塩野義製薬

６ 【研究開発活動】2024年度は、COVID-19関連プロジェクトや注力プロジェクトを中心に積極的に研究開発活動を行い、取り組みを着実に進展させることで、それぞれのプロジェクトについてほぼ予定どおり進捗させることができました。 (1) 研究次世代３CLプロテアーゼ阻害剤であるS-892216について、COVID-19の治療および予防を目的として、長時間作用型製剤と経口剤の２種類の製剤で開発が進行中です。2024年度は長時間作用型製剤における曝露前予防の適応について、研究を進展させるとともに、米国BARDAから開発支援として、375百万ドル（約585億円※）の助成金を受領する契約を締結しました。 ※１ドル＝156円換算、契約締結時の為替レート水準2024/2025シーズンの予防接種における推奨株であるJN.1系統に対応したCOVID-19予防ワクチンのS-268024については、今後の推奨株に対応したワクチン開発に向けて、研究を進展させ、2024年度は第３相臨床試験を開始しました。S-567123（ユニバーサルワクチン）は、単剤で幅広い変異に対して予防効果を発揮することが期待される次世代型ワクチンです。まずは、COVID-19に対するユニバーサルワクチンの開発を目指しており、2024年度は非臨床試験や治験薬製造に向けた検討を進展させました。S-917091は、インテグラーゼ阻害薬とは異なる作用機序の抗HIV薬候補です。インテグラーゼ阻害薬と併用することで、超長時間作用型（３ヵ月以上に１回投与）のHIV治療を可能とすることを目指し、2024年度は各種の研究を進展させました。S-898270は、学習記憶を始めとする認知機能を向上させることが期待される認知症治療薬候補です。2025年度上期中の第１相臨床試験の開始を目指し、研究を進展させました。 (2) 開発COVID-19の経口抗ウイルス薬エンシトレルビル（日本での製品名：ゾコーバ）については、COVID-19患者の同居家族または共同生活者を対象に実施した、グローバル第３相曝露後発症予防試験（SCORPIO-PEP試験）にて、主要評価項目を達成しました。経口抗ウイルス薬がCOVID-19の発症抑制効果を示した世界初の臨床試験であり、この結果に基づき、日本ではCOVID-19の予防に関する効能・効果追加申請を行いました。グローバルでの申請については、本試験結果と、これまでに実施した臨床試験の結果を踏まえて、各規制当局と協議を進めています。なお、米国においては、先行してCOVID-19の予防を適応として、ローリング・サブミッション（段階的申請）を開始しました。COVID-19予防ワクチン（起源株１価）であるコブゴーズ筋注は、これまで主に使用されてきたmRNAワクチンとは異なり、長年にわたり国内外で広く使用され、その有効性と長期的な安全性が実証された技術を基盤とする組み換えタンパクワクチンです。2024年度は、SHIONOGI初のワクチンとして、初回免疫における国内製造販売承認を取得しました。S-337395は、経口の新規RSウイルス感染症治療薬です。現時点ではRSウイルスに対する有効な抗ウイルス薬が存在しないため、新たな治療選択肢として期待されています。2024年度は、第２相臨床試験（ヒトチャレンジ試験）において、主要評価項目を達成し、後期臨床試験の開始に向け進展させることができました。ズラノロンは既存薬とは異なる新規の作用機序を有する抗うつ薬で、１日１回14日間の経口投与により、効果を発揮する薬剤です。2024年度は、第３相臨床試験において、プラセボ群に対して、統計学的に有意なうつ症状の改善や即効性、良好な忍容性を確認し、国内での製造販売承認申請を実施しました。S-606001は、低分子の経口ポンペ病治療薬候補です。ポンペ病は世界での患者数が５万人ほどと推定されている希少疾患で、既存治療では満たすことができないアンメットニーズが残されていることから、本剤は、新たな治療選択肢として期待されています。2024年度は、国内第１相臨床試験を進展させました。SASS-001は、睡眠障害に卓越した専門性を持つApnimed社と共同で開発を進める、経口の睡眠時無呼吸症候群を対象とした治療薬候補です。2024年度は第２相臨床試験を開始しました。エンデバーライドは、小児のADHD患者を対象とした治療用アプリです。2024年度は、国内第３相臨床試験の良好な結果に基づき、国内での製造販売承認を取得しました。 こうした活動の結果、当連結会計年度におけるグループ全体の研究開発費は108,612百万円となりました。 開発品(2025年５月12日現在) 領域一般名・開発No.［製品名］作用機序（剤型）適応症ステージ起源開発感染症セフィデロコルトシル酸塩硫酸塩水和物[米国：Fetroja®][欧州：Fetcroja®][日本：フェトロージャ®]細胞壁合成阻害（注射）グラム陰性菌感染症（小児）フェーズⅢ自社自社グラム陰性菌感染症フェーズⅢ申請：中国（2024年8月）、オーストラリア（2024年12月）自社自社バロキサビル マルボキシル[米国：XofluzaTM][日本：ゾフルーザ®]キャップエンドヌクレアーゼ阻害（経口・顆粒）インフルエンザウイルス感染症（体重20kg 未満）申請：日本（2018年8月）自社自社/Roche（スイス）S-268019[日本：コブゴーズ®]ワクチン（筋注）新型コロナウイルス感染症の予防（青少年）フェーズⅡ/Ⅲ自社自社新型コロナウイルス感染症の予防（学童）フェーズⅠ/Ⅱ/Ⅲ自社自社S-268023ワクチン（筋注）新型コロナウイルス感染症の予防フェーズⅢ自社自社S-268024ワクチン（筋注）新型コロナウイルス感染症の予防フェーズⅢ自社自社エンシトレルビル フマル酸[日本：ゾコーバ®]3CLプロテアーゼ阻害剤（経口）新型コロナウイルス感染症の治療（12歳以上）フェーズⅢ申請：台湾（2025年1月）申請取り下げ：シンガポール自社日本・グローバル・台湾：自社韓国：自社/Ildongシンガポール：自社/Juniper新型コロナウイルス感染症の治療（小児 5-11歳）フェーズⅢ自社自社新型コロナウイルス感染症の曝露後予防申請：日本（2025年3月)自社自社Olorofimジヒドロオロト酸デヒドロゲナーゼ(DHODH)阻害（経口）侵襲性アスペルギルス感染症フェーズⅢF2G（英国）自社/F2GS-8922163CLプロテアーゼ阻害剤（経口）新型コロナウイルス感染症の治療フェーズⅡ自社自社3CLプロテアーゼ阻害剤（持続性注射剤）新型コロナウイルス感染症の曝露前予防フェーズⅠ自社自社S-337395RNA依存性RNAポリメラーゼ阻害（経口）RSウイルス感染症フェーズⅡ自社/UBE自社/UBES-743229細胞壁合成阻害（経口）腎盂腎炎を含む複雑性尿路感染症フェーズⅠ自社/Qpex自社S-649228細胞壁合成阻害（注射）グラム陰性菌感染症フェーズⅠ自社/Qpex自社 QOL疾患ナルデメジントシル酸塩[日本：スインプロイク®] [欧州：Rizmoic®]末梢性オピオイド受容体アンタゴニスト（経口・散剤）オピオイド誘発性便秘症（小児）フェーズⅠ/Ⅱ自社自社末梢性オピオイド受容体アンタゴニスト（経口）オピオイド誘発性便秘症フェーズⅢ自社自社ズラノロンGABAA受容体ポジティブアロステリックモジュレータ（経口）うつ病・うつ状態申請：日本（2024年9月）Sage (米国)自社/SageSDT-001[日本：エンデバーライド®]中枢作用に基づく、治療用デジタルアプリ小児期における注意欠如多動症（ADHD）の治療補助承認：日本（2025年2月）Akili (米国）自社/Akili 領域一般名・開発No.［製品名］作用機序（剤型）適応症ステージ起源開発QOL疾患ZatolmilastPDE4Dネガティブアロステリックモジュレータ（経口）脆弱X症候群フェーズⅡ/ⅢTetra (米国)自社Jordan症候群フェーズⅡTetra (米国)自社アルツハイマー型認知症フェーズⅡTetra (米国)自社ResiniferatoxinTRPV1受容体アゴニスト（関節腔内注）変形性膝関節症に伴う疼痛フェーズⅢGrünenthal（ドイツ）GrünenthalS-151128Nav1.7阻害剤（注射）慢性疼痛フェーズⅠ自社自社ADR-001ヒト他家脂肪組織由来の間葉系幹細胞（注射）非代償性肝硬変フェーズⅠ/Ⅱロート（日本）自社/ロートS-309309モノアシルグリセロールアシルトランスフェラーゼ2阻害剤（経口）肥満症フェーズⅡ自社自社S-588410がんペプチドワクチン（注射）食道がんフェーズⅢオンコセラピー・サイエンス （日本）自社膀胱がんフェーズⅡオンコセラピー・サイエンス （日本）自社S-488210がんペプチドワクチン（注射）頭頸部がんフェーズⅠ/Ⅱオンコセラピー・サイエンス （日本）自社S-588210がんペプチドワクチン（注射）固形がんフェーズⅠオンコセラピー・サイエンス （日本）自社S-222611（Epertinib）HER2/EGFRデュアル阻害薬（経口）悪性腫瘍フェーズⅠ/Ⅱ自社自社SR-0379肉芽形成促進作用（外用）皮膚潰瘍（褥瘡、糖尿病性潰瘍）フェーズⅢファンぺップ（日本）自社/ファンペップレダセムチドトリフルオロ酢酸塩間葉系幹細胞を末梢血に動員（注射）脳梗塞フェーズⅡbステムリム（日本）自社表皮水疱症フェーズⅡステムリム（日本）自社S-531011抗CCR8抗体（注射）固形がんフェーズⅠb/Ⅱ自社自社S-740792新規メカニズム（経口）多発性硬化症に伴う歩行障害フェーズⅠ自社自社SASS-001 (S-600918+併用薬X)P2X3受容体阻害 (経口）+併用薬の作用機序睡眠時無呼吸症候群（中枢性）フェーズⅡS-600918: 自社Shionogi-ApnimedSleepScience,LLC（米国）S-606001グリコーゲン合成酵素（GYS1） の阻害（経口）ポンぺ病フェーズⅠMaze (米国)自社SDS-881会話型 認知機能検査用AIプログラム医療機器認知症の認知機能フェーズⅢFRONTEO(日本)自社 ＜導出品＞ 一般名・開発No.［製品名］作用機序（剤型）適応症ステージ起源開発 バロキサビルマルボキシル[米国：XofluzaTM][日本：ゾフルーザ®]キャップエンドヌクレアーゼ阻害（経口）インフルエンザウイルス感染症（小児、1歳未満）申請：欧州（2024年6月） 自社自社/Roche（スイス） インフルエンザウイルス感染症（伝播抑制）申請：米国 （2024年11月）自社自社/Roche（スイス） S-723595(TLC-3595)アセチルCoAカルボキシラーゼ2阻害（経口）2型糖尿病フェーズⅡa自社OrsoBio（米国） S-365598インテグラーゼ阻害（超長時間作用型注射）HIV感染症フェーズⅡa自社SHIONOGI-ViiVHealthcare

６ 【研究開発活動】2023年度は、COVID-19関連プロジェクトや注力プロジェクトを中心に積極的に研究開発活動を行い、取り組みを着実に進展させることで、それぞれのプロジェクトについてほぼ予定どおり進捗させることができました。 (1) 研究ユニバーサルワクチンであるS-567123は、単剤で幅広い変異に対して予防効果を発揮することができる次世代型ワクチンです。まずは、新型コロナウイルス（SARS-CoV-2）を含むサルベコウイルス亜族に対するユニバーサルワクチンの開発を目指しており、2023年度は2024年中の臨床入りに向けて、各種の研究を進展させました。Xeruborbactam は、新規のβ-ラクタマーゼ阻害剤であり、β-ラクタム系抗菌薬と併用することで、薬剤耐性細菌に対しても広く抗菌活性を示すことが可能となります。2023年度は、セフィデロコルを含むβ-ラクタム系抗菌薬との併用による治療薬を目指して、研究・開発を進展させました。 (2) 開発COVID-19の経口治療薬エンシトレルビル（日本での製品名：ゾコーバ）については、2022年度に日本国内にて緊急承認制度に基づく製造販売承認を取得し販売を開始していましたが、2023年度には日本国内における通常承認を取得しました。また、グローバル展開に向け、複数のグローバル第Ⅲ相臨床試験を進展させ、シンガポールにおいてはSAR承認に基づき医療機関での処方が開始されました。また、エンシトレルビルの後続品として、より有効性が高く、安全で、相互作用の少ない治療薬を目指して開発を進めている、S-892216についても第Ⅰ相臨床試験を進展させました。肥満症を適応とした新規メカニズムの経口治療薬候補であるS-309309については、今までに第Ⅰ相臨床試験において高い安全性および忍容性と、良好なPKプロファイルが確認できており、2023年度は第Ⅱ相臨床試験を進展させました。