生化学工業

６【研究開発活動】 当社グループは、世界の人々の健康で心豊かな生活に貢献するために、専門分野とする糖質科学に特化して、独創的な医薬品等の創製を目指しています。当社が保有する糖質科学に関する基盤技術を応用展開し、既存領域における新規開発テーマや新規疾患領域を含む革新的な研究テーマの創出に注力するとともに、各種アライアンスを推進することで、今後の事業成長の鍵を握る新薬の早期かつ継続的な上市の実現を図っていきます。当期における研究開発費の総額は、7,643百万円で、対売上高比率(ロイヤリティー除く)は20.8％、2025年3月31日時点の研究開発要員数は総従業員数の18.7％にあたる201名となっています。研究開発活動の主な進捗状況は、以下のとおりです。・SI-6603（腰椎椎間板ヘルニア治療剤、開発地域：米国）2025年3月に米国食品医薬品局（FDA）より審査完了報告通知を受領し、承認は得られませんでした。FDAからは、本剤の有効性及び安全性を含む臨床試験結果等に関連した懸念は表明されず、追加の臨床試験も求められませんでしたが、主として製造施設及び原薬・製剤の管理について追加の指摘事項がありました。今後、早期の承認取得に向けて指摘事項の対応を行い、本通知の受領から1年以内の再申請を目指してまいります。本剤は、コンドリアーゼを有効成分とし、椎間板内に直接注射する治療剤です。全身麻酔の必要がなく、手術療法と比較して身体的侵襲が小さいという特徴を有しています。1回の投与で腰椎椎間板ヘルニアの症状改善効果が期待できることから、米国において新たな治療選択肢の提供を目指します。・Gel-One（変形性関節症治療剤＜膝・股関節＞、開発地域：日本）当社独自の架橋技術を用いて創製した架橋ヒアルロン酸を有効成分とする関節注射剤です。膝関節腔内投与後、関節局所に長く残留することが確認されており、1回の投与で長期の疼痛抑制効果が期待されます。海外では2012年以降、「Gel-OneⓇ」（米国）や「HyLinkⓇ」（台湾、イタリア）として販売しています。2025年2月より変形性膝関節症及び変形性股関節症を対象疾患とし、それぞれ第Ⅲ相臨床試験を開始しました。・SI-722（間質性膀胱炎治療剤、開発地域：米国）第Ⅰ/Ⅱ相臨床試験において取得したデータをもとに、今後の開発方針について検討を行っています。SI-722は、当社独自のグリコサミノグリカン修飾技術やドラッグデリバリーシステムを活用してコンドロイチン硫酸にステロイドを結合させた新規の化合物です。膀胱内に注入した同剤が抗炎症作用を有するステロイドを徐放することで、持続的に頻尿や膀胱痛等の症状改善作用を発揮すると考えられます。・SI-449（癒着防止材、開発地域：日本）2020年5月より実施している消化器外科領域におけるピボタル試験において、2023年7月に主要評価項目である術後癒着の有無及び副次評価項目である癒着の程度・範囲において、統計学的に有意な癒着防止効果を示す結果を取得しました。また、安全性についても、顕在化した問題は認められませんでした。なお、適用範囲の拡大を目的とした婦人科領域におけるパイロット試験において、安全性と操作性に大きな問題は認められませんでした。現在、販売提携先の選定及び商用生産設備の構築を行っており、2026年3月期第３四半期～第４四半期での承認申請に向けた準備を進めています。SI-449は、当社独自のグリコサミノグリカン架橋技術を用いて創製したコンドロイチン硫酸架橋体を主成分とする粉末状の医療機器です。水分を吸収し膨潤する特性を有しており、撒布後に手術創部と周辺組織の間でバリアとなることで、外科手術における術後癒着の防止効果が期待されます。本テーマは国内のみならず、グローバル展開を視野に入れて開発を進めていきます。・SI-614（ドライアイ治療剤、開発地域：米国）2022年5月より実施している第Ⅲ相臨床試験における主要評価項目において、統計学的に有意な改善効果が認められなかったことから、本テーマの開発を中止することとしました。・SI-613（変形性関節症治療剤、開発地域：米国、中国、韓国）・SI-613-ETP（腱・靭帯付着部症治療剤、開発地域：日本）＜SI-613＞米国、中国、韓国の開発については、国内ジョイクルのショック、アナフィラキシー発現に関する原因究明の進捗を鑑み、中止することとしました。＜SI-613-ETP＞腱・靭帯付着部症を対象とした国内の後期第Ⅱ相臨床試験において主要有効性評価が未達であったことや、ジョイクルのショック、アナフィラキシーの発現に関する原因究明の進捗を鑑み、本テーマの開発を中止することとしました。

