額は1,107,411千円となりました。当社の研究開発費の主な内容は、非臨床試験及び臨床開発に関連する外部委託費、社外からライセンスインした特許やノウハウの実施料、自社における研究材料費、研究員の人件費等であります。 バイオ後続品事業につきましては、既存提携先とのバイオ後続品の開発に加え、千寿製薬㈱や持田製薬㈱と共同事業化契約を締結、伊藤忠ケミカルフロンティア㈱との資本業務提携等、それぞれに係るバイオ後続品の開発を推進したことから、当事業年度における研究開発費のうち約９割強については、バイオ後続品開発に係るものとなりました。 バイオ新薬事業につきましては、科研製薬㈱にライセンスアウトした抗体医薬品に続く開発品を生み出すために、複数の抗体医薬品や核酸医薬品の研究開発活動を行いました。また、大学等を含めた公的研究機関との共同研究を推進し、共同特許出願などを含めた創薬活動にも積極的に取り組みました。 上記２事業に加えて、当社は、成長性の高い事業を拡充する目的で、再生医療分野を中心とした新規バイオ事業の立ち上げにも注力しており、平成28年10月に当社と同じノーリツ鋼機グループの一員である㈱日本再生医療と資本業務提携を行い、同社が開発中の心臓内幹細胞を用いた再生医療等製品の事業化に向けた共同開発を開始しております。加えて、平成29年２月には順天堂大学と共同研究開発契約を締結し、同大学が研究を進めている免疫寛容誘導を活用した新たな免疫抑制治療法の研究開発、同年５月には当社を含め北海道に本社を置く企業並びに金融機関と共同出資の下、北海道発の再生医療ベンチャー企業である㈱ミネルヴァメディカを設立し、札幌医科大学で研究が進められている糖尿病性腎症の自己骨髄間葉系幹細胞を用いた治療法の研究開発に着手いたしました。 (4) パイプラインの状況 当事業年度末における当社のバイオ後続品（バイオシミラー）、バイオ新薬及び新規バイオ事業のパイプラインの状況は、以下のとおりであります。 ① バイオ後続品事業 ② バイオ新薬事業 ③ 新規バイオ事業 (5) 主な開発品の進捗状況① バイオ後続品事業 バイオ後続品事業におきましては、フィルグラスチムバイオ後続品（GBS-001）における当社の実績並びに富士製薬工業㈱や持田製薬㈱による販売状況や、医療財政逼迫の課題に対する解決策の一つとしての期待を追い風に積極的に開発活動を推進した結果、当事業年度はバイオ後続品について新たに１品目第Ⅲ相臨床試験入りを果たすなど着実に事業を前進させることができました。イ ペグフィルグラスチムバイオ後続品（開発番号：GBS-010、対象疾患領域：がん） 当該医薬品は、フィルグラスチムにPEG（ポリエチレングリコール）を修飾することで、投与回数を減らし効果の持続性を増すなど、高付加価値を付与した次世代型フィルグラスチムです。当該医薬品の先行品は世界での市場規模が約5,000億円に達し、大きな魅力となっております。 当社は、当該医薬品の原料として既に日本で上市しているフィルグラスチム後続品を活用し、原薬製造プロセスを確立し、先行品との同等性・同質性に関する良好なデータを取得しております。また、事業化に向けた製造スケールアップを進めると共に、国内外の製薬企業との提携に向けた協議を推し進めております。ロ ダルベポエチンアルファバイオ後続品（開発番号：GBS-011、対象疾患領域：腎疾患）当該医薬品は、腎性貧血治療薬であるエポエチンアルファの効果の持続性を高めた製品であり、国内では約600億円の市場を形成しております。現在、当社は日本市場に向けて㈱三和化学研究所と共同開発を進めており、平成28年９月には第Ⅲ相臨床試験入りを果たし、その後も順調に推移しております。ハ がん治療領域のバイオ後続品 がんの治療法は日進月歩でありバイオ医薬品への期待は高く、現在、世界の医薬品市場の上位一角を占めるのはがん治療に係るバイオ医薬品です。当社は、平成27年８月に持田製薬㈱とがん治療領域におけるバイオ後続品の共同開発に係る基本合意契約を締結し、平成28年12月には当該バイオ後続品の上市を確実に達成させるべく共同事業化契約の締結に至り、その後も着実に開発を推進しております。二 眼科治療領域のバイオ後続品 世界的な高齢化社会の進展や生活習慣の変化に伴い黄斑変性症等の眼疾患患者が増加しております。