COVID-19に対する組み換えタンパクワクチンであるS-268019については、国内における製造販売承認申請をすでに実施しております。2023年度は、青年・小児を対象とした第Ⅲ相臨床試験を進展させました。高い安全性、複数の種類の痛みに対して鎮痛効果が期待できる、新規メカニズムの疼痛治療薬であるS-151128について、2023年度は第Ⅰ相臨床試験を進展させました。RSウイルスのA型およびB型への広域かつ強力な抗ウイルス効果を有する新規の治療薬であるS-337395について、2023年度は第Ⅰ相臨床試験が完了し、第Ⅱ相臨床試験を開始しました。Akili社から日本および台湾における独占的開発権・販売権を取得している、小児のADHD患者を対象としたデジタル治療用アプリであるSDT-001について、2023年度は第Ⅲ相臨床試験での良好な結果に基づき、国内における製造販売承認申請を実施しました。 こうした活動の結果、当連結会計年度におけるグループ全体の研究開発費は102,640百万円となりました。 開発品(2024年５月13日現在) 領域開発No.(一般名)［製品名］作用機序(剤型)適応症ステージ起源開発感染症S-649266（セフィデロコルトシル酸塩硫酸塩水和物）[米国：Fetroja®][欧州：Fetcroja®]細胞壁合成阻害（注射）腎盂腎炎を含む複雑性尿路感染症、院内肺炎（米国）治療が限定される好気性グラム陰性菌による感染症（欧州）カルバペネム系抗菌薬に耐性が考えられるグラム陰性菌による各種感染症（日本）治療選択肢が限られるグラム陰性菌に感染した成人患者の治療（台湾）グローバル：フェーズⅢ（小児）台湾：承認（2024年2月）自社自社S-033188（バロキサビル マルボキシル）[日本：ゾフルーザ®]キャップエンドヌクレアーゼ阻害（経口・顆粒）インフルエンザウイルス感染症日本：申請（体重20kg 未満）（2018年8月）台湾：承認（5-11歳、治療および予防）（2024年4月）自社自社/Roche（スイス）S-268019ワクチン（筋注）新型コロナウイルス感染症の予防日本：申請（2022年11月）日本：フェーズⅢグローバル：フェーズⅢ自社自社S-268019ワクチン（筋注）新型コロナウイルス感染症の予防（青少年）日本：フェーズⅡ/Ⅲ自社自社S-268019ワクチン（筋注）新型コロナウイルス感染症の予防（学童）日本：フェーズⅠ/Ⅱ/Ⅲ自社自社S-268023 ワクチン（筋注）新型コロナウイルス感染症の予防日本：フェーズⅢ自社自社S-217622（エンシトレルビル フマル酸）[日本：ゾコーバ®]3CLプロテアーゼ阻害剤（経口）新型コロナウイルス感染症の治療（12歳以上）日本：緊急承認（2022年11月）通常承認（2024年3月）フェーズⅢグローバル：フェーズⅢ韓国：申請シンガポール：申請（2023年12月）自社自社S-217622（エンシトレルビル フマル酸）[日本：ゾコーバ®]3CLプロテアーゼ阻害剤（経口）新型コロナウイルス感染症の治療(小児 5-11歳)日本：フェーズⅢ自社自社S-217622（エンシトレルビル フマル酸）[日本：ゾコーバ®]3CLプロテアーゼ阻害剤（経口）新型コロナウイルス感染症の予防グローバル：フェーズⅢ自社自社F901318（Olorofim）ジヒドロオロト酸デヒドロゲナーゼ(DHODH)阻害（経口）侵襲性アスペルギルス感染症グローバル：フェーズⅢF2G（英国）自社/F2GS-8922163CLプロテアーゼ阻害剤（経口）新型コロナウイルス感染症の治療日本：フェーズⅠ自社自社S-337395RNA依存性RNAポリメラーゼ阻害（経口）RSウイルス感染症日本：フェーズⅠ欧州：フェーズⅡ自社/UBE自社/UBES-743229細胞壁合成阻害（経口）腎盂腎炎を含む複雑性尿路感染症米国：フェーズⅠ豪州：フェーズⅠ自社/Qpex自社/Qpex 領域開発No.(一般名)［製品名］作用機序(剤型)適応症ステージ起源開発疼痛・神経S-297995（ナルデメジントシル酸塩）[日本：スインプロイク®][欧州：Rizmoic®]末梢性オピオイド受容体アンタゴニスト（経口・散剤）オピオイド誘発性便秘症（小児）欧州：フェーズⅠ/Ⅱ自社自社S-812217（ズラノロン）GABAA受容体ポジティブアロステリックモジュレータ（経口）うつ病・うつ状態日本：フェーズⅢSage (米国)自社/SageSDT-001中枢作用に基づく、治療用デジタルアプリ小児期における注意欠如多動症（ADHD）の治療日本：申請（2024年2月）Akili (米国）自社/AkiliBPN14770（Zatolmilast）PDE4Dネガティブアロステリックモジュレータ（経口）脆弱X症候群米国：フェーズⅡ/ⅢTetra (米国)自社/TetraBPN14770（Zatolmilast）PDE4Dネガティブアロステリックモジュレータ（経口）アルツハイマー型認知症米国：フェーズⅡ日本：フェーズⅡTetra (米国)自社/TetraGRT7039（Resiniferatoxin)TRPV1受容体アゴニスト（関節腔内注）変形性膝関節症に伴う疼痛グローバル：フェーズⅢGrünenthal（ドイツ）GrünenthalS-151128新規メカニズム（注射）慢性疼痛日本：フェーズⅠ自社自社フロンティアADR-001ヒト他家脂肪組織由来の間葉系幹細胞（注射）非代償性肝硬変日本：フェーズⅠ/Ⅱロート(日本)自社/ロートS-309309モノアシルグリセロールアシルトランスフェラーゼ2阻害剤（経口）肥満症米国：フェーズⅡ自社自社S-588410がんペプチドワクチン（注射）食道がん日本：フェーズⅢオンコセラピー・サイエンス （日本）自社S-588410がんペプチドワクチン（注射）膀胱がん日欧：フェーズⅡオンコセラピー・サイエンス （日本）自社S-488210がんペプチドワクチン（注射）頭頸部がん欧州：フェーズⅠ/Ⅱオンコセラピー・サイエンス （日本）自社S-588210がんペプチドワクチン（注射）固形がん英国：フェーズⅠオンコセラピー・サイエンス （日本）自社S-222611（Epertinib）HER2/EGFRデュアル阻害薬（経口）悪性腫瘍欧州：フェーズⅠ/Ⅱ自社自社SR-0379肉芽形成促進作用（外用）皮膚潰瘍（褥瘡、糖尿病性潰瘍）日本：フェーズⅢファンぺップ （日本）自社/ファンペップS-005151（レダセムチドトリフルオロ酢酸塩）間葉系幹細胞を末梢血に動員（注射）脳梗塞グローバル：フェーズⅡbステムリム （日本）自社S-005151（レダセムチドトリフルオロ酢酸塩）間葉系幹細胞を末梢血に動員（注射）表皮水疱症日本：フェーズⅡステムリム （日本）自社S-531011抗CCR8抗体（注射）固形がん日本・米国：フェーズⅠb/Ⅱ自社自社 ＜導出品＞ 開発No.(一般名)［製品名］作用機序(剤型)適応症ステージ起源開発S-033188（バロキサビルマルボキシル）[米国：XofluzaTM]キャップエンドヌクレアーゼ阻害（経口）インフルエンザウイルス感染症 米国：承認（小児、5歳以上）（2024年3月）グローバル：フェーズⅢ （小児、1歳未満）グローバル：フェーズⅢ （伝播抑制）自社自社/Roche（スイス）S-555739（Asapiprant）プロスタグランジンD2 DP1受容体拮抗（経口）COVID-19の重症化抑制米国：フェーズⅡ自社BioAge (米国)S-723595(TLC-3595)アセチルCoAカルボキシラーゼ2阻害(経口)2型糖尿病ニュージーランド：フェーズⅡa 自社OrsoBio（米国）S-365598インテグラーゼ阻害（超長時間作用型注射）HIV感染症グローバル：フェーズⅡa自社SHIONOGI-ViiV Healthcare

６ 【研究開発活動】2022年度は、研究開発に対して積極的な投資を行うとともに、COVID-19による環境変化に柔軟に対処することでCOVID-19治療薬、ワクチンだけでなく注力プロジェクトについてもほぼ予定通り進捗させました。 (1) 研究S-337395はRSウイルスのA型およびB型への広域かつ強力な抗ウイルス効果を有する治療薬を目指し、2022年度は非臨床試験を完了し、第Ⅰ相臨床試験を開始しました。COVID-19の次世代経口治療薬候補のS-892216は、より抗ウイルス効果が強く、患者さまが使いやすい医薬品を目指して第Ⅰ相臨床試験を開始しました。ワクチン事業への取り組みについては、次世代のCOVID-19ワクチンとして、粘膜免疫を誘導する経鼻ワクチンであるS-875670の開発に向けた取り組みを進展させ、非臨床試験を開始しました。S-151128は高い安全性、オピオイドと同等以上の鎮痛効果が期待できる新規メカニズムの疼痛治療薬であり、第Ⅰ相臨床試験を開始しました。 (2) 開発COVID-19の経口治療薬エンシトレルビル（日本での製品名：ゾコーバ）については、2022年度、日本国内において緊急承認制度に基づく製造販売承認を取得しましたが、グローバル展開に向けて、複数のグローバル第Ⅲ相臨床試験や予防・小児適応拡大に向けた取り組みを開始しました。韓国ではアジアでの第Ⅲ相臨床試験のデータをもとにパートナーのIldongが製造販売承認申請を実施し、台湾においてもグループ会社の台湾塩野義製薬份有限公司が緊急使用許可の承認申請を行いました。また、中国においても承認申請に向けてデータの提出を開始しました。さらに、欧米での展開に向け、第Ⅲ相臨床試験（SCORPIO-HR試験：入院を伴わないSARS-CoV-2感染患者が対象、STRIVE試験：入院を伴うSARS-CoV-2感染患者が対象）を米国NIHのサポートで開始しました。COVID-19に対する遺伝子組み換えタンパクワクチンであるS-268019については、COVID-19の予防を適応として、国内における製造販売承認申請を行いました。また、青年・小児を対象とした第Ⅲ相臨床試験も引き続き実施中です。レダセムチド（S-005151）については、ステムリムから導入した再生誘導医薬ペプチドであり、その作用機序から幅広い疾患への適応が期待されます。2022年度は栄養障害型表皮水疱症を対象とした追加第Ⅱ相臨床試験ならびに急性期脳梗塞を対象としたグローバル第Ⅱ相臨床試験を開始しました。また、変形性膝関節症、慢性肝疾患に対する医師主導治験についても進展しました。S-309309については、肥満症を適応とした新規メカニズムの経口治療薬候補であり、2022年度は第Ⅰ相臨床試験の速報結果より、高い安全性および忍容性と良好なPKプロファイルが確認できたため、第Ⅱ相臨床試験を開始しました。Resiniferatoxin（GRT7039）については、Grünenthalから2022年度に導入した変形性膝関節症に対する疼痛治療薬候補であり、強い鎮痛効果とその持続性、日常生活の改善など、現在の治療では満たされない患者さまのニーズに応えることを目指しております。現在、グローバル第Ⅲ相臨床試験を実施中です。Olorofim（F901318）については、F2Gから2022年度に導入した治療選択肢が限られる侵襲性真菌感染症に対する治療薬候補です。F2Gが実施した第Ⅱ相臨床試験の中間結果にて高い有効性と忍容性を確認しており、現在第Ⅲ相臨床試験を実施中です。S-365598については、超長時間作用型（３カ月以上に１回投与）の抗HIV薬となることが期待される第３世代のインテグラーゼ阻害薬候補です。2022年度はヴィーブが第Ⅰ相臨床試験を開始しました。 こうした活動の結果、当連結会計年度におけるグループ全体の研究開発費は102,392百万円となりました。 開発品(2023年５月10日現在) 領域開発No.(一般名)［製品名］作用機序(剤型)適応症ステージ起源開発感染症S-649266（セフィデロコルトシル酸塩硫酸塩水和物）[米国：Fetroja®][欧州：Fetcroja®]細胞壁合成阻害（注射） 腎盂腎炎を含む複雑性尿路感染症、院内肺炎 （米国）治療が限定される好気性グラム陰性菌による感染症 （欧州）カルバペネム系抗菌薬に耐性が考えられるグラム陰性菌による各種感染症（日本）治療選択肢が限られるグラム陰性菌に感染した成人患者の治療（台湾） グローバル：フェーズⅢ（小児）日本：申請（2022年3月）台湾：申請（2022年12月） 自社自社S-033188（バロキサビル マルボキシル）[日本：ゾフルーザ®]キャップエンドヌクレアーゼ阻害（経口・顆粒） インフルエンザウイルス感染症日本：申請（体重20kg 未満）（2018年8月） 自社自社/Roche（スイス） S-268019ワクチン（筋注）新型コロナウイルス感染症の予防日本：申請（2022年11月）日本：フェーズⅢグローバル：フェーズⅢ自社自社S-268019ワクチン（筋注）新型コロナウイルス感染症の予防（青少年）日本：フェーズⅡ/Ⅲ自社自社S-268019ワクチン（筋注）新型コロナウイルス感染症の予防（学童）日本：フェーズⅠ/Ⅱ/Ⅲ自社自社S-217622（エンシトレルビル フマル酸）[日本：ゾコーバ®]3CLプロテアーゼ阻害剤（経口）新型コロナウイルス感染症の治療（12歳以上）日本：緊急承認（2022年11月）、フェーズⅡ/Ⅲグローバル：フェーズⅢ韓国：申請（2023年1月）台湾：EUA申請（2023年3月）自社自社S-217622（エンシトレルビル フマル酸）[日本：ゾコーバ®]3CLプロテアーゼ阻害剤（経口）新型コロナウイルス感染症の治療(小児 5-11歳)日本：フェーズⅢ自社自社S-217622（エンシトレルビル フマル酸）[日本：ゾコーバ®]3CLプロテアーゼ阻害剤（経口）新型コロナウイルス感染症の予防グローバル：フェーズⅢ自社自社F901318（Olorofim）ジヒドロオロト酸デヒドロゲナーゼ(DHODH)阻害（経口）侵襲性アスペルギルス感染症グローバル：フェーズⅢF2G（英国）自社/F2GS-8922163CLプロテアーゼ阻害剤（経口）新型コロナウイルス感染症の治療日本：フェーズⅠ自社自社S-337395RNA依存性RNAポリメラーゼ阻害（経口）RSウイルス感染症日本：フェーズⅠ自社/UBE自社/UBE 領域開発No.