６【研究開発活動】当社グループは、世界の人々の健康で心豊かな生活に貢献するために、専門分野とする糖質科学に特化して、独創的な医薬品等の創製を目指しています。当社が保有する糖質科学に関する基盤技術を応用展開し、既存領域における新規開発テーマや新規疾患領域を含む革新的な研究テーマの創出に注力するとともに、各種アライアンスを推進することで、今後の事業成長の鍵を握る新薬の早期かつ継続的な上市の実現を図っていきます。当期における研究開発費の総額は、7,484百万円で、対売上高比率(ロイヤリティー除く)は21.1％、2024年3月31日時点の研究開発要員数は総従業員数の19.7％にあたる195名となっています。研究開発活動の主な進捗状況は、以下のとおりです。・SI-6603（腰椎椎間板ヘルニア治療剤、開発地域：米国）2023年3月に第Ⅲ相臨床試験の追加試験における経過観察が終了し、同年5月に主要評価項目において統計学的に有意な改善効果を示すトップライン結果を取得しました。現在、承認取得に向けて準備を進めています。SI-6603は、コンドリアーゼを有効成分とし、椎間板内に直接注射する治療剤です。全身麻酔の必要がなく、手術療法と比較して身体的侵襲が小さいという特徴を有しています。1回の投与で腰椎椎間板ヘルニアの症状改善効果が期待できることから、米国において新たな治療選択肢の提供を目指します。・SI-614（ドライアイ治療剤、開発地域：米国）2022年5月より実施している第Ⅲ相臨床試験における主要評価項目において、統計学的に有意な改善効果が認められませんでした。現在、取得したデータをもとに、今後の開発方針について検討を行っています。・SI-613（変形性関節症治療剤、開発地域：米国、中国、韓国）・SI-613-ETP（腱・靭帯付着部症治療剤、開発地域：日本）＜SI-613＞米国、中国、韓国の開発については、国内ジョイクルのショック、アナフィラキシー発現に関する原因究明の進捗を見極めつつ、今後の方針を検討していきます。＜SI-613-ETP＞腱・靭帯付着部症を対象とした国内の後期第Ⅱ相臨床試験において主要有効性評価が未達であったことや、ジョイクルのショック、アナフィラキシーの発現に関する原因究明を優先するため、2022年2月に開発を中断しました。SI-613は、当社独自の薬剤結合技術を用いてヒアルロン酸とジクロフェナク（抗炎症薬）を化学結合した薬剤であり、加水分解によりジクロフェナクを遊離することで、変形性関節症や腱・靭帯付着部症の症状を改善することが期待されます。・SI-722（間質性膀胱炎治療剤、開発地域：米国）第Ⅰ/Ⅱ相臨床試験において取得したデータをもとに、今後の開発方針について検討を行っています。SI-722は、当社独自のグリコサミノグリカン修飾技術やドラッグデリバリーシステムを活用してコンドロイチン硫酸にステロイドを結合させた新規の化合物です。膀胱内に注入した同剤が抗炎症作用を有するステロイドを徐放することで、持続的に頻尿や膀胱痛等の症状改善作用を発揮すると考えられます。・SI-449（癒着防止材、開発地域：日本）2020年5月より実施している消化器外科領域におけるピボタル試験において、2023年7月に主要評価項目である術後癒着の有無及び副次評価項目である癒着の程度・範囲において、統計学的に有意な癒着防止効果を示す結果を取得しました。また、安全性についても、顕在化した問題は認められませんでした。なお、適用範囲の拡大を目的とした婦人科領域におけるパイロット試験において、安全性と操作性に大きな問題は認められませんでした。現在、販売提携先の選定及び早期の承認申請に向けた準備を進めています。SI-449は、当社独自のグリコサミノグリカン架橋技術を用いて創製したコンドロイチン硫酸架橋体を主成分とする粉末状の医療機器です。水分を吸収し膨潤する特性を有しており、撒布後に手術創部と周辺組織の間でバリアとなることで、外科手術における術後癒着の防止効果が期待されます。本テーマは国内のみならず、グローバル展開を視野に入れて開発を進めていきます。

