エーザイ

６【研究開発活動】当期における研究開発費は、171,633百万円（前期比1.5％増）、売上収益比率21.7％（前期より1.0ポイント減）となりました。当社グループでは、メディカル活動に伴う費用を研究開発費として各報告セグメントに配分しており、各報告セグメント別の金額は以下のとおりです。なお、各セグメントに帰属しない研究開発費の合計は150,329百万円です。 セグメントの名称金額（百万円）日本2,245アメリカス9,987中国1,218EMEA6,598イーストアジア・グローバルサウス1,255報告セグメント計21,304 ［開発品の状況］○ 抗がん剤「レンビマ」（一般名：レンバチニブ、米メルク社との共同開発）・単剤療法として、甲状腺がんに係る適応および肝細胞がん（ファーストライン）に係る適応で、日本、米国、欧州、中国、アジア等において承認を取得しています。・単剤療法として、切除不能な胸腺がんに係る適応で、日本において承認を取得しています。・エベロリムスとの併用療法として、腎細胞がん（セカンドライン）に係る適応で、米国、欧州、アジア等において承認を取得しています。・米メルク社の抗PD-1抗体ペムブロリズマブとの併用療法として、腎細胞がん（ファーストライン）に係る適応、および子宮内膜がん（全身療法後）に係る適応で、日本、米国、欧州、アジア等において承認を取得しています。・ペムブロリズマブとの併用療法について、肝細胞がん（肝動脈化学塞栓療法との併用）、食道がん（ファーストライン、化学療法併用）を対象としたフェーズⅢ試験が日本、米国、欧州、中国において進行中です。米国、欧州で実施していた頭頸部がん（セカンドライン）を対象としたフェーズⅡ試験は、独立データモニタリング委員会の推奨に従い、中止を決定しました。日本、米国、欧州、中国で実施していた胃がん（ファーストライン、化学療法併用）を対象としたフェーズⅢ試験は、主要評価項目のうち、無増悪生存期間は達成しましたが、全生存期間は未達となりました。 ○ AD治療剤「レケンビ」（一般名：レカネマブ、Biogen Inc.（米国）との共同開発）・早期ADに係る適応で、日本、米国、中国での承認に加え、2024年5月に韓国、同年7月に香港およびイスラエル、同年8月にアラブ首長国連邦および英国、同年11月にメキシコ、同年12月にマカオ、2025年2月にオマーンおよび台湾、同年4月に欧州（EU）およびカタール、同年5月にシンガポールにおいて承認を取得しました。これらにより、承認取得は、44の国と地域に拡大しました。12カ国で申請中です。・2025年1月、米国において、静注維持投与（4週に1回投与）に関する生物製剤承認一部変更申請が承認されました。・2024年12月、米国において、皮下注射（SC）製剤について、Fast Track指定の下でSCオートインジェクターによる週1回維持投与に関する生物製剤承認申請が受理され、PDUFA（Prescription Drugs User Fee Act）アクションデート（審査終了目標日）は2025年8月31日に設定されました。・2024年10月、オーストラリア医療製品管理局（TGA）が早期ADの治療法として推奨しないとの初期の審査結果を公表し、当社は、同年12月に再審議の申請を行いました。2025年3月、TGAはレカネマブを早期AD治療薬として承認しないとした初期の審査結果を確認しました。・Alzheimer's Clinical Trials Consortium（ACTC）によって本剤が評価対象薬剤として選択されているプレクリニカル（無症状期）ADを対象とするAHEAD 3-45（フェーズⅢ試験）が日本、米国、欧州等において進行中です。 ○ 不眠症治療剤「デエビゴ」（一般名：レンボレキサント）・不眠症に係る適応で、日本、米国、アジア等において承認を取得しています。・2025年5月、中国において、「入眠困難、睡眠維持困難のいずれかまたはその両方を伴う成人の不眠症」の適応で承認を取得しました。 ○ 抗てんかん剤「フィコンパ」（一般名：ペランパネル）・部分てんかん併用療法に係る適応で、日本、欧州、中国、アジア等において承認を取得しています。日本、中国においては、単剤療法の承認も取得しています。・全般てんかんの強直間代発作に対する併用療法に係る適応で、日本、欧州、アジア等において承認を取得しています。2024年4月、中国において、「12歳以上のてんかんの強直間代発作に対する併用療法」の適応拡大に関する承認を取得しました。 ○ 2024年9月、抗がん剤「タスフィゴ」（一般名：タスルグラチニブ）について、日本においてFGFR2融合遺伝子を有する胆道がんに係る適応で承認を取得しました。○ 2024年9月、「ロゼバラミン」（一般名：メコバラミン）について、日本において筋萎縮性側索硬化症用剤として承認を取得しました。○ 痛風・高尿酸血症治療剤「URECE」（一般名：ドチヌラド）について、痛風に係る適応で、2024年9月にタイ、同年12月に中国、2025年2月にフィリピンにおいて承認を取得しました。○ 2025年3月、プロトンポンプ阻害薬「パリエットS」（一般名：ラベプラゾール）について、日本において、胃痛、胸やけ、もたれに係る適応でスイッチOTC医薬品として承認を取得しました。○ 抗MTBRタウ抗体「E2814」について、日本、米国においてレカネマブとの併用による孤発性早期ADを対象としたフェーズⅡ試験を開始しました。○ 抗がん剤「E7386」について、日本、米国、欧州において、レンバチニブとの併用による固形がんを対象としたフェーズⅠb/Ⅱ試験のフェーズⅡパートを開始しました。○ セロトニン2C受容体作動剤lorcaserin（一般名）について、米国で実施していたドラベ症候群を対象としたフェーズⅢ試験を中止しました。

６【研究開発活動】当期における研究開発費は、169,021百万円（前期比2.3％減）、売上収益比率22.8％（前期より0.5ポイント減）となりました。なお、当社グループは、研究開発費をグローバルに管理しているため、セグメントに配分していません。 ［開発品の状況］○ 抗がん剤「レンビマ」（欧州における腎細胞がんに係る製品名「Kisplyx」、一般名：レンバチニブ、米メルク社との共同開発）・甲状腺がんに係る適応（単剤療法）において、日本、米国、欧州、中国、アジア等の80カ国以上で承認を取得しています。・肝細胞がん（ファーストライン）に係る適応（単剤療法）において、日本、米国、欧州、中国、アジア等の80カ国以上で承認を取得しています。・切除不能な胸腺がんに係る適応（単剤療法）において、日本で承認を取得しています。・腎細胞がん（セカンドライン）を対象とした、エベロリムスとの併用療法に係る適応において、米国、欧州、アジア等の65カ国以上で承認を取得しています。・腎細胞がん（ファーストライン）を対象とした、米メルク社の抗PD-1抗体ペムブロリズマブとの併用療法に係る適応において、日本、米国、欧州、アジア等の50カ国以上で承認を取得しています。・子宮内膜がん（全身療法後）を対象とした、ペムブロリズマブとの併用療法に係る適応において、日本、米国、欧州、アジア等の50カ国以上で承認（条件付き承認を含む）を取得しています。・2023年4月、ペムブロリズマブとの併用療法は、高頻度マイクロサテライト不安定性を有さない／ミスマッチ修復機構を有する大腸がん（サードライン）を対象とするフェーズⅢ試験において、レゴラフェニブまたはTAS-102（トリフルリジンとチピラシル塩酸塩の合剤）に対して主要評価項目である全生存期間（OS）について改善傾向を示しましたが、事前に設定した統計学的有意性の基準を満たさず、主要評価項目は未達となりました。また、メラノーマ（ファーストライン）を対象とするフェーズⅢ試験について、事前に規定された中間解析の結果に基づいて、主要評価項目の一つであるOSの改善を示さないと判断した独立データモニタリング委員会の推奨に従い、中止を決定しました。・2023年8月、ペムブロリズマブとの併用療法は、PD-L1陽性の再発または転移性頭頸部扁平上皮がん（ファーストライン）を対象としたフェーズⅢ試験において、ペムブロリズマブ単剤療法に対して主要評価項目である無増悪生存期間（PFS）、奏効率について統計学的に有意な改善を示しましたが、もう一つの主要評価項目であるOSの改善を示さず、プロトコルで指定された統計学的有意性の閾値に達する可能性は低いと判断したことから、本試験の中止を決定しました。・2023年9月、ペムブロリズマブとの併用療法にペメトレキセドおよびプラチナ製剤を含む化学療法を加えた療法は、転移性非扁平上皮非小細胞肺がん（ファーストライン）を対象としたフェーズⅢ試験において、ペムブロリズマブ単剤にペメトレキセドおよびプラチナ製剤を含む化学療法を加えた併用療法に対して主要評価項目であるOSおよびPFSについて事前に設定した統計学的有意性の基準を満たしませんでした。また、転移性非小細胞肺がん（セカンドライン）を対象とするフェーズⅢ試験について、ペムブロリズマブとの併用療法は、ドセタキセルと比較して、主要評価項目であるOSおよびPFSについて事前に設定した統計学的有意性の基準を満たしませんでした。・2023年12月、ペムブロリズマブとの併用療法は、進行または再発子宮内膜がんの一次治療を対象としたフェーズⅢ試験において、プラチナ製剤をベースとした2剤併用化学療法に対して主要評価項目であるOSおよびPFSについて事前に設定した統計学的有意性の基準を満たしませんでした。・ペムブロリズマブとの併用療法について、肝細胞がん（ファーストライン、肝動脈化学塞栓療法との併用）、食道がん（ファーストライン、化学療法併用）、胃がん（ファーストライン、化学療法併用）を対象としたフェーズⅢ試験が米国、欧州等において進行中です。・ペムブロリズマブとの併用療法について、頭頸部がん（セカンドライン）を対象としたフェーズⅡ試験が米国、欧州において進行中です。メラノーマ（セカンドライン）を対象としたフェーズⅡ試験および複数のがん種を対象としたバスケット試験（フェーズⅡ試験）については、開発を終了しました。○ 抗がん剤「ハラヴェン」（一般名：エリブリン）・乳がんに係る適応において、日本、米国、欧州、中国、アジア等の85カ国以上で承認を取得しています。・脂肪肉腫（日本では悪性軟部腫瘍）に係る適応において、日本、米国、欧州、アジア等の85カ国以上で承認を取得しています。・「ハラヴェン」のリポソーム製剤について、小野薬品工業株式会社（大阪府）の抗PD-1抗体ニボルマブとの併用療法に関するフェーズⅠ/Ⅱ試験が日本において進行中です。 ○ AD治療剤「レケンビ」（一般名：レカネマブ、開発品コード「BAN2401」、Biogen Inc.（米国）との共同開発）・2023年7月、米国において、Clarity AD試験（フェーズⅢ試験）に基づき、ADの治療を適応として、迅速承認からフル承認への変更に向けた申請について承認を取得し、同時にメディケアによる幅広い保険適用が可能となりました。本剤は、ADの進行を抑制し、認知機能と日常生活機能の低下を遅らせることを示し、フル承認を取得した世界初かつ唯一の治療薬となります。本剤による治療は、臨床試験と同様、ADによる軽度認知障害または軽度認知症の当事者様において開始する必要があります。・2023年9月、日本において、ADによる軽度認知障害および軽度の認知症の進行抑制の適応で製造販売承認を取得しました。・2024年1月、中国において、ADによる軽度認知障害及び軽度の認知症の治療の適応で承認を取得しました。・2024年5月、韓国において、成人のADによる軽度認知障害および軽度の認知症の治療の適応で承認を取得しました。・早期ADに係る適応で、欧州、カナダ、英国（北アイルランドを除く）、オーストラリア、スイス、イスラエル、台湾、シンガポール、ブラジル、香港、ロシア、サウジアラビア、インドにおいて申請中です。イスラエルにおいては優先審査に、英国においてはILAP（Innovative Licensing and Access Pathway）に指定されています。・2024年3月、米国において、静注維持投与に関する生物製剤承認一部変更申請を提出しました。・利便性向上をめざし開発を進めている皮下注射（SC）製剤について、2024年5月、米国において、Fast Track指定の下でSCオートインジェクターによる週一回維持投与に関する生物製剤承認申請の段階的申請を開始しました。・Alzheimer's Clinical Trials Consortium（ACTC）によって本剤が評価対象薬剤として選択されているプレクリニカル（無症状期）ADを対象とするAHEAD 3-45（フェーズⅢ試験）が日本、米国、欧州等において進行中です。 ○ オレキシン受容体拮抗剤「デエビゴ」（英名「Dayvigo」、一般名：レンボレキサント）・不眠症に係る適応において、日本、米国、アジア等の15カ国以上で承認を取得しています。・2024年1月、中国において、不眠症に係る適応の新薬承認申請が受理されました。・フェーズⅡ試験段階にあったアルツハイマー病／認知症に伴う不規則睡眠覚醒リズム障害を対象とした開発を終了しました。○ 抗てんかん剤「フィコンパ」（英名「Fycompa」、一般名：ペランパネル）・部分てんかん併用療法に係る適応において、日本、欧州、中国、アジア等の75カ国以上で承認を取得しています。日本、中国においては、単剤療法の承認も取得しています。・全般てんかんの強直間代発作に対する併用療法に係る適応において、日本、欧州、アジア等の75カ国以上で承認を取得しています。2024年4月、中国において、「12歳以上のてんかんの強直間代発作に対する併用療法」の適応拡大に関する承認を取得しました。・2024年1月、日本において、新投与経路医薬品として注射剤の承認を取得しました。・日本、米国、欧州でフェーズⅢ試験段階にあったレノックス・ガストー症候群を対象とした開発を終了しました。○ 2023年12月、抗がん剤タスルグラチニブ（開発品コード「E7090」）について、日本においてFGFR2融合遺伝子を有する胆道がんに係る適応で新薬承認を申請しました。○ 2024年1月、ドチヌラド(一般名） について、中国において、痛風に係る適応で新薬承認を申請し、受理されました。本剤については、フィリピン、マレーシア、タイ、インドネシアにおいて、痛風・高尿酸血症に係る適応で申請を行っています。○ 2024年1月、メコバラミン（開発品コード「E0302」）の高用量製剤について、日本において筋萎縮性側索硬化症（ALS）に係る適応で新薬承認を申請しました。○ 2024年2月、抗リウマチ剤メトジェクト皮下注の剤形追加として、ペン型自動注入器注射剤「メトジェクト皮下注ペン」（一般名：メトトレキサート）について、日本メダック株式会社（東京都）が日本において製造販売承認を取得しました。エーザイは販売を担当します。 ○ 慢性便秘症治療剤「モビコール配合内用剤」について、日本において、EAファーマ株式会社（東京都、以下 EAファーマ）が2歳未満の小児の慢性便秘症を対象としたフェーズⅢ試験を開始し、進行中です。○ Bliss Biopharmaceutical (Hangzhou) Co., Ltd.（中国）と共同開発している抗体薬物複合体「BB-1701」について、日本、米国において、乳がんを対象としたフェーズⅡ試験を開始し、進行中です。 ○ ホスホジエステラーゼ（PDE)9阻害剤「E2027」について、米国においてフェーズⅡ段階にあったレビー小体型認知症・パーキンソン病認知症を対象とした開発を終了しました。○ 抗がん剤「H3B-6545」について、米国、欧州においてフェーズⅠ/Ⅱ段階にあった乳がん（単剤療法）を対象とした試験を終了しました。

６【研究開発活動】当期における研究開発費は、172,999百万円（前期比0.7％増）、売上収益比率23.2％（前期より0.5ポイント増）となりました。なお、当社グループは、研究開発費をグローバルに管理しているため、セグメントに配分していません。 ［開発品の状況］○ 抗がん剤「レンビマ」（欧州における腎細胞がんに係る製品名「Kisplyx」、一般名：レンバチニブ、米メルク社との共同開発）・甲状腺がんに係る適応（単剤療法）において、日本、米国、欧州、中国、アジア等の80カ国以上で承認を取得しています。・肝細胞がん（ファーストライン）に係る適応（単剤療法）において、日本、米国、欧州、中国、アジア等の80カ国以上で承認を取得しています。・切除不能な胸腺がんに係る適応（単剤療法）において、日本で承認を取得しています。・腎細胞がん（セカンドライン）を対象とした、エベロリムスとの併用療法に係る適応において、米国、欧州等の65カ国以上で承認を取得しています。・腎細胞がん（ファーストライン）を対象とした、米メルク社の抗PD-1抗体ペムブロリズマブとの併用療法に係る適応において、日本、米国、欧州、アジア等の45カ国以上で承認を取得しています。・子宮内膜がん（全身療法後）を対象とした、ペムブロリズマブとの併用療法に係る適応において、日本、米国、欧州、アジア等の45カ国以上で承認（条件付き承認を含む）を取得しています。・2022年8月、ペムブロリズマブとの併用療法は、肝細胞がん（ファーストライン）を対象とするフェーズⅢ試験において、レンビマ単剤療法に対して、主要評価項目である全生存期間ならびに無増悪生存期間について改善傾向を示しましたが、事前に設定した統計学的有意性の基準を満たさず、主要評価項目は未達となりました。これを受けて本開発を終了しました。なお、本試験におけるレンビマ単剤療法群の全生存期間中央値は、肝細胞がんにおいてこれまで同療法に関して報告されている値よりも延長されました。本併用療法の安全性プロファイルは、これまでに報告されているデータと同様でした。・2023年4月、ペムブロリズマブとの併用療法は、高頻度マイクロサテライト不安定性を有さない／ミスマッチ修復機構を有する大腸がん（サードライン）を対象とするフェーズⅢ試験において、レゴラフェニブまたはTAS-102（トリフルリジンとチピラシル塩酸塩の合剤）に対して主要評価項目である全生存期間について改善傾向を示しましたが、事前に設定した統計学的有意性の基準を満たさず、主要評価項目は未達となりました。また、メラノーマ（ファーストライン）を対象とするフェーズⅢ試験について、事前に規定された中間解析の結果に基づいて主要評価項目の一つである全生存期間の改善を示さないと判断した独立データモニタリング委員会の推奨に従い、中止を決定しました。両試験における本併用療法の安全性プロファイルは、これまでに報告されているデータと同様でした。今後両試験のデータについて、事前に計画された部分集団解析を含むすべての評価を完了し、その結果を治験責任医師と協力してサイエンティフィックコミュニティに共有していきます。・ペムブロリズマブとの併用療法について、子宮内膜がん（ファーストライン）、非扁平上皮非小細胞肺がん（ファーストライン、化学療法併用）、非小細胞肺がん（セカンドライン）、頭頸部がん（ファーストライン）、肝細胞がん（ファーストライン、肝動脈化学塞栓療法との併用）、食道がん（ファーストライン、化学療法併用）、胃がん（ファーストライン、化学療法併用）を対象としたフェーズⅢ試験を米国、欧州等において進行中です。・ペムブロリズマブとの併用療法について、メラノーマ（セカンドライン）、頭頸部がん（セカンドライン）を対象としたフェーズⅡ試験、および複数のがん種を対象としたバスケット試験（フェーズⅡ試験）が米国、欧州において進行中です。○ 抗がん剤「ハラヴェン」（一般名：エリブリン）・乳がんに係る適応において、日本、米国、欧州、中国、アジア等の85カ国以上で承認を取得しています。・脂肪肉腫（日本では悪性軟部腫瘍）に係る適応において、日本、米国、欧州、アジア等の80カ国以上で承認を取得しています。・「ハラヴェン」のリポソーム製剤について、小野薬品工業株式会社（大阪府）の抗PD-1抗体ニボルマブとの併用療法に関するフェーズⅠ/Ⅱ試験が日本において進行中です。○ 抗てんかん剤「フィコンパ」（英名「Fycompa」、一般名：ペランパネル）・12歳以上の部分てんかん併用療法に係る適応において、日本、米国、欧州、中国、アジア等の75カ国以上で承認を取得しています。日本、米国、中国においては、4歳以上の部分てんかんに対する単剤および併用療法の承認を取得しています。欧州においては、4歳以上の部分てんかんに対する併用療法の承認を取得しています。・12歳以上の全般てんかんの強直間代発作に対する併用療法に係る適応において、日本、米国、欧州、アジア等の70カ国以上で承認を取得しています。欧州においては、7歳以上の全般てんかんの強直間代発作に対する併用療法の承認を取得しています。・2022年8月、日本において、新投与経路医薬品として注射剤の追加を申請しました。・レノックス・ガストー症候群を対象としたフェーズⅢ試験が日本、米国、欧州において進行中です。 ○ オレキシン受容体拮抗剤「デエビゴ」（英名「Dayvigo」、一般名：レンボレキサント）・不眠症に係る適応において、日本、米国、アジア等の15カ国以上で承認を取得しています。・不眠症を対象としたフェーズⅢ試験が中国において進行中です。