ネクセラファーマ

３ 【事業の内容】当社グループは、テクノロジーに立脚したバイオ医薬品企業であり、日本及び世界中のアンメットニーズにお応えし、患者さまの生活の質を向上させる新しいスペシャリティ医薬品をお届けすることを目指しています。医薬品の研究(創薬)から開発、さらには販売までを中核事業として手掛けています。創薬・トランスレーショナルメディシン、前臨床及び初期臨床開発は英国を拠点とする100％子会社のNxera Pharma UK Limitedが、日本及び韓国における臨床開発・販売は、将来的にはその他のAPAC(除く中国)への拡大を視野に、日本を拠点とする100％子会社のネクセラファーマジャパン株式会社(以下「NPJ」)と、韓国を拠点とするNxera Pharma Korea Co., Ltd.(以下「NPK」)が主にその役割を担っています。 当社グループは、当社(ネクセラファーマ株式会社)及び連結子会社９社(提出日において、Heptares Therapeutics Zurich AGについては清算手続き中)により構成されており、事業セグメントは、「医薬品事業」単一セグメントとしております。当連結会計年度末における当社及び重要な連結子会社は以下のとおりです。 区分会社名事業内容全社(共通)ネクセラファーマ株式会社医薬品等の研究開発・輸出入・製造受託及び販売グループ経営戦略の企画立案子会社の管理部門業務受託医薬品事業ネクセラファーマジャパン株式会社医薬品の研究開発、輸出入、梱包及び販売Nxera Pharma UK LimitedGPCRの構造解析、初期のリード化合物の創出、独自開発のNxStaR™技術による候補品探索 当社は、有価証券の取引等の規制に関する内閣府令第49条第２項に規定する特定上場会社等に該当します。このため、インサイダー取引規制における重要事実の軽微基準については連結ベースの数値に基づいて判断することとなります。 当社グループの事業系統図は、次のとおりです。

３【事業の内容】当社グループは、テクノロジーに立脚したバイオ医薬品企業であり、日本及び世界中のアンメットニーズにお応えし、患者さまの生活の質を向上させる新しいスペシャリティ医薬品をお届けすることを目指しています。医薬品の研究（創薬）から開発、さらには販売までを中核事業として手掛けています。創薬・トランスレーショナルメディシン、前臨床及び初期臨床開発は英国を拠点とする100％子会社のNxera Pharma UK Limited（旧Heptares Therapeutics Ltd.）が、日本及び韓国における臨床開発・販売は、将来的にはその他のAPAC（除く中国）への拡大を視野に、日本を拠点とする100％子会社のネクセラファーマジャパン株式会社（旧イドルシアファーマシューティカルズジャパン株式会社、以下「NPJ」）と、韓国を拠点とするNxera Pharma Korea Co., Ltd.（旧Idorsia Pharmaceuticals Korea Co., Ltd.、以下「NPK」）が主にその役割を担っています。 当社グループは、当社(ネクセラファーマ株式会社)及び連結子会社６社(提出日において、Heptares Therapeutics Zurich AGについては清算手続き中)により構成されており、事業セグメントは、「医薬品事業」単一セグメントとしております。当連結会計年度末における当社及び重要な連結子会社は以下のとおりです。 区分会社名事業内容全社(共通)ネクセラファーマ株式会社医薬品等の研究開発・輸出入・製造受託及び販売グループ経営戦略の企画立案子会社の管理部門業務受託医薬品事業ネクセラファーマジャパン株式会社医薬品の研究開発、輸出入、梱包及び販売Nxera Pharma UK LimitedGPCRの構造解析、初期のリード化合物の創出、独自開発のNxStaR™技術による候補品探索(注) ⒈ 2024年４月１日付で、そーせいグループ株式会社はネクセラファーマ株式会社に社名変更しております。⒉ 2024年４月１日付で、イドルシアファーマシューティカルズジャパン株式会社はネクセラファーマジャパン株式会社に社名変更しております。⒊ 2024年４月１日付で、ネクセラファーマジャパン株式会社を吸収合併存続会社、株式会社そーせいを吸収合併消滅会社とする吸収合併を行っております。⒋ 2024年４月１日付で、Heptares Therapeutics Ltd.はNxera Pharma UK Limitedに社名変更しております。 当社は、有価証券の取引等の規制に関する内閣府令第49条第２項に規定する特定上場会社等に該当します。このため、インサイダー取引規制における重要事実の軽微基準については連結ベースの数値に基づいて判断することとなります。 当社グループの事業系統図は、次のとおりです。