(一般名)［製品名］作用機序(剤型)適応症ステージ起源開発疼痛・神経S-297995（ナルデメジントシル酸塩）[日本：スインプロイク®][米国：Symproic®][欧州：Rizmoic®]末梢性オピオイド受容体アンタゴニスト（経口・散剤） オピオイド誘発性便秘症（小児）欧州：フェーズⅠ/Ⅱ自社自社S-812217（Zuranolone）GABAA受容体ポジティブアロステリックモジュレータ（経口）うつ病・うつ状態日本：フェーズⅢSage (米国) 自社/SageSDT-001 中枢作用に基づく、治療用デジタルアプリADHD患者の不注意症状（小児）日本：フェーズⅢAkili (米国）自社/AkiliBPN14770（Zatolmilast） PDE4Dネガティブアロステリックモジュレータ（経口）脆弱X症候群米国：フェーズⅡ/ⅢTetra (米国)自社/TetraBPN14770（Zatolmilast） PDE4Dネガティブアロステリックモジュレータ（経口）アルツハイマー型認知症米国：フェーズⅡ日本：フェーズⅡTetra (米国)自社/TetraGRT7039（Resiniferatoxin)TRPV1受容体アゴニスト（関節腔内注）変形性膝関節症に伴う疼痛グローバル：フェーズⅢGrünenthal（ドイツ）GrünenthalS-151128新規メカニズム（注射）慢性疼痛日本：フェーズⅠ自社自社 フロンティアADR-001ヒト他家脂肪組織由来の間葉系幹細胞（注射）非代償性肝硬変日本：フェーズⅠ/Ⅱロート(日本)自社/ロートS-309309モノアシルグリセロールアシルトランスフェラーゼ2阻害剤（経口）肥満症米国：フェーズⅡ自社自社S-588410がんペプチドワクチン（注射） 食道がん日本：フェーズⅢオンコセラピー・サイエンス （日本）自社S-588410がんペプチドワクチン（注射） 膀胱がん日欧：フェーズⅡオンコセラピー・サイエンス （日本）自社S-488210がんペプチドワクチン（注射） 頭頸部がん欧州：フェーズⅠ/Ⅱオンコセラピー・サイエンス （日本）自社S-588210がんペプチドワクチン（注射） 固形がん英国：フェーズⅠオンコセラピー・サイエンス （日本）自社S-222611（Epertinib）HER2/EGFRデュアル阻害薬（経口）悪性腫瘍欧州：フェーズⅠ/Ⅱ自社自社SR-0379肉芽形成促進作用（外用）皮膚潰瘍（褥瘡、糖尿病性潰瘍）日本：フェーズⅢファンぺップ （日本）自社/ファンペップS-005151（レダセムチドトリフルオロ酢酸塩）間葉系幹細胞を末梢血に動員（注射） 脳梗塞グローバル：フェーズⅡbステムリム （日本）自社S-005151（レダセムチドトリフルオロ酢酸塩）間葉系幹細胞を末梢血に動員（注射） 表皮水疱症日本：フェーズⅡステムリム （日本）自社S-531011抗CCR8抗体（注射）固形がん日本・米国：フェーズⅠb/Ⅱ自社自社 ＜導出品＞ 開発No.(一般名)［製品名］作用機序(剤型)適応症ステージ起源開発S/GSK1265744 LAP＊１(Cabotegravir)インテグラーゼ阻害(注射)HIV感染症(治療及び予防)(CAB＊２ LAP、予防適応)グローバル：フェーズⅢSHIONOGI-ViiV Healthcare予防：ViiV、HPTN、NIAID、Gilead (米国)S-0373非ペプチド型TRHミメティック(経口)脊髄小脳変性症日本：申請 (2021年12月)自社キッセイ薬品 (日本)S-033188(バロキサビルマルボキシル)[米国：XofluzaTM]キャップエンドヌクレアーゼ阻害(経口)インフルエンザウイルス感染症米国：申請 (小児、１歳以上)(2020年３月)グローバル：フェーズⅢ (小児、１歳未満)グローバル：フェーズⅢ (伝播抑制)自社自社/Roche(スイス)S-555739(Asapiprant)プロスタグランジンD2 DP1受容体拮抗(経口)COVID-19の重症化抑制米国：フェーズⅡ自社BioAge (米国)S-723595 アセチルCoAカルボキシラーゼ2阻害(経口)非アルコール性脂肪肝炎日本：フェーズⅠ自社OrsoBio(米国）S-365598インテグラーゼ阻害（超長時間作用型注射）HIV感染症米国：フェーズⅠ自社SHIONOGI-ViiV Healthcare ＊１ Long acting parenteral formulation、＊２ Cabotegravir

５【研究開発活動】2021年度も研究開発への積極的な投資を行うとともに、COVID-19による環境変化に柔軟に対処することで、注力プロジェクトをほぼ予定どおり進捗させました。 (1)研究COVID-19治療薬候補であるS-880008については、臨床試験入りを目指して今期は非臨床試験を進めました。本化合物はペプチドリーム社の技術を活用し創薬したペプチドであり、単日投与で、速やかなウイルス排除による症状改善効果が期待できます。また、COVID-19治療薬に関しては、S-217622の後続化合物の創薬に向けプロジェクトを進展させました。ワクチン事業への取り組みについては、次世代のCOVID-19ワクチンとして、粘膜免疫を誘導する経鼻ワクチンの開発に向けた取り組みを進展させました。また、インフルエンザの経鼻ワクチンであるS-872600の非臨床試験を進展させました。S-540956は核酸アジュバントであり、がん領域及びHIV感染症の機能的根治での適応を目指しています。2021年度は臨床試験入りを目指して非臨床試験を進展させました。S-531011はがんを標的とする抗体で、現在のがん治療では満たされない患者さまのニーズに応えることを目指しています。2021年度は非臨床試験を完了し、第Ⅰb/Ⅱ相臨床試験を開始しました。S-365598は長時間作用型（３ヵ月以上に１回投与）の抗HIV薬となることが期待される第３世代のインテグラーゼ阻害薬です。2021年度は非臨床試験を進め、ヴィーブ社に導出しました。 (2)開発S-812217（zuranolone）については、米国Sage社から導入したうつ病・うつ状態治療薬候補であり、大うつ病を対象とした国内第Ⅱ相臨床試験で良好な結果が確認でき、2021年度は国内第Ⅲ相臨床試験を開始しました。シボピキサント（S-600918）については、難治性慢性咳嗽（せき）を対象としたグローバル第Ⅱb相臨床試験が進展し全被験者の観察が完了し、良好な安全性と複数の副次評価項目において効果の傾向を確認することができました。S-005151（レダセムチドトリフルオロ酢酸塩）については、ステムリム社から導入した再生誘導医薬ペプチドであり、その作用機序から幅広い疾患への適応が期待されます。2021年度は急性期脳梗塞を対象とした国内第Ⅱ相臨床試験が完了し、第Ⅲ相臨床試験開始のための準備を進めました。また、変形性膝関節症、慢性肝疾患に対する医師主導治験（第Ⅱ相）が進展しました。BPN14770（zatolmilast）については、子会社のTetra社から導入した認知機能改善薬候補であり、2021年度は脆弱X症候群を対象とした米国での第Ⅱb/Ⅲ相臨床試験を開始しました。また、アルツハイマー型認知症を対象とした国内第Ⅱ相臨床試験を開始しましたが、安全性の懸念が発生したため、試験を中止しました。なお、開発については今後も継続します。S-637880については、神経障害性腰痛を適応症として開発を進めており、国内第Ⅱ相臨床試験を実施中でしたが、安全性の懸念が発生したため、神経障害性腰痛を適応とした開発を中止しました。 こうした活動の結果、当連結会計年度におけるグループ全体の研究開発費は72,996百万円となりました。 (3)COVID-19に対する研究開発の取り組みパンデミックの早期終息に向け、感染症を重点疾患領域に掲げる製薬企業として、公的機関やアカデミア、パートナー企業と連携し、検知（流行予測）から予防、診断、治療そして重症化抑制とCOVID-19のトータルケアの観点で幅広い医療ソリューションの研究開発とサービスの提供に取り組んでいます。 開発品（2022年５月11日現在）領域開発No.（一般名）［製品名］作用機序 （剤型）適応症ステージ起源開発感染症S-649266（セフィデロコルトシル酸塩硫酸塩水和物）[米国：Fetroja®][欧州：Fetcroja®]細胞壁合成阻害（注射）他の治療がない又は限定される腎盂腎炎を含む複雑性尿路感染症、院内肺炎 （米国）治療が限定される好気性グラム陰性菌による感染症 （欧州）カルバペネム系抗菌薬に耐性が考えられるグラム陰性菌による各種感染症（日本）グローバル：フェーズⅢ （小児）日本：申請 （2022年3月）自社自社S-033188（バロキサビル マルボキシル）[日本：ゾフルーザ®]キャップエンドヌクレアーゼ阻害（経口・顆粒）インフルエンザウイルス感染症日本：申請 （体重20kg 未満）（2018年8月）自社自社/Roche（スイス）S-268019 ワクチン（筋注）新型コロナウイルス感染症の予防日本：フェーズⅢグローバル：フェーズⅢ自社自社S-268019ワクチン（筋注）新型コロナウイルス感染症の予防（青少年）日本：フェーズⅡ/Ⅲ自社自社S-217622（エンシトレルビル フマル酸）3CLプロテアーゼ阻害剤（経口）新型コロナウイルス感染症の治療日本：申請（2022年2月）、フェーズⅡ/Ⅲグローバル：フェーズⅢ自社自社疼痛・神経S-297995（ナルデメジントシル酸塩）[日本：スインプロイク®][米国：Symproic®][欧州：Rizmoic®]末梢性オピオイド受容体アンタゴニスト（経口・散剤）オピオイド誘発性便秘症 （小児）欧州：フェーズⅠ/Ⅱ自社自社S-120083未公表（経口）炎症性疼痛日本：フェーズⅠ米国：フェーズⅡ自社/Purdue（米国）自社/PurdueS-010887 未公表（経口）神経障害性疼痛日本：フェーズⅠ自社自社S-117957未公表（経口）不眠症米国：フェーズⅠ自社/Purdue（米国）自社/PurdueS-600918（シボピキサント）P2X3受容体アンタゴニスト（経口）神経障害性疼痛日本：フェーズⅠ自社自社S-600918（シボピキサント）P2X3受容体アンタゴニスト（経口）難治性・原因不明慢性咳嗽グローバル：フェーズⅡ自社自社S-812217（zuranolone）GABAA受容体ポジティブアロステリックモジュレータ（経口）うつ病・うつ状態日本：フェーズⅢSage（米国）自社/SageSDT-001 中枢作用に基づく、治療用デジタルアプリADHD患者の不注意症状 （小児）日本：フェーズⅢAkili（米国）自社/AkiliBPN14770（zatolmilast）PDE4Dネガティブアロステリックモジュレータ（経口）脆弱X症候群米国：フェーズⅡ/ⅢTetra（米国）自社/TetraBPN14770（zatolmilast）PDE4Dネガティブアロステリックモジュレータ（経口）アルツハイマー型認知症米国：フェーズⅡ日本：フェーズⅡTetra（米国）自社/Tetra代謝疾患S-237648ニューロペプチド Y Y5受容体アンタゴニスト（経口）肥満症日本：フェーズⅡ自社自社ADR-001ヒト他家脂肪組織由来の間葉系幹細胞（注射）非代償性肝硬変日本：フェーズⅠ/Ⅱロート（日本）自社/ロートS-723595アセチルCoAカルボキシラーゼ2阻害（経口）非アルコール性脂肪肝炎日本：フェーズⅠ自社自社S-309309モノアシルグリセロールアシルトランスフェラーゼ2阻害剤（経口）肥満症米国：フェーズⅠ自社自社 領域開発No.