これらの治療薬としてバイオ医薬品が注目されておりますが、当該領域のバイオ医薬品は高額であり、様々な患者様にご使用頂くためにもバイオ後続品の開発の社会的必要性を感じております。当社は、平成27年11月に眼科領域に専門性の高い千寿製薬㈱と資本業務提携にかかる基本合意契約を締結し、平成28年５月には当該バイオ後続品の上市を確実に達成させるべく共同事業化契約の締結に至りました。その後、平成29年11月には第Ⅲ相臨床試験入りを果たし、その後も順調に推移しております。ホ アダリムマブバイオ後続品（開発番号：GBS-005、対象疾患：免疫疾患） 当該医薬品は関節リウマチや尋常性乾癬などの治療薬として世界での売上高が約２兆円規模で、現時点で最も販売高を上げている医薬品です。当社は当該医薬品のバイオ後続品の原薬製造プロセスを既に確立し、先行品との同等性・同質性に関する良好なデータを取得しており、これらを基に導出活動を推進した結果、平成29年９月には、中国の長春長生生物科技有限責任公司に対して原薬製造に関する技術移管を果たし、同国における共同事業化を本格稼働させました。 ② バイオ新薬事業 バイオ新薬事業におきましては、科研製薬㈱にライセンスアウトした抗α９インテグリン抗体（GND-001）は、最適な疾患に向けての研究開発が進められており、当社はその支援という形で継続的に関与しております。また、自社で研究開発中の抗体医薬品及び核酸医薬品候補につきましては複数の開発品目の研究活動を進めており、そのうち、平成29年９月に新規メカニズムに基づく新生血管形成を阻害する画期的な新規抗体医薬品の候補抗体（GND-004）の創出に成功し、特許出願をしております。さらに、平成30年４月にはナノキャリア㈱とノーリツ鋼機㈱と当社との間で資本業務提携契約を締結し、それぞれが所有する技術・知見等を組み合わせて革新的な技術・医薬品を創出するべく、３社協働体制下にて創薬活動をスタートさせました。 ③ 新規バイオ事業 新規バイオ事業におきましては、㈱日本再生医療と資本業務提携を行い、同社が開発中の心臓内幹細胞を用いた再生医療等製品の事業化に向けた共同開発を開始しております。また、順天堂大学と共同研究を進めている免疫寛容誘導を活用した新たな免疫抑制治療法の開発におきましては、平成29年９月に当該技術の実用化に向けた細胞加工のプラットフォーム構築を目的とした委受託契約を㈱メディネットと締結し、次なるステップである臨床試験へ向けての体制づくりに取り組んでおります。さらに、北海道発の再生医療ベンチャー企業である㈱ミネルヴァメディカを共同出資にて設立し、札幌医科大学で研究が進められている糖尿病性腎症の自己骨髄間葉系幹細胞を用いた治療法の研究開発を同社をとおして推進しております。 （注）用語解説については、「第１企業の概況 ３事業の内容」の末尾に記載しております。

６【研究開発活動】 当社は、希少疾患や難治性疾患などの医療領域を対象として、バイオ医薬品（バイオ新薬及びバイオ後続品）を主軸とした研究開発活動を展開しております。 (1) 自社研究開発体制 当社では、事業開発部が研究開発を担当しており、北海道大学創成研究機構生物機能分子研究開発プラットフォーム推進センター内に研究所を置き、自社での研究開発体制を整備しております。加えて、東京事務所を拠点として、外部委託先を活用し、効率的かつ迅速な研究開発を推進しております。 当社の研究開発においては、主にバイオ新薬のシーズ探索を目的として、疾患に関連する物質の特定やその働きを阻害する抗体などの作製を行い、その作用機序などの分析と評価を行うことに研究開発資源を投入しております。また、バイオ後続品の研究開発においては、高産生株の作成などを行っております。 (2) 共同研究開発体制 当社は、バイオベンチャー企業であることから、限られた人材と要員で事業を推進しております。このため、東京事務所の事業開発部を中心として、早期の段階から、各分野に専門性を有する社外の研究機関や製薬企業などと提携することにより共同研究開発体制を構築し、当社の研究開発費の増加を回避しつつ、必要な社外技術の有効活用を図っております。