３【事業の内容】当社グループは、サイエンスとテクノロジーに立脚し、医薬品の研究(創薬)から開発、さらには販売までを手掛けるバイオ医薬品企業です。創薬・トランスレーショナルメディシン、前臨床及び初期臨床開発は英国を拠点とする100％子会社のHeptares Therapeutics Ltd.が、日本及び韓国における臨床開発・販売は、将来的にはその他のAPAC(除く中国)への拡大を視野に、日本を拠点とする100％子会社のイドルシアファーマシューティカルズジャパン株式会社(以下「IPJ」)と、韓国を拠点とするIdorsia Pharmaceuticals Korea Co., Ltd.(以下「IPK」)が主にその役割を担っています。 当社グループは、当社(そーせいグループ株式会社)及び連結子会社７社(提出日において、Heptares Therapeutics Zurich AGについては清算手続き中)により構成されており、事業セグメントは、「医薬品事業」単一セグメントとしております。当連結会計年度末における当社及び重要な連結子会社は以下のとおりです。 区分会社名事業内容全社(共通)そーせいグループ株式会社グループ経営戦略の企画立案子会社の管理部門業務受託医薬品事業株式会社そーせい医薬品の研究開発、販売イドルシアファーマシューティカルズジャパン株式会社医薬品の研究開発、輸出入、梱包及び販売Heptares Therapeutics Ltd.GPCRの構造解析、初期のリード化合物の創出、独自開発のStaR®技術による候補品探索 当社は、有価証券の取引等の規制に関する内閣府令第49条第２項に規定する特定上場会社等に該当します。このため、インサイダー取引規制における重要事実の軽微基準については連結ベースの数値に基づいて判断することとなります。 当社グループの事業系統図は、次のとおりです。

３【事業の内容】当社グループは、サイエンスとテクノロジーに立脚し、医薬品の研究（創薬）から初期の臨床開発に特化した企業です。 特に、Gタンパク質共役受容体(以下「GPCR」)を標的とする新規の低分子、ペプチド並びに抗体医薬品の創薬に注力しており、独自のStaR®（Stabilized Receptor）技術及び構造ベース創薬（以下「SBDD」）に基づき、低分子化合物及びペプチドの創薬やモノクローナル抗体（以下「mAb」）探索のための抗原作成が可能です。 上記に加えて、既存ビジネスとしてNovartis International AG（以下「ノバルティス社」）の呼吸器疾患製品シーブリ® ブリーズヘラー®、ウルティブロ® ブリーズヘラー®及びエナジア® ブリーズヘラー®のグローバルでの販売からのロイヤリティ収入を受領しております。ロイヤリティ収入は、当社グループの戦略的目標を支える資本の源泉となっています。 当社グループは、当社(そーせいグループ株式会社)及び連結子会社５社（提出日において、Heptares Therapeutics Zurich AGについては清算手続き中）により構成されており、事業セグメントは、「医薬事業」単一セグメントとしております。 区分会社名事業内容全社(共通)そーせいグループ株式会社グループ経営戦略の企画立案子会社の管理部門業務受託医薬事業株式会社そーせい医薬品の研究開発、販売Heptares Therapeutics Ltd.GPCRの構造解析、初期のリード化合物の創出、独自開発のStaR®技術による候補品探索 当社は、有価証券の取引等の規制に関する内閣府令第49条第２項に規定する特定上場会社等に該当します。このため、インサイダー取引規制における重要事実の軽微基準については連結ベースの数値に基づいて判断することとなります。 当社グループの事業系統図は、次のとおりです。

３【事業の内容】当社グループは、国内外の高いアンメットメディカルニーズの存在する疾患の治療、患者様のための革新的な医薬品の発見、設計、開発に焦点を当て、臨床ステージへ移行した製品を有するバイオ医薬品開発企業です。特に、Gタンパク質共役受容体(以下「GPCR」)を標的とする新規の低分子、ペプチド並びに抗体医薬品の創薬に注力しており、StaR®（Stabilized Receptor）技術を活用した構造ベース創薬（以下「SBDD」）により、低分子化合物及びペプチドの創薬やモノクローナル抗体（以下「mAb」）探索のための抗原作成が可能です。上記に加えて、既存ビジネスとしてNovartis International AG（以下「ノバルティス社」）の呼吸器疾患製品シーブリ® ブリーズヘラー®、ウルティブロ® ブリーズヘラー®及びエナジア® ブリーズヘラー®のグローバルでの販売からのロイヤリティ収入を受領しております。ロイヤリティ収入は、当社グループの戦略的目標を支える資本の源泉となっています。 当社グループは、当社(そーせいグループ株式会社)及び連結子会社４社（提出日において、Heptares Therapeutics Zurich AGについては清算手続き中）により構成されており、事業セグメントは、「医薬事業」単一セグメントとしております。 区分会社名事業内容全社(共通)そーせいグループ株式会社グループ経営戦略の企画立案子会社の管理部門業務受託医薬事業株式会社そーせい医薬品の研究開発、販売Heptares Therapeutics Ltd.GPCRの構造解析、初期のリード化合物の創出、独自開発のStaR®技術による候補品探索 上記に加え、MiNA (Holdings) Limitedを持分法適用関連会社としております。