（一般名）［製品名］作用機序 （剤型）適応症ステージ起源開発フロンティアS-588410がんペプチドワクチン（注射）食道がん日本：フェーズⅢオンコセラピー・サイエンス （日本）自社S-588410がんペプチドワクチン（注射）膀胱がん日欧：フェーズⅡオンコセラピー・サイエンス （日本）自社S-488210がんペプチドワクチン（注射）頭頸部がん欧州：フェーズⅠ/Ⅱオンコセラピー・サイエンス （日本）自社S-588210がんペプチドワクチン（注射）固形がん英国：フェーズⅠオンコセラピー・サイエンス （日本）自社S-222611（epertinib）HER2/EGFRデュアル阻害薬（経口）悪性腫瘍欧州：フェーズⅠ/Ⅱ自社自社S-770108 抗線維化作用（吸入）特発性肺線維症日本：フェーズⅠ自社自社SR-0379肉芽形成促進作用（外用）皮膚潰瘍 （褥瘡、糖尿病性潰瘍）日本：フェーズⅢファンぺップ （日本）自社/ファンペップS-005151（レダセムチドトリフルオロ酢酸塩）間葉系幹細胞を末梢血に動員（注射）脳梗塞日本：フェーズⅡステムリム （日本）自社S-005151（レダセムチドトリフルオロ酢酸塩）間葉系幹細胞を末梢血に動員（注射）表皮水疱症日本：フェーズⅡステムリム （日本）自社S-531011CCR8特異的モノクローナル抗体（注射）固形がん日本・米国：フェーズⅠb/Ⅱ自社自社 ＜導出品＞ 開発No.（一般名）［製品名］作用機序 （剤型）適応症ステージ起源開発S/GSK1265744 LAP*1（cabotegravir）インテグラーゼ阻害（注射）HIV感染症（治療及び予防）（CAB*2 LAP、予防適応）グローバル：フェーズⅢShionogi-ViiV Healthcare予防：ViiV、HPTN、NIAID、Gilead （米国）S-0373非ペプチド型TRHミメティック（経口）脊髄小脳変性症日本：申請 （2021年12月）自社キッセイ薬品 （日本）S-033188（バロキサビルマルボキシル）[米国：XofluzaTM]キャップエンドヌクレアーゼ阻害（経口）インフルエンザウイルス感染症米国：申請 （小児、1歳以上）（2020年3月）グローバル：フェーズⅢ （小児、1歳未満）グローバル：フェーズⅢ （伝播抑制）自社自社/Roche（スイス）S-555739（asapiprant）プロスタグランジンD2 DP1受容体拮抗（経口）COVID-19の重症化抑制米国：フェーズⅡ自社BioAge （米国）*1 Long acting parenteral formulation、*2 Cabotegravir

５【研究開発活動】現状の疾患治療の捉え方（パラダイム）を変える可能性のある８つの注力プロジェクト* を設定し、COVID-19関連プロジェクトとともに最優先で取り組んでおります。当連結会計年度もこれらの研究開発への積極的な投資を行うとともに、COVID-19による環境変化に適切に対処することで、ほぼ予定通り進捗させることができました。* ：注力８プロジェクト：S-531011、S-005151、S-600918、S-637880、S-812217、S-540956、BPN14770、S-874713 (1)研究研究ステージにある注力８プロジェクトとして、S-531011は、大阪大学との共同研究から見出した、がんを標的とする抗体であり、現在のがん治療では満たされない患者さまのニーズに応えることを目指しております。S-874713は、ADHD（注意欠陥/多動性障害）や依存症等の複数の精神神経症状に対する効果が期待できる自社創出製品です。核酸アジュバント*＊ S-540956については、がん領域及びHIV機能的根治等の感染症領域への適応を目指しております。当連結会計年度は、いずれのプロジェクトにおきましても2021年度の臨床試験開始に向けて非臨床試験が進展しました。当社グループは、株式会社UMNファーマを完全子会社化し、ワクチン事業に本格的に参入しました。当期は、COVID-19ワクチン及びインフルエンザワクチンの創製に取り組みました。また、注射による痛みを回避し、簡便に投与できる「経鼻ワクチン」の開発にも取り組んでおり、HanaVax社と経鼻ワクチンの製剤技術に関するライセンス契約を締結し、肺炎球菌ワクチンの研究を進めております。上記COVID-19ワクチンをはじめ、有効性・安全性ともに既存薬を上回る治療薬の創出並びに速やかな臨床試験開始に向けて取り組んでおります。** ：アジュバント：免疫を活性化させ薬物の効果を補強させる物質 (2)開発注力８プロジェクトの進捗としましては、sivopixant（S-600918）の難治性慢性咳嗽（せき）を対象としたグローバル第Ⅱb相臨床試験が進展し全患者の観察が完了しました。また、睡眠時無呼吸症候群を対象とした国内第Ⅱa相臨床試験が進展しました。ステムリム社から導入した再生誘導医薬ペプチドであるレダセムチド（S-005151）については、栄養障害型表皮水泡症に対する適応取得に向けて申請準備中です。また、急性期脳梗塞を対象とした国内第Ⅱ相臨床試験が進展しました。当連結会計年度は、変形性膝関節症、慢性肝疾患に対する医師主導治験も新たに開始しました。米国Sage社から導入したうつ病・うつ状態治療薬候補であるzuranolone（S-812217）については、大うつ病性障害者を対象とした国内第Ⅱ相臨床試験が進展しました。子会社化したTetraから導入した認知機能改善薬候補であるBPN14770については、国内において第Ⅰ相臨床試験が完了し、アルツハイマー型認知症を対象とする第Ⅱ相臨床試験を準備中です。また、脆弱X症候群を対象とした米国での第Ⅲ相臨床試験を準備中です。S-637880については、神経障害性腰痛を対象とした第Ⅱ相臨床試験を国内にて実施中です。COVID-19ワクチンであるS-268019は、国内第Ⅰ/Ⅱ相臨床試験を開始しました。また、米国BioAge社と提携し、COVID-19の重症化を抑える治療薬候補（asapiprant：S-555739）の開発を進めております。2021年４月にBioAge社が米国でCOVID-19に罹患した高齢者を対象に第Ⅱ相臨床試験を開始しました。 こうした活動の結果、当連結会計年度におけるグループ全体の研究開発費は54,249百万円となりました。 (3)COVID-19に対する研究開発の取り組み当社グループは、STS2030の中でHaaS（Healthcare as a Service）企業へとTransformすることを掲げておりますが、医療用医薬品にとどまらない製品・サービスを提供していくためには、これまで以上に患者さまの視点に立って考えることが重要です。その観点から、疾患に関連する種々の困りごとの解決も含めたトータルケアの取り組みを強化しております。COVID-19に対しても、一貫したバリューチェーンを強みとして治療薬の創製に取り組むとともに、予防や診断、重症化抑制にも取り組みを広げております。さらに、未病の観点から、感染症の流行状況及び変異株の侵入・発生動向を早期に検知することが可能な下水モニタリングの社会実装に向けて取り組んでいます。これらの取り組みを通じて、COVID-19の早期終息による社会の安心・安全の回復にグループ一丸となって貢献してまいります。また、その他の新興感染症及び再興感染症にも鋭意取り組み、「感染症の脅威からの解放」を当社グループが果たすべき使命と位置づけ、努力を継続してまいります。 開発品（2021年５月10日現在）領域開発No.（一般名）［製品名］作用機序 （剤型）適応症ステージ起源開発感染症S-649266（セフィデロコルトシル酸塩硫酸塩水和物）[米国：Fetroja®][欧州：Fetcroja®]細胞壁合成阻害（注射）他の治療がないまたは限定される腎盂腎炎を含む複雑性尿路感染症、院内肺炎 （米国）治療が限定される好気性グラム陰性菌による感染症 （欧州）グローバル：フェーズⅢ （小児）米国：承認 （複雑性尿路感染症）（2019年11月）米国：承認 （院内肺炎） （2020年9月）欧州：承認 （2020年4月）自社自社S-033188（バロキサビル マルボキシル）[日本：ゾフルーザ®]キャップエンドヌクレアーゼ阻害（経口・顆粒）インフルエンザウイルス感染症日本：承認 （体重20kg以上）（2018年9月）日本：申請 （体重20kg 未満）（2018年8月）自社自社/Roche（スイス）S-648414 未公表（経口）HIV感染症米国・日本：フェーズⅠ自社自社S-268019ワクチン（筋注）新型コロナウイルス感染症の予防日本：フェーズⅠ/Ⅱ自社自社疼痛・神経S-297995（ナルデメジントシル酸塩）[日本：スインプロイク®][米国：Symproic®][欧州：Rizmoic®]末梢性オピオイド受容体アンタゴニスト（経口・散剤）オピオイド誘発性便秘症 （小児）欧州：フェーズⅠ/Ⅱ自社自社S-120083未公表（経口）炎症性疼痛日本：フェーズⅠ米国：フェーズⅡ自社/Purdue（米国）自社/PurdueS-010887 未公表（経口）神経障害性疼痛日本：フェーズⅠ自社自社S-117957未公表（経口）不眠症米国：フェーズⅠ自社/Purdue（米国）自社/PurdueS-600918（sivopixant）P2X3受容体アンタゴニスト（経口）神経障害性疼痛日本：フェーズⅠ自社自社S-600918（sivopixant）P2X3受容体アンタゴニスト（経口）難治性・原因不明慢性咳嗽グローバル：フェーズⅡ自社自社S-600918（sivopixant）P2X3受容体アンタゴニスト（経口）睡眠時無呼吸症候群日本：フェーズⅡ自社自社S-637880 未公表（経口）神経症状を伴う慢性腰痛日本：フェーズⅡ自社自社S-812217（zuranolone）GABAA受容体ポジティブアロステリックモジュレータ（経口）うつ病・うつ状態日本：フェーズⅡSage（米国）自社/SageSDT-001 中枢作用に基づく、治療用デジタルアプリADHD患者の不注意症状 （小児）日本：フェーズⅡAkili（米国）自社/AkiliBPN14770PDE4Dネガティブアロステリックモジュレータ（経口）脆弱X症候群米国：フェーズⅡTetra（米国）自社/Thera Therapeutics Inc.BPN14770PDE4Dネガティブアロステリックモジュレータ（経口）アルツハイマー型認知症米国：フェーズⅡ日本：フェーズⅡTetra（米国）自社/Tetra Therapeutics Inc.代謝疾患S-237648ニューロペプチド Y Y5受容体アンタゴニスト（経口）肥満症日本：フェーズⅡ自社自社ADR-001ヒト他家脂肪組織由来の間葉系幹細胞（注射）非代償性肝硬変日本：フェーズⅠ/Ⅱロート自社/ロートS-723595アセチルCoAカルボキシラーゼ2阻害（経口）非アルコール性脂肪肝炎日本：フェーズⅠ自社自社 領域開発No.（一般名）［製品名］作用機序 （剤型）適応症ステージ起源開発フロンティアS-588410がんペプチドワクチン（注射）食道がん日本：フェーズⅢオンコセラピー・サイエンス （日本）自社S-588410がんペプチドワクチン（注射）膀胱がん日欧：フェーズⅡオンコセラピー・サイエンス （日本）自社S-488210がんペプチドワクチン（注射）頭頸部がん欧州：フェーズⅠ/Ⅱオンコセラピー・サイエンス （日本）自社S-588210がんペプチドワクチン（注射）固形がん英国：フェーズⅠオンコセラピー・サイエンス （日本）自社S-222611（epertinib）HER2/EGFRデュアル阻害薬（経口）悪性腫瘍欧州：フェーズⅠ/Ⅱ自社自社S-770108 抗線維化作用（吸入）特発性肺線維症日本：フェーズⅠ自社自社SR-0379肉芽形成促進作用（外用）皮膚潰瘍 （褥瘡、糖尿病性潰瘍）日本：フェーズⅡファンぺップ （日本）自社/ファンペップS-005151（レダセムチドトリフルオロ酢酸塩）間葉系幹細胞を末梢血に動員（注射）脳梗塞日本：フェーズⅡステムリム （日本）自社S-005151（レダセムチドトリフルオロ酢酸塩）間葉系幹細胞を末梢血に動員（注射）表皮水疱症日本：フェーズⅡ（申請準備中）ステムリム （日本）自社 ＜導出品＞ 開発No.（一般名）［製品名］作用機序 （剤型）適応症ステージ起源開発S/GSK1265744 LAP*1（cabotegravir）インテグラーゼ阻害（注射）HIV感染症（治療及び予防）（CAB*2 LAP+RPV*3 LAP 2剤療法）カナダ：承認 （2020年3月）米国：承認 （2021年1月）欧州：承認 （2020年12月）（CAB LAP、予防適応）グローバル：フェーズⅢShionogi-ViiV Healthcare治療：ViiV Healthcare Ltd.（英国）予防：ViiV Healthcare Ltd.、HPTN、NIAID、Gilead （米国）S-0373非ペプチド型TRHミメティック（経口）脊髄小脳変性症日本：フェーズⅢ （申請準備中）自社キッセイ薬品 （日本）S-033188（バロキサビルマルボキシル）[米国：XofluzaTM]キャップエンドヌクレアーゼ阻害（経口）インフルエンザウイルス感染症米国：承認 （2018年10月）米国：承認 （ハイリスク患者）（2019年10月）米国：申請 （小児、1歳以上）（2020年3月）米国：承認 （顆粒、12歳以上）（2020年11月）米国：承認 （予防投与、12歳以上）（2020年11月）欧州：承認 （治療、12歳以上）（予防投与、12歳以上）（2021年1月）グローバル：フェーズⅢ （小児、1歳未満）グローバル：フェーズⅢ （伝播抑制）自社自社/Roche（スイス）S-555739（asapiprant）プロスタグランジンD2 DP1受容体拮抗（経口）COVID-19の重症化抑制米国：フェーズⅡ自社BioAge （米国）*1 Long acting parenteral formulation、*2 Cabotegravir、*3 Rilpivirine