・アルツハイマー病/認知症に伴う不規則睡眠覚醒リズム障害を対象としたフェーズⅡ試験が終了し、今後の開発について検討中です。○ アルツハイマー病（AD）治療剤「Leqembi」（一般名：レカネマブ、開発品コード「BAN2401」、バイオジェン社との共同開発）・2022年9月、早期ADを対象としたClarity AD試験（フェーズⅢ試験）において、主要評価項目ならびにすべての重要な副次評価項目を統計学的に高度に有意な結果をもって達成しました。アミロイド関連画像異常（ARIA）発現プロファイルは、想定内でした。・2022年12月、中国において、国家薬品監督管理局（NMPA）に対し、BLA（生物製剤ライセンス申請）のデータ提出を開始し、2023年2月に優先審査に指定されました。・2023年1月、米国において、ADの特徴である脳内に蓄積したアミロイドβプラークの減少効果を示した201試験（フェーズⅡ試験）の結果に基づき、ADの治療を適応として、米国食品医薬品局（FDA）より迅速承認を取得しました。本剤による治療は、臨床試験と同様、ADによる軽度認知障害または軽度認知症の当事者様において開始する必要があります。・2023年1月、米国における迅速承認取得を受けて、Clarity AD試験の結果に基づき、フル承認に向けたsBLA（生物製剤承認一部変更申請）をFDAに提出しました。同年3月、本申請はFDAに受理されるとともに優先審査に指定され、PDUFA（Prescription Drugs User Fee Act）アクションデート（審査終了目標日）は同年7月6日に設定されました。同年6月9日にFDA諮問委員会が開催され、Clarity AD試験の結果が本剤の臨床上のベネフィットを示すエビデンスであることが全会一致で支持されました。本剤は、米国において、AD治療を対象としてブレイクスルーセラピーおよびファストトラックの指定を受けています。・2023年1月、欧州において、欧州医薬品庁（EMA）に販売承認申請を提出し、受理されました。・2023年1月、日本において、独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）に製造販売承認を申請し、厚生労働省より優先審査に指定されました。・2023年3月、カナダにおいて、カナダ保健省（Health Canada）に新薬承認申請を行い、同年5月に受理されました。・2023年5月、英国（北アイルランドを除く）において、英国医薬品医療製品規制庁（MHRA）に販売承認申請を提出しました。・2023年6月、韓国において、韓国食品医薬品安全処（MFDS）に新薬承認を申請しました。・Alzheimer's Clinical Trials Consortium（ACTC）によって本剤が評価対象薬剤として選択されているプレクリニカル（無症状期）ADを対象とするAHEAD 3-45（フェーズⅢ試験）が日本、米国、欧州等において進行中です。・利便性向上をめざした皮下注射製剤の開発を進めています。また、脳内アミロイドβ除去後の維持療法に向けた新投与レジメンを確認するための試験を進めています。 ○ 2022年5月、メコバラミン（一般名）の高用量製剤について、筋萎縮性側索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis: ALS）の病態および機能障害の進行抑制を予定される効能・効果として、厚生労働省より希少疾病用医薬品に指定されました。医師主導フェーズⅢ試験の結果を受け、当社が2023年度中の承認申請を予定しています。○ 2022年11月、日本において、アルツハイマー型認知症・レビー小体型認知症治療剤「アリセプト」（一般名：ドネペジル塩酸塩）について、レビー小体型認知症に係る再審査結果を受けて、用法・用量に関する承認事項の一部変更を申請し、承認されました。なお、レビー小体型認知症に係る効能・効果については変更ありません。○ 2022年11月、日本において、抗てんかん剤「イノベロン」（一般名：ルフィナミド）について、レノックス・ガストー症候群に対する抗てんかん薬との併用療法に係る適応の承認条件となっていた特定使用成績調査（全例調査）に関し、厚生労働省から解除の通知を受領しました。 ○ 抗がん剤「E7386」について、日本、米国、欧州において、ペムブロリズマブとの併用療法による固形がんを対象としたフェーズⅠ/Ⅱ試験のフェーズⅡパートを開始し、進行中です。○ 葉酸受容体αをターゲットとする抗体薬物複合体「MORAb-202」について、米国、欧州において非小細胞肺がんを対象としたフェーズⅡ試験、日本、米国、欧州において卵巣がん、腹膜がんおよび卵管がんを対象としたフェーズⅡ試験を開始し、進行中です。 ○ Toll様受容体（TLR）4拮抗剤エリトラン（一般名）について、日本、米国でフェーズⅢ試験段階にあった新型コロナウイルス感染症（COVID-19）による重症化抑制を対象としたREMAP-COVID試験を中止しました。○ 神経疾患治療剤「E2730」について、米国でフェーズⅡ試験段階にあったてんかんを対象とした開発を終了しました。

５【研究開発活動】当期における研究開発費は、171,738百万円（前期比14.2％増）、売上収益比率22.7％（前期より0.6ポイント減）となりました。なお、当社グループは、研究開発費をグローバルに管理しているため、セグメントに配分していません。 ［開発品の状況］○ 抗がん剤「レンビマ」（欧州における腎細胞がんに係る製品名「Kisplyx」、一般名：レンバチニブ、米メルク社との共同開発）・甲状腺がんに係る適応（単剤療法）において、日本、米国、欧州、中国、アジア等の80カ国以上で承認を取得しています。・肝細胞がん（ファーストライン）に係る適応（単剤療法）において、日本、米国、欧州、中国、アジア等の75カ国以上で承認を取得しています。・切除不能な胸腺がんに係る適応（単剤療法）において、日本で承認を取得しています。・腎細胞がん（セカンドライン）を対象とした、エベロリムスとの併用療法に係る適応において、米国、欧州等の60カ国以上で承認を取得しています。・子宮内膜がん（全身療法後）を対象とした、米メルク社の抗PD-1抗体ペムブロリズマブとの併用療法に係る適応において、日本、米国、欧州、アジア等の45カ国以上で承認（条件付き承認を含む）を取得しています。309試験/KEYNOTE-775試験（フェーズⅢ試験）に基づき、米国においては、2021年7月、治療ラインに関わらず全身療法後に増悪した、根治的手術または放射線療法に不適応な高頻度マイクロサテライト不安定性を有さない、またはミスマッチ修復機構欠損を有さない進行性子宮内膜がんの適応で承認を取得しました。欧州においては、2021年11月、治療ラインに関わらず、プラチナ製剤を含む前治療中またはその後に増悪した、根治的手術または放射線療法に不適応な成人の進行性または再発性子宮内膜がんに関する適応について承認を取得しました。日本においては、2021年12月にがん化学療法後に増悪した切除不能な進行・再発の子宮体がんの適応について承認を取得しました。台湾においては、2022年2月に治療ラインに関わらず全身療法後に増悪した、根治的手術または放射線療法に不適応な進行性子宮内膜がんの適応について承認を取得しました。・腎細胞がん（ファーストライン）を対象とした、ペムブロリズマブとの併用療法に係る適応において、日本、米国、欧州、アジア等の35カ国以上で承認を取得しています。米国においては2021年8月、欧州では同年11月、台湾では2022年1月に、進行性腎細胞がん一次治療に係る適応についてそれぞれ承認を取得しました。日本においては、2022年2月に根治切除不能または転移性の腎細胞がんの適応について承認を取得しました。・ペムブロリズマブとの併用療法について、子宮内膜がん（ファーストライン）、肝細胞がん（ファーストライン）、メラノーマ（ファーストライン）、非扁平上皮非小細胞肺がん（ファーストライン、化学療法併用）、非小細胞肺がん（セカンドライン）、頭頸部がん（ファーストライン）、肝細胞がん（ファーストライン、肝動脈化学塞栓療法との併用）、胃がん（ファーストライン、化学療法併用）、高頻度マイクロサテライト不安定性を有さない/ミスマッチ修復機構を有する大腸がん（サードライン）を対象としたフェーズⅢ試験を米国、欧州等において進行中です。食道がん（ファーストライン、化学療法併用）を対象としたフェーズⅢ試験を日本、米国、欧州、中国において開始し、進行中です。PD-L1陽性の非小細胞肺がん（ファーストライン）およびシスプラチン不適格の膀胱がん（ファーストライン）を対象として実施していた2本のフェーズⅢ試験については、独立データモニタリング委員会の勧告に従い、中止を決定しました。・ペムブロリズマブとの併用療法について、メラノーマ（セカンドライン）、頭頸部がん（セカンドライン）を対象としたフェーズⅡ試験、および複数のがん種を対象としたバスケット試験（フェーズⅡ試験）を米国、欧州等において進行中です。・米国において、ペムブロリズマブとの併用療法による局所治療に適さない進行性肝細胞がんの一次治療に対するブレイクスルーセラピーの指定について、他の併用療法の同適応症に対する承認を受け、米国食品医薬品局（FDA）より指定取り消しに関する通知を受領しました。○ 抗がん剤「ハラヴェン」（一般名：エリブリン）・乳がんに係る適応において、日本、米国、欧州、中国、アジア等の80カ国以上で承認を取得しています。・脂肪肉腫（日本では悪性軟部腫瘍）に係る適応において、日本、米国、欧州、アジア等の80カ国以上で承認を取得しています。・「ハラヴェン」のリポソーム製剤について、小野薬品工業株式会社（大阪府）の抗PD-1抗体ニボルマブとの併用療法に関するフェーズⅠ/Ⅱ試験が日本において進行中です。○ 抗てんかん剤「フィコンパ」（英名「Fycompa」、一般名：ペランパネル）・12歳以上の部分てんかん併用療法に係る適応において、日本、米国、欧州、中国、アジア等の70カ国以上で承認を取得しています。日本と米国においては、4歳以上の部分てんかんに対する単剤および併用療法の承認を取得しています。欧州においては、4歳以上の部分てんかんに対する併用療法の承認を取得しています。・12歳以上の全般てんかんの強直間代発作に対する併用療法に係る適応において、日本、米国、欧州、アジア等の70カ国以上で承認を取得しています。欧州においては、7歳以上の全般てんかんの強直間代発作に対する併用療法の承認を取得しています。・2021年7月、中国において、てんかんの部分発作に対する単剤療法、および4歳以上の小児てんかんの部分発作に対する併用・単剤療法の2つの追加適応について承認を取得しました。