また、多額の開発費用を要する商業用規模での製法・品質の検討、非臨床試験及び臨床試験の開発段階においては、製薬企業へのライセンスアウトを基本とし、それに伴う共同研究開発契約などにより、契約一時金や開発マイルストン収益を得たり、共同研究開発に伴う役務収益を得たりすることで、研究開発費の負担の軽減を図っております。 (3) 研究開発活動の概要 当事業年度における研究開発費の総額は1,433,170千円となりました。当社の研究開発費の主な内容は、非臨床試験及び臨床開発に関連する外部委託費、社外からライセンスインした特許やノウハウの実施料、自社における研究材料費、研究員の人件費等であります。 バイオ後続品事業につきましては、既存提携先とのバイオ後続品の開発に加え、千寿製薬㈱や持田製薬㈱と共同事業化契約を締結、伊藤忠ケミカルフロンティア㈱との資本業務提携等、それぞれに係るバイオ後続品の開発を推進したことから、当事業年度における研究開発費のうち約９割強については、バイオ後続品開発に係るものとなりました。 バイオ新薬事業につきましては、科研製薬㈱にライセンスアウトした抗体医薬品に続く開発品を生み出すために、複数の抗体医薬品や核酸医薬品の研究開発活動を行いました。また、大学等を含めた公的研究機関との共同研究を推進し、共同特許出願などを含めた創薬活動にも積極的に取り組みました。さらに、基盤技術を強化するための研究開発活動として、扶桑薬品工業㈱とのバイオ医薬品高産生細胞株の樹立を目的とした共同研究にも継続的に注力いたしました。 上記２事業に加えて、当社は、成長性の高い事業を拡充する目的で、再生医療分野を中心とした新規バイオ事業の立ち上げにも注力しており、平成28年10月に当社と同じノーリツ鋼機グループの一員である㈱日本再生医療と資本業務提携を行い、同社が開発中の心臓内幹細胞を用いた再生医療等製品の事業化に向けた共同開発を開始しております。また、平成29年２月には順天堂大学と共同研究開発契約を締結し、同大学が研究を進めている免疫寛容誘導を活用した新たな免疫抑制治療法の研究開発に着手いたしました。 (4) パイプラインの状況 当事業年度末における当社のバイオ後続品（バイオシミラー）及びバイオ新薬パイプラインの状況は、以下のとおりであります。 (5) 主な開発品の進捗状況① バイオ後続品事業 バイオ後続品事業におきましては、フィルグラスチムバイオ後続品（GBS-001）における当社の実績並びに富士製薬工業㈱や持田製薬㈱による好調な販売状況や、医療財政逼迫の課題に対する解決策の一つとしての期待を追い風に積極的に開発活動を推進した結果、当事業年度は提携先と正式に共同事業化契約を締結するなど着実に事業を前進させることができました。イ フィルグラスチムバイオ後続品（開発番号：GBS-001、対象疾患領域：がん）当社が開発してまいりましたフィルグラスチムのバイオ後続品は、平成25年５月に日本国内において上市され、順調に売上高を伸長しております。さらに、当該医薬品の製品価値を向上させるために、海外への事業展開を検討しております。ロ ペグフィルグラスチムバイオ後続品（開発番号：GBS-010、対象疾患領域：がん） 当該医薬品は、フィルグラスチムにPEG（ポリエチレングリコール）を修飾することで、投与回数を減らし効果の持続性を増すなど、高付加価値を付与した次世代型フィルグラスチムです。当該医薬品の先行品は世界での市場規模が約5,000億円に達し、大きな魅力となっております。 当社は、当該医薬品の原料として既に日本で上市しているフィルグラスチム後続品を活用し、原薬製造プロセスを確立し、先行品との同等性・同質性に関する良好なデータを取得しております。また、事業化に向けた製造スケールアップを進めると共に、国内外の製薬企業との提携に向けた協議を推し進めております。ハ アダリムマブバイオ後続品（開発番号：GBS-005、対象疾患：免疫疾患） 当該医薬品は関節リウマチや尋常性乾癬などの治療薬として世界での売上高が約1.5兆円規模で、現時点で最も販売高を上げている医薬品です。当社は当該医薬品のバイオ後続品の原薬製造プロセスを既に確立し、先行品との同等性・同質性に関する良好なデータを取得し、早期の臨床試験入りに向けて準備を進めると共に、国内外の製薬企業との提携に向けた協議を推進してまいりました。