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有報の経年diff — 企業が「言わなくなったこと」
有価証券報告書の本文を前年と機械比較。企業は不都合な事実を静かに削るため、消えた記述は変化の予兆になります。前年一致度が低いほど記述が大きく書き換わった年です。
事業の内容
FY2024 → FY2025
前年一致度 88.1%
言わなくなったこと（前年にあり・今年削除）
- ＜USで承認された遺伝子治療薬(2024年末時点)＞ エビゲノム編集技術の領域では、当社が事業を始めた2016年には、前世代のゲノム編集技術であるZFNを用いた先行事例はあったものの、CRISPRを用いて治療薬開発を行なっているのは当社のみでした。
- その後、この技術の優位性や将来性を見込んで、複数の会社が追随するようになりました。
- ＜当社の開発パイプライン（2024年12月末現在）＞ 自社で開発する自社モデルパイプラインについては一定の段階でパートナーとライセンス契約を締結すべく取り組んでおります。
新たに書き加えたこと
- なお、近年、遺伝子治療を含む先端医療の発展に伴い、患者ごと又は極めて少数の患者集団に最適化された治療（いわゆる「individualized therapies」又は「bespoke therapies」）に対する規制枠組みの整備が進んでおります。
- 特に希少遺伝性疾患の分野では、従来型の大規模ランダム化比較試験を実施することが困難な場合が多く、規制当局は開発の実情に応じた柔軟な承認アプローチを検討しています。
- 米国食品医薬品局（FDA）は、細胞・遺伝子治療（Cell and Gene Therapy, CGT）の開発促進を目的として複数のガイダンスを公表しており、遺伝子治療製品の開発に関しては、臨床試験設計、非臨床評価、並びに化学・製造・品質管理（CMC）に関する要件についての指針を提示しています。
- 例えば、FDAの「Chemistry, Manufacturing, and Control (CMC) Information for Human Gene Therapy IND Applications」ガイダンスでは、遺伝子治療製品の安全性、品質及び一貫性を担保するために必要なCMC情報の提出について詳細な推奨事項が示されています。
- また、近年のゲノム編集やRNA医薬の進展を踏まえ、FDAは2026年に、特定の遺伝的原因が明確な疾患を対象とする個別化治療の開発を加速するための新たな枠組み（いわゆる「Plausible Mechanism Framework」）に関するドラフトガイダンスを公表しました。
事業等のリスク
FY2024 → FY2025
前年一致度 93.4%
言わなくなったこと（前年にあり・今年削除）
- 現時点では、東京大学及びエディタス社との取引については良好な関係を維持しつつも、当社グループまたは株主の利益を害することのないよう法規制を遵守するとともに、取締役会の監視等を通じて十分留意しております。
- しかしながら、CRISPR-GNDM®技術に対する製薬企業の評価が変化した場合や当社のCRISPR-GNDM®技術がパートナーの医薬品開発に貢献できない事態が生じた場合には、当社グループの事業戦略及び経営成績に影響を及ぼす可能性があります。
- さらには東京大学が単独で出願し、ライセンス契約により当社グループに独占的あるいは非独占的な実施権が許諾されているものが存在します。
- そのほか、東京大学が出願人である発明または特許権に関して、当社グループは契約により第三者サブライセンス権付き独占実施・許諾権を獲得しておりますが、当該契約の内容が変更されることや、期間満了及び解除等により契約が終了した場合において、当社グループの事業戦略及び経営成績に影響を及ぼす可能性があります。
- 現在、いずれのグループも完全な形での特許ライセンスを取得しないまま開発を行っている状況です。
新たに書き加えたこと
- さらに2025年にブロード研との間で、筋肉指向性キャプシドに関する特許のライセンス契約を締結しております。
- 同機関との間では、同機関が特許権を有するMyoAAV特許について、MDL-101の開発領域に係る非独占的実施権の許諾を受け、その対価として、契約一時金を支払っております。
- 現時点では、東京大学、エディタス社およびブロード研との取引については良好な関係を維持しつつも、当社グループまたは株主の利益を害することのないよう法規制を遵守するとともに、取締役会の監視等を通じて十分留意しております。
- Non-Exclusive Patent License AgreementThe Broad Institute, Inc.(2025年７月３日)後述の「５ 重要な契約等 （2）当社が実施許諾を受けているライセンス契約」をご参照ください。
- さらには大学などが単独で出願し、ライセンス契約により当社グループに独占的あるいは非独占的な実施権が許諾されているものが存在します。