５【研究開発活動】当連結会計年度は、2020年以降の持続的な成長をこれまで以上に意識し研究開発を進めました。その中で、現状の疾患治療の捉え方（パラダイム）を変える可能性のある８つの注力プロジェクト（非臨床段階：制御性T細胞阻害剤、S-540956、S-874713、臨床開発段階：S-812217、S-600918、BPN14770、S-005151、S-637880）を新たに設定いたしました。 (1)研究非臨床段階の３品目のうち、制御性T細胞阻害剤は、大阪大学との共同研究から見出したがんを標的とする抗体です。現在のがん治療では満たされない患者さまのニーズに応えることを目指し、早期臨床入りに向けて非臨床試験を進めております。核酸アジュバント*1候補S-540956は、がん領域及びHIV機能的根治等の感染症領域への適応を目指し、非臨床試験を進めております。S-874713は、ADHDや依存症等の複数の精神神経症状に対する効果が期待できる化合物として、自社で新たに創出いたしました。当社グループは、ワクチン製造プラットフォーム技術を保有するUMNファーマ社を完全子会社化し、事業の拡大・強化に向けてワクチン事業に本格的に参入いたしました。当期の研究進捗として、インフルエンザ予防ワクチンの開発候補品を創製いたしました。その他、ペプチド創薬につきましては、比較的大きな分子であるペプチドの細胞内の標的への送達（デリバリー）及び当社グループの強みを活かしたペプチドの低分子化に関して、有益な知見を蓄積いたしました。 *1 アジュバント：免疫を活性化させ薬物の効果を補強させる物質 (2)開発注力８プロジェクトの臨床開発の進展としましては、米国Sage社から導入したS-812217（zuranolone）の国内第Ⅱ相臨床試験を開始いたしました。S-600918については、難治性の慢性的な咳嗽（せき）を対象としたグローバル第Ⅱ相臨床試験を開始いたしました。さらに、睡眠時無呼吸症候群を対象とした国内第Ⅱ相臨床試験も開始いたしました。米国Tetra社から導入したアルツハイマー型認知症治療薬候補BPN14770は、Tetra社が実施したアルツハイマー型認知症患者を対象とした米国PhaseⅡ試験が完了しました。当期は、Tetra社との新たな契約を締結し、提携をさらに強化いたしました。2020年５月26日には、早期アルツハイマー型認知症患者を対象とした米国第Ⅱ相臨床試験結果を受け、Tetra社を完全子会社化いたしました。ステムリム社から導入したS-005151（レダセムチド）の表皮水泡症を対象とした国内第Ⅱ相臨床試験において有効性を確認するとともに、急性期脳梗塞を対象とした国内第Ⅱ相臨床試験を開始いたしました。神経障害性疼痛治療薬候補S-637880については、国内第Ⅰ相臨床試験を実施しております。その他開発品の進捗としましては、多剤耐性グラム陰性菌に効果を示すセフィデロコル（米国製品名：Fetroja 、欧州製品名：Fetcroja）が、米国において「複雑性尿路感染症」を適応として承認、上市されました。また、本薬の「院内肺炎」の適応を米国食品医薬品局（FDA）に追加申請し、2020年５月に受理されました。さらに、欧州においても、2020年４月に欧州委員会（EC）より「治療選択肢が限られた18歳以上の患者におけるグラム陰性菌感染症治療」を適応として承認を取得いたしました。ADHD薬インチュニブの成人患者を対象とした追加承認を取得するとともに、ADHD薬ビバンセを小児患者を対象として発売し、患者さまの症状に応じてより最適な治療選択肢を提供できるようにいたしました。さらに、ADHDの治療選択肢の拡大を目的として、米国Akili社から導入したデジタル治療製品（治療用アプリ）候補であるSDT-001の国内第Ⅱ相臨床試験も開始いたしました。こうした活動の結果、当連結会計年度におけるグループ全体の研究開発費は47,949百万円となりました。 (3)新型コロナウイルス感染症（COVID-19*2）に対する研究開発の取り組み当社グループは、新型コロナウイルス感染症（COVID-19）に対して、治療薬の研究・開発だけにとどまらず、啓発・予防・診断ならびに重症化抑制といった感染症のトータルケアに対する取り組みを進めております。共同研究先である北海道大学人獣共通感染症リサーチセンターとの共同研究の中で、新型コロナウイルス株を使用した創薬研究を開始しております。まだ初期段階ではありますが、当社グループの抗ウイルス化合物ライブラリーを用いたin vitro試験にて、新型コロナウイルス株に対する有望な化合物群を確認しております。これらの化合物群について、安全性等の探索的な評価を順次実施し、現在、開発判断に用いる高次探索試験の準備ならびに、その後の非臨床試験、臨床試験を見据えた製法検討等を最速で進めております。また、創薬の確度を高める取り組みとして、上記化合物群の構造最適化検討に取り組むとともに、SyntheticGestalt株式会社（SG社）及び北海道大学との三者共同研究を立ち上げ、SG社が保有するAI創薬技術により選出された新型コロナウイルス感染症（COVID-19）治療薬候補化合物の探索研究を実施中です。当社グループは2020年度内の臨床試験開始を目指して、これら一連の研究を最優先で進めてまいります。ワクチンの開発に向けた取り組みについて、当社グループが開発中のワクチンは、グループ会社のUMNファーマ社が有するBEVS*3を活用した遺伝子組換えタンパクワクチンです。開発の加速に向けて、国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）が公募した、2020年度「創薬支援事業・新型コロナウイルス感染症（COVID-19）に対するワクチン開発」に、当社グループが国立感染症研究所及び九州大学との共同研究として応募し、企業主導型の研究開発課題として採択されました。その結果、2020年５月下旬から2021年３月までの研究計画に対し、研究費として約13億円（直接経費、予定）の助成を受けます。現在、BEVSによるタンパク抗原の発現を確認し、非臨床試験の開始に向けて抗原の精製、分析法の設定等に取り組んでおります。年内の臨床試験開始を目標に、引き続き、厚生労働省や独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）、共同研究先である国立感染症研究所等、関係各所との協議・相談を行うとともに、早期提供が可能となるよう国内での生産体制の構築を進めてまいります。また、新型コロナウイルス抗体検出キットについては、導入元である株式会社マイクロブラッドサイエンスと業務提携に関する契約を締結し、国内での実用化に向けて有用性の確認とともに、適応や使用方法の検討を目的に臨床データの収集に努めて参りました。医療機関等にご協力いただき性能評価を行った結果、本検出キットは、新型コロナウイルス感染症（COVID-19）の診断やPCR検査前のスクリーニング検査としての使用ではなく、新型コロナウイルス（SARS-CoV-2）既感染者数の把握を目的としたSARS-CoV-2/COVID-19の疫学調査や研究などに有用だと考えられ、2020年６月に新型コロナウイルスIgG/IgM抗体検出キットを研究用試薬として新発売いたしました。 *2 COVID-19：新型コロナウイルス（SARS-CoV-2）による感染症*3 BEVS（Baculovirus Expression Vector System）：昆虫細胞などを用いたタンパク発現技術 開発品（2020年５月11日現在）領域開発No.（一般名）［製品名］作用機序（剤型）適応症ステージ起源開発感染症S-649266（セフィデロコルトシル酸塩硫酸塩水和物）[米国：Fetroja®][欧州：Fetcroja®]細胞壁合成阻害（注射）他の治療がないまたは限定される腎盂腎炎を含む複雑性尿路感染症，院内肺炎（米国）治療が限定される好気性グラム陰性菌による感染症（欧州）グローバル：フェーズⅢ（小児）米国：承認(複雑性尿路感染症)(2019年11月)米国：申請(院内肺炎) (2020年3月)欧州：承認(2020年4月)自社自社S-033188(バロキサビル マルボキシル)[日本：ゾフルーザ®]キャップエンドヌクレアーゼ阻害（経口・顆粒）インフルエンザウイルス感染症日本：承認（体重20kg以上）(2018年9月)日本：申請（体重20kg未満）（2018年8月）日本：フェーズⅢ（小児高用量）自社自社/Roche社（スイス）S-033188(バロキサビル マルボキシル)[日本：ゾフルーザ®]キャップエンドヌクレアーゼ阻害（経口）インフルエンザウイルス感染症(予防投与)日本：申請(2019年10月)自社自社/Roche社（スイス）S-648414未公表（経口）HIV感染症米国：フェーズⅠ自社自社疼痛・神経S-297995（ナルデメジントシル酸塩）[日本：スインプロイク®][米国：Symproic®][欧州：Rizmoic®]末梢性オピオイド受容体アンタゴニスト（経口・顆粒）オピオイド誘発性便秘症（小児）欧州：フェーズⅠ/Ⅱ自社自社S-297995（ナルデメジントシル酸塩）末梢性オピオイド受容体アンタゴニスト（経口）術後イレウス米国：フェーズⅡ自社自社S-120083未公表（経口）炎症性疼痛日本：フェーズⅠ米国：フェーズⅡ自社/Purdue社（米国）自社/Purdue社S-010887未公表（経口）神経障害性疼痛日本：フェーズⅠ自社自社S-117957未公表（経口）不眠症米国：フェーズⅠ自社/Purdue社（米国）自社/Purdue社S-600918P2X3受容体アンタゴニスト（経口）神経障害性疼痛日本：フェーズⅠ自社自社S-600918P2X3受容体アンタゴニスト（経口）難治性・原因不明慢性咳嗽グローバル：フェーズⅡ自社自社S-600918P2X3受容体アンタゴニスト（経口）睡眠時無呼吸症候群日本：フェーズⅡ自社自社S-637880未公表（経口）神経障害性疼痛日本：フェーズⅠ自社自社LY248686(デュロキセチン塩酸塩)［サインバルタ®］SNRI（セロトニン・ノルアドレナリン再取り込み阻害薬)（経口）うつ病・うつ状態（小児）日本：フェーズⅢEli Lilly社（米国）自社/日本イーライリリー社S-812217(Zuranolone)GABAA受容体ポジティブアロステリックモジュレータ(経口)うつ病・うつ状態日本：フェーズⅡSage社（米国）自社/Sage社SDT-001 中枢作用に基づく、治療用デジタルアプリADHD患者の不注意症状（小児）日本：フェーズⅡAkili社（米国）自社/Akili社代謝疾患S-237648ニューロペプチド Y Y5受容体アンタゴニスト（経口）肥満症日本：フェーズⅡ米国：フェーズⅠ自社自社S-707106インスリン抵抗性改善薬（経口）2型糖尿病米国：フェーズⅡa自社自社ADR-001ヒト他家脂肪組織由来の間葉系幹細胞（注射）非代償性肝硬変日本：フェーズI/Ⅱロート社自社/ロート社 領域開発No.（一般名）［製品名］作用機序（剤型）適応症ステージ起源開発フロンティアS-588410がんペプチドワクチン（注射）食道がん日本：フェーズⅢオンコセラピー・サイエンス社（日本）自社S-588410がんペプチドワクチン（注射）膀胱がん日欧：フェーズⅡオンコセラピー・サイエンス社（日本）自社S-488210がんペプチドワクチン（注射）頭頸部がん欧州：フェーズⅠ/Ⅱオンコセラピー・サイエンス社（日本）自社S-588210がんペプチドワクチン（注射）固形がん英国：フェーズⅠオンコセラピー・サイエンス社（日本）自社S-222611(epertinib)HER2/EGFRデュアル阻害薬（経口）悪性腫瘍欧州：フェーズⅠ/Ⅱ自社自社S-770108抗線維化作用(吸入)特発性肺線維症日本：フェーズⅠ自社自社SR-0379肉芽形成促進作用(外用)皮膚潰瘍(褥瘡，糖尿病性潰瘍)日本：フェーズⅡファンぺップ社（日本）自社S-005151(レダセムチドトリフルオロ酢酸塩)間葉系幹細胞を末梢血に動員(注射)脳梗塞日本：フェーズⅡステムリム社（日本）自社S-005151(レダセムチドトリフルオロ酢酸塩)間葉系幹細胞を末梢血に動員(注射)表皮水疱症日本：フェーズⅡステムリム社（日本）自社 ＜導出品＞開発No.