６【研究開発活動】当社グループは、世界の人々の健康で心豊かな生活に貢献するために、専門分野とする糖質科学に特化して、独創的な医薬品等の創製を目指しています。当社が保有する糖質科学に関する基盤技術を応用展開し、既存領域における新規開発テーマや新規疾患領域を含む革新的な研究テーマの創出に注力するとともに、各種アライアンスを推進することで、今後の事業成長の鍵を握る新薬の早期かつ継続的な上市の実現を図っていきます。当期における研究開発費の総額は、7,951百万円で、対売上高比率(ロイヤリティー除く)は23.8％、2023年3月31日時点の研究開発要員数は総従業員数の20.1％にあたる196名となっています。研究開発活動の主な進捗状況は、以下のとおりです。・SI-6603（腰椎椎間板ヘルニア治療剤、開発地域：米国）2023年3月に第Ⅲ相臨床試験の追加試験における経過観察が終了し、同年5月に主要評価項目において統計学的に有意な改善効果を示すトップライン結果を取得しました。SI-6603は、コンドリアーゼを有効成分とし、椎間板内に直接注射する治療剤です。全身麻酔の必要がなく、手術療法と比較して身体的侵襲が小さいという特徴を有しています。1回の投与で腰椎椎間板ヘルニアの症状改善効果が期待できることから、新たな治療選択肢の提供を目指します。・SI-614（ドライアイ治療剤、開発地域：米国）2023年2月に有効性と安全性の評価を目的とした第Ⅲ相臨床試験の被験者組み入れが完了しました。本試験のデータ取得後に販売提携先の選定、2つ目の第Ⅲ相臨床試験及び長期投与試験の実施を予定しています。SI-614は、当社独自の技術を活用してヒアルロン酸に疎水基を導入した両親媒性高分子の物質であり、同剤を点眼することで涙液層安定化作用と創傷角膜治癒促進作用によりドライアイの諸症状を改善することが期待されます。SI-614の開発を通じ、ドライアイ治療の新たな選択肢を提供することを目指します。・SI-613（変形性関節症治療剤、開発地域：米国、中国、韓国）・SI-613-ETP（腱・靭帯付着部症治療剤、開発地域：日本）＜SI-613＞米国、中国、韓国の開発については、国内ジョイクルのショック、アナフィラキシー発現に関する原因究明の進捗を見極めつつ、今後の方針を検討していきます。＜SI-613-ETP＞腱・靭帯付着部症を対象とした国内の後期第Ⅱ相臨床試験において主要有効性評価が未達であったことや、ジョイクルのショック、アナフィラキシーの発現に関する原因究明を優先するため、2022年2月に開発を中断しました。SI-613は、当社独自の薬剤結合技術を用いてヒアルロン酸とジクロフェナク（抗炎症薬）を化学結合した薬剤であり、加水分解によりジクロフェナクを遊離することで、変形性関節症や腱・靭帯付着部症の症状を改善することが期待されます。・SI-722（間質性膀胱炎治療剤、開発地域：米国）第Ⅰ/Ⅱ相臨床試験において取得したデータをもとに、今後の開発方針について検討を行っています。SI-722は、当社独自のグリコサミノグリカン修飾技術やドラッグデリバリーシステムを活用してコンドロイチン硫酸にステロイドを結合させた新規の化合物です。膀胱内に注入した同剤が抗炎症作用を有するステロイドを徐放することで、持続的に頻尿や膀胱痛等の症状改善作用を発揮すると考えられます。・SI-449（癒着防止材、開発地域：日本）2022年9月に消化器外科領域におけるピボタル試験の被験者組み入れが完了しました。本試験は、消化器外科領域において有効性（癒着の防止効果）、安全性及び操作性を確認することを目的として実施しています。