日本新薬

６【研究開発活動】当社グループは、人々の健康と豊かな生活創りに貢献することを基本理念として、国際的視野に基づく研究開発を志向し、ターゲットを絞った国際的新薬の創製、高品質の機能食品素材の開発に努めております。 当連結会計年度における研究開発費は34,341百万円で、対売上収益比率21.4％であります。 ①医薬品事業 注力する4領域（血液内科、難病・希少疾患、泌尿器科、婦人科）に対して、自社創薬、導入、プロダクト・ライフサイクル・マネジメント（PLCM）を3本柱に開発パイプラインの充実を図り、着実かつ継続的な新製品の上市を目指しております。 当連結会計年度末における研究開発活動の進捗は以下の通りであります。 （国内開発状況）・デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤「NS-065／NCNP-01（製品名：ビルテプソ®点滴静注250㎎、一般名：ビルトラルセン）」については、2020年3月に承認され、5月より販売を開始しました。現在グローバル第三相継続試験を実施中です。・「NS-304（一般名：セレキシパグ）」については、小児の肺動脈性肺高血圧症の適応で2024年12月に承認を取得し、2025年3月に小児用製剤を発売しました。また閉塞性動脈硬化症を対象とした後期第二相試験を2022年2月より実施中です。・「ZX008（製品名：フィンテプラ®内用液2.2mg/mL、一般名：フェンフルラミン塩酸塩）」については、ユーシービー社がCDKL5欠損症を対象とした第三相試験を実施中です。・「GA101（製品名：ガザイバ®点滴静注1000㎎、一般名：オビヌツズマブ）」については、中外製薬株式会社と共同で2022年6月よりループス腎炎を対象とした第三相試験、2023年3月より小児特発性ネフローゼ症候群を対象とした第三相試験、2023年10月より腎症を伴わない全身性エリテマトーデスを対象とした第三相試験を実施中です。・可逆的非共有結合型BTK阻害剤「LY3527727（製品名：ジャイパーカ®錠50mg, 100mg、一般名：ピルトブルチニブ）」については、日本イーライリリー株式会社がマントル細胞リンパ腫および慢性リンパ性白血病を対象とした国際共同第三相試験を実施中です。・「NS-580」については、2022年6月より実施していた子宮内膜症を対象とした後期第二相試験ならびに2023年6月より実施していた慢性前立腺炎／慢性骨盤痛症候群を対象とした第二相試験をそれぞれ一時中断中です。・デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤「NS-089／NCNP-02（一般名：ブロギジルセン）」については、2024年2月よりグローバル第二相試験を実施中です。・好酸球性多発血管炎性肉芽腫症治療剤「NS-229」については、2024年6月よりグローバル第二相試験を実施中です。・芽球性形質細胞様樹状細胞腫瘍治療剤「NS-401（一般名：タグラキソフスプ）」については、2021年3月にメナリーニ社（イタリア）から導入し、2022年7月より第一／二相試験を実施中です。2025年3月に承認申請を行いました。・デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤「NS-050／NCNP-03」については、2024年10月よりグローバル第一／二相試験を実施中です。・再発・難治性急性骨髄性白血病治療剤「NS-917（一般名：radgocitabine）」については、2017年にデルタフライファーマ株式会社（徳島市）から導入し、2022年2月より第一相試験を実施中です。・「NS-025」については、泌尿器疾患を対象として2023年1月より第一相試験を実施中です。・「NS-863」については、循環代謝系疾患を対象として2023年8月より第一相試験を実施中です。 （海外開発状況）・デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤「NS-065／NCNP-01（製品名：VILTEPSO® injection、一般名：ビルトラルセン）」については、米国で2020年8月に承認され、販売を開始しました。現在グローバル第三相継続試験を実施中です。・デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤「CAP-1002（一般名：deramiocel）」については、カプリコール・セラピューティクス社が2022年7月より米国で第三相試験を実施中です。カプリコール・セラピューティクス社が2024年12月にデュシェンヌ型筋ジストロフィー心筋症を対象とした段階的承認申請を完了しました。・デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤「NS-089／NCNP-02（一般名：ブロギジルセン）」については、2024年2月よりグローバル第二相試験を実施中です。・好酸球性多発血管炎性肉芽腫症治療剤「NS-229」については、2024年6月よりグローバル第二相試験を実施中です。・デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤「NS-050／NCNP-03」については、2024年10月よりグローバル第一／二相試験を実施中です。・GUCY2D 遺伝子変異型レーバー先天性黒内障治療剤「ATSN-101」については、アトセナ・セラピューティクス社が米国にて第一/二相試験を実施中です。・ムコ多糖症Ⅱ型治療剤「RGX-121（一般名：clemidsogene lanparvovec）」については、米国にて承認申請中です。・ムコ多糖症Ⅰ型治療剤「RGX-111」については、リジェネクスバイオ社がグローバル第一/二相試験を実施中です。 当連結会計年度における医薬品事業の研究開発費は、33,996百万円であります。 ②機能食品事業医薬品事業で培った高度な技術と厳しい品質管理ノウハウを活用し、機能食品素材の研究開発を行っております。当連結会計年度における機能食品事業の研究開発費は344百万円であります。