（一般名）［製品名］作用機序（剤型）適応症ステージ起源開発S/GSK1349572(dolutegravir)インテグラーゼ阻害（経口）HIV感染症（治療）(DTG*1/3TC*2 2剤配合剤療法)米国：承認(未治療患者)(2019年4月)欧州：承認(未治療患者・継続患者) (2019年7月)日本：承認(未治療患者)(2020年1月)グローバル：フェーズⅢ(継続患者)Shionogi-ViiV Healthcare社ViiV Healthcare社（英国）S/GSK1265744 LAP*3(cabotegravir)インテグラーゼ阻害（注射）HIV感染症（治療及び予防）（CAB*4 LAP+RPV*5 LAP 2剤療法）カナダ：承認(2020年3月)米国：申請（2019年4月）欧州：申請(2019年7月)(CAB LAP、予防適応)グローバル：フェーズⅢShionogi-ViiV Healthcare社治療：ViiV Healthcare社（英国）予防：ViiV社、HPTN、NIAID、 Gilead社（米国）S-0373非ペプチド型TRHミメティック（経口）脊髄小脳変性症日本：フェーズⅢ自社キッセイ薬品（日本）S-033188(バロキサビル マルボキシル)[米国：XofluzaTM]キャップエンドヌクレアーゼ阻害（経口）インフルエンザウイルス感染症米国：承認(2018年10月)米国：承認(ハイリスク患者)(2019年10月)米国：申請（小児）(2020年3月)米国：申請（顆粒）(2020年3月)米国：申請（予防投与）(2020年3月)欧州：申請(2019年11月)グローバル：フェーズⅢ（重症）グローバル：フェーズⅢ（伝播抑制）自社自社/Roche社（スイス）*1: Dolutegravir、*2: Lamivudine、*3: Long acting parenteral formulation、*4: Cabotegravir、*5: Rilpivirine ＜「医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議」において開発要請を受けた品目＞一般名［製品名］作用機序（剤型）適応症ステージ起源開発オキシコドン塩酸塩水和物［オキシコンチン®］アヘンアルカロイド系麻薬（経口）中等度から高度の慢性疼痛における鎮痛日本：再申請（2019年5月） Napp社（英国）自社

５【研究開発活動】(1) 創薬及びCMC研究*1当連結会計年度も引き続き、継続的な開発候補品及び開発品の創出を目指した取り組みを進めてまいりました。その結果、重点領域である感染症領域におきましては、新規抗インフルエンザウイルス薬候補品を創出いたしました。また、フロンティア領域*2におきましては、非アルコール性脂肪肝炎（NASH）治療薬候補品を創出いたしました。当連結会計年度は、前連結会計年度末に設定した優先７品目に加え、米国Sage社から導入した抗うつ薬候補S-812217を加えた優先８品目の研究開発に注力してまいりました。創薬研究におきましては、新規メカニズムの抗HIV薬候補、抗結核薬候補S-004992、核酸アジュバント*3候補S-540956について非臨床試験を遂行するとともに、５つのペプチド医薬品の新規創薬プログラムを開始いたしました。CMC研究におきましては、多剤耐性グラム陰性菌感染症治療薬候補セフィデロコルの米国上市に向けた製品化、特発性肺線維症治療薬候補S-770108（ピレスパ吸入製剤）の上市に向けた商用吸入デバイス*4の開発を進めました。また、低分子化合物の製造技術におきましては、化合物の人体への吸収性改善に関する技術を開発し、従来法に比べ不純物または分解物を大幅に減少させる技術の開発等に取り組みました。 *1 CMC研究：原薬プロセス研究、製剤開発研究、品質評価研究を統合した研究*2 フロンティア領域：重点領域である感染症、疼痛・神経以外の疾患領域*3 アジュバント：非特異的免疫賦活作用で薬物の効果を増強させる物質*4 デバイス：装置、機器 (2) 開発当連結会計年度は、抗インフルエンザウイルス薬Xofluzaを米国において承認申請し、予定よりも２か月早い10月24日に承認を取得することで、インフルエンザシーズン開始前に提携先のロシュ社による販売を開始することができました。また、重症化及び合併症を起こしやすいリスク要因をもつインフルエンザ患者を対象とした第Ⅲ相臨床試験にて良好な結果が得られ、ロシュ社が米国において追加承認申請をいたしました。国内においては、ゾフルーザの価値最大化のため顆粒剤および予防適応での開発を進めました。慢性肝疾患による血小板減少症治療薬Lusutrombopag（米国製品名：Mulpleta）につきまして、米国、欧州において承認を取得いたしました。さらに、欧州ではオピオイド誘発性便秘治療薬Rizmoic（日本製品名：スインプロイク）の承認を取得いたしました。また、セフィデロコルにつきましては、カルバペネム耐性グラム陰性菌感染症に対する第Ⅲ相臨床試験および院内肺炎に対する第Ⅲ相臨床試験を進めるとともに、米国、欧州において承認申請をおこないました。すでに国内で小児を対象に販売しておりますADHD治療薬インチュニブにつきまして、成人を対象とした追加承認申請をおこないました。また、ADHD治療薬ビバンセの小児を適応とした承認を取得いたしました。優先８品目につきましては、S-600918の第Ⅱ相臨床試験で難治性・原因不明慢性咳嗽に対する効果を確認いたしました。また、特発性肺線維症治療薬候補S-770108（ピレスパ吸入製剤）の第Ⅰ相臨床試験（日本）を完了いたしました。さらに、Sage社から導入した抗うつ薬S-812217及びペプチド医薬品候補S-005151の第Ⅰ相臨床試験を開始いたしました。こうした活動の結果、当連結会計年度におけるグループ全体の研究開発費は68,325百万円となりました。 (3) 戦略的事業投資による研究開発パイプライン及び技術の拡充当社グループは創薬型製薬企業として、自社創薬比率50％以上を経営目標の１つとして掲げ、現在も68.8％*5を維持しております。また、自社で創製したパイプラインの開発を進める一方で、他社との連携によるパイプライン及び技術の拡充もイノベーション創出のためには必要であると考えております。当連結会計年度は通常の研究開発費に加え、200億円の戦略的事業投資枠を設け、計10件の化合物及び技術の導入、またはそれに向けた契約を締結いたしました。これらの化合物または技術が、次世代成長ドライバーとなるよう、自社創製品とともに研究開発を進めてまいります。 *5 2019年３月末現在 開発品（2019年５月９日現在）領域開発No.（一般名）［製品名］薬効（剤型）適応症ステージ起源開発感染症S-649266（セフィデロコルトシル酸塩硫酸塩水和物）セフェム系抗生物質（注射）腎盂腎炎を含む複雑尿路感染症（米国）多剤耐性グラム陰性菌感染症（欧州）グローバル：フェーズⅢ米国：申請 (2018年12月)欧州：申請 (2019年3月)自社自社S-033188(バロキサビル マルボキシル)[日本：ゾフルーザ®]インフルエンザ治療薬（経口）インフルエンザウイルス感染症日本：承認 (2018年2月)台湾：申請 (2018年6月)自社自社/Roche社（スイス）S-033188(バロキサビル マルボキシル)[日本：ゾフルーザ®]インフルエンザ治療薬（経口・顆粒）インフルエンザウイルス感染症日本：承認（体重20kg以上） (2018年9月)日本：申請（体重20kg未満）（2018年8月）日本：フェーズⅢ（小児新用量）自社自社/Roche社（スイス）S-033188(バロキサビル マルボキシル)[日本：ゾフルーザ®]インフルエンザ治療薬（経口）インフルエンザウイルス感染症(予防投与)日本：フェーズⅢ自社自社/Roche社（スイス）疼痛・神経S-297995(ナルデメジントシル酸塩)[日本：スインプロイク®][米国：Symproic®][欧州：Rizmoic®]末梢性オピオイド受容体アンタゴニスト（経口）オピオイド誘発性便秘症米国・日本：承認 (2017年3月)欧州：承認 (2019年2月)自社 自社S-297995(ナルデメジントシル酸塩)[日本：スインプロイク®][米国：Symproic®][欧州：Rizmoic®]末梢性オピオイド受容体アンタゴニスト（経口・顆粒）オピオイド誘発性便秘症（小児）日本：フェーズⅠ自社自社S-877489（リスデキサンフェタミンメシル酸塩）中枢神経刺激薬（経口）小児ADHD日本：承認 (2019年3月)Shire社（アイルランド）自社/Shire社S-877503（グアンファシン塩酸塩）［インチュニブ®］非中枢神経刺激薬（経口）成人ADHD日本：申請 (2018年8月)Shire社（アイルランド）自社/Shire社S-120083炎症性疼痛治療薬（経口）炎症性疼痛日本：フェーズⅠ米国：フェーズⅡ自社/Purdue社（米国）自社/Purdue社S-010887神経障害性疼痛治療薬（経口）神経障害性疼痛日本：フェーズⅠ自社自社S-117957不眠症治療薬（経口）不眠症米国：フェーズⅠ自社/Purdue社（米国）自社/Purdue社S-600918神経障害性疼痛治療薬（経口）神経障害性疼痛日本：フェーズⅠ自社自社S-600918咳嗽治療薬（経口）難治性・原因不明慢性咳嗽日本：フェーズⅡ自社自社S-637880神経障害性疼痛治療薬（経口） 神経障害性疼痛日本：フェーズⅠ自社自社LY248686（デュロキセチン塩酸塩）［サインバルタ®］SNRI（セロトニン・ノルアドレナリン再取り込み阻害薬)（経口） うつ病・うつ状態（小児）日本：フェーズⅢEli Lilly（米国）自社/日本イーライリリー社S-812217GABAA受容体ポジティブアロステリックモジュレータ(経口)うつ病・うつ状態日本：フェーズⅠSage社（米国）自社/Sage社代謝疾患S-237648ニューロペプチドYY5受容体アンタゴニスト（経口）肥満症日本：フェーズⅡ米国：フェーズⅠ自社自社S-707106インスリン抵抗性改善薬（経口）2型糖尿病米国：フェーズⅡa 自社自社 領域開発No.（一般名）［製品名］薬効（剤型）適応症ステージ起源開発フロンティアS-888711（ルストロンボパグ）［日本：ムルプレタ®］［米国：Mulpleta®］トロンボポエチン受容体作動薬（経口）慢性肝疾患による血小板減少症日本：承認 (2015年9月)米国：承認 (2018年7月)欧州：承認 (2019年2月)自社自社S-588410がんペプチドワクチン（注射）食道がん日本：フェーズⅢオンコセラピー・サイエンス社（日本）自社S-588410がんペプチドワクチン（注射）膀胱がん日欧：フェーズⅡオンコセラピー・サイエンス社（日本）自社S-525606スギ抗原特異的舌下免疫療法薬（舌下）スギ抗原によるアレルギー性鼻炎日本：フェーズⅡStallergenes社（フランス）自社S-488210がんペプチドワクチン（注射）頭頸部がん欧州：フェーズⅠ/Ⅱオンコセラピー・サイエンス社（日本）自社S-588210がんペプチドワクチン（注射）固形がん英国：フェーズⅠオンコセラピー・サイエンス社（日本）自社S-222611(epertinib)HER2/EGFRデュアル阻害薬（経口）悪性腫瘍欧州：フェーズⅠ/Ⅱ自社自社S-770108抗線維化薬(吸入)特発性肺線維症日本：フェーズⅠ自社自社SR-0379皮膚潰瘍治療薬(外用)皮膚潰瘍 (褥瘡，糖尿病性潰瘍)日本：フェーズⅡファンぺップ社（日本）自社S-005151脳梗塞治療薬(注射剤)脳梗塞日本：フェーズⅡステムリム社（日本）自社 ＜導出品＞開発No.（一般名）［製品名］薬効（剤型）適応症ステージ起源開発S/GSK1349572(dolutegravir)インテグラーゼ阻害薬（経口）HIV感染症（治療）(DTG*1+3TC*2未治療患者・2剤配合剤療法)欧州：申請 (2018年9月)米国：承認 (2019年4月)(DTG/3TC2剤配合剤維持療法)グローバル：フェーズⅢShionogi-ViiV Healthcare社ViiV Healthcare社（英国）S/GSK1265744 LAP*3(cabotegravir)インテグラーゼ阻害薬（注射）HIV感染症（治療及び予防）（CAB*4 LAP+RPV*5 LAP 2剤療法）米国：申請（2019年4月）(CAB LAP、予防適応)グローバル：フェーズⅢShionogi-ViiV Healthcare社治療：ViiV Healthcare社（英国）予防：ViiV社、HPTN、NIAID、Gilead社（米国）S-0373非ペプチド型TRHミメティック（経口）脊髄小脳変性症日本：フェーズⅢ自社キッセイ薬品（日本）S-033188(バロキサビル マルボキシル)[米国：XofluzaTM]インフルエンザ治療薬（経口）インフルエンザウイルス感染症米国：承認 (2018年10月)米国：追加申請受理（ハイリスク患者、2019年3月）グローバル：フェーズⅢ（重症）グローバル：フェーズⅢ（小児）自社自社/Roche社（スイス）*1: Dolutegravir、*2: Lamivudine、*3: Long acting parenteral formulation、*4: Cabotegravir、*5: Rilpivirine ＜「医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議」において開発要請を受けた品目＞一般名［製品名］薬効（剤型）適応症ステージ起源開発オキシコドン塩酸塩水和物［オキシコンチン®］アヘンアルカロイド系麻薬（経口）中等度から高度の慢性疼痛における鎮痛日本：申請中（2016年11月）日本：フェーズⅢNapp社（英国）自社