・レノックス・ガストー症候群を対象としたフェーズⅢ試験が日本、米国、欧州において進行中です。○ オレキシン受容体拮抗剤「デエビゴ」（英名「Dayvigo」、一般名：レンボレキサント）・不眠症に係る適応において、日本、米国、アジア等の10カ国以上で承認を取得しています。・不眠症を対象としたフェーズⅢ試験が中国において進行中です。・アルツハイマー病/認知症に伴う不規則睡眠覚醒リズム障害を対象としたフェーズⅡ試験が終了し、今後の開発について検討中です。○ 抗アミロイドβプロトフィブリル抗体レカネマブ（一般名、開発品コード「BAN2401」、バイオジェン社との共同開発）・2021年6月、米国において、アルツハイマー病（AD）治療を対象としてブレイクスルーセラピーの指定を受け、同年12月にはファストトラックの指定を受けました。・2021年9月、米国において、201試験（フェーズⅡ試験）に基づいて迅速承認制度を活用し、FDAに対する早期AD（ADによる軽度認知障害および軽度AD）治療薬としてのBLA（生物製剤ライセンス申請）の段階的申請を開始し、2022年5月に完了しました。・2022年3月、日本において、医薬品事前評価相談制度に基づき、独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）に申請データの提出を開始しました。・早期ADを対象としたClarity AD（フェーズⅢ試験）が日本、米国、欧州、中国において進行中です。・Alzheimer's Clinical Trials Consortium（ACTC）によって本剤が評価対象薬剤として選択されているプレクリニカル（無症状期）ADを対象とするAHEAD 3-45（フェーズⅢ試験）が日本、米国、欧州等において進行中です。○ AD治療剤「Aduhelm」（一般名：アデュカヌマブ、バイオジェン社の単独意思決定権による共同開発）・2021年6月、米国においてAD治療剤として迅速承認を取得しました。本迅速承認の要件である検証試験はバイオジェン社により実施される予定です。・2021年12月、日本において、製造販売承認申請について追加データの提出が求められ、継続審議となりました。・2022年4月、欧州において、バイオジェン社が販売承認申請を取り下げました。 ○ 2021年6月、日本において、抗がん剤「タズベリク」（一般名：タゼメトスタット、開発品コード「E7438」）について、EZH2遺伝子変異陽性の濾胞性リンパ腫に係る適応で製造販売承認を取得しました。○ 2021年9月、日本において、ヒト型抗ヒトTNFαモノクローナル抗体「ヒュミラ」（一般名：アダリムマブ）の潰瘍性大腸炎に係る用法用量について、成人に対する高用量と小児の追加承認を取得しました。○ 2022年3月、日本において、EAファーマがキッセイ薬品工業株式会社（長野県）と共同開発している潰瘍性大腸炎治療剤「カログラ」（一般名：カロテグラストメチル、開発品コード「AJM300」）について、潰瘍性大腸炎に係る適応で製造販売承認を取得しました。 ○ 選択的URAT1阻害剤ドチヌラド（一般名）について、痛風を対象としたフェーズⅢ試験を中国において開始しました。○ セントルイス・ワシントン大学医学部（米国）により主導される優性遺伝アルツハイマーネットワーク試験ユニット（Dominantly Inherited Alzheimer Network Trials Unit：DIAN-TU）が実施する優性遺伝ADに対する抗MTBR（Microtubule binding region: 微小管結合領域）タウ抗体「E2814」の効果を評価するTau NexGen試験（フェーズⅡ/Ⅲ試験）が米国において開始されました。同試験の基礎療法となる抗アミロイド療法にレカネマブが選定されています。○ 抗がん剤「E7386」について、ペムブロリズマブとの併用による固形がんを対象としたフェーズⅠ/Ⅱ試験を、日本、米国において開始しました。○ Toll様受容体7/8阻害剤「E6742」について、全身性エリテマトーデスを対象としたフェーズⅠ/Ⅱ試験を、日本において開始しました。 ○ 抗がん剤「MORAb-009」について、米国、欧州でフェーズⅠ/Ⅱ試験段階にあった中皮腫を対象とした開発を終了しました。○ 腸管洗浄剤「EA4000」について、EAファーマが事業上の優先度の観点から、日本でフェーズⅠ/Ⅱ試験段階にあった開発を中止しました。○ 潰瘍性大腸炎治療剤「E6007」について、EAファーマが事業上の優先度の観点から、日本でフェーズⅡ試験段階にあった開発を中止しました。○ クローン病治療剤「E6011」について、EAファーマが事業上の優先度の観点から、日本、欧州でフェーズⅡ試験を中止しました。

５【研究開発活動】当期における研究開発費は、150,299百万円（前期比7.3％増）、売上収益比率23.3％（前期より3.1ポイント増）となりました。なお、当社グループは、研究開発費をグローバルに管理しているため、セグメントに配分していません。 ［開発品の状況］○ 抗がん剤「レンビマ」（欧州における腎細胞がんに係る製品名「Kisplyx」、一般名：レンバチニブ、米メルク社との共同開発）・甲状腺がんに係る適応において、日本、米国、欧州、アジア等の70カ国以上で承認を取得しています。2020年11月、中国において承認を取得しました。・腎細胞がん（セカンドライン）を対象とした、エベロリムスとの併用療法に係る適応において、米国、欧州等の60カ国以上で承認を取得しています。・肝細胞がん（ファーストライン）に係る適応において、日本、米国、欧州、中国、アジア等の70カ国以上で承認を取得しています。・米メルク社の抗PD-1抗体ペムブロリズマブとの併用療法について、全身療法後に増悪した、根治的手術または放射線療法に不適応な高頻度マイクロサテライト不安定性を有さない、またはミスマッチ修復機構欠損を有さない進行性子宮内膜がんの適応について、米国、カナダ、オーストラリア等の10カ国以上で承認を取得しています。・2020年7月、米国で申請中であった、切除不能肝細胞がん（ファーストライン）を対象としたペムブロリズマブとの併用療法における116試験（フェーズⅠb試験）結果に基づく迅速承認申請について、米国食品医薬品局（FDA）から審査完了通知を受領しました。本併用療法の有効性および臨床上のベネフィットに関する十分なエビデンスを示すための臨床試験の推進を含め、引き続きFDAと今後の適切な対応について協議します。なお、本併用療法について、進行性肝細胞がん（ファーストライン）を対象としたフェーズⅢ試験（LEAP-002試験）が進行中であり、患者様登録も完了しています。・2021年3月、日本において、切除不能な胸腺がんに係る適応追加（単剤療法）の承認を取得しました。2020年6月に、当該適応について厚生労働省より希少疾病用医薬品の指定を受けています。・2021年3月、ペムブロリズマブとの併用療法について、欧州において、進行性腎細胞がんおよび進行性子宮内膜がんに係る2つの適応追加申請が欧州医薬品庁に受理されました。・2021年3月、ペムブロリズマブとの併用療法について、日本において、進行性腎細胞がんに係る適応追加申請を行いました。・2021年4月、ペムブロリズマブとの併用療法について、日本において、進行性子宮体がんに係る適応追加申請を行いました。同年3月に、当該適応について厚生労働省より希少疾病用医薬品に指定されました。・2021年4月、ペムブロリズマブとの併用療法について、進行性腎細胞がんおよび進行性子宮内膜がんに係る2つの申請がFDAに受理されるとともに、いずれも優先審査に指定されました。・ペムブロリズマブとの併用療法について、進行性または転移性腎細胞がんの適応および局所治療に適さない切除不能な進行性肝細胞がん（ファーストライン）の適応に対して、米国においてブレイクスルーセラピーの指定を受けています。・ペムブロリズマブとの併用療法について、子宮内膜がん（ファーストライン）、肝細胞がん（ファーストライン）、メラノーマ（ファーストライン）、非扁平上皮非小細胞肺がん（ファーストライン）、PD-L1陽性の非小細胞肺がん（ファーストライン）、非小細胞肺がん（セカンドライン）、頭頸部がん（ファーストライン）、膀胱がん（ファーストライン）、肝細胞がん（ファーストライン、肝動脈化学塞栓療法との併用）を対象としたフェーズⅢ試験を米国、欧州等において進行中です。胃がん（ファーストライン）を対象としたフェーズⅢ試験を日本、米国、欧州、中国において開始し、進行中です。大腸がん（サードライン）を対象としたフェーズⅢ試験を米国、欧州等において開始しました。メラノーマ（セカンドライン）を対象としたフェーズⅡ試験、複数のがん腫を対象としたバスケット試験（フェーズⅡ試験）を米国、欧州等において進行中です。頭頸部がん（セカンドライン）を対象としたフェーズⅡ試験を米国、欧州で開始し、進行中です。○ 抗がん剤「ハラヴェン」（一般名：エリブリン）・乳がんに係る適応において、日本、米国、欧州、中国、アジア等の75カ国以上で承認を取得しています。・脂肪肉腫（日本では悪性軟部腫瘍）に係る適応において、日本、米国、欧州、アジア等の75カ国以上で承認を取得しています。・「ハラヴェン」のリポソーム製剤について、小野薬品工業株式会社（大阪府）の抗PD-1抗体ニボルマブとの併用療法に関するフェーズⅠ/Ⅱ試験が日本において進行中です。・米国でフェーズⅠ/Ⅱ試験段階にあったHER2陰性乳がんを対象としたHalozyme Therapeutics Inc.（米国）が開発中のPEG化遺伝子組換えヒト型ヒアルロン酸分解酵素PEGPH20との併用療法について、開発を終了しました。・米国でフェーズⅠ/Ⅱ試験段階にあった、トリプルネガティブ乳がんを対象としたペムブロリズマブとの併用療法について、開発を終了しました。○ 抗てんかん剤「フィコンパ」（英名「Fycompa」、一般名：ペランパネル）・12歳以上の部分てんかん併用療法に係る適応において、日本、米国、欧州、中国、アジア等の70カ国以上で承認を取得しています。日本と米国においては、4歳以上の部分てんかんに対する単剤および併用療法の承認を取得しています。・12歳以上の全般てんかんの強直間代発作に対する併用療法に係る適応において、日本、米国、欧州、アジア等の70カ国以上で承認を取得しています。・2020年11月、小児の部分てんかん併用療法および強直間代発作に対する併用療法の適応について、欧州委員会より承認を取得しました。・2020年10月、中国において、部分てんかんの単剤療法および4歳以上の小児てんかんの部分発作に係る追加適応の申請が受理されました。