６【研究開発活動】当社グループは、人々の健康と豊かな生活創りに貢献することを基本理念として、国際的視野に基づく研究開発を志向し、ターゲットを絞った国際的新薬の創製、高品質の機能食品素材の開発に努めております。 当連結会計年度における研究開発費は31,676百万円で、対売上収益比率21.4％であります。 ①医薬品事業 注力する4領域（血液内科、難病・希少疾患、泌尿器科、婦人科）に対して、自社創薬、導入、プロダクト・ライフサイクル・マネジメント（PLCM）を3本柱に開発パイプラインの充実を図り、着実かつ継続的な新製品の上市を目指しております。 当連結会計年度末における研究開発活動の進捗は以下の通りであります。 （国内開発状況）・デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤「NS-065／NCNP-01（製品名：ビルテプソ®点滴静注250㎎、一般名：ビルトラルセン）」については、2020年3月に承認され、5月より販売を開始しました。現在グローバル第三相試験を実施中です。・高リスク急性骨髄性白血病治療剤「NS-87（一般名：daunorubicin/cytarabine）」については、2017年3月にジャズ・ファーマシューティカルズ社（アイルランド）から導入し、2023年6月に承認申請を行い、2024年3月に承認を取得しました。・「NS-304（一般名：セレキシパグ）」については、2020年11月より小児の肺動脈性肺高血圧症を対象とした第二相試験を実施し、2024年4月に承認申請を行いました。また閉塞性動脈硬化症を対象とした後期第二相試験を2022年2月より実施中です。・可逆的非共有結合型BTK阻害剤「LY3527727（一般名：ピルトブルチニブ）」については、日本イーライリリー社と、2024年3月に国内におけるアライアンス契約を締結しました。日本イーライリリー社が現在、マントル細胞リンパ腫の適応で承認申請中であり、マントル細胞リンパ腫および慢性リンパ性白血病を対象とした国際共同第三相試験を実施中です。・「ZX008（製品名：フィンテプラ®内用液2.2mg/mL、一般名：フェンフルラミン塩酸塩）」については、2023年6月にユーシービー社（ベルギー）がレノックス・ガストー症候群の適応で一部変更承認申請を行い、2024年3月に承認を取得しました。また、CDKL5欠損症を対象とした第三相試験を実施中です。・「GA101（製品名：ガザイバ®点滴静注1000㎎、一般名：オビヌツズマブ）」については、中外製薬株式会社と共同で2022年6月よりループス腎炎を対象とした第三相試験、2023年3月より小児特発性ネフローゼ症候群を対象とした第三相試験、2023年10月より腎症を伴わない全身性エリテマトーデスを対象とした第三相試験を実施中です。・「NS-580」については、2022年6月より実施していた子宮内膜症を対象とした後期第二相試験ならびに2023年6月より実施していた慢性前立腺炎／慢性骨盤痛症候群を対象とした第二相試験をそれぞれ一時中断しました。・デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤「NS-089／NCNP-02（一般名：brogidirsen）」については、2024年2月よりグローバル第二相試験を開始しました。・好酸球性多発血管炎性肉芽腫症治療剤「NS-229」については、グローバル第二相試験の準備中です。・芽球性形質細胞様樹状細胞腫瘍治療剤「NS-401（一般名：tagraxofusp）」については、2021年3月にメナリーニ社（イタリア）から導入し、2022年7月より第一／二相試験を実施中です。・デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤「NS-050／NCNP-03」については、グローバル第一／二相試験の準備中です。・再発・難治性急性骨髄性白血病治療剤「NS-917（一般名：radgocitabine）」については、2017年にデルタフライファーマ株式会社（徳島市）から導入し、2022年2月より第一相試験を実施中です。・「NS-025」については、泌尿器疾患を対象として2023年1月より第一相試験を実施中です。・「NS-863」については、循環代謝系疾患を対象として2023年8月より第一相試験を実施中です。・「NS-161」については、炎症性疾患を対象として2022年12月より実施していた第一相試験を中止しました。 （海外開発状況）・デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤「NS-065／NCNP-01（製品名：VILTEPSO® injection、一般名：ビルトラルセン）」については、米国で2020年8月に承認され、販売を開始しました。