５【研究開発活動】(1) 創薬及びCMC研究*1当連結会計年度は前連結会計年度に引き続き、感染症、疼痛・神経の2大コア疾患領域を中心として継続的な開発候補品及び開発品の創出を目指し、取り組んでまいりました。その結果、感染症領域におきましては、新規メカニズムを有する抗HIV薬開発候補品、新規抗結核治療薬候補S-004992を創出することができました。疼痛・神経領域におきましては、中枢性神経障害性疼痛薬候補S-637880を創出いたしました。また、低分子だけでなく中分子領域においても、ペプチド創薬プログラムを複数開始し、核酸創薬からは、ワクチン用アジュバント*2の開発候補品も創出いたしました。特発性肺線維症治療薬候補S-770108（ピレスパ吸入製剤）につきましても、独自の吸入製剤技術を活用することにより臨床試験入りを果たすことができました。また、低分子化合物の製造技術について、光を利用した酸化還元反応を合成経路の中に組み込むことで、原料コストを約半分に削減することに成功いたしました。また、中分子化合物の製造技術について、がんペプチドワクチン（S-288301）の製造過程での反応に関し、マイクロウェーブを利用することで反応時間を約1/40に短縮することに成功いたしました。 *1 CMC研究：原薬プロセス研究、製剤開発研究、品質評価研究を統合した研究*2 アジュバント：非特異的免疫賦活作用で薬物の効果を増強させる物質 (2) 開発当連結会計年度は、新規の抗インフルエンザウイルス薬ゾフルーザ錠に優先的に経営資源を投下することで、日本において2017年10月25日に「先駆け審査指定制度*3」の下で承認申請し、2018年２月23日に承認を取得いたしました。さらに2018年３月14日に販売開始と、画期的新薬をいち早く患者さまへお届けすることに貢献することができました。また、多剤耐性グラム陰性菌感染症治療薬候補セフィデロコルにつきましては、近年、地球規模での多剤耐性菌（AMR）問題が深刻化する中、セフィデロコルの価値を最大化するためにカルバペネム耐性グラム陰性菌感染症に対する試験を行ってまいりました。また、乱用防止を目的としたオキシコンチンTR錠*4について2017年８月に承認を取得し、2017年12月に販売を開始いたしました。日本において既に発売されている血小板減少症治療薬Mulpletaにつきましては、米国、欧州において承認申請いたしました。ゾフルーザにつきましては、その価値最大化のための顆粒剤の第Ⅲ相臨床試験を開始しました。サインバルタにつきましても、小児におけるうつ病、うつ状態を適応にした第Ⅲ相臨床試験を開始いたしました。 *3 先駆け審査指定制度：「日本再興戦略」に基づき、世界に先駆けて開発され、早期の治験段階で著明な有効性が見込まれる医薬品等を指定し、各種支援による早期の実用化を目指す制度*4 オキシコンチンTR錠：乱用防止を目的としたTR（Time Release、徐放）製剤 こうした活動の結果、当連結会計年度におけるグループ全体の研究開発費は599億45百万円となりました。 開発品（2018年５月現在）領域開発No.（一般名）［製品名］薬効（剤型）適応症ステージ起源開発感染症S-649266（セフィデロコルトシル酸塩硫酸塩水和物）セフェム系抗生物質（注射）多剤耐性グラム陰性菌感染症グローバル：フェーズⅢ米国：申請準備中自社自社S-033188(バロキサビル マルボキシル)[日本：ゾフルーザTM]インフルエンザ治療薬（経口）インフルエンザウイルス感染症日本：承認(2018年2月)米国：申請準備中グローバル：フェーズⅢ自社自社/Roche社（スイス）S-033188(バロキサビル マルボキシル)[日本：ゾフルーザTM]インフルエンザ治療薬（経口）インフルエンザウイルス感染症（小児）日本：承認(2018年2月)自社自社/Roche社（スイス）S-033188(バロキサビル マルボキシル)[日本：ゾフルーザTM]インフルエンザ治療薬（経口・顆粒）インフルエンザウイルス感染症日本：申請(2018年4月）自社自社/Roche社（スイス） 領域開発No.（一般名）［製品名］薬効（剤型）適応症ステージ起源開発疼痛・神経S-297995（ナルデメジントシル酸塩）[日本：スインプロイク®][米国：Symproic®]末梢性オピオイド受容体アンタゴニスト（経口）オピオイド誘発性便秘症米国・日本：承認(2017年3月)欧州：申請(2017年3月)自社 自社S-877489（リスデキサンフェタミンメシル酸塩）中枢神経刺激薬（経口）小児ADHD日本：申請(2017年4月）Shire社（アイルランド）自社/Shire社S-877503（グアンファシン塩酸塩）［インチュニブ®］非中枢神経刺激薬（経口）成人ADHD日本：フェーズⅢShire社（アイルランド）自社/Shire社S-120083炎症性疼痛治療薬（経口）炎症性疼痛日本：フェーズⅠ米国：フェーズⅡ自社/Purdue社（米国）自社/Purdue社S-010887神経障害性疼痛治療薬（経口）神経障害性疼痛日本：フェーズⅠ自社自社S-117957不眠症治療薬（経口）不眠症米国：フェーズⅠ自社/Purdue社（米国）自社/Purdue社S-600918神経障害性疼痛治療薬（経口）神経障害性疼痛日本：フェーズⅠ自社自社S-637880神経障害性疼痛治療薬（経口）神経障害性疼痛日本：フェーズⅠ自社自社LY248686(デュロキセチン塩酸塩)［サインバルタ®］SNRI（セロトニン・ノルアドレナリン再取り込み阻害薬)（経口）うつ病・うつ状態（小児）日本：フェーズⅢEli Lilly（米国）自社/日本イーライリリー社代謝疾患S-237648ニューロペプチド Y Y5受容体アンタゴニスト（経口）肥満症日本：フェーズⅡ米国：フェーズⅠ自社自社S-707106インスリン抵抗性改善薬（経口）2型糖尿病米国：フェーズⅡa自社自社フロンティアS-888711（ルストロンボパグ）［日本：ムルプレタ®］トロンボポエチン受容体作動薬（経口）慢性肝疾患による血小板減少症日本：承認（2015年9月）米国：申請(2017年12月)欧州：申請(2018年1月)自社自社S-524101［アシテア®］ダニ抗原特異的舌下免疫療法薬（舌下）ダニ抗原による小児通年性アレルギー性鼻炎日本：承認(2018年2月)Stallergenes社（フランス）自社S-588410がんペプチドワクチン（注射）食道がん日本：フェーズⅢオンコセラピー・サイエンス社（日本）自社S-588410がんペプチドワクチン（注射）膀胱がん日欧：フェーズⅡオンコセラピー・サイエンス社（日本）自社S-525606 スギ抗原特異的舌下免疫療法薬（舌下）スギ抗原によるアレルギー性鼻炎日本：フェーズⅡStallergenes社（フランス）自社S-488210がんペプチドワクチン（注射）頭頸部がん欧州：フェーズⅠ/Ⅱオンコセラピー・サイエンス社（日本）自社S-222611(epertinib)HER2/EGFRデュアル阻害薬（経口）悪性腫瘍欧州：フェーズⅠ/Ⅱ自社自社S-770108抗線維化薬(吸入)特発性肺線維症日本：フェーズⅠ自社自社 ＜導出品＞開発No.（一般名）［製品名］薬効（剤型）適応症ステージ起源開発S/GSK1349572 (dolutegravir)インテグラーゼ阻害薬（経口）HIV感染症（治療）米国：承認（2017年11月）欧州：申請（2017年6月）（DTG/rilpivirine配合剤（2剤維持療法））グローバル：フェーズⅢ(DTG/3TC未治療患者・2剤維持療法)Shionogi-ViiV Healthcare社ViiV Healthcare社（英国）S/GSK1265744 LAP*(cabotegravir)インテグラーゼ阻害薬（注射）HIV感染症（治療及び予防）グローバル：フェーズⅢ（治療）グローバル：フェーズⅢ（予防）Shionogi-ViiV Healthcare社治療：ViiV Healthcare社（英国）予防：ViiV社、HPTN、NIAID、 Gilead社（米国）S-0373非ペプチド型TRHミメティック（経口）脊髄小脳変性症日本：フェーズⅢ自社キッセイ薬品（日本）Janssen/シオノギ β-セクレターゼ阻害薬β-セクレターゼ阻害薬（経口）アルツハイマー病グローバル：フェーズⅡ/Ⅲ自社Janssen Pharmaceuticals社（米国）オスペミフェン［米国：オスフィーナ®］選択的エストロゲン受容体モジュレーター（経口）閉経後膣萎縮症に伴う膣乾燥感米国：申請（2018年3月）QuatRx社（米国）Duchesnay社（カナダ）*: Long acting parenteral formulation ＜「医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議」において開発要請を受けた品目＞一般名［製品名］薬効（剤型）適応症ステージ起源開発オキシコドン塩酸塩水和物［オキシコンチン®］アヘンアルカロイド系麻薬（経口）中等度から高度の慢性疼痛における鎮痛日本：申請中（2016年11月）Napp社（英国）自社

６【研究開発活動】(1)創薬及びCMC研究*1当期は、FIC*2/LIC*3化合物の創製に向け、低分子創薬を中心としつつ、新たにペプチド創薬も本格化させ、創薬研究プログラムの推進に取り組みました。その結果、コア疾患（感染症、疼痛・神経）、並びにフロンティア疾患（肥満・老年代謝、癌・免疫）において複数の開発候補品及び開発品を創出することができました。また、オープンイノベーションによる創薬研究にも精力的に取り組んでおり、国内外の企業、アカデミアとの共同研究を通じて、創薬プログラムの充実、並びに強みとなる研究アセットの構築を推進いたしました。CMC研究においては、難溶性ペプチド合成技術、超低含量の製剤設計技術、吸入製剤の基盤技術、グローバル基準対応の高感度分析法等の新たなCMC技術基盤を確立することができました。さらに、医療経済性を考慮した革新的な新薬の創製という社会からのニーズに対応するため、付加価値の高い製品を経済的に患者さまにお届けするための取り組みを進めてまいります。 *1 CMC研究：原薬プロセス研究、製剤開発研究、品質評価研究を統合した研究のこと*2 FIC：First-in-Class （特に新規性・有効性が高く、従来の治療体系を大幅に変えるような独創的医薬品）*3 LIC：Last-in-Class （同様のメカニズムで明確な優位性をもち、他の新薬の追随を許さない医薬品） (2)開発当期は、当社グループ単独で初めてとなる本格的なグローバル第Ⅲ相臨床試験の実施にあたり、臨床試験のコストマネジメントとグローバルオペレーションの強化に取り組みました。その結果、自社創製品ナルデメジンについて、日本と米国で承認取得、欧州で承認申請することができました。多剤耐性グラム陰性菌感染症治療薬候補セフィデロコルについては、複雑性尿路感染症に対するグローバル第Ⅱ相臨床試験を完了するとともに、院内肺炎・人工呼吸器関連肺炎に対するグローバル第Ⅲ相臨床試験を進めております。新規メカニズムのインフルエンザ感染症治療薬候補S-033188については、現在日本及び海外において第Ⅲ相臨床試験を進めております。