なお、2022年5月に適用範囲の拡大を目的とした婦人科領域におけるパイロット試験の被験者組み入れが完了しています。両試験の経過観察期間の後、取得したデータをもとに承認申請を目指します。SI-449は、当社独自のグリコサミノグリカン架橋技術を用いて創製したコンドロイチン硫酸架橋体を主成分とする粉末状の医療機器です。水分を吸収し膨潤する特性を有しており、撒布後に手術創部と周辺組織の間でバリアとなることで、外科手術における術後癒着の防止効果が期待されます。本テーマは国内のみならず、グローバル展開を視野に入れて開発を進めていきます。

５【研究開発活動】当社グループは、世界の人々の健康で心豊かな生活に貢献するために、専門分野とする糖質科学に特化して、独創的な医薬品等の創製を目指しています。今後の事業成長の鍵を握る新薬の早期かつ継続的な上市を実現するために、対象物質や重点疾患を絞り込んだ効率的な活動を推進するとともに、独自の創薬技術の強化やオープンイノベーションの活用によりプロジェクト数の拡充を図っていきます。当期における研究開発費の総額は、9,005百万円で、対売上高比率は25.8％(ロイヤリティー除く：29.2％)、2022年3月31日時点の研究開発要員数は総従業員数の23.8％にあたる223名となっています。研究開発活動の主な進捗状況は、以下のとおりです。・SI-6603（腰椎椎間板ヘルニア治療剤、開発地域：米国）新型コロナウイルス感染症拡大の影響により試験スケジュールに遅延が生じていましたが、2022年3月に第Ⅲ相臨床試験の追加試験における被験者組み入れが完了しました。1年間の経過観察期間後に、結果解析や承認申請準備等を行う計画です。SI-6603は、コンドリアーゼを有効成分とし、椎間板内に直接注射する治療剤です。全身麻酔の必要がなく、手術療法と比較して身体的侵襲が小さいという特徴を有しています。1回の投与で腰椎椎間板ヘルニアの症状改善効果が期待できることから、新たな治療選択肢の提供を目指します。・SI-614（ドライアイ治療剤、開発地域：米国）第Ⅱ/Ⅲ相臨床試験等で臨床的に有用な効果が確認できたことから、2022年5月に第Ⅲ相臨床試験を開始しました。本試験は有効性と安全性の評価を目的としています。SI-614は、当社独自の技術を活用してヒアルロン酸に疎水基を導入した両親媒性高分子の物質であり、同剤を点眼することで涙液層安定化作用と創傷角膜治癒促進作用によりドライアイの諸症状を改善することが期待されます。SI-614の開発を通じ、ドライアイ治療の新たな選択肢を提供することを目指します。・SI-613（変形性関節症治療剤、開発地域：米国、中国、韓国）・SI-613-ETP（腱・靭帯付着部症治療剤、開発地域：日本）＜SI-613＞米国、中国、韓国の開発においては、国内ジョイクルのショック、アナフィラキシー発現に関する原因究明の進捗を見極めつつ、今後の方針を検討していきます。＜SI-613-ETP＞腱・靭帯付着部症を対象とした国内の後期第Ⅱ相臨床試験において主要有効性評価が未達であったことや、ジョイクルのショック、アナフィラキシーの発現に関する原因究明を優先するため、2022年2月に開発を中断しました。SI-613は、当社独自の薬剤結合技術を用いてヒアルロン酸とジクロフェナク（抗炎症薬）を化学結合した薬剤であり、加水分解によりジクロフェナクを遊離することで、変形性関節症や腱・靭帯付着部症の症状を改善することが期待されます。・SI-722（間質性膀胱炎治療剤、開発地域：米国）米国で実施した第Ⅰ/Ⅱ相臨床試験につきましては、2021年1月に被験者組み入れが完了し、本試験において忍容性が確認されました。現在、取得したデータをもとに次相試験について検討を行っています。SI-722は、当社独自のグリコサミノグリカン修飾技術やドラッグデリバリーシステムを活用してコンドロイチン硫酸にステロイドを結合させた新規の化合物です。膀胱内に注入した同剤が抗炎症作用を有するステロイドを徐放することで、持続的に頻尿や膀胱痛などの症状改善作用を発揮すると考えられます。