また、2021年４月30日付で株式譲渡により持分法適用会社から除外したJITSUBO株式会社に係る同日までの持分法による損益及び2021年５月２日清算したSosei R&D Ltd.の連結除外日までの損益をそれぞれ連結しております。 当社は、有価証券の取引等の規制に関する内閣府令第49条第２項に規定する特定上場会社等に該当します。このため、インサイダー取引規制における重要事実の軽微基準については連結ベースの数値に基づいて判断することとなります。 当社グループの事業系統図は、次のとおりです。

３【事業の内容】当社グループは、国内外の高いアンメットメディカルニーズの存在する疾患の治療、患者様のための革新的な医薬品の発見、設計、開発に焦点を当て、臨床ステージへ移行した製品を有するバイオ医薬品開発企業です。特に、Gタンパク質共役受容体(以下「GPCR」)を標的とする新規の低分子、ペプチド並びに抗体医薬品の創薬に注力しており、StaR®（Stabilized Receptor）技術を活用した構造ベース創薬（以下「SBDD」）により、低分子化合物及びペプチドの創薬やモノクローナル抗体（以下「mAb」）探索のための抗原作成ができるようになりました。上記に加えて、既存ビジネスとしてNovartis International AG（以下「ノバルティス社」）の呼吸器疾患製品シーブリ® ブリーズヘラー®、ウルティブロ® ブリーズヘラー®及びエナジア® ブリーズヘラー®のグローバルでの販売からのロイヤリティ収入を受領しております。ロイヤリティ収入は、当社グループの戦略的目標を支える希薄化を伴わない資本の源泉となっています。 当社グループは、当社(そーせいグループ株式会社)及び連結子会社５社（提出日において、Sosei R&D Ltd.及びHeptares Therapeutics Zurich AGの２社については清算手続き中）により構成されており、事業セグメントは、「医薬事業」単一セグメントとしております。 区分会社名事業内容全社(共通)そーせいグループ株式会社グループ経営戦略の企画立案子会社の管理部門業務受託医薬事業株式会社そーせい医薬品の研究開発、販売Heptares Therapeutics Ltd.GPCRの構造解析、初期のリード化合物の創出、独自開発のStaR®技術による候補品探索 上記に加え、JITSUBO株式会社及びMiNA (Holdings) Limitedの２社を持分法適用関連会社としております。また2020年６月19日に株式譲渡により連結範囲から除外しましたそーせいCVC株式会社及び同社が無限責任組合員であるSosei RMF1投資事業有限責任組合におきましては、連結除外日までを連結しております。 当社は、有価証券の取引等の規制に関する内閣府令第49条第２項に規定する特定上場会社等に該当します。このため、インサイダー取引規制における重要事実の軽微基準については連結ベースの数値に基づいて判断することとなります。 当社グループの事業系統図は、次のとおりです。

３【事業の内容】＜当社グループの事業＞当社グループは、サイエンス及び技術に立脚した企業であり、創薬及び初期開発を専門としています。世界中の人々の健康と生活の質の向上に大きく貢献することをミッションとし、日本屈指の国際的なリーディングバイオ医薬品企業になることをビジョンに掲げています。 当社グループは特に、体内の細胞や組織に存在する内在性膜タンパク質のスーパーファミリーである、Gタンパク質共役受容体(以下「GPCR」)を標的とする新規の低分子、ペプチド並びに抗体医薬品の創薬に注力しています。GPCRは、幅広い生体内反応に影響を与えるシグナル伝達経路に関係し、さまざまな疾患や障害に関与する重要な医薬品標的となります。そのため、GPCRは現在市販されている医薬品の約34％(※)に関係しています。またGPCRは約400個の非嗅覚受容体を有する最も大きなヒト膜タンパク質ファミリーを形成し、そのうち224個は未だ探索されていないため、多くの創薬可能性を秘めています。 現代医学における最も重要な医薬品標的の一つであるにもかかわらず、GPCRを標的とする創薬は依然として困難なものとなっています。GPCRに関する入手可能な構造情報によると、低分子医薬品の開発が可能であると考えられています。しかし、抽出されると不安定になるという性質上、これまではGPCRを細胞膜から抽出・構造解析を行うことは難しく、しばしば構造特定は大変困難でした。また、このようにGPCRが不安定であるという性質は、抗体を得るために必要となる、安定した抗原を生成する妨げとなっていました。 (※) Hauser A. S., Attwood M. M., Rask-Andersen M., Schiöth H. B., Gloriam D. E. (2017). Trends in GPCR drug discovery: new agents, targets and indications. Nat. Rev. Drug Discov. 