サインバルタについては、国内で追加の適応申請をしていた「変形性関節症に伴う疼痛」の承認を2016年12月に取得いたしました。持続性疼痛治療薬オキシコドン乱用防止徐放錠*4については、国内での製造販売承認申請とともに、厚生労働省の検討会議*5からの要請を受け、「中等度から高度の慢性疼痛における鎮痛」の適応症追加の申請を行いました。アイルランドのシャイアー社と共同開発を進めてきた注意欠如・多動症（ADHD）治療薬インチュニブについて、国内で2017年３月に承認を取得いたしました。また、アシテア ダニ舌下錠については、これまでの成人に加え、５～11歳の小児の患者さまにおける追加申請を国内で行いました。 *4 乱用防止徐放錠：薬物乱用の防止を目的に、特別な工夫をした錠剤*5 厚生労働省の検討会議：「医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議」 こうした活動の結果、当連結会計年度におけるグループ全体の研究開発費は599億７百万円となりました。 開発品（平成29年５月現在）領域開発No.（一般名）［製品名］薬効（剤型）適応症ステージ起源開発感染症S-649266（cefiderocol）セフェム系抗生物質（注射）多剤耐性グラム陰性菌感染症グローバル：フェーズⅢ米国：申請準備中自社自社S-033188インフルエンザ治療薬（経口）インフルエンザ感染症グローバル：フェーズⅢ 自社自社/Roche社（スイス）S-033188 インフルエンザ治療薬（経口）インフルエンザ感染症（小児）日本：フェーズⅢ自社自社/Roche社（スイス） 領域開発No.（一般名）［製品名］薬効（剤型）適応症ステージ起源開発疼痛・神経S-877503（グアンファシン塩酸塩）［インチュニブ®］非中枢神経刺激薬（経口）小児ADHD日本：承認（2017年3月）Shire社（アイルランド）自社/Shire社S-297995（ナルデメジントシル酸塩）[日本：スインプロイク®][米国：Symproic®] 末梢性オピオイド受容体アンタゴニスト（経口）オピオイド誘発性便秘症米国・日本：承認（2017年3月）欧州：申請（2017年3月）自社 自社S-877489（リスデキサンフェタミンメシル酸塩）中枢神経刺激薬（経口）小児ADHD日本：申請(2017年4月）Shire社（アイルランド）自社/Shire社S-877503（グアンファシン塩酸塩）［インチュニブ®］非中枢神経刺激薬（経口）成人ADHD日本：フェーズⅢShire社（アイルランド）自社/Shire社S-120083炎症性疼痛治療薬（経口）炎症性疼痛日本：フェーズⅠ米国：フェーズⅡ自社/Purdue社（米国）自社/Purdue社S-010887神経障害性疼痛治療薬（経口）神経障害性疼痛日本：フェーズⅠ自社自社S-117957不眠症治療薬（経口）不眠症米国：フェーズⅠ自社/Purdue社（米国）自社/Purdue社S-600918神経障害性疼痛治療薬（経口）神経障害性疼痛日本：フェーズⅠ自社自社代謝疾患S-237648ニューロペプチド Y Y5受容体アンタゴニスト（経口）肥満症日本：フェーズⅡ米国：フェーズⅠ自社自社S-707106インスリン抵抗性改善薬（経口）2型糖尿病米国：フェーズⅡa自社自社フロンティアS-888711（ルストロンボパグ）［日本：ムルプレタ®］トロンボポエチン受容体作動薬（経口）慢性肝疾患による血小板減少症日本：承認（2015年9月）グローバル：フェーズⅢ自社自社S-524101［アシテア®］ダニ抗原特異的舌下免疫療法薬（舌下）ダニ抗原による 小児通年性アレルギー性鼻炎日本：申請 (2017年3月)Stallergenes社（フランス）自社S-588410がんペプチドワクチン（注射）食道がん日本：フェーズⅢオンコセラピー・サイエンス社（日本）自社S-588410がんペプチドワクチン（注射）膀胱がん日欧：フェーズⅡオンコセラピー・サイエンス社（日本）自社S-525606 スギ抗原特異的舌下免疫療法薬（舌下）スギ抗原によるアレルギー性鼻炎日本：フェーズⅡStallergenes社（フランス）自社S-488210がんペプチドワクチン（注射）頭頸部がん欧州：フェーズⅠ/Ⅱオンコセラピー・サイエンス社（日本）自社S-222611HER2/EGFRデュアル阻害薬（経口）悪性腫瘍欧州：フェーズⅠ/Ⅱ自社自社 ＜導出品＞開発No.（一般名）［製品名］ 薬効（剤型）適応症ステージ起源開発S/GSK1265744 LAP*（cabotegravir）インテグラーゼ阻害薬（注射）HIV感染症（治療及び予防）グローバル：フェーズⅢ（治療）グローバル：フェーズⅢ（予防）Shionogi-ViiV Healthcare社治療：ViiV Healthcare社（英国）予防：ViiV社、HPTN、NIAID、 Gilead社（米国）S-0373非ペプチド型TRHミメティック（経口）脊髄小脳変性症日本：フェーズⅢ自社キッセイ薬品（日本）Janssen/シオノギ β-セクレターゼ阻害薬β-セクレターゼ阻害薬（経口） アルツハイマー病グローバル：フェーズⅡ/Ⅲ自社Janssen Pharmaceuticals社（米国）オスペミフェン［米国：オスフィーナ®］選択的エストロゲン受容体モジュレーター（経口）閉経後膣萎縮症に伴う膣乾燥感米国：フェーズⅢ QuatRx社（米国）Duchesnay社（カナダ）*: Long acting parenteral formulation ＜「医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議」において開発要請を受けた品目＞一般名［製品名］薬効（剤型）適応症ステージ起源開発オキシコドン塩酸塩水和物［オキシコンチン®］アヘンアルカロイド系麻薬（経口）中等度から高度の慢性疼痛における鎮痛日本：申請中（2016年11月）Napp社（英国）自社

６【研究開発活動】(1) 創薬研究当期は、継続的なグローバル開発品の創製と創薬研究プログラムの充実に加え、外部連携も活用した研究の生産性向上ならびに競争力の高い研究基盤の構築に取り組みました。その結果、シオノギ研究所が創製した多剤耐性菌感染症治療薬候補を英国グラクソ・スミスクライン社へ導出した他、米国ジョンソン・エンド・ジョンソン社のグループ企業との共同研究によりアルツハイマー病治療薬候補を創製し、前臨床研究ステージに進めることができました。さらに、外部との連携においては、ペプチドリーム株式会社や日産化学工業株式会社等との産産連携及び外部ファンドの活用を進めることにより、疼痛・神経領域ならびに新興・再興感染症領域の創薬研究を加速させました。また、産学連携においては、国内大学との連携に加え、英国ケンブリッジ地区での産学連携コンソーシアムに参画することにより、英国での新たな創薬研究に向けた取り組みにも着手しました。 (2) グローバル開発当期は、新薬開発活動の生産性向上を目指し、日米欧亜を俯瞰するグローバル開発体制の整備と、戦略の意思決定機能のさらなる向上に取り組みました。その結果、当社グループの次期主力製品の一つと位置付けているオピオイド誘発性便秘症治療薬候補「ナルデメジン（一般名）」を単独でグローバル開発し、本年３月に日本と米国で同時に承認申請しました。また、インフルエンザ感染症治療薬候補「S-033188」が、厚生労働省より「先駆け審査指定制度」の対象品目の指定を受けました。さらに海外では、多剤耐性グラム陰性菌感染症治療薬候補「S-649266」の第Ⅲ相臨床試験を開始しました。国内では、リリー社と国内で共同開発を進めてきた「サインバルタ」が、昨年５月に「線維筋痛症に伴う疼痛」、そして本年３月には「慢性腰痛症に伴う疼痛」の適応追加承認を取得するとともに、「変形性関節症に伴う疼痛」の適応追加の承認申請を行いました。 こうした活動の結果、当連結会計年度におけるグループ全体の研究開発費は497億87百万円となりました。 開発品（平成28年５月現在）領域開発No.（一般名）[製品名]薬効（剤型）適応症ステージ起源開発感染症S-649266セフェム系抗生物質（注射）多剤耐性グラム陰性菌感染症グローバル：フェーズⅡ・Ⅲ自社自社S-033188 インフルエンザ治療薬（経口）インフルエンザ感染症日本：フェーズⅡ米国：フェーズⅠ自社自社/Roche社（スイス）疼痛・神経LY248686（デュロキセチン塩酸塩）[サインバルタ®]SNRI（セロトニン・ノルアドレナリン再取り込み阻害薬）（経口）慢性腰痛症に伴う疼痛日本：承認（2016年3月）Eli Lilly社（米国）自社/日本イーライリリー社S-877503（グアンファシン塩酸塩）非中枢神経刺激薬（経口）小児ADHD日本：申請中（2016年1月）Shire社（アイルランド）自社/Shire社LY248686（デュロキセチン塩酸塩）[サインバルタ®]SNRI（セロトニン・ノルアドレナリン再取り込み阻害薬）（経口）変形性関節症に伴う疼痛日本：申請中（2016年2月）Eli Lilly社（米国）自社/日本イーライリリー社S-297995（ナルデメジントシル酸塩）末梢性オピオイド受容体アンタゴニスト（経口）オピオイド誘発性の便秘症米国・日本：申請中（2016年3月）自社 自社 領域開発No.（一般名）[製品名]薬効（剤型）適応症ステージ起源開発疼痛・神経S-877489（lisdexamfetamine）中枢神経刺激薬（経口）小児ADHD日本：フェーズⅢShire社（アイルランド）自社/Shire社S-877503（グアンファシン塩酸塩）非中枢神経刺激薬（経口）成人ADHD日本：フェーズⅢShire社（アイルランド）自社/Shire社S-120083炎症性疼痛治療薬（経口）炎症性疼痛日本：フェーズⅠ米国：フェーズⅠ自社/Purdue社（米国）自社/Purdue社S-010887神経障害性疼痛治療薬（経口）神経障害性疼痛日本：フェーズⅠ自社自社S-117957不眠症治療薬（経口）不眠症米国：フェーズⅠ自社/Purdue社（米国）自社/Purdue社代謝疾患S-237648ニューロペプチド Y Y5受容体アンタゴニスト（経口）肥満症日本：フェーズⅡ自社自社S-707106インスリン抵抗性改善薬（経口）2型糖尿病米国：フェーズⅡa自社自社フロンティアS-888711（ルストロンボパグ）[日本：ムルプレタ®]トロンボポエチン受容体作動薬（経口）慢性肝疾患による血小板減少症日本：承認（2015年9月）グローバル：フェーズⅢ自社自社オスペミフェン[米国：オスフィーナ®][欧州：センシオ]選択的エストロゲン受容体モジュレーター（経口）閉経後膣萎縮症に伴う膣乾燥感米国：フェーズⅢ QuatRx社（米国）自社S-524101[アシテア®]ダニ抗原特異的舌下免疫療法薬（舌下）ダニ抗原による 小児通年性アレルギー性鼻炎日本：フェーズⅢStallergenes社（フランス）自社S-588410がんペプチドワクチン（注射）食道がん日本：フェーズⅢオンコセラピー・サイエンス社（日本）自社S-555739プロスタグランジンD2受容体アンタゴニスト（経口）アレルギー性鼻炎日本：フェーズⅢ米国：フェーズⅡa欧州：POM自社自社S-588410がんペプチドワクチン（注射）膀胱がん日欧：フェーズⅡオンコセラピー・サイエンス社（日本）自社S-525606 スギ抗原特異的舌下免疫療法薬（舌下）スギ抗原によるアレルギー性鼻炎日本：フェーズⅡStallergenes社（フランス）自社S-488210がんペプチドワクチン（注射）頭頸部がん欧州：フェーズⅠ/Ⅱオンコセラピー・サイエンス社（日本）自社S-222611HER2/EGFRデュアル阻害薬（経口）悪性腫瘍欧州：フェーズⅠ/Ⅱ自社自社 ＜導出品＞開発No.（一般名）薬効（剤型）適応症ステージ起源開発S/GSK1265744 LAP*（cabotegravir）インテグラーゼ阻害薬（注射）HIV感染症（治療及び予防）米国：フェーズⅡShionogi-ViiV Healthcare社ViiV Healthcare社（英国）S-0373非ペプチド型TRHミメティック（経口）脊髄小脳変性症日本：フェーズⅢ自社キッセイ薬品（日本）Janssen/シオノギ β-セクレターゼ阻害薬β-セクレターゼ阻害薬（経口）アルツハイマー病グローバル：フェーズⅡ/Ⅲ自社Janssen Pharmaceuticals社（米国）*: Long acting parenteral formulation ＜「医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議」において開発要請を受けた品目＞一般名[製品名]薬効（剤型）適応症ステージ起源開発オキシコドン塩酸塩水和物[オキシコンチン®]アヘンアルカロイド系麻薬（経口）中等度から高度の慢性疼痛における鎮痛日本：フェーズⅢNapp社（英国）自社