・レノックス・ガストー症候群を対象としたフェーズⅢ試験が日本、米国、欧州において進行中です。○ オレキシン受容体拮抗剤「デエビゴ」（英名「Dayvigo」、一般名：レンボレキサント）・米国において、入眠困難、睡眠維持困難のいずれかまたはその両方を伴う成人の不眠症の適応で承認を取得しています。・日本において、不眠症の適応で承認を取得しています。・カナダ、香港において、不眠症に係る適応で承認を取得するとともに、オーストラリア、アジア等において申請中です。・アルツハイマー病／認知症に伴う不規則睡眠覚醒リズム障害を対象としたフェーズⅡ試験が終了し、今後の開発について検討中です。○ 抗アミロイドβ抗体アデュカヌマブ（一般名、バイオジェン社との共同開発）・2020年8月、米国において、アルツハイマー病（AD）治療剤としてBLA（生物製剤ライセンス申請）が受理されるとともに優先審査に指定され、2021年6月7日に迅速承認を取得しました。なお、本迅速承認の要件として、今後検証試験による臨床的有用性の確認が必要となります。・2020年10月、欧州において、販売承認申請を提出し、受理されました。・2020年12月、日本において、新薬承認を申請しました。・2021年4月、バイオジェン社は、ブラジル、カナダ、オーストラリア、スイスにおいて、販売承認申請を提出したことを公表しました。カナダ、オーストラリア、スイスにおいては、申請受理の可否に関するバリデーションが行われています。○ 抗アミロイドβプロトフィブリル抗体lecanemab（一般名、開発品コード「BAN2401」、バイオジェン社との共同開発）・ADによる軽度認知障害および軽度AD（総称して早期AD）を対象とした1本のフェーズⅢ試験（Clarity AD）が日本、米国、欧州、中国において進行中です。・Alzheimer's Clinical Trials Consortium（ACTC）によって本剤が評価対象薬剤として選択されているプレクリニカル（無症状期）ADを対象とするフェーズⅢ試験（AHEAD 3-45）を開始し、進行中です。○ 2020年5月、日本において、ヒト型抗ヒトTNFαモノクローナル抗体「ヒュミラ」について、化膿性汗腺炎に関する用法・用量に関する一部変更の承認を取得しました。○ 2020年6月、韓国において、パーキンソン病治療剤「エクフィナ」について、パーキンソン病に係る適応で新薬承認を取得しました。○ 2020年11月、日本において、「ヒュミラ」について、世界で初めてとなる壊疽性膿皮症の適応追加承認を取得しました。○ 2020年11月、日本において、当社の子会社であるEAファーマ株式会社（東京都）がCosmo Technologies Ltd.（アイルランド）より導入した粘膜下注入材「エレビュー」について、内視鏡用粘膜下注入材の使用目的で医療機器としての承認を取得しました。○ 2021年3月、日本において、抗がん剤「レミトロ」（一般名：デニロイキン ジフチトクス（遺伝子組換え）、開発品コード「E7777」）について、末梢性T細胞リンパ腫および皮膚T細胞性リンパ腫に係る効能効果で製造販売承認を取得しました。○ 2020年6月、日本において、抗がん剤タゼメトスタット（一般名、開発品コード「E7438」）について、EZH2遺伝子変異陽性の濾胞性リンパ腫に係る適応で新薬承認を申請しました。○ 2020年9月、米国において、セロトニン2C受容体作動剤lorcaserin（一般名）について、乳幼児期に発生する難治性てんかんであるドラベ症候群を対象としたフェーズⅢ試験を開始し、進行中です。当該適応については、FDAより希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）の指定を受けています。○ 2021年2月、日本において、新規抗がん剤として開発している「E7090」が、FGFR2融合遺伝子を有する切除不能な胆道がんを予定される効能・効果として、厚生労働省より希少疾病用医薬品に指定されました。○ 2021年1月、EAファーマ株式会社がキッセイ薬品工業株式会社（長野県）と共同開発している潰瘍性大腸炎治療剤カロテグラストメチル（一般名、開発品コード「AJM300」）について、日本で実施されたフェーズⅢ試験において、主要評価項目を達成しました。○ 2021年3月、抗MTBR（Microtubule binding region: 微小管結合領域）タウ抗体「E2814」について、ワシントン大学医学部（米国）により主導される優性遺伝アルツハイマーネットワーク試験ユニット（Dominantly Inherited Alzheimer Network Trials Unit：DIAN-TU）が実施する臨床試験における抗タウ薬として、最初の評価対象薬に選定されました。○ ホスホジエステラーゼ（PDE）9阻害剤「E2027」について、レビー小体型認知症およびパーキンソン病認知症を対象としたフェーズⅡ試験を米国において開始しました。

５【研究開発活動】当期における研究開発費は、140,116百万円（前期比3.3％減）、売上収益比率20.1％（前期より2.4ポイント減）となりました。なお、当社グループは、研究開発費をグローバルに管理しているため、セグメントに配分していません。 ［開発品の状況］○ 抗がん剤「レンビマ」（欧州における腎細胞がんに係る製品名：「Kisplyx」、一般名：レンバチニブ）・甲状腺がんに係る適応において、日本、米国、欧州、アジア等の60カ国以上で承認を取得しています。2019年11月、中国において、分化型甲状腺がんに係る適応追加申請が受理されました。2019年12月、日本において、甲状腺がんに係る適応の承認条件となっていた特定使用成績調査（全例調査）に関し、厚生労働省から解除通達を受領しました。・腎細胞がん（セカンドライン）を対象とした、エベロリムスとの併用療法に係る適応において、米国、欧州等の55カ国以上で承認を取得しています。・肝細胞がん（ファーストライン）に係る適応において、日本、米国、欧州、中国、アジア等の60カ国以上で承認を取得しています。・2019年9月、米メルク社の抗PD-1抗体ペムブロリズマブとの併用療法について、全身療法後に増悪した、根治的手術または放射線療法に不適応な高頻度マイクロサテライト不安定性を有さない、またはミスマッチ修復機構欠損を有さない進行性子宮内膜がんの適応について、米国食品医薬品局（FDA）が主導する「プロジェクトOrbis」のもと、米国、オーストラリア、カナダで承認を取得しました。また、フィリピンと韓国でも承認を取得しています。・ペムブロリズマブとの併用療法について、子宮内膜がん（セカンドライン）に係る適応を対象としたフェーズⅢ試験が日本、米国、欧州等において進行中です。・エベロリムスあるいはペムブロリズマブとの2つの併用療法について、腎細胞がん（ファーストライン）を対象としたフェーズⅢ試験が日本、米国、欧州において進行中です。・ペムブロリズマブとの併用療法について、進行性または転移性腎細胞がんの適応に対して、米国においてブレイクスルーセラピーの指定を受けています。・ペムブロリズマブとの併用療法について、肝細胞がん（ファーストライン）を対象としたフェーズⅢ試験が日本、米国、欧州、中国において進行中です。・2019年7月、ペムブロリズマブとの併用療法について、局所治療に適さない切除不能な進行性肝細胞がん（ファーストライン）の適応に対して、米国においてブレイクスルーセラピーの指定を受けました。・ペムブロリズマブとの併用療法について、メラノーマ（ファーストライン）、非扁平上皮非小細胞肺がん（ファーストライン）、PD-L1陽性の非小細胞肺がん（ファーストライン）を対象としたフェーズⅢ試験を米国、欧州等で、メラノーマ（セカンドライン）を対象としたフェーズⅡ試験、複数のがん腫を対象としたバスケット試験（フェーズⅡ試験）を米国、欧州等において進行中です。また、子宮内膜がん（ファーストライン）、膀胱がん（ファーストライン）、非小細胞肺がん（セカンドライン）、頭頸部がん（ファーストライン）を対象としたフェーズⅢ試験を日本、米国、欧州等で開始し、進行中です。肝細胞がん（肝動脈化学塞栓療法との併用）を対象としたフェーズⅢ試験を日本、米国、欧州、中国で開始しました。・フェーズⅡ試験段階にありました胆道がん（単剤療法）および非小細胞肺がん（RET転座を有する非小細胞肺がんを含む、単剤療法）に係る適応の開発は、ペムブロリズマブとの併用療法の開発を優先し終了しました。○ 抗がん剤「ハラヴェン」（一般名：エリブリン）・乳がんに係る適応において、日本、米国、欧州、アジア等の75カ国以上で承認を取得しています。2019年7月、中国における乳がんに係る適応について、承認を取得しました。・脂肪肉腫（日本では悪性軟部腫瘍）に係る適応において、日本、米国、欧州、アジア等の65カ国以上で承認を取得しています。・トリプルネガティブ乳がんを対象としたペムブロリズマブとの併用療法に関するフェーズⅠ/Ⅱ試験が米国において進行中です。・HER2陰性乳がんを対象とした、Halozyme Therapeutics Inc.（米国）が開発中のPEG化遺伝子組換えヒト型ヒアルロン酸分解酵素PEGPH20との併用療法に関するフェーズⅠ/Ⅱ試験が米国において進行中です。・「ハラヴェン」のリポソーム製剤について、小野薬品工業株式会社（大阪府）の抗PD-1抗体ニボルマブとの併用療法に関するフェーズⅠ/Ⅱ試験を日本において開始し、進行中です。・米国および欧州でフェーズⅠ/Ⅱ試験段階にありました膀胱がんを対象とした開発を中止しました。○ 抗てんかん剤「フィコンパ」（英名「Fycompa」、一般名：ペランパネル）・12歳以上の部分てんかん併用療法に係る適応において、日本、米国、欧州、アジア等の65カ国以上で承認を取得しています。2019年9月、中国において、部分てんかんの併用療法に係る適応で新薬承認を取得しました。米国においては、4歳以上の部分てんかんに対する単剤および併用療法の承認を取得しています。・12歳以上の全般てんかんの強直間代発作に対する併用療法に係る適応において、日本、米国、欧州、アジア等の60カ国以上で承認を取得しています。・2020年1月、日本において、部分てんかんの単剤療法および小児適応ならびに細粒剤について追加の承認を取得しました。・小児適応について、欧州において追加申請中です。・レノックス・ガストー症候群を対象としたフェーズⅢ試験が日本、米国、欧州において進行中です。