16, 829–842. 10.1038/nrd.2017.178 ＜当社グループのソリューション＞当社グループは独自のStaR®（Stabilized Receptor）技術を用いて、GPCRの構造を高度に解析することにより、GPCRを「解き明かす」技術を開発しました。StaR®技術は、リガンド結合部の外側に少数の点変異を起こさせ、細胞膜からGPCRを抽出した後でも立体構造を保持できるようにするもので、効果的にGPCRを安定化させることができます。その結果得られる安定化されたタンパク質（StaR®タンパク質）は、同種の「天然型」タンパク質、つまり変異されていないタンパク質よりはるかに安定しています。これらのStaR®タンパク質は比較的容易に精製でき、さまざまなヒットディスカバリー及び生物物理学的アプローチに供することができます。例えば、これらのStaR®タンパク質は、詳細なX線又は他の構造解析のための結晶化が可能であり、天然型タンパク質を用いた創薬に比べて、より安全性と有効性が高く前臨床及び臨床段階での開発中止率が低い革新的医薬品の設計の手助けとなります。また、StaR®技術による安定化タンパク質は、in vitroでのファージディスプレイを用いたスクリーニングやin vivoでの免疫化にも使用可能で、生物製剤の探索にも利用可能です。 ＜当社グループのGPCRパイプライン＞当社グループは、StaR®技術を活用した構造ベース創薬（以下「SBDD」）により、低分子化合物及びペプチドの創薬やmAb探索のための抗原作成ができるようになりました。当社グループは、独自の技術と拡張性の高いSBDDを活用し、神経変性疾患及び神経疾患領域、がん免疫から代謝疾患、希少疾患領域においてファースト・イン・クラス又はベスト・イン・クラスの医薬品になる可能性があると考えられる、GPCRを標的とした候補薬のパイプラインを創出してきました。 当社グループは、（ⅰ）大手グローバル製薬企業との既存の提携、（ⅱ）革新的なテクノロジーを有する企業及びベンチャーファンドとの研究開発活動における新規及び既存の提携、（ⅲ）当社グループ独自で行う有望な新規提携のための創薬及び初期開発、という均衡の取れたビジネスモデルを持っています。この均衡の取れた戦略は、複数の提携を行うことによるリスクの分散と同時に、複数のプログラムからの収益創出につながるものであり、中期的には、新規提携に伴う一時金を創出する一方、引き続き、既存の提携先からのマイルストン及びロイヤリティに関する収益を受領する機会を提供すると考えています。 当社グループの提携パイプラインには、Allergan Pharmaceuticals International Limited、AstraZeneca UK Limited、第一三共株式会社、Genentech Inc.、Novartis International AG、Pfizer Inc.および武田薬品工業株式会社等の大手グローバル製薬企業とのプログラムが含まれます。当社グループは、提携先がムスカリンやアデノシンA2aプログラム等、当社グループがSBDDを活用して発見した複数の候補薬を開発するプログラムや、複数のGPCRターゲットを対象とした創薬及び初期開発における提携を行っています。これらのような戦略的な提携により、当社グループのGPCRに関する技術とSBDDの可能性が実証され、新規提携に伴う一時金及びマイルストンに関する収益を得られると考えています。 当社グループの自社開発パイプラインは、当社グループ独自で行う有望な新規提携のための創薬及び初期開発段階の候補薬で構成されており、今後、臨床開発及び商業化のために大手製薬・バイオ医薬品企業にライセンス供与を目指します。 ＜その他の当社グループの事業活動＞GPCR関連の創薬・開発における当社グループの中心的な活動に加えて、既存ビジネスとしてNovartis International AGの呼吸器疾患製品Seebri®Breezhaler®及びUltibro®Breezhaler®のグローバルでの販売からのロイヤリティ収入を受領しております。ロイヤリティ収入は、当社グループの戦略的目標を支える希薄化を伴わない資本の源泉となっています。当社グループは、Novartis International AGが喘息を適応として欧州及び日本で承認申請が行われている、新規トリプルコンビネーション療法であるQVM149も将来潜在的な収益源になると考えています。 当社グループは、当社(そーせいグループ株式会社)及び連結子会社７社（提出日において、Sosei R&D Ltd.及びHeptares Therapeutics Zurich AGの２社については清算手続き中）により構成されており、事業セグメントは、「医薬事業」単一セグメントとしております。 