ニ ダルベポエチンアルファバイオ後続品（開発番号：GBS-011、対象疾患領域：腎疾患）当該医薬品は、腎性貧血治療薬であるエポエチンアルファの効果の持続性を高めた製品であり、国内では約600億円の市場を形成しております。現在、当社は日本市場に向けて㈱三和化学研究所と共同開発を進めており、平成28年９月には第Ⅲ相臨床試験入りを果たしました。ホ がん治療領域のバイオ後続品 がんの治療法は日進月歩でありバイオ医薬品への期待は高く、現在、世界の医薬品市場の上位一角を占めるのはがん治療に係るバイオ医薬品です。当社は、平成27年８月に持田製薬㈱とがん治療領域におけるバイオ後続品の共同開発に係る基本合意契約を締結し、平成28年12月には当該バイオ後続品の上市を確実に達成させるべく共同事業化契約の締結に至りました。ヘ 眼科治療領域のバイオ後続品 世界的な高齢化社会の進展や生活習慣の変化に伴い黄斑変性症等の眼疾患患者が増加しております。これらの治療薬としてバイオ医薬品が注目されておりますが、当該領域のバイオ医薬品は高額であり、様々な患者様にご使用頂くためにもバイオ後続品の開発の社会的必要性を感じております。当社は、平成27年11月に眼科領域に専門性の高い千寿製薬㈱と資本業務提携にかかる基本合意契約を締結し、平成28年５月には当該バイオ後続品の上市を確実に達成させるべく共同事業化契約の締結に至りました。 ② バイオ新薬事業 バイオ新薬事業におきましては、科研製薬㈱にライセンスアウトした抗α９インテグリン抗体（GND-001）は、最適な疾患に向けての研究開発が進められており、当社はその支援という形で継続的に関与しております。また、自社で研究開発中の抗体医薬品及び核酸医薬品候補につきましては複数の開発品目の研究活動を進めており、そのうち抗体医薬品１品目については知財化を見込んでおり、特許の出願に向けて準備を進めております。抗体医薬品としては抗がん剤としてGND-004、核酸医薬品としてはGND-007などを主に推進いたしました。特にGND-007につきましては、薬剤送達システム（DDS技術）が開発の重要課題となりますので、多種多様な技術を継続的に調査しております。 （注）用語解説については、「第１企業の概況 ３事業の内容」の末尾に記載しております。

６【研究開発活動】 当社は、希少疾患や難治性疾患などの医療領域を対象として、バイオ医薬品（バイオ新薬及びバイオ後続品）を主軸とした研究開発活動を展開しております。 (1) 自社研究開発体制 当社では、事業開発部が研究開発を担当しており、北海道大学創成研究機構生物機能分子研究開発プラットフォーム推進センター内に研究所を置き、自社での研究開発体制を整備しております。加えて、東京事務所を拠点として、外部委託先を活用し、効率的かつ迅速な研究開発を推進しております。 当社の研究開発においては、主にバイオ新薬のシーズ探索を目的として、疾患に関連する物質の特定やその働きを阻害する抗体などの作製を行い、その作用機序などの分析と評価を行うことに研究開発資源を投入しております。また、バイオ後続品の研究開発においては、高産生株の作成などを行っております。 (2) 共同研究開発体制 当社は、バイオベンチャー企業であることから、限られた人材と要員で事業を推進しております。このため、東京事務所の事業開発部を中心として、早期の段階から、各分野に専門性を有する社外の研究機関や製薬企業などと提携することにより共同研究開発体制を構築し、当社の研究開発費の増加を回避しつつ、必要な社外技術の有効活用を図っております。また、多額の開発費用を要する商業用規模での製法・品質の検討、非臨床試験及び臨床試験の開発段階においては、製薬企業へのライセンスアウトを基本とし、それに伴う共同研究開発契約などにより、契約一時金や開発マイルストン収益を得たり、共同研究開発に伴う役務収益を得たりすることで、研究開発費の負担の軽減を図っております。 (3) 研究開発活動の概要 当事業年度における研究開発費の総額は1,075,354千円となりました。当社の研究開発費の主な内容は、非臨床試験及び臨床開発に関連する外部委託費、社外からライセンスインした特許やノウハウの実施料、自社における研究材料費、研究員の人件費等であります。 