・SI-449（癒着防止材、開発地域：日本）2020年5月より実施している消化器外科領域におけるピボタル試験においては、新型コロナウイルス感染症拡大に伴い、試験スケジュールに遅延が生じています。引き続き、治験実施施設の拡充や訪問制限がある施設にはリモート対応をするなど、遅延を挽回する施策に取り組んでいます。なお、2021年11月に婦人科領域におけるパイロット試験を開始しました。本試験は、婦人科領域において操作性と安全性を確認することにより、適用範囲の拡大を目的として実施するものです。SI-449は、当社独自のグリコサミノグリカン架橋技術を用いて創製したコンドロイチン硫酸架橋体を主成分とする粉末状の医療機器です。水分を吸収し膨潤する特性を有しており、撒布後に手術創部と周辺組織の間でバリアとなることで、外科手術における術後癒着の防止効果が期待されます。本テーマは国内のみならず、グローバル展開を視野に入れて開発を進めていきます。

５【研究開発活動】当社グループは、世界の人々の健康で心豊かな生活に貢献するために、専門分野とする糖質科学に特化して、独創的な医薬品等の創製を目指しています。今後の事業成長の鍵を握る新薬の早期かつ継続的な上市を実現するために、対象物質や重点疾患を絞り込んだ効率的な活動を推進するとともに、独自の創薬技術の強化やオープンイノベーションの活用によりプロジェクト数の拡充を図っていきます。当期における研究開発費の総額は、7,209百万円（対売上高比率26.1％）、2021年3月末日時点の研究開発要員数は総従業員数の25.3％にあたる231名となっています。研究開発活動の主な進捗状況は、以下のとおりです。・SI-6603（腰椎椎間板ヘルニア治療剤、開発地域：米国）2022年11月に第Ⅲ相臨床試験の追加試験の経過観察を完了する計画で進めていますが、新型コロナウイルス感染症拡大に伴い、一部医療機関での治験中断や被験者の来院見合わせが増加したこともあり、試験スケジュールに遅延が生じています。2021年3月末日時点では、治験施設の稼働状況が回復傾向にあることを背景に、被験者組み入れに効果的な広告活動や現地の治験業務委託先と連携した新規施設の早期立ち上げ施策等が奏功し、着実に組み入れが進展しています。引き続き、新型コロナウイルス感染症の感染リスク低減策等を講じながら、遅延の最小化を図っていきます。SI-6603は、コンドリアーゼを有効成分とし、椎間板内に直接注射する治療剤です。全身麻酔の必要がなく、手術療法と比較して身体的侵襲が小さいという特徴を有しています。1回の投与で腰椎椎間板ヘルニアの症状改善効果が期待できることから、新たな治療選択肢として、患者の方々の生活の質の向上に貢献できるものと考えています。・SI-613（変形性関節症治療剤、開発地域：日本、米国、中国、韓国）・SI-613-ETP（腱・靭帯付着部症治療剤、開発地域：日本）＜SI-613＞国内では、2021年3月23日に関節機能改善剤ジョイクル関節注30mgとして、変形性関節症（膝関節、股関節）の効能又は効果で製造販売承認を取得し、同年5月に販売を開始しました。関節機能改善剤において変形性股関節症の適応を持つ国内初の医薬品となります。米国では、変形性膝関節症を対象とした第Ⅱ相臨床試験が終了し、現在、第Ⅲ相臨床試験についての検討と並行して、提携先の選定を進めています。また、2020年4月にエーザイ株式会社と中国における共同開発及び販売提携に関する契約を締結し、同年9月には同社と韓国における販売提携に関する契約を締結しました。＜SI-613-ETP＞腱・靱帯付着部症を対象とした国内での後期第Ⅱ相臨床試験が終了し、次相試験について共同開発及び販売提携先である小野薬品工業株式会社と検討を行っています。SI-613は、当社独自の薬剤結合技術を用いてヒアルロン酸とジクロフェナク（抗炎症薬）を化学結合した薬剤であり、加水分解によりジクロフェナクを遊離することで、変形性関節症や腱・靭帯付着部症の症状を改善することが期待されます。・SI-614（ドライアイ治療剤、開発地域：米国）第Ⅱ/Ⅲ相臨床試験が終了し、現在、第Ⅲ相臨床試験についての検討と並行して、提携先の選定を進めています。