区分会社名事業内容全社共通業務等そーせいグループ株式会社グループ経営戦略の企画立案子会社の管理部門業務受託医薬事業株式会社そーせい医薬品の研究開発、販売そーせいＣＶＣ株式会社再生医療ファンドの運営Sosei RMF1投資事業有限責任組合再生医療関連のバイオベンチャー企業への投資Heptares Therapeutics Ltd.GPCRの構造解析、初期のリード化合物の創出、独自開発のStaR®技術による候補品探索 そーせいコーポレートベンチャーキャピタル株式会社は、2019年１月１日付で、そーせいＣＶＣ株式会社に名称を変更しております。 上記に加え、JITSUBO株式会社及びMiNA (Holdings) Limitedの２社を持分法適用関連会社としております。 当社は、有価証券の取引等の規制に関する内閣府令第49条第２項に規定する特定上場会社等に該当します。このため、インサイダー取引規制における重要事実の軽微基準については連結ベースの数値に基づいて判断することとなります。 当社グループの事業系統図は、次のとおりです。

3【事業の内容】＜当社グループの事業＞当社グループは、臨床ステージへ移行した製品を有するバイオ医薬品開発企業であり、重要なアンメットメディカルニーズを満たす革新的な医薬品の研究開発に重点的に取り組んでいます。当社グループは、日本初の国際的なリーディングバイオ製薬企業になることを目指しています。 当社グループは特に、体内の細胞や組織に存在する内在性膜タンパク質のスーパーファミリーである、Gタンパク質結合受容体(以下「GPCR」)を標的とする新規の低分子、ペプチド並びに抗体医薬品の創薬に注力しています。GPCRは、幅広い生体内反応に影響を与えるシグナル伝達経路に関係し、さまざまな疾患や障害に関与する重要な医薬品標的となります。そのため、GPCRは現在市販されている医薬品の約34％、さらに、治療薬物の世界市場シェアの約27％に関係しており、その2011〜15年の累計売上高は約8,900億ドルに上ります。またGPCRは約400個の非嗅覚受容体を有する最も大きなヒト膜タンパク質ファミリーを形成し、そのうち224個は未だ探索されていないため、多くの創薬可能性を秘めています。 現代医学における最も重要な医薬品標的の一つであるにもかかわらず、GPCRを標的とする創薬は依然として困難なものとなっています。GPCRに関する入手可能な構造情報によると、低分子医薬品の開発が可能であると考えられています。しかし、抽出されると不安定になるという性質上、これまではGPCRを細胞膜から抽出・構造解析を行うことは難しく、しばしば構造特定は大変困難でした。また、このようにGPCRが不安定であるという性質は、抗体を得るために必要となる、安定した抗原を生成する妨げとなっていました。 ＜当社グループのソリューション＞当社グループは独自のStaR®技術を用いて、GPCRの構造を高度に解析することにより、GPCRを「解き明かす」技術を開発しました。StaR®技術は、リガンド結合部の外側に少数の点変異を起こさせ、細胞膜からGPCRを抽出した後でも立体構造を保持できるようにするもので、効果的にGPCRを安定化させることができます。その結果得られる安定化されたタンパク質（StaR®タンパク質）は、同種の「天然型」タンパク質、つまり変異されていないタンパク質よりはるかに安定しています。これらのStaR®タンパク質は比較的容易に精製でき、さまざまなヒットディスカバリー及び生物物理学的アプローチに供することができます。例えば、これらのStaR®タンパク質は、詳細なX線又は他の構造解析のための結晶化が可能であり、天然型タンパク質を用いた創薬に比べて、より安全性と有効性が高く前臨床及び臨床段階での開発中止率が低い革新的医薬品の設計の手助けとなります。また、StaR®技術による安定化タンパク質は、in vitroでのファージディスプレイを用いたスクリーニングやin vivoでの免疫化にも使用可能で、生物製剤の探索にも利用可能です。 ＜当社グループのGPCRパイプライン＞当社グループは、StaR®技術を活用した構造ベース創薬（以下「SBDD」）により、低分子化合物及びペプチドの創薬やmAb探索のための抗原作成ができるようになりました。当社グループは、独自の技術と拡張性の高いSBDDを活用し、神経変性疾患及び神経疾患領域、がん免疫から代謝疾患、希少領域疾患領域においてファースト・イン・クラス又はベスト・イン・クラスの医薬品になる可能性があると考えられる、GPCRを標的とした候補薬のパイプラインを創出してきました。 当社グループは、（1）大手グローバル製薬企業との提携、（2）他の革新的なバイオベンチャー企業と共同で行う研究開発活動における提携、（3）当社グループ独自で候補薬の開発を行い、特定の適応症及び市場においてこれらの候補薬の中から商品化を目指す、という均衡の取れたビジネスモデルを持っています。 当社グループは、各候補薬に対し最も適切な戦略を選択するとともに、この均衡のとれたアプローチを取ることで、リスクの分散、潜在的な収益機会の拡大により、長期的には大きな株主価値を生み出すと考えています。 