現在グローバル第三相試験を実施中です。・デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤「CAP-1002」については、カプリコール・セラピューティクス社（米国）と、2022年1月に米国における販売提携契約を締結しました。カプリコール・セラピューティクス社が2022年7月より米国で第三相試験を実施中です。・デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤「NS-089／NCNP-02（一般名：brogidirsen）」については、2024年2月よりグローバル第二相試験を開始しました。・好酸球性多発血管炎性肉芽腫症治療剤「NS-229」については、グローバル第二相試験の準備中です。・デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤「NS-050／NCNP-03」については、グローバル第一／二相試験の準備中です。・骨髄線維症治療剤「NS-018（一般名：ilginatinib）」については、海外において実施していた第二相試験を中止しました。 当連結会計年度における医薬品事業の研究開発費は、31,340百万円であります。 ②機能食品事業医薬品事業で培った高度な技術と厳しい品質管理ノウハウを活用し、機能食品素材の研究開発を行っております。当連結会計年度における機能食品事業の研究開発費は335百万円であります。

６【研究開発活動】当社グループは、人々の健康と豊かな生活創りに貢献することを基本理念として、国際的視野に基づく研究開発を志向し、ターゲットを絞った国際的新薬の創製、高品質の機能食品素材の開発に努めております。 当連結会計年度における研究開発費は24,135百万円で、対売上収益比率16.7％であります。 ①医薬品事業 注力する4領域（泌尿器科、血液内科、難病・希少疾患、婦人科）に対して、自社創薬、導入、プロダクト・ライフサイクル・マネジメント（PLCM）を3本柱に開発パイプラインの充実を図り、着実かつ継続的な新製品の上市を目指しております。 当連結会計年度末における研究開発活動の進捗は以下の通りであります。 （国内開発状況）・デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤「NS-065／NCNP-01（製品名：ビルテプソ®点滴静注250㎎、一般名：ビルトラルセン）」については、2020年3月に承認され、5月より販売を開始しました。現在グローバル第三相試験を実施中です。・「ZX008（製品名：フィンテプラ®内用液2.2mg/mL、一般名：フェンフルラミン塩酸塩）」については、2019年にユーシービー社（旧ゾジェニックス社）（ベルギー）から導入し、ユーシービー社がレノックス・ガストー症候群を対象に第三相試験を実施中です。・「GA101（製品名：ガザイバ®点滴静注1000㎎、一般名：オビヌツズマブ）」については、中外製薬株式会社と共 同で2022年6月よりループス腎炎を対象とした第三相試験を実施中です。また、2023年3月より小児特発性ネフローゼ症候群を対象とした第三相試験を開始しました。・「NS-304（一般名：セレキシパグ）」については、小児の肺動脈性肺高血圧症を対象とした第二相試験を、2020年11月よりヤンセンファーマ株式会社と共同で実施中です。また閉塞性動脈硬化症を対象とした後期第二相試験を2022年2月より実施中です。・子宮内膜症治療剤「NS-580」については、2022年6月より後期第二相試験を実施中です。・デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤「NS-089／NCNP-02（一般名：brogidirsen）」については、グローバル第二相試験の準備中です。・二次性急性骨髄性白血病治療剤「NS-87（一般名：daunorubicin/cytarabine）」については、2017年にジャズ・ファーマシューティカルズ社（アイルランド）から導入し、2019年8月より第一／二相試験を実施中です。・芽球性形質細胞様樹状細胞腫瘍治療剤「NS-401（一般名：tagraxofusp）」については、2021年3月にメナリーニ 社（イタリア）から導入し、2022年7月より第一／二相試験を実施中です。・デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤「NS-050／NCNP-03」については、グローバル第一／二相試験の準備中です。・JAK1阻害剤「NS-229」については、2020年10月より第一相試験を実施中です。・再発・難治性急性骨髄性白血病治療剤「NS-917（一般名：radgocitabine）」については、2017年にデルタフライファーマ株式会社（徳島市）から導入し、2022年2月より第一相試験を実施中です。・「NS-161」については、炎症性疾患を対象として2022年12月より第一相試験を実施中です。・「NS-025」については、泌尿器疾患を対象として2023年1月より第一相試験を実施中です。 （海外開発状況）・デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤「NS-065／NCNP-01（製品名：VILTEPSO® injection、一般名：ビルトラルセン）」については、米国で2020年8月に承認され、販売を開始しました。