SI-614は、ヒアルロン酸を当社独自の技術を用いて修飾した物質で、同剤を点眼することで眼表面保護作用と角膜創傷治癒促進作用が期待されます。SI-614の開発を通じ、ドライアイ治療の新しい選択肢を提供することで、患者の方々の生活の質の向上に貢献することを目指します。・SI-722（間質性膀胱炎治療剤、開発地域：米国）米国で実施中の第Ⅰ/Ⅱ相臨床試験につきましては、新型コロナウイルス感染症拡大に伴い試験スケジュールに遅延が生じましたが、2021年1月に被験者組み入れが完了し、本試験において忍容性が確認されました。現在、取得したデータをもとに次相試験について検討を行っています。SI-722は、当社独自のグリコサミノグリカン修飾技術やドラッグデリバリーシステムを活用し、コンドロイチン硫酸にステロイドを結合させた新規の化合物です。膀胱内に注入したSI-722が抗炎症作用を有するステロイドを徐放することで、持続的に頻尿や膀胱痛などの症状改善作用を発揮すると考えられます。・SI-449（癒着防止材、開発地域：日本）2020年5月に有効性、安全性及び操作性を確認するピボタル試験を開始しましたが、新型コロナウイルス感染症拡大に伴い試験スケジュールに遅延が生じています。現在、治験実施施設の拡充や訪問制限がある施設にはリモート対応をするなど、遅延を挽回する施策に取り組んでいます。SI-449は、当社独自のグリコサミノグリカン架橋技術を用いて創製した、コンドロイチン硫酸架橋体を主成分とする粉末状の医療機器です。水分を吸収し膨潤する特性を有しており、撒布後に手術創部と周辺組織の間でバリアとなることで、外科手術における術後癒着の防止効果が期待されます。本テーマは国内のみならず、グローバル展開を視野に入れて開発を進めていきます。

５【研究開発活動】当社グループは、世界の人々の健康で心豊かな生活に貢献するために、専門分野とする糖質科学に特化して、独創的な医薬品等の創生を目指しています。今後の事業成長の鍵を握る新薬の早期かつ継続的な上市を実現するために、対象物質や重点疾患を絞り込んだ効率的な活動を推進するとともに、独自の創薬技術の強化やオープンイノベーションの活用によりプロジェクト数の拡充を図っていきます。当期における研究開発費の総額は、6,877百万円（対売上高比率24.0％）、2020年3月末日時点の研究開発要員数は総従業員数の27.9％にあたる242名となっています。研究開発活動の主な進捗状況は、以下のとおりです。・SI-6603（腰椎椎間板ヘルニア治療剤、開発地域：米国）2018年2月より米国における第Ⅲ相臨床試験の追加試験を開始しましたが、成功確度を高めるために被験者の組み入れ基準を厳格にしたことや治験施設の立ち上げに時間を要していることから、2019年11月に当初計画より試験の終了時期を2年延長することとしました（2022年11月に経過観察終了予定）。さらに、米国での新型コロナウイルス感染症拡大により、一部医療機関での治験中断や被験者の来院見合わせが増えていることもあり、試験の進捗に遅延が生じています。現在、現地情報の収集・精査に努めており、事態が収束し次第、被験者の組み入れに注力するとともに、試験計画を再検討する予定です。SI-6603は、コンドリアーゼを有効成分とし、椎間板内に直接注射する治療剤です。全身麻酔の必要もなく、手術療法と比較して身体的侵襲が小さいという特徴を有しています。1回の投与で腰椎椎間板ヘルニアの症状改善効果が期待できることから、新たな治療選択肢として、患者の方々の生活の質の向上に貢献できるものと考えています。・SI-613（変形性関節症治療剤、開発地域：日本、米国）・SI-613-ETP（腱・靭帯付着部症治療剤、開発地域：日本）SI-613については、国内で実施した3つの第Ⅲ相臨床試験結果に基づき、2020年1月に変形性関節症（膝関節、股関節、足関節）の効能又は効果に係る国内での製造販売承認申請を行いました。米国では、変形性膝関節症を対象とした第Ⅱ相臨床試験が完了し、現在、第Ⅲ相臨床試験についての検討と並行して、提携先の選定を進めています。