当社グループの提携パイプラインには、Allergan Pharmaceuticals International Limited及びAstraZeneca UK Limited等の医薬品・バイオテクノロジー業界有数の大手製薬企業に導出している候補薬及びPfizer Inc.、第一三共株式会社、MorphoSys AG等の企業と共同プロジェクトを行っている候補薬が含まれます。当社グループの提携先は、ムスカリンやアデノシンA2aプログラム等、当社グループがSBDDを活用して発見した複数の候補薬の開発を行っています。これらの戦略的な提携により、当社グループのGPCRに関する技術とSBDDの可能性が実証され、これらの候補薬から契約一時金及びマイルストンを得られると考えています。 また提携パイプラインには、現在共同開発中の候補薬、又は利益とリスクを共有する形で提携パートナーと共同開発する予定の候補薬も含まれています。当社グループは、特定の新規抗体治療薬及びペプチドの創薬、研究開発及び商品化のために、Kymab Limited及びペプチドリーム株式会社と戦略的共同開発契約を締結しました。 当社グループ独自のパイプラインは、開発から販売に至るまで当社グループ独自で推進する候補薬で構成されています。今後は、希少もしくは特殊疾患等の特定の分野及び市場で、自社製品の開発及び製品化の権利維持に力を入れていきます。 当社グループは、毎年複数の候補薬を独自のパイプラインから臨床開発に進め、最終的に特定の適応症及び市場で、一つ以上の候補薬を商品化することを目指しています。例えば2018年には、日本においてレビー小体型認知症（DLB）を対象とする選択的ムスカリン受容体M1作動薬、神経性特殊疾患を対象とするmGlu5 NAMといった製品候補がそれぞれ前期第Ⅱ相と第Ⅰ相に進むと期待しています。当社グループはまた、次の12ヶ月間〜18ヶ月間にわたり、第Ⅰ相に進むことが期待される様々な治療領域において、GPCRを標的としたいくつかのさらなる候補薬を選定しています。 ＜その他の当社グループの事業活動＞GPCR関連の創薬・開発における当社グループの中心的な活動に加えて、既存ビジネスとしてNovartis International AGの呼吸器疾患製品Seebri®Breezhaler®及びUltibro®Breezhaler®のグローバルでの販売からのロイヤリティ収入を受領しており、収益額は増加していきます。ロイヤリティ収入は、当社グループの戦略的目標を支える希薄化を伴わない資本となっています。当社グループは、Novartis International AGと喘息の第Ⅲ相試験で開発された新規トリプルコンビネーション療法であるQVM149も将来潜在的な収益源となると考えています。 2017年5月、当社グループは、遺伝子活性化メカニズムを用いた新しい治療段階である小分子活性化RNA（saRNA）を用いた新規治療法を開発している英国の民間バイオテクノロジー企業であるMiNA (Holdings) Limitedに戦略的出資をしました。合意に基づき、当社グループは25.6％の持分を取得し、残りの株式を所定の対価で取得するための独占的オプションを保有しています。MiNA (Holdings) Limitedの有力候補薬であるMTL-CEBPAは、現在、肝臓癌患者のへの第Ⅰ相/前期第Ⅱ相臨床試験に入っています。 当社グループは、当社(そーせいグループ株式会社)及び連結子会社6社により構成されております。当社グループは当連結会計年度より、管理体制の見直しによりセグメントの区分方法を変更し、従来「国内医薬事業」と「海外医薬事業」の2区分であった事業セグメントを、「医薬事業」として集約し単一セグメントとしております。また、当社は、2017年8月に当社の子会社であった株式会社アクティバスファーマの全株式を譲渡し、連結範囲から除外しております。 区分会社名事業内容全社共通業務等そーせいグループ株式会社グループ全体の経営戦略の企画立案子会社の管理部門業務受託医薬事業株式会社そーせい医薬品の研究開発、販売そーせいコーポレートベンチャーキャピタル株式会社再生医療ファンドの運営Sosei RMF1投資事業有限責任組合日本国内の再生医療関連のバイオベンチャー企業への投資Sosei R&D Ltd.ライセンス等による海外開発、事業化推進Heptares Therapeutics Ltd.GPCRの構造解析、初期のリード化合物の創出、独自開発のStaRⓇ技術による候補品探索Heptares Therapeutics Zurich AGGPCR関連基盤技術を利用した新規医薬品の構造ベース創薬、スクリーニング、抗体医薬研究開発の促進 上記に加え、JITSUBO株式会社及びMiNA (Holdings) Limitedの2社を持分法適用関連会社としております。 当社は、有価証券の取引等の規制に関する内閣府令第49条第2項に規定する特定上場会社等に該当します。このため、インサイダー取引規制における重要事実の軽微基準については連結ベースの数値に基づいて判断することとなります。 当社グループの事業系統図は、次のとおりです。