欧州では2020年6月にEMAよりオーファンドラッグ指定を受けました。現在グローバル第三相試験を実施中です。・デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤「CAP-1002」については、カプリコールセラピューティクス社（米国）と、2022年1月に米国における販売提携契約を締結しました。カプリコールセラピューティクス社が2022年7月より米国で第三相試験を実施中です。・骨髄線維症治療剤「NS-018（一般名：ilginatinib）」については、海外において第二相試験を実施中です。・デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤「NS-089／NCNP-02（一般名：brogidirsen）」については、グローバル第二相試験の準備中です。・デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤「NS-050／NCNP-03」については、グローバル第一／二相試験の準備中です。 当連結会計年度における医薬品事業の研究開発費は、23,821百万円であります。 ②機能食品事業医薬品事業で培った高度な技術と厳しい品質管理ノウハウを活用し、機能食品素材の研究開発を行っております。当連結会計年度における機能食品事業の研究開発費は314百万円であります。

５【研究開発活動】当企業集団は、人々の健康と豊かな生活創りに貢献することを基本理念として、国際的視野に基づく研究開発を志向し、ターゲットを絞った国際的新薬の創製、高品質の機能食品素材の開発に努めております。 当連結会計年度における研究開発費は22,863百万円で、対売上収益比率16.6％であります。 ①医薬品事業 注力する4領域（泌尿器科、血液内科、難病・希少疾患、婦人科）に対して、自社創薬、導入、プロダクト・ライフサイクル・マネジメント（PLCM）を3本柱に開発パイプラインの充実を図り、着実かつ継続的な新製品の上市を目指しております。 当連結会計年度末における研究開発活動の進捗は以下の通りであります。 （国内開発状況）・デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤「NS-065／NCNP-01（製品名：ビルテプソ®点滴静注250㎎、一般名：ビ ルトラルセン）」については、2020年3月に承認され、5月より販売を開始しました。現在グローバル第三相試験を実施中であります。・鉄欠乏性貧血治療剤「NS-32（一般名：デルイソマルトース第二鉄）」については、2016年にファーマコスモス 社（デンマーク）から導入し、2019年3月より第三相試験を実施し、2021年3月に承認申請、2022年3月に承認を取得しました。・難治てんかん（ドラベ症候群及びレノックス・ガストー症候群）治療剤「ZX008（一般名：フェンフルラミン 塩酸塩）」については、2019年にゾジェニックス社（米国）から導入し、2021年12月にゾジェニックス社がドラベ症候群の適応で承認申請を行いました。レノックス・ガストー症候群については、ゾジェニックス社が第三相試験を実施中であります。・ループス腎炎治療剤「GA101（製品名：ガザイバ®点滴静注1000㎎、一般名：オビヌツズマブ）」については、中 外製薬と共同で国内第三相試験を準備中であります。・「NS-304（一般名：セレキシパグ）」については、小児の肺動脈性肺高血圧症を対象とした第二相試験を、2020 年11月よりヤンセンファーマ株式会社と共同で実施中であります。また閉塞性動脈硬化症を対象とした後期第二相試験を2022年2月に開始しました。・子宮内膜症治療剤「NS-580」については、前期第二相試験を実施中であります。・二次性急性骨髄性白血病治療剤「NS-87（一般名：daunorubicin/cytarabine）」については、2017年にジャズ・ ファーマシューティカルズ社（アイルランド）から導入し、2019年8月より第一／二相試験を実施中であります。・JAK1阻害剤「NS-229」については、2020年10月より第一相試験を実施中であります。・再発・難治性急性骨髄性白血病治療剤「NS-917（一般名：radgocitabine）」については、2017年にデルタフラ イファーマ株式会社（徳島市）から導入し、2022年2月に第一相試験を開始しました。・芽球性形質細胞様樹状細胞腫瘍治療剤「NS-401（一般名：tagraxofusp）」については、2021年3月にメナリーニ 社（イタリア）から導入し、第一／二相試験を準備中であります。 （海外開発状況）・「NS-065／NCNP-01（一般名：ビルトラルセン）」については、米国で2020年8月に承認され、販売を開始しまし た。欧州では2020年6月にEMAよりオーファンドラッグ指定を受けました。現在グローバル第三相試験を実施中であります。・デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤「CAP-1002」については、カプリコール・セラピューティクス社（米 国）と、2022年1月に米国における販売提携契約を締結しました。カプリコール・セラピューティクス社が米国 で第三相試験を準備中であります。・骨髄線維症治療剤「NS-018（一般名：ilginatinib）」については、米国において次試験を準備中であります。 当連結会計年度における医薬品事業の研究開発費は、22,459百万円であります。 ②機能食品事業医薬品事業で培った高度な技術と厳しい品質管理ノウハウを活用し、機能食品素材の研究開発を行っております。当連結会計年度における機能食品事業の研究開発費は404百万円であります。