○ オレキシン受容体拮抗剤「デエビゴ」（英名「DAYVIGO」、一般名：レンボレキサント、開発コード： 「E2006」）・2019年12月、米国において、入眠困難、睡眠維持困難のいずれかまたはその両方を伴う成人の不眠症の適応で新薬承認を取得しました。本剤は、米国麻薬取締局によるスケジュール審査が完了し、2020年6月に新発売しました。・2020年1月、日本において、不眠症の適応で新薬承認を取得し、発売準備中です。・アルツハイマー病／認知症に伴う不規則睡眠覚醒リズム障害を対象としたフェーズⅡ試験が、日本と米国において進行中です。○ 抗アミロイドβプロトフィブリル抗体「BAN2401」・アルツハイマー病による軽度認知障害および軽度アルツハイマー病（総称して早期アルツハイマー病）を対象とした1本のフェーズⅢ試験（Clarity AD）が日本、米国、欧州、中国において進行中です。・Alzheimer's Clinical Trials Consortium（ACTC）によって本剤が評価対象薬剤として選択されているアルツハイマー病のプリベンション試験（AHEAD 3-45試験）が開始に向けて準備中です。○ 抗アミロイドβ抗体アデュカヌマブ（一般名）・2019年10月、バイオジェン社と共同開発しているアデュカヌマブについて、当社とバイオジェン社は、新薬承認をめざすことを発表しました。米国ではBLA（生物製剤ライセンス）申請における各モジュールの申請を既に開始し、2020年度第2四半期の申請完了を予定しています。日本、欧州においては規制当局と申請に向けた協議を進めています。 ○ 2019年7月、韓国において、パーキンソン病に係る適応でサフィナミド（一般名）の新薬承認申請を行いました。○ 2020年3月、日本において、抗がん剤「E7777」（一般名：デニロイキン ジフチトクス（遺伝子組換え））について、皮膚T細胞性リンパ腫および末梢性T細胞リンパ腫に係る適応で、新薬承認申請を行いました。 ○ 線維芽細胞増殖因子受容体（FGFR1、FGFR2、FGFR3）選択的チロシンキナーゼ阻害剤「E7090」について、FGFR2融合遺伝子を有する切除不能な胆管がん（胆道がんの一種）を対象としたフェーズⅡ試験を日本、中国において開始しました。なお、本剤は、2019年4月、FGFR2融合遺伝子を有する切除不能な胆道がんに対する治療を対象に、厚生労働省の「先駆け審査指定制度」の対象品目に指定されました。 ○ 2019年9月、バイオジェン社と共同開発していたβサイト切断酵素阻害剤「E2609」（一般名：エレンベセスタット）の早期アルツハイマー病を対象とした2本のフェーズⅢ試験（MISSION AD1、MISSION AD2）について、独立安全性データモニタリング委員会による安全性レビューにおいて、本試験を継続しても最終的にベネフィットがリスクを上回ることはない（an unfavorable risk-benefit ratio）との判断から試験中止が勧告されたことに基づき、中止を決定しました。○ 2020年2月、肥満症治療剤「BELVIQ」および「BELVIQ XR」（一般名：lorcaserin）について、心血管疾患アウトカム試験（CAMELLIA-TIMI61試験）のデータ解析を踏まえたFDAからの要請を受け、米国での承認を自主的に取り下げ、販売を中止しました。当社は本剤が対象患者様に対する良好なベネフィット-リスクプロファイルを有していると考えています。○ 抗てんかん剤「E2082」について、全ての開発プログラム（日本、米国）を終結しました。○ 抗フラクタルカイン抗体「E6011」について、日本でフェーズⅡ試験段階にありました関節リウマチを対象とした開発を中止しました。○ 抗がん剤「MORAb-003」および「MORAb-004」について、フェーズⅡ試験段階にありました開発を中止しました。

５【研究開発活動】当期における研究開発費は、144,844百万円(前期比3.8％増)、売上収益比率22.5%(前期より0.7ポイント減)となりました。なお、当社グループは、研究開発費をグローバルに管理しているため、セグメントに配分していません。［開発品の状況］○ 抗がん剤「レンビマ」（一般名：レンバチニブ、欧州における腎細胞がんに係る製品名：「Kisplyx」）・甲状腺がんに係る適応において、日本、米国、欧州、アジア等の55カ国以上で承認を取得しています。中国において、甲状腺がんを対象としたフェーズⅢ試験が進行中です。・腎細胞がん（セカンドライン）を対象とした、エベロリムスとの併用療法に係る適応において、米国、欧州等の45カ国以上で承認を取得しています。・肝細胞がん（ファーストライン）に係る適応において、45カ国以上で承認を取得しています。2018年3月に日本で、同年8月に米国、欧州、韓国で、同年9月に中国で承認を取得しました。・腎細胞がん（ファーストライン）を対象とした、エベロリムスあるいは米メルク社の抗PD-1 抗体ペムブロリズマブとの2つの併用療法に関するフェーズⅢ試験が日本、米国、欧州において進行中です。・ペムブロリズマブとの併用療法による進行性または転移性腎細胞がんの適応に対して、米国においてブレイクスルーセラピーの指定を受けています。・子宮内膜がん（セカンドライン）を対象としたペムブロリズマブとの併用療法に関するフェーズⅢ試験を日本、米国、欧州等において開始し、進行中です。2018年7月、マイクロサテライト不安定性が低頻度または陰性、あるいはDNA ミスマッチ修復機能を有し、少なくとも1回の全身治療歴がある進行性または転移性の子宮内膜がんに係る適応に対して、米国においてブレイクスルーセラピーの指定を受けました。・ペムブロリズマブとの併用療法について、肝細胞がん（ファーストライン）を対象としたフェーズⅢ試験を日本、米国、欧州、中国で、メラノーマ（セカンドライン）を対象としたフェーズⅡ試験を米国、欧州で、それぞれ開始し、進行中です。また、子宮内膜がん(ファーストライン)、メラノーマ（ファーストライン）、非扁平上皮非小細胞肺がん（ファーストライン）、PD-L1 陽性の非小細胞肺がん(ファーストライン)、ならびに膀胱がん（ファーストライン）を対象としたフェーズⅢ試験を米国、欧州等で開始しました。さらに、複数のがん腫（セカンドライン）を対象としたバスケット試験(フェーズⅡ試験)を米国、欧州で開始しました。・胆道がんを対象としたフェーズⅡ試験が日本において進行中です。・RET 転座を有する非小細胞肺がんを対象としたフェーズⅡ試験が日本、米国、欧州、アジアにおいて進行中です。○ 抗がん剤「ハラヴェン」（一般名：エリブリン）・乳がんに係る適応において、日本、米国、欧州、アジア等の65カ国以上で承認を取得しています。中国における乳がんに係る適応について、承認申請中です。・脂肪肉腫（日本では悪性軟部腫瘍）に係る適応において、日本、米国、欧州、アジア等の60カ国以上で承認を取得しています。・トリプルネガティブ乳がんを対象としたペムブロリズマブとの併用療法に関するフェーズⅠ/Ⅱ試験が米国において進行中です。・HER2 ネガティブ乳がんを対象とした、Halozyme Therapeutics Inc.（米国）が開発中のPEG 化遺伝子組換えヒト型ヒアルロン酸分解酵素PEGPH20 との併用療法に関するフェーズⅠ/Ⅱ試験が米国において進行中です。○ 抗てんかん剤「フィコンパ」（一般名：ペランパネル、英名「Fycompa」）・12歳以上の部分てんかん併用療法に係る適応において、日本、米国、欧州、アジア等の55カ国以上で承認を取得しています。・12歳以上の全般てんかんの強直間代発作に対する併用療法に係る適応において、日本、米国、欧州、アジア等の50カ国以上で承認を取得しています。・米国において、部分てんかんの単剤療法での使用に関する承認を取得しています。・2018年9月、米国において、4歳以上の小児てんかん患者様の部分発作に対する単剤および併用療法に関する承認を取得しました。・2018年10月、中国において、部分てんかんの併用療法に係る適応の新薬承認申請が受理され、2019年1月に優先審査の指定を受けました。・2019年1月、日本において、部分てんかんの単剤療法および小児適応（4歳以上）、並びに細粒剤に係る追加申請を行いました。・2019年2月、欧州において、小児てんかんに係る適応拡大の追加申請を行いました。・レノックス・ガストー症候群を対象としたフェーズⅢ試験が日本、米国、欧州において進行中です。○ 2019年2月、日本において、「ヒュミラ」について、化膿性汗腺炎に関する効能・効果の追加承認を取得しました。○ 2018年10月、デュアルオレキシン受容体拮抗剤「E2006」（一般名：レンボレキサント）について、不眠障害を対象とした2つ目のフェーズⅢ試験において主要評価項目を達成し、2018年12月に米国において、2019年3月に日本において、不眠障害に係る適応でそれぞれ新薬承認申請を行いました。○ 2018年6月、βサイト切断酵素阻害剤「E2609」（一般名：elenbecestat）のアルツハイマー病による軽度認知障害および軽度から中等度アルツハイマー病を対象としたフェーズⅡ試験の18カ月時点トップライン解析において、安全性と良好な忍容性が確認されるとともに、アミロイドPET による脳内アミロイド蓄積量の統計学的に有意な減少が示されました。また、臨床症状に対する有効性については、臨床症状評価スケールにおいて、臨床的に重要な変化と考えうる数値的な悪化抑制が観察されました。また、2019年3月、進行中のアルツハイマー病による軽度認知障害および軽度アルツハイマー病(総称して早期アルツハイマー病)を対象としたフェーズⅢ試験（MISSION AD）について、8回目の独立安全性データモニタリング委員会において、認知機能の悪化の有無を含めた安全性データがレビューされ、本試験の継続が推奨されました。○ 2018年7月、抗アミロイドβプロトフィブリル抗体「BAN2401」の早期アルツハイマー病を対象としたフェーズⅡ試験の18カ月時点の最終解析において、臨床症状および脳内アミロイド蓄積量の両エンドポイントを統計学的な有意差をもって達成し、疾患修飾効果を確認しました。2019年3月、「BAN2401」の早期アルツハイマー病を対象としたフェーズⅢ試験を開始しました。○ 2018年7月、肥満症治療剤「Belviq」(一般名:lorcaserin)の安全性評価を主要目的とする市販後臨床試験として実施した心血管疾患アウトカム試験において、主要心血管イベント（MACE: Major Adverse Cardiovascular Events、心血管死、心筋梗塞、脳卒中）の発生頻度がプラセボ投与群と比較して増加しないことが確認され、主要安全性評価目的を達成しました。