3【事業の内容】当社グループは、日本に軸足を置いた国際的なバイオ企業を目指し、グローバルな研究開発活動やライセンス活動などの事業展開を推進しています。中長期的には研究から開発、商業化といった医薬品開発に係る全てを担う、総合的なモデルを組み入れたバイオ企業になるべく、成長を続けています。 長期的には、パイプラインの後期開発段階への展開並びに自社での商業化等を目標とした当グループの成長戦略の中心は、2015年2月に子会社化したHeptares Therapeutics Ltd.(以下「Heptares社」)です。Heptares社は、熱力学的に安定化したGタンパク質共役受容体(GPCR)を作成させることができる世界初となるStaRⓇ技術を活用したGPCR構造ベース創薬技術を有しています。GPCRは、細胞膜に埋まっているタンパク質であり、細胞外から細胞内へ生化学的情報伝達の役割を担い、味覚、視覚、嗅覚、行動、自律神経系機能、免疫機能等、様々な生理学的及び生物学的反応に関与しているため、GPCRは、薬物治療上、最も重要な標的分子であるとされています。しかし、細胞膜から抽出されると分子構造が不安定となるためその構造が明らかとなっていないものが多く、立体構造に基づく創薬研究は難しいとされてきました。StaRⓇ技術の応用によりGPCRの構造解析が進み、これまで難しいとされてきた分子構造設計に基づいた強力かつ選択性の高い候補物質の創製が可能となります。Heptares社は。StaRⓇ技術プラットフォームを活動して、神経疾患領域、がん免疫から代謝疾患、希少疾患領域まで充実したパイプラインを有しています。当社子会社となって以降、これまでに、Allergan plcの完全子会社であるAllergan Pharmaceuticals International Ltd.(以下「Allergan社」)、AstraZeneca UK Limited(以下「AstraZeneca社」)、Teva Pharmaceutical Industries Ltd.(以下「Teva社」)、第一三共株式会社（以下「第一三共」)の4社と提携に至っています。当社グループでWave1と区分しているこれらの提携パイプラインの研究開発は、継続して進捗しています。また、Wave2に区分している研究開発早期段階の当社独自のパイプラインは、前臨床試験入りに向け拡充し、さらに拡大しています。 当社の現在における収益源は主に2つに分類されます。まず、製品上市後、売上高に応じて発生するロイヤリティ収入です。既にNovartis International AG(以下「ノバルティス社」)に導出している慢性閉塞性肺疾患(COPD)の治療薬である「シーブリⓇ(NVA237)」及び「ウルティブロⓇ(QVA149)」により、同社より両剤の全世界の売上に対する一定率のロイヤリティを受領しています。次に、Heptares社のStaRⓇ技術を活用した構造ベースドラッグデザインにより生み出された早期研究開発段階のパイプラインを世界大手製薬企業へ導出し、開発の進捗や上市に応じて得ることのできるマイルストン収入です。開発が進み、製品上市後は、販売目標の達成に応じた販売マイルストン、売上高に応じたロイヤリティの受領が可能となります。 これら収益を研究開発に投資し、自社独自のパイプラインの拡充、StaRⓇ技術を活用した構造ベースドラッグデザインを中心とする早期パイプラインの創出に取り組んでいます。同時に、GPCRの固定化及びGPCRをターゲットとした構造ベースドラッグデザインに関するHeptares社の科学技術分野でのリーダーシップを強化するための活動にも注力しています。代表的なものは、Heptares Zurich(旧 G7 Therapeutics社)(以下「Heptares Zurich社」)の子会社化と、GPCR研究の領域で世界をリードする研究機関と協働する当社のORBITプログラムです。拡大・拡充している新薬候補からなる自社独自のパイプラインとこれらのプログラムを合わせ、持続的で高品質の創薬を可能にし、将来に渡ってパイプラインを創出するための基盤作りに取り組んでいます。 当グループのビジョンは、世界をリードするグローバルなバイオ企業になることです。これは野心的な目標であり、これから、ビジネスモデルにおけるいくつかの重要なステージを達成し、進化していくことが求められています。過去2年間、当グループのビジネスは良好に進展し、今日では第I相臨床試験入りを果たした提携パイプライン(Wave1)と、前臨床段階にあるアセットから成る、拡大を続ける自社開発パイプライン(Wave2)を持つ、早期研究開発段階のバイオ企業として堅固な地位を有しています。第II相臨床試験開始が期待されるWave1のリードアセット並びに強力でバランスのとれたWave2と区分される自社独自のパイプラインに支えられ、現在、中期開発段階のバイオ企業に進展していく準備を整えています。