５【研究開発活動】当企業集団は、人々の健康と豊かな生活創りに貢献することを基本理念として、国際的視野に基づく研究開発を志向し、ターゲットを絞った国際的新薬の創製、高品質の機能食品素材の開発に努めております。 当連結会計年度における研究開発費は16,104百万円で、対売上高比率13.2％であります。①医薬品事業 注力する4領域（泌尿器科、血液内科、難病・希少疾患、婦人科）に対して、自社創薬、導入、プロダクト・ライフサイクル・マネジメント（PLCM）を3本柱に開発パイプラインの充実を図り、着実かつ継続的な新製品の上市を目指しています。 当連結会計年度末における研究開発活動の進捗は次の通りです。 （国内開発状況）・デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤「NS-065／NCNP-01（製品名：ビルテプソ®点滴静注250㎎、一般名：ビルトラルセン）」については、2020年3月に承認され、5月より販売を開始しました。現在グローバル第三相試験を実施中です。・「NS-17（一般名：アザシチジン）」については、急性骨髄性白血病を追加適応疾患として2021年3月に承認を取得しました。・「NS-304（一般名：セレキシパグ）」については、慢性血栓塞栓性肺高血圧症を対象とした第三相試験をヤンセンファーマ株式会社と共同で実施し、2020年11月に承認申請を行いました。同効能・効果については、2016年に厚生労働省より希少疾病用医薬品の指定を受けました。小児の肺動脈性肺高血圧症を対象とした第二相試験を、2020年11月よりヤンセンファーマ株式会社と共同で実施中です。また閉塞性動脈硬化症を対象とした後期第二相試験を終了し、別の検証的試験の実施に向けて準備中です。日本新薬が単独で実施中です。さらに腰部脊柱管狭窄を対象とした前期第二相試験を、日本新薬が単独で実施中です。・鉄欠乏性貧血治療剤「NS-32（一般名：デルイソマルトース第二鉄）」については、2016年にファーマコスモス社（デンマーク）から導入し、2019年3月より第三相試験を実施し、2021年3月に承認申請を行いました。・難治てんかん（ドラベ症候群及びレノックス・ガストー症候群）治療剤「ZX008」については、2019年にゾゲニクス社（米国）から導入し、ゾゲニクス社が第三相試験を実施中です。・子宮内膜症治療剤「NS-580」については、前期第二相試験を実施中です。・二次性急性骨髄性白血病治療剤「NS-87」については、2017年にジャズ・ファーマシューティカルズ社（アイルランド）から導入し、2019年8月より第一／二相試験を実施中です。・JAK1阻害剤「NS-229」については、2020年10月より第一相試験を開始しました。再発・難治性急性骨髄性白血病治療剤「NS-917」については、2017年にデルタフライファーマ株式会社（徳島市）から導入し、第一相試験を準備中です。・芽球性形質細胞様樹状細胞腫瘍治療剤「NS-401（一般名：タグラクソファスプ）」については、2021年3月にメナリーニ社（イタリア）から導入し、開発準備中です。 （海外開発状況）・「NS-065／NCNP-01（一般名：ビルトラルセン）」については、米国で2020年8月に承認され、販売を開始しました。欧州では2020年6月にEMAよりオーファンドラッグ指定を受けました。現在グローバル第三相試験を実施中です。・「NS-304」については、慢性血栓塞栓性肺高血圧症を対象とした第三相試験を導出先のジョンソン・エンド・ジョンソン社（米国）が実施中です。・骨髄線維症治療剤「NS-018」については、米国において次試験を準備中です。 当連結会計年度における医薬品事業の研究開発費は、15,721百万円であります。 ②機能食品事業医薬品事業で培った高度な技術と厳しい品質管理ノウハウを活用し、機能食品素材の研究開発を行っております。当連結会計年度における機能食品事業の研究開発費は383百万円であります。

５【研究開発活動】当企業集団は、人々の健康と豊かな生活創りに貢献することを基本理念として、国際的視野に基づく研究開発を志向し、ターゲットを絞った国際的新薬の創製、高品質の機能食品素材の開発に努めております。 当連結会計年度における研究開発費は13,994百万円で、対売上高比率12.0％であります。①医薬品事業 注力する4領域（泌尿器科、血液内科、難病・希少疾患、婦人科）に対して、自社創薬、導入、プロダクト・ライフサイクル・マネジメント（PLCM）を3本柱に開発パイプラインの充実を図り、着実かつ継続的な新製品の上市を目指しています 当連結会計年度末における研究開発活動の進捗は次の通りです。 （国内開発状況）・デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤「NS-065／NCNP-01（製品名：ビルテプソ®、一般名：ビルトラルセン）」については、2019年9月に承認申請を行い、2020年3月25日に承認されました。本剤は、2015年10月に厚生労働省より「先駆け審査指定制度」の対象品目、2019年8月に希少疾病用医薬品として、また2019年10月に条件付き早期承認制度対象品目として指定されました。現在グローバル第三相試験を実施中です。