MACE に「入院を要する不安定狭心症もしくは心不全、または冠血行再建術」を加えた主要有効性評価項目であるMACE+の発生頻度については、プラセボ投与群と比較して統計学的非劣性が確認されました。○ 2018年9月、中心循環系血管内塞栓促進用補綴材「ディーシー ビーズ」（高度管理医療機器）について、使用目的又は効果の一部削除が承認され、使用目的又は効果が「多血性腫瘍（子宮筋腫を除く）を有する患者に対する動脈塞栓療法」となりました。○ 2019年4月、日本でフェーズⅠ試験が進行中である線維芽細胞増殖因子受容体（FGFR1、FGFR2、FGFR3）選択的チロシンキナーゼ阻害剤「E7090」について、FGFR2 融合遺伝子を有する切除不能な胆道がんに対する治療を対象に、厚生労働省の「先駆け審査指定制度」の対象に指定されました。○ 神経疾患治療剤「E2730」について、てんかんを対象としたフェーズⅡ試験を米国において開始し、進行中です。○ 神経疾患治療剤「E2082」について、てんかんを対象としたフェーズⅡ試験を米国において開始し、進行中です。○ 抗フラクタルカイン抗体「E6011」について、クローン病を対象としたフェーズⅡ試験を日本と欧州において開始し、進行中です。日本で実施していた関節リウマチを対象としたフェーズⅡ試験については、試験が完了し、得られた結果を踏まえて、次の開発ステップを検討中です。また、日本でフェーズⅡ試験段階にありました原発性胆汁性胆管炎を対象とした開発を中止しました。○ 2019年3月、バイオジェン社と共同開発している抗アミロイドβ抗体アデュカヌマブ（一般名）のアルツハイマー病による軽度認知障害および軽度アルツハイマー病を対象としたグローバルフェーズⅢ試験（ENGAGE 試験、EMERGE 試験）について、独立データモニタリングコミッティにより行われた無益性解析の結果、主要評価項目が達成される可能性が低いと判断されたことに基づき、中止を決定しました。○ 分岐鎖アミノ酸製剤「リーバクト」について、中国でフェーズⅢ試験段階にありました低アルブミン血症を対象とした開発を中止しました。

５【研究開発活動】当期における研究開発費総額は、1,395億79百万円(前期比19.1％増)、売上収益比率23.3％(前期より1.5ポイント増)です。なお、当社グループは、研究開発費をグローバルに管理しているため、セグメントに配分していません。［開発品の状況］○ 抗がん剤「ハラヴェン」（一般名：エリブリン）・乳がんに係る適応において、日本、米国、欧州、アジア等の65カ国以上で承認を取得しています。・脂肪肉腫（日本では悪性軟部腫瘍）に係る適応において、日本、米国、欧州、アジア等の45カ国以上で承認を取得しています。・中国における乳がんに係る適応の新薬承認申請について、2017年6月に申請を一旦取り下げていましたが、追加資料の準備が整ったことから同年11月に再申請を行いました。・転移性トリプルネガティブ乳がんを対象とした米メルク社の抗PD-1抗体ペムブロリズマブとの併用療法に関するフェーズⅠ/Ⅱ試験が米国において進行中です。・HER2ネガティブ乳がんを対象とした、Halozyme Therapeutics Inc.（米国）が開発中のPEG化遺伝子組換えヒト型ヒアルロン酸分解酵素PEGPH20との併用療法に関するフェーズⅠ/Ⅱ試験が米国において進行中です。○ 抗がん剤「レンビマ」（一般名：レンバチニブ、欧州における腎細胞がんに係る製品名：「Kisplyx」）・甲状腺がんに係る適応において、日本、米国、欧州、アジア等の50カ国以上で承認を取得しています。・腎細胞がん（セカンドライン）を対象とした、エベロリムスとの併用療法に係る適応において、米国、欧州等の40カ国以上で承認を取得しています。・2018年3月、肝細胞がんに係る適応において、日本で承認を取得しました。米国（2017年7月）、欧州（同年7月）、中国（同年10月）、台湾（同年12月）などで申請中です。・2017年12月、肝細胞がんに係る適応に対して、中国において優先審査の指定を受けました。・甲状腺がんを対象としたフェーズⅢ試験が中国において進行中です。・腎細胞がん（ファーストライン）を対象とした、エベロリムスあるいはペムブロリズマブとの2つの併用療法に関するフェーズⅢ試験が日本、米国、欧州において進行中です。・2017年12月、ペムブロリズマブとの併用療法による進行性または転移性腎細胞がんの適応に対して、米国においてブレイクスルーセラピーの指定を受けました。・胆道がんを対象としたフェーズⅡ試験が日本において進行中です。・RET 転座を有する非小細胞肺がんを対象としたフェーズⅡ試験が日本、米国、欧州、アジアにおいて進行中です。・ペムブロリズマブとの併用による固形がん（子宮内膜がん、腎細胞がん、頭頸部がん、尿路上皮がん等）を対象としたフェーズⅠ/Ⅱ試験が米国において進行中です。○ 抗てんかん剤「フィコンパ」（一般名：ペランパネル、英名「Fycompa」）・12歳以上の部分てんかん併用療法に係る適応において、日本、米国、欧州、アジア等の55カ国以上で承認を取得しています。・12歳以上の全般てんかんの強直間代発作に対する併用療法に係る適応において、日本、米国、欧州、アジア等の50カ国以上で承認を取得しています。・2017年7月、米国において、部分てんかんの単剤療法での使用に関する承認を取得しました。・2018年3月、米国において、部分てんかんの単剤療法および併用療法に係る小児適応の追加申請を行いました。・てんかんの小児適応に関するフェーズⅢ試験が日本、欧州において進行中です。・レノックス・ガストー症候群を対象としたフェーズⅢ試験が日本、米国、欧州において進行中です。・部分てんかん単剤療法に関するフェーズⅢ試験が日本において進行中です。○ 2017年9月、日本において、プロトンポンプ阻害剤「パリエット」（一般名：ラベプラゾール）について、プロトンポンプ阻害剤抵抗性逆流性食道炎に対する維持療法に関し、1回10mg 1日2回投与の用法・用量追加の承認を取得しました。○ 2017年9月、日本において、局所作用型ステロイド「レクタブル」（一般名：ブデソニド）について、潰瘍性大腸炎に係る承認を取得しました。○ 2017年11月、中国において、「アリセプト」（一般名：ドネペジル）について、高度アルツハイマー型認知症に関する適応追加の承認を取得しました。○ 2018年1月、日本において、胆汁酸トランスポーター阻害剤「グーフィス」（一般名：エロビキシバット）について、慢性便秘症（器質的疾患による便秘を除く）に係る承認を取得し、同年4月に新発売しました。○ 2017年11月、日本において、ポリエチレングリコール製剤「AJG555」について、慢性便秘症に係る新薬承認申請を行いました。○ 2018年3月、オレキシン受容体拮抗剤「E2006」(一般名：レンボレキサント)の不眠障害を対象としたフェーズⅢ試験において、主要評価項目を達成しました。○ 2017年6月、肥満症治療剤「Belviq」（一般名：lorcaserin）の心血管疾患アウトカム試験（CVOT: Cardiovascular Outcomes Trial）について、事前に規定された安全性に関する中間解析の結果、独立データモニタリング委員会より試験継続の推奨を受領しました。○ 2017年12月、抗アミロイドβプロトフィブリル抗体「BAN2401」のフェーズⅡ試験の12カ月時点の解析において、ベイジアン解析に基づく成功基準である主要評価項目を満たさなかったと独立データモニタリング委員会が判断しました。事前に規定したプロトコルに従い本盲検試験を継続し、18カ月時点の包括的な最終解析を行います。○ 2018年6月、βサイト切断酵素阻害剤「E2609」（一般名：elenbecestat）のフェーズⅡ試験の18カ月時点トップライン解析において、安全性と良好な忍容性が確認されるとともに、アミロイドPETによる脳内アミロイドβレベルの統計学的に有意な減少が示されました。また、臨床症状に対する有効性については、統計学的に有意ではありませんでしたが、臨床症状評価スケールにおいて、臨床的に重要な変化と考えうる数値的な悪化抑制が観察されました。○ 抗がん剤「E7438」（一般名：tazemetostat）について、B細胞性非ホジキンリンパ腫を対象としたフェーズⅡ試験を日本において開始しました。○ レビー小体型認知症治療剤「E2027」について、レビー小体型認知症を対象としたフェーズⅡ/Ⅲ試験を日本、米国、欧州において開始しました。○ 潰瘍性大腸炎治療剤「AJM300」（一般名：カロテグラストメチル）について、追加のフェーズⅢ試験を日本において開始しました。○ 「アリセプト」について、日本でフェーズⅡ試験段階にありましたダウン症候群の退行様症状に係る適応の開発を中止しました。

６【研究開発活動】当期における研究開発費総額は、1,124億78百万円(前期比8.0％減)、売上収益比率20.9％(前期より1.5ポイント減)です。なお、当連結グループは、研究開発費をグローバルに管理しているため、セグメントに配分していません。［開発品の状況］抗がん剤「ハラヴェン」(一般名：エリブリン)は、乳がんに係る適応で、日本、米国、欧州、アジア等の60カ国以上で承認を取得しています。2016年7月に、中国において乳がんに係る適応で新薬承認申請を行いました。2016年1月に米国で脂肪肉腫、同年2月に日本で悪性軟部腫瘍、同年5月に欧州で脂肪肉腫に係る適応で、それぞれ承認を取得しました。また、転移性トリプルネガティブ乳がんに対するMerck &Co., Inc., Kenilworth, N.J., U.S.A.の抗PD-1 抗体ペムブロリズマブとの併用に関するフェーズⅠ/Ⅱ試験が進行中です。さらに、HER2 ネガティブ乳がんに対して、Halozyme Therapeutics Inc.が開発中のPEG化遺伝子組換えヒト型ヒアルロン酸分解酵素PEGPH20 との併用に関するフェーズⅠ/Ⅱ試験を開始し、進行中です。なお、非小細胞肺がんに係る適応の開発を中止しました。抗がん剤「レンビマ」(一般名：レンバチニブ、欧州における腎細胞がんに係る製品名：「Kisplyx」)については、甲状腺がんに係る適応で、50カ国以上で承認を取得しています。中国において、甲状腺がんを対象としたフェーズⅢ試験を開始し、進行中です。また、腎細胞がん(セカンドライン)に対するエベロリムスとの併用療法に係る適応において、2016年5月に米国、同年8月に欧州で承認を取得しました。さらに、肝細胞がんを対象とした日本、米国、欧州、中国、アジアにおけるフェーズⅢ試験において主要評価項目を達成し、承認申請の準備中です。