後発事象として2017年5月には、小分子活性化RNA(saRNA)のパイオニアである、英国のMiNA Therapeutics（以下「MiNA社」）と買収の独占的オプションを含む投資契約を締結しました。3,500万英ポンドの初期投資によりMiNA社全株式の25.6%取得、MiNA社が現在実施中のMTL-CEBPAの第I/IIa相臨床試験において今後得られるヒト投与臨床試験データの評価結果にもとづき、MiNA社を買収する独占的オプションを取得しました。MTL-CEBPAはMiNAが開発した候補薬で、進行肝がんの治療に向けて現在臨床試験を行っています。MiNA社との提携は、当社独自のパイプライン開発の加速、Heptares社の世界屈指のGPCR技術プラットホームの補完をはじめとする、当社の自律的成長による戦略とも合致しており、「グローバルなバイオ企業になる」という当社ビジョンを戦略的に強化できる可能性を秘める絶好の機会であると捉えています。Wave1,Wave2の進展、そしてMiNA社の臨床試験の結果により、今後12-18ヶ月の間に中期開発段階のバイオ企業へと成長していくことを目指して、事業を推進しています。 当社グループは、当社(そーせいグループ株式会社)及び連結子会社7社により構成されており、その所在地域を主な基準として、国内医薬事業及び海外医薬事業の二つのセグメントに区分しています。各セグメントにおける主要な事業の内容は、以下のとおりです。 事業セグメント会社名事業内容提出会社の全社共通業務等そーせいグループ株式会社グループ全体の経営戦略の企画立案子会社の管理部門業務受託国内医薬事業株式会社そーせい医薬品の研究開発、販売株式会社アクティバスファーマナノ粉砕化技術による医薬品開発そーせいコーポレートベンチャーキャピタル株式会社再生医療ファンドの運営Sosei RMF1投資事業有限責任組合日本国内の再生医療関連のバイオベンチャー企業への投資海外医薬事業Sosei R&D Ltd.ライセンス等による海外開発、事業化推進Heptares Therapeutics Ltd.GPCRの構造解析、初期のリード化合物の創出、独自開発のStaRⓇ技術による候補品探索Heptares Therapeutics Zurich AGGPCR関連基盤技術を利用した新規医薬品の構造ベース創薬、スクリーニング、抗体医薬研究開発の促進 当社は、有価証券の取引等の規制に関する内閣府令第49条第2項に規定する特定上場会社等に該当します。このため、インサイダー取引規制における重要事実の軽微基準については連結ベースの数値に基づいて判断することとなります。 当社グループの事業系統図は、次のとおりです。

３【事業の内容】当社グループは、医薬品の研究開発及び販売を主たる事業としており、日本に軸足を置いた国際的なバイオ企業を目指し、グローバルな研究開発活動やライセンス活動などの事業展開を推進しています。 医薬品の開発は、基礎研究により医薬品の種となる化合物（シーズ）を見出し、その後臨床試験によって安全性や有効性の評価を行います。そして当局による承認の後、医薬品の製造販売が可能となります。基礎研究から上市までの期間は10年以上を要するため、多額の先行投資が必要となる半面、その成功確率は1万分の1以下という非常にリスクの高い事業です。そこで、当社のような小規模の医薬品開発企業は、開発がある程度進んだ段階で、潤沢な資金をもつ大手製薬企業に開発権を譲渡もしくはライセンスし、開発の進捗に応じたライセンス料（マイルストン）及び売上の一定率のロイヤリティを得ることで、リスクを抑制するとともに収益を確保することが可能となります。大手製薬企業にとっては有望なシーズを得られるという点でメリットがあります。当社グループは、有望なシーズを生み出しライセンスすることで収益を確保するというビジネスモデルを採用し、事業を展開しています。 当社グループは、当社（そーせいグループ株式会社）及び連結子会社6社により構成されており、その所在地域を主な基準として、国内医薬事業及び海外医薬事業の二つのセグメントに区分しています。各セグメントにおける主要な事業の内容は、以下のとおりです。 事業セグメント会社名事業内容提出会社の全社共通業務等そーせいグループ株式会社グループ全体の経営戦略の企画立案子会社の管理部門業務受託国内医薬事業株式会社そーせい医薬品の研究開発、販売株式会社アクティバスファーマナノ粉砕化技術による医薬品開発そーせいコーポレートベンチャーキャピタル株式会社再生医療ファンドの運営JITSUBO株式会社ペプチド医薬品の開発、ペプチド原薬製造技術に関するライセンス、ペプチド創薬に関する研究海外医薬事業Sosei R&D Ltd.ライセンス等による海外開発、事業化推進Heptares Therapeutics Ltd.GPCRの構造解析、初期のリード化合物の創出、独自開発のStaRⓇ技術による候補品探索 当社は、有価証券の取引等の規制に関する内閣府令第49条第2項に規定する特定上場会社等に該当します。このため、インサイダー取引規制における重要事実の軽微基準については連結ベースの数値に基づいて判断することとなります。 当社グループの事業系統図は、次のとおりです。