SI-613-ETPについては、腱・靱帯付着部症を対象とした国内での後期第Ⅱ相臨床試験のデータ解析が終了し、次相試験について共同開発及び販売提携先である小野薬品工業株式会社と検討を行っています。また、2020年4月にエーザイ株式会社とSI-613の中国における共同開発及び販売提携に関する契約を締結しました。SI-613及びSI-613-ETPは、当社独自の薬剤結合技術を用いてヒアルロン酸とジクロフェナク（抗炎症薬）を化学結合した薬剤です。ヒアルロン酸による関節機能改善効果に加え、徐放されるように設計されたジクロフェナクの鎮痛・抗炎症作用を併せ持つことから、変形性関節症や腱・靭帯付着部症に見られる痛みや炎症を速やか、かつ持続的に改善することが期待されています。・SI-614（ドライアイ治療剤、開発地域：米国）2015年1月に第Ⅱ/Ⅲ相臨床試験が完了し、現在、取得したデータをもとに第Ⅲ相臨床試験について検討を行うとともに、提携先の選定を進めています。SI-614は、ヒアルロン酸を独自の技術を用いて修飾した物質で、同剤を点眼することで眼表面保護作用と角膜創傷治癒促進作用が期待されています。SI-614の開発を通じ、ドライアイ治療の新しい選択肢を提供することで、患者の方々の生活の質の向上に貢献することを目指します。・SI-722（間質性膀胱炎治療剤、開発地域：米国）米国における第Ⅰ相臨床試験が完了し、2019年11月に第Ⅰ/Ⅱ相臨床試験を開始しました。本試験では、間質性膀胱炎の患者の方々を対象に、SI-722の安全性や忍容性、薬物動態に加え、探索的に有効性を評価します。なお、米国での新型コロナウイルス感染症拡大により、試験計画に遅延が生じています。現在、現地情報の収集・精査に努めており、事態が収束し次第、被験者の組み入れに注力するとともに、試験計画を再検討する予定です。SI-722は、当社独自のグリコサミノグリカン修飾技術やドラッグデリバリーシステムを活用し、コンドロイチン硫酸にステロイドを結合させた新規の化合物です。膀胱内に注入したSI-722が抗炎症作用を有するステロイドを徐放することで、持続的に頻尿や膀胱痛などの症状改善作用を発揮すると考えられます。 ・SI-449（癒着防止材、開発地域：日本）2018年5月に開始したパイロット試験において、良好な結果が確認されたことを受け、2020年5月に、有効性（術後癒着の防止効果）、安全性及び操作性の評価を目的とするピボタル試験を開始しました。なお、被験者組み入れ開始時期については、新型コロナウイルス感染症に対する医療現場の状況や、患者さまや医療関係者の方々の感染防止を最優先に考慮し、慎重に検討してまいります。SI-449は、当社独自のグリコサミノグリカン架橋技術を用いて創生した、コンドロイチン硫酸架橋体を主成分とする粉末状の医療機器です。水分を吸収し膨潤する特性を有しており、撒布後に手術創部と周辺組織の間でバリアとなることで、外科手術における術後癒着の防止効果が期待されます。本テーマは国内のみならず、グローバル展開を視野に入れて開発を進めていきます。

５【研究開発活動】当社グループは、世界の人々の健康で心豊かな生活に貢献するために、専門分野とする糖質科学に特化して、独創的な医薬品等の創製を目指しています。今後の事業成長の鍵を握る新薬の早期かつ継続的な上市を実現するために、対象物質や重点疾患を絞り込んだ効率的な活動を推進するとともに、内外の糖質研究ネットワークの拡充に努めています。当期における研究開発費の総額は7,148百万円（対売上高比率25.2％）、2019年3月末時点の研究開発要員数は総従業員数の31.3％にあたる233名となっています。研究開発活動の主な進捗状況は、以下のとおりです。・SI-6603（腰椎椎間板ヘルニア治療剤、開発地域：米国）米国で開発中の腰椎椎間板ヘルニア治療剤SI-6603（国内名称：ヘルニコア）は、第Ⅲ相臨床試験において薬理効果が認められた一方、主要評価項目において改善効果が認められなかった結果を受け、2018年2月に第Ⅲ相臨床試験の追加試験を開始し、現在、被験者の組み入れを行っています。