・「NS-304（一般名：セレキシパグ）」については、慢性血栓塞栓性肺高血圧症を対象とした第三相試験を、アクテリオン ファーマシューティカルズ ジャパン株式会社と共同で実施中です。同効能・効果については、2016年6月に厚生労働省より希少疾病用医薬品の指定を受けました。また閉塞性動脈硬化症を対象とした後期第二相試験を、日本新薬が単独で実施中です。さらに腰部脊柱管狭窄を対象とした前期第二相試験を、日本新薬が単独で2018年2月より実施中です。・鉄欠乏性貧血治療剤「NS-32（一般名：デルイソマルトース第二鉄）」については、2016年12月にファーマコスモス社（デンマーク）から導入し、2019年3月より、第三相試験を開始しました。・難治てんかん（ドラベ症候群およびレノックス・ガストー症候群）治療剤「ZX008」については、2019年3月にゾゲニクス社（米国）から導入し、ゾゲニクス社が第三相試験を実施中です。・子宮内膜症治療剤「NS-580」については、2017年7月より前期第二相試験を実施中です。・「NS-17（一般名：アザシチジン）」については、2018年1月より急性骨髄性白血病を対象とした第二相試験を実施中です。・二次性急性骨髄性白血病治療剤「NS-87」については、2017年3月にジャズ・ファーマシューティカルズ社から導入し、2019年8月より第一／二相試験を開始しました。・再発・難治性急性骨髄性白血病治療剤「NS-917」については、2017年3月にデルタフライファーマ株式会社（徳島市）より導入し、開発準備中です。 （海外開発状況）・合成抗菌剤「プルリフロキサシン」については、中国において導出先のリーズ・ファーマ社（香港）が第三相試験を終了し、2017年9月に承認申請しました。・「NS-065／NCNP-01（一般名：ビルトラルセン）」については、米国において第二相試験を実施し、2019年2月より段階的承認申請を行い、9月に完了、2020年2月に受理されました。本剤は、FDAより2016年10月にファストトラック指定を受け、さらに2017年1月にはオーファンドラッグ指定および希少小児疾患指定を受けました。・「NS-304」については、慢性血栓塞栓性肺高血圧症を対象とした第三相試験を導出先のジョンソン・エンド・ジョンソン社（米国）が2019年3月より開始しました。・骨髄線維症治療剤「NS-018」については、米国において次試験を準備中です。 当連結会計年度における医薬品事業の研究開発費は、13,638百万円であります。 ②機能食品事業医薬品事業で培った高度な技術と厳しい品質管理ノウハウを活用し、機能食品素材の研究開発を行っております。当連結会計年度における機能食品事業の研究開発費は356百万円であります。

５【研究開発活動】当企業集団は、人々の健康と豊かな生活創りに貢献することを基本理念として、国際的視野に基づく研究開発を志向し、ターゲットを絞った国際的新薬の創製、高品質の機能食品素材の開発に努めております。 当連結会計年度における研究開発費は16,701百万円で、対売上高比率14.6％であります。①医薬品事業 注力する5領域（泌尿器科、血液内科、難病・希少疾患、婦人科、耳鼻咽喉科）に対して、自社創薬、導入、プロダクト・ライフサイクル・マネジメント（PLCM）を3本柱に開発パイプラインの充実を図り、着実かつ継続的な新製品の上市を目指しています。 当連結会計年度末における研究開発活動の進捗は次の通りです。 （国内開発状況）・肝中心静脈閉塞症 (VOD) 治療剤「NS-73（一般名：デフィブロチドナトリウム）」については、2017年3月にジャズ・ファーマシューティカルズ社（アイルランド）より導入し、昨年9月に厚生労働省より希少疾病用医薬品の指定を受け、昨年10月17日に承認申請を行いました。また、昨年6月よりVODの予防を対象とした第三相試験を、ジャズ・ファーマシューティカルズ社と共同で開始しました。・「NS-304（一般名：セレキシパグ）」については、慢性血栓塞栓性肺高血圧症を対象とした第三相試験を、アクテリオン ファーマシューティカルズ ジャパン株式会社と共同で実施中です。同効能・効果については、2016年6月に厚生労働省より希少疾病用医薬品の指定を受けました。また閉塞性動脈硬化症を対象とした後期第二相試験を、日本新薬が単独で実施中です。さらに腰部脊柱管狭窄を対象とした前期第二相試験を、日本新薬が単独で昨年2月より開始しました。・鉄欠乏性貧血治療剤「NS-32」については、2016年12月にファーマコスモス社（デンマーク）から導入し、本年3月より、第三相試験を開始しました。・難治てんかん（ドラベ症候群およびレノックス・ガストー症候群）治療剤「ZX008」については、本年3月にゾゲニクス社（米国）から導入し、ゾゲニクス社が第三相試験を実施中です。・子宮内膜症治療剤「NS-580」については、2017年7月より前期第二相試験を実施中です。・「NS-17（一般名：アザシチジン）」については、昨年1月より急性骨髄性白血病を対象とした第二相試験を開始しました。・デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤「NS-065／NCNP-01（一般名：ビルトラルセン）」については、第一/二相試験を終了しました。本剤は、2015年10月に厚生労働省より「先駆け審査指定制度」の対象品目として指定されました。・再発・難治性急性骨髄性白血病治療剤「NS-917」については、2017年3月にデルタフライファーマ株式会社（徳島市）より導入し、開発準備中です。