バイオ後続品事業につきましては、既存提携先とのバイオ後続品の開発に加え、持田製薬㈱や千寿製薬㈱との新たな提携による開発の推進を行ったことから、当事業年度における研究開発費のうち約９割強については、バイオ後続品開発に係るものとなりました。 バイオ新薬事業につきましては、科研製薬㈱にライセンスアウトした抗体医薬品に続く開発品を生み出すために、複数の抗体医薬品や核酸医薬品の研究開発活動を行いました。また、各種補助金を活用した次世代抗体医薬品の研究活動、㈱ジーンデザインとの核酸医薬品の事業化に向けた共同事業、国立がん研究センターとの共同特許出願などを含めた創薬活動にも積極的に取り組みました。さらに、基盤技術を強化するための研究開発活動として、扶桑薬品工業㈱とのバイオ医薬品高産生細胞株の樹立を目的とした共同研究にも継続的に注力いたしました。 (4) パイプラインの状況 当事業年度末における当社のパイプラインの状況は、以下のとおりであります。 (5) 主な開発品の進捗状況① バイオ後続品事業 バイオ後続品事業におきましては、フィルグラスチムバイオ後続品（GBS-001）における当社の実績並びに富士製薬工業㈱や持田製薬㈱による好調な販売状況や、医療財政逼迫の課題に対する解決策の一つとしての期待も相まって、当事業年度は新たな提携先との業務提携も始まるなど追い風の状況でありました。イ ペグフィルグラスチムバイオ後続品（開発番号：GBS-010、対象疾患領域：がん） 当該医薬品は、フィルグラスチムにPEG（ポリエチレングリコール）を修飾することで、投与回数を減らし効果の持続性を増すなど、高付加価値を付与した次世代型フィルグラスチムです。当該医薬品の先行品は世界での市場規模が約5,000億円に達し、大きな魅力となっております。 当社は、当該医薬品の原料として既に日本で上市しているフィルグラスチム後続品を活用し、原薬製造プロセスを確立し、先行品との同等性・同質性に関する良好なデータを取得しております。また、事業化に向けた製造スケールアップを進めると共に、国内外の製薬企業との提携に向けた協議を推し進めております。ロ アダリムマブバイオ後続品（開発番号：GBS-005、対象疾患：免疫疾患） 当該先行品は関節リウマチや尋常性乾癬などの治療薬として世界での売上高が約1.5兆円規模で、現時点で最も販売高を上げている医薬品です。当社は当該医薬品のバイオ後続品の原薬製造プロセスを既に確立し、先行品との同等性・同質性に関する良好なデータを取得し、早期の臨床試験入りに向けて準備を進めると共に、国内外の製薬企業との提携に向けた協議を推進してまいりました。ハ がん治療領域のバイオ後続品 がんの治療法は日進月歩でありバイオ医薬品への期待は高く、現在、世界の医薬品市場の上位一角を占めるのはがん治療にかかるバイオ医薬品です。当社は、平成27年８月に持田製薬㈱とのがん治療領域におけるバイオ後続品の共同開発を開始いたしました。二 眼科治療領域のバイオ後続品 世界的な高齢化社会の進展や生活習慣の変化に伴い黄斑変性症等の眼疾患患者が増加しております。これらの治療薬としてバイオ医薬品が注目されておりますが、当該領域のバイオ医薬品は高額であり、様々な患者様にご使用頂くためにもバイオ後続品の開発の社会的必要性を感じております。当社は、平成27年11月、眼科領域に専門性の高い千寿製薬㈱と資本業務提携にかかる基本合意契約を締結し、当該領域におけるバイオ後続品の共同開発を推進してまいりました。当該基本合意契約書に基づき、平成28年５月、眼科治療領域のバイオ後続品の上市を確実に達成させるべく共同事業化契約の締結に至りました。 ② バイオ新薬事業 バイオ新薬事業におきましては、科研製薬㈱にライセンスアウトした抗α９インテグリン抗体（GND-001）は、最適な疾患に向けての研究開発が進められており、当社はその支援という形で継続的に関与しております。また、自社で研究開発中の抗体医薬品及び核酸医薬品候補につきましては複数の開発品目の研究活動を進めました。抗体医薬品としては抗がん剤としてGND-004、核酸医薬品としてはGND-007などを主に推進いたしました。特にGND-007につきましては、薬剤送達システム（DDS技術）が開発の重要課題となりますので、多種多様な技術を継続的に調査しております。 （注）用語解説については、「第１企業の概況 ３事業の内容」の末尾に記載しております。