また、腎細胞がん(ファーストライン)を対象とした、エベロリムスあるいはペムブロリズマブとの2つの併用療法に関して、フェーズⅢ試験を開始し、進行中です。その他、日本における胆道がん、RET転座を有する非小細胞肺がんを対象としたフェーズⅡ試験が進行中です。また、ペムブロリズマブとの併用による固形がん(子宮内膜がん、腎細胞がん、頭頸部がん、尿路上皮がん等)を対象としたフェーズⅠ/Ⅱ試験が進行中です。なお、本併用療法の開発を優先し、フェーズⅡ試験段階にありました子宮内膜がん(単剤療法)、メラノーマおよび非小細胞肺がん(サードライン、単剤療法)に係る適応の開発を中止しました。抗てんかん剤「フィコンパ」(一般名：ペランパネル、英名「Fycompa」)は、12歳以上の部分てんかん併用療法に係る適応で、55カ国以上で承認を取得しています。全般てんかんの強直間代発作に対する併用療法に係る適応拡大の承認を、45カ国以上で取得しました。日本では、2016年3月に部分てんかんおよび強直間代発作の併用療法に係る適応で承認を取得しました。新たな剤形となる懸濁液について、2016年4月に米国で、同年9月に欧州で承認を取得しました。2016年9月、米国食品医薬品局(FDA)の新ポリシーに基づき、部分てんかんの単剤療法での使用に関する一部変更申請を行いました。さらに、日本、米国、欧州において、てんかんの小児適応のフェーズⅢ試験、ならびにレノックス・ガストー症候群に対するフェーズⅢ試験を開始し、進行中です。日本において、部分てんかん単剤療法に係るフェーズⅢ試験を開始しました。2016年6月、日本において、ヒト型抗ヒトTNFαモノクローナル抗体「ヒュミラ」(一般名：アダリムマブ)について、40mg隔週投与で効果が減弱した中等症および重症のクローン病患者様に対し、倍量の80mgを隔週投与する用法・用量の追加承認を取得しました。2016年7月、メキシコにおいて、肥満症治療剤lorcaserin(米国製品名：「Belviq」)について、承認を取得しました。メキシコでは「VENESPRI」の製品名での発売を予定しています。2016年7月、米国において、lorcaserinの1日1回製剤「Belviq XR」の剤形追加が米国FDAに承認されました。2016年9月、日本において、「ヒュミラ」について、非感染性の中間部、後部又は汎ぶどう膜炎に関する効能・効果の追加承認を取得しました。2016年12月、ブラジルにおいて、肥満症治療剤「Belviq」の承認を取得しました。2016年10月、日本において、プロトンポンプ阻害剤「パリエット」について、PPI抵抗性逆流性食道炎の維持療法において1回10mgを1日2回投与する用法・用量の追加申請を行いました。2016年10月、日本において、局所作用型ステロイド「AJG511」（一般名：ブデソニド）について、潰瘍性大腸炎に関する新薬承認申請を行いました。2017年2月、日本において、胆汁酸トランスポーター阻害剤「AJG533」（一般名：エロビキシバット）について、慢性便秘症に係る新薬承認申請を行いました。オレキシン受容体拮抗剤「E2006」(一般名：lemborexant)について、不眠障害を対象としたフェーズⅢ試験を日本、米国、欧州で開始し、進行中です。さらに、本剤について、アルツハイマー型認知症に伴う不規則睡眠覚醒リズム障害を対象としたフェーズⅡ試験を日本、米国で開始し、進行中です。βサイト切断酵素阻害剤「E2609」について、早期アルツハイマー病を対象としたグローバルフェーズⅢ試験において、米国に続き日本でも症例登録を開始し、試験が進行中です。米国では、FDAよりファストトラック指定(Fast Track designation)を受領しました。抗フラクタルカイン抗体「E6011」について、関節リウマチを対象としたフェーズⅡ試験を日本で開始し、進行中です。また、本剤について、原発性胆汁性胆管炎を対象としたフェーズⅡ試験を日本で開始し、進行中です。インテグリン活性化阻害剤「E6007」について、潰瘍性大腸炎を対象としたフェーズⅡ試験を日本で開始し、進行中です。日本で帝國製薬株式会社(香川県)と共同で行っているドネペジルパッチ製剤のフェーズⅠ試験について、実施主体を帝國製薬株式会社に変更しました。抗がん剤「MORAb-004」(ヒト化抗エンドシアリンモノクローナル抗体)について、米国、欧州でフェーズⅡ段階にありました大腸がんおよび悪性軟部腫瘍に係る適応の開発を中止しました。抗がん剤「E7820」について、米国、欧州でフェーズⅡ段階にありました大腸がんに係る適応の開発を中止しました。抗がん剤「MORAb-003」(一般名：ファルレツズマブ、ヒト化抗葉酸受容体αモノクローナル抗体)について、米国、欧州でフェーズⅡ段階にありました非小細胞肺がんに係る適応の開発を中止しました。

６【研究開発活動】当連結会計年度における研究開発費総額は、1,223億7百万円(前連結会計年度比7.3％減)、売上収益比率22.3％(前連結会計年度より1.7ポイント減)です。なお、当連結グループは、研究開発費をグローバルに管理しているため、セグメントに配分していません。［開発品の状況］抗がん剤「ハラヴェン」(一般名:エリブリン)は、乳がん化学療法(セカンドライン、サードライン等)に係る適応で、日本、米国、欧州、アジア等の約60カ国で承認を取得しています。中国では乳がんサードラインを対象としたフェーズⅢ試験が進行中です。2015年7月には日本、米国、欧州で軟部肉腫に係る適応拡大の承認申請を行い、2016年1月に米国で脂肪肉腫、同年2月に日本で悪性軟部腫瘍、同年5月に欧州で脂肪肉腫に係る適応で、それぞれ承認を取得しました。また、転移性トリプルネガティブ乳がんに対するMerck & Co., Inc., Kenilworth, N.J., U.S.A.の抗PD-1抗体ペムブロリズマブとの併用に関するフェーズⅠ/Ⅱ試験が進行中です。抗がん剤「レンビマ」(一般名:レンバチニブ)について、甲状腺がんに係る適応で、40カ国以上で承認を取得しています。2015年2月に米国、同年3月に日本、同年5月に欧州、同年10月にはアジアで初めての承認国となる韓国で新薬承認を取得しました。また、腎細胞がんを対象に米国、欧州で実施したフェーズⅡ試験結果に基づき、2015年11月に米国、2016年1月に欧州で腎細胞がんに対する併用療法に係る適応で承認申請を行い、同年5月に米国で承認を取得しました。本適応に対して、欧州では迅速審査の指定を受けています。さらに、肝細胞がんを対象とした日本、米国、欧州、中国、アジアにおけるフェーズⅢ試験、ならびに胆道がんを対象とした日本におけるフェーズⅡ試験が進行中です。その他、サードライン(単剤)及びRET 転座を有する非小細胞肺がん、子宮内膜がん等を対象としたフェーズⅡ試験が進行中です。また、Merck & Co., Inc., Kenilworth, N.J., U.S.A.の抗PD-1抗体ペムブロリズマブとの併用による固形がんを対象としたフェーズⅠ/Ⅱ試験が進行中です。抗てんかん剤「フィコンパ」(一般名:ペランパネル、英文製品名「Fycompa」)は、12歳以上の部分てんかん併用療法に係る適応で、45カ国以上で承認を取得しています。2015年6月には米国および欧州において、同年11月にはアジアで初めての承認国となるフィリピンで、全般てんかんの強直間代発作に対する併用療法に係る適応拡大の承認を取得しました。日本では、2015年7月に部分てんかん及び強直間代発作の併用療法に係る適応で新薬承認申請を行い、2016年3月に承認を取得しました。新たな剤形となる懸濁液について、2016年4月に米国で承認を取得し、欧州では承認申請中です。部分てんかんの小児適応については、米国、欧州においてフェーズⅡ試験が進行中です。2015年5月、日本において、ヒト型抗ヒトTNFαモノクローナル抗体「ヒュミラ」(一般名:アダリムマブ)について、強直性脊椎炎に係る効能・効果の承認条件となっていた特定使用成績調査(全例調査)に関し、厚生労働省から解除通達を受領しました。2015年8月、日本において、抗がん剤「ギリアデル脳内留置用剤7.7mg」(一般名:カルムスチン)について、本剤の承認条件となっていた使用成績調査(全例調査)に関し、厚生労働省から解除の通達を受領しました。2015年9月、日本において、中心循環系血管内塞栓促進用補綴材「ディーシー ビーズ」(高度管理医療機器)について適応追加承認を取得し、使用目的又は効果が「多血性腫瘍又は動静脈奇形を有する患者に対する動脈塞栓療法」となりました。2015年11月、抗リウマチ剤「ケアラム錠25mg」(一般名:イグラチモド)について、本剤の承認条件となっていた特定使用成績調査(全例調査)に関し、厚生労働省から解除通達を受領しました。2016年2月、日本において、「ヒュミラ」について、多関節に活動性を有する若年性特発性関節炎に係る効能・効果の承認条件となっていた特定使用成績調査(全例調査)に関し、厚生労働省から解除通達を受領しました。2016年3月、医薬品製造販売子会社であるサンノーバ株式会社(群馬県)が再評価申請を行っていた卵白リゾチーム製剤「ノイチーム」(一般名:リゾチーム)について、現在の医療環境においては本剤の医療上の有用性は低下したと考えられ、現時点での医療上の有用性は確認できないとの薬事・食品衛生審議会医薬品再評価部会の見解を得たことから、本剤の販売を中止し、自主回収を行いました。2015年11月、米国において、肥満症治療剤「Belviq」(一般名:lorcaserin)について、1日1回製剤に関する剤形追加の申請が米国FDAに受理されました。2016年3月、日本において、メコバラミン(開発コード:E0302)の高用量製剤について、筋萎縮性側索硬化症(Amyotrophic Lateral Sclerosis: ALS)に関する新薬承認申請を取り下げました。セロトニン2C受容体アゴニストlorcaserinについて、Arena Pharmaceuticalsとの共同開発により、米国でフェーズⅡ試験段階にありました禁煙補助に係る適応の開発を中止しました。抗がん剤「E7272」(一般名:denileukin diftitox)について、米国でフェーズⅡ試験段階にありましたメラノーマに係る適応の開発を中止しました。抗がん剤「E7777」について、末梢性T細胞リンパ腫および皮膚T細胞性リンパ腫を対象としたフェーズⅡ試験を日本で開始しました。プロトンポンプ阻害剤「パリエット」(一般名:ラベプラゾール)について、日本でフェーズⅡ段階にありました機能性ディスペプシアを対象とした適応の開発を中止しました。