・二次性急性骨髄性白血病治療剤「NS-87」については、2017年3月にジャズ・ファーマシューティカルズ社から導入し、開発準備中です。 （海外開発状況）・合成抗菌剤「プルリフロキサシン」については、中国において導出先のリーズ・ファーマ社（香港）が第三相試験を終了し、2017年9月に承認申請しました。・「NS-304」については、慢性血栓塞栓性肺高血圧症を対象とした第三相試験を導出先のジョンソン＆ジョンソン社が本年3月より開始しました。・「NS-065／NCNP-01（一般名：ビルトラルセン）」については、米国において第二相試験を実施し、本年2月より段階的承認申請を開始しました。本剤は、FDAより2016年10月にファストトラック指定を受け、さらに2017年1月にはオーファンドラッグ指定および希少小児疾患指定を受けました。・骨髄線維症治療剤「NS-018」については、米国において次試験を準備中です。 当連結会計年度の研究開発費は、16,360百万円であります。 ②機能食品事業医薬品事業で培った高度な技術と厳しい品質管理ノウハウを活用し、機能食品素材の研究開発を行っております。当連結会計年度における研究開発費は340百万円であります。

５【研究開発活動】当企業集団は、人々の健康と豊かな生活創りに貢献することを基本理念として、国際的視野に基づく研究開発を志向し、ターゲットを絞った国際的新薬の創製、高品質の機能食品素材の開発に努めております。 当連結会計年度における研究開発費は132億2千1百万円で、対売上高比率13.0％であります。①医薬品事業 注力する5領域（泌尿器科、血液内科、難病・希少疾患、婦人科、耳鼻咽喉科）に対して、自社創薬、導入、プロダクト・ライフサイクル・マネジメント（PLCM）を3本柱に開発パイプラインの充実を図り、着実かつ継続的な新製品の上市を目指しています。 当連結会計年度末における研究開発活動の進捗は次の通りです。 （国内開発状況）・濾胞性リンパ腫治療剤「GA101（一般名：オビヌツズマブ）」については、中外製薬株式会社と共同で開発を進めてきましたが、平成29年8月に「CD20陽性のB細胞性濾胞性リンパ腫」を適応疾患として中外製薬株式会社が製造販売の承認申請を行いました。・肝中心静脈閉塞症治療剤「NS-73（一般名：デフィブロチドナトリウム）」については、平成29年3月にジャズ・ファーマシューティカルズ社（アイルランド）より導入し、申請準備中です。・「NS-304（一般名：セレキシパグ）」については、慢性血栓塞栓性肺高血圧症を対象とした第三相試験を、アクテリオン ファーマシューティカルズ ジャパン株式会社と共同で実施中です。同効能・効果については、平成28年6月に厚生労働省より希少疾病用医薬品の指定を受けました。また閉塞性動脈硬化症を対象とした後期第二相試験を、日本新薬が単独で実施中です。さらに腰部脊柱管狭窄を対象とした前期第二相試験を、日本新薬が単独で平成30年2月より開始しました。・子宮内膜症治療剤「NS-580」については、平成29年7月より前期第二相試験を開始しました。・「NS-17(一般名：アザシチジン)」については、平成30年1月より急性骨髄性白血病を対象とした第二相試験を開始しました。・デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤「NS-065／NCNP-01」については、第一/二相試験を実施中です。本剤は、平成27年10月に厚生労働省より「先駆け審査指定制度」の対象品目として指定されました。・鉄欠乏性貧血治療剤「NS-32」については、平成28年12月にファーマコスモス社（デンマーク）から導入し、平成29年1月より第一相試験を開始しました。・再発・難治性急性骨髄性白血病治療剤「NS-917」については、平成29年3月にデルタフライファーマ株式会社（徳島市）より導入し、開発準備中です。・二次性急性骨髄性白血病治療剤「NS-87」については、平成29年3月にジャズ・ファーマシューティカルズ社から導入し、開発準備中です。 （海外開発状況）・合成抗菌剤「プルリフロキサシン」については、中国において導出先のリーズ・ファーマ社（香港）が第三相試験を終了し、平成29年9月に承認申請しました。・「NS-065/NCNP-01」については、米国において第二相試験を実施中です。本剤は、FDAより平成28年10月にファストトラック指定を受け、さらに平成29年1月にはオーファンドラッグ指定および希少小児疾患指定を受けました。・骨髄線維症治療剤「NS-018」については、米国において次試験を準備中です。 当連結会計年度の研究開発費は、128億5千4百万円であります。 ②機能食品事業医薬品事業で培った高度な技術と厳しい品質管理ノウハウを活用し、機能食品素材の研究開発を行っております。当連結会計年度における研究開発費は3億6千7百万円であります。

６【研究開発活動】当企業集団は、人々の健康と豊かな生活創りに貢献することを基本理念として、国際的視野に基づく研究開発を志向し、ターゲットを絞った国際的新薬の創製、高品質の機能食品素材の開発に努めております。 当連結会計年度における研究開発費は149億3百万円で、対売上高比率15.1％であります。①医薬品事業 注力する5領域（泌尿器科、血液内科、難病・希少疾患、婦人科、耳鼻咽喉科）に対して、自社創薬、導入、プロダクト・ライフサイクル・マネジメント（PLCM）を3本柱に開発パイプラインの充実を図り、着実かつ継続的な新製品の上市を目指しています。 当連結会計年度末における研究開発活動の進捗は次の通りです。（国内開発状況）・肺高血圧症治療剤「NS-304（一般名：セレキシパグ）」については、平成28年6月より慢性血栓塞栓性肺高血圧症を対象とした第三相試験を、アクテリオン ファーマシューティカルズ ジャパン株式会社と共同で開始しました。同効能・効果については、平成28年6月に厚生労働省より希少疾病用医薬品の指定を受けました。閉塞性動脈硬化症を対象とした後期第二相試験は、日本新薬が単独で平成28年8月より開始しました。・非ホジキンリンパ腫治療剤「GA101（一般名：オビヌツズマブ）」については、中外製薬株式会社と共同で、低悪性度非ホジキンリンパ腫を対象とした第三相試験（国際共同治験）を実施中です。・デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤「NS-065／NCNP-01」については、第一/二相試験を実施中です。平成27年10月に厚生労働省より「先駆け審査指定制度」の対象品目として指定されました。・子宮内膜症治療剤「NS-580」については、第一相試験を実施中です。・鉄欠乏性貧血治療剤「NS-32」については、平成28年12月にファーマコスモス社（デンマーク）から導入し、平成29年1月より第一相試験を開始しました。・平成29年3月にデルタフライファーマ株式会社（徳島市）より、再発・難治性急性骨髄性白血病治療剤「NS-917」を導入しました。・平成29年3月にジャズ・ファーマシューティカルズ社（アイルランド）より、肝中心静脈閉塞症治療剤「NS-73」および二次性急性骨髄性白血病治療剤「NS-87」を導入しました。 （海外開発状況）・合成抗菌剤「プルリフロキサシン」については、中国において導出先のリーズ・ファーマ社（香港）が第三相試験を終了し、現在申請準備中です。・「NS-065／NCNP-01」については、米国において第二相試験を実施中です。FDAより平成28年10月にファストトラック指定を受け、さらに平成29年1月にはオーファンドラッグ指定および希少小児疾患指定を受けました。・骨髄線維症治療剤「NS-018」については、米国において第一/二相試験を実施中です。 当連結会計年度の研究開発費は、145億1千9百万円であります。 ②機能食品事業 医薬品事業で培った高度な技術と厳しい品質管理ノウハウを活用し、機能食品素材の研究開発を行っております。 当連結会計年度における研究開発費は3億8千4百万円であります。

６【研究開発活動】当企業集団は、人々の健康と豊かな生活創りに貢献することを基本理念として、国際的視野に基づく研究開発を志向し、ターゲットを絞った国際的新薬の創製、高品質の機能食品素材の開発に努めております。 当連結会計年度における研究開発費は97億3千9百万円で、対売上高比率11.6％であります。①医薬品事業 注力する5領域（泌尿器科、血液内科、難病・希少疾患、婦人科、耳鼻咽喉科）に対して、自社創薬、導入、プロダクト・ライフサイクル・マネジメント（PLCM）を3本柱に開発パイプラインの充実を図り、着実かつ継続的な新製品の上市を目指します。 当連結会計年度末における研究開発活動の進捗は次の通りです。（国内開発状況）・肺高血圧症治療剤「NS-304（一般名：セレキシパグ）」については、アクテリオン ファーマシューティカルズ ジャパン株式会社と共同で実施した肺動脈性肺高血圧症を対象とした第二相試験の有効性評価期間を終了し、平成28年1月に製造販売の承認申請を行いました。また、慢性血栓塞栓性肺高血圧症を対象とした第二相試験についても同社と共同で実施中です。閉塞性動脈硬化症を対象とした第二相の探索的試験は、日本新薬が単独で実施中です。・非ホジキンリンパ腫治療剤「GA101（一般名：オビヌツズマブ）」については、中外製薬株式会社と共同で、低悪性度・中高悪性度非ホジキンリンパ腫を対象とした第三相試験（国際共同治験）を実施中です。・抗そう痒剤「NS-141」については、アトピー性皮膚炎に伴うそう痒を対象とした第二相の探索的試験（追加試験）を実施中です。・デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤「NS-065」については、平成27年10月27日に厚生労働省より「先駆け審査指定制度」の対象品目として指定され、平成28年1月には治験届を提出し、第一/二相試験を開始しました。・子宮内膜症治療剤「NS-580」については、平成27年4月に第一相試験を開始しました。 （海外開発状況）・「NS-304」について、導出先のアクテリオン ファーマシューティカルズ社（スイス）が、米国で平成27年12月に販売承認を取得し、平成28年1月に販売を開始しました。また、欧州では平成28年1月に承認勧告を受けました。・合成抗菌剤「プルリフロキサシン」については、中国において導出先のリーズ・ファーマ社（香港）が第三相試験を終了し、現在申請準備中です。・骨髄線維症治療剤「NS-018」については、米国において第一/二相試験を実施中です。・「NS-065」については、平成28年3月に治験届を米国食品医薬品局（FDA）に提出し、前期第二相試験を開始しました。 当連結会計年度の研究開発費は、94億2千4百万円であります。②機能食品事業 医薬品事業で培った高度な技術と厳しい品質管理ノウハウを活用し、機能食品素材の研究開発を行っております。 当連結会計年度における研究開発費は3億1千4百万円であります。