本追加試験では、前回試験の結果から得られた知見を反映させ、成功確度を高めてまいります。SI-6603は、コンドリアーゼを有効成分とし、椎間板内に直接注射する治療剤です。全身麻酔の必要もなく、手術療法と比較して患者の方々への身体的侵襲が小さいという特徴を有しています。1回の投与で腰椎椎間板ヘルニアの症状改善効果が期待できることから、新たな治療選択肢として、患者の方々の生活の質の向上に貢献できるものと考えています。・SI-613、SI-613-ETP（変形性関節症及び腱・靭帯付着部症治療剤、開発地域：日本、米国）国内では、変形性関節症を対象とした第Ⅲ相臨床試験として、膝関節を対象とした検証的試験、他関節部位（股、足首、肘、肩）を対象とした臨床試験、及び安全性評価を主目的とした長期投与試験の3つの試験を実施しています。2019年2月に膝関節を対象とした検証的試験において、主要評価項目である初回投与12週間後のWOMACスコア（膝の痛みの評価指標）で統計学的に有意な改善効果を示すトップライン結果を取得しました。他の2つの臨床試験の進捗に注力し、全ての試験の終了後に取得したデータを考慮のうえ、2020年前半の承認申請を目指します。また、腱・靱帯付着部症を対象とした国内の後期第Ⅱ相臨床試験、及び変形性膝関節症を対象とした米国の第Ⅱ相臨床試験は、共に経過観察が終了し、現在、取得したデータの解析を行っています。SI-613は、当社独自の薬剤結合技術を用いてヒアルロン酸とジクロフェナク（抗炎症薬）を化学結合した薬剤です。ヒアルロン酸による関節機能改善効果に加え、徐放されるように設計されたジクロフェナクの鎮痛・抗炎症作用を併せ持つことから、変形性関節症や腱・靭帯付着部症に見られる痛みや炎症を速やか、かつ持続的に改善することが期待されています。・SI-614（ドライアイ治療剤、開発地域：米国）2015年1月に第Ⅱ/Ⅲ相臨床試験が終了し、現在、取得したデータをもとに第Ⅲ相臨床試験について検討を行うとともに、販売提携先の選定を進めています。SI-614は、ヒアルロン酸を独自の技術を用いて修飾した物質で、同剤を点眼することにより、ドライアイ患者の眼表面保護作用と角膜創傷治癒促進作用が期待されています。・SI-449（癒着防止材、開発地域：日本）2018年5月に開始した癒着防止材SI-449の国内における臨床試験（パイロット試験）が順調に進捗しており、2019年4月に被験者の組み入れが完了し、現在、経過観察を行っています。本試験では、操作性と安全性を確認し、有効性を探索的に検討します。SI-449は、当社独自のグリコサミノグリカン架橋技術を用いて創製した、コンドロイチン硫酸架橋体を主成分とする医療機器です。水分を吸収し膨潤する特性を有しており、撒布後に手術創部と周辺組織の間でバリアとなることで、外科手術における術後癒着の防止・軽減効果が期待されます。SI-449は、架橋剤を含め体内に存在する物質で構成されており、高い生体適合性を有していると考えられます。また、粉末状製材であることから、凹凸の多い組織表面への付着性が高く、普及が進んでいる腹腔鏡下手術での操作性にも優れていると考えています。本テーマは日本のみならず、グローバル展開を視野に入れて開発を進めていきます。

５【研究開発活動】当社グループは、専門分野としている糖質科学に研究開発の焦点を絞って、世界の人々の健康で心豊かな生活に貢献する『グローバル・カテゴリー・ファーマ』として発展することを目指しています。今後の事業成長の鍵を握る新薬の早期かつ継続的な上市を実現するために、研究開発機能を強化するとともに、内外の糖質研究ネットワークの拡充に努めています。当期における研究開発費の総額は、84億8百万円（対売上高比率27.9％）、2018年3月末時点の研究開発要員数は総従業員数の32.5％にあたる233名となっています。研究開発活動の主な進捗状況は、以下のとおりです。・SI-6603（腰椎椎間板ヘルニア治療剤、開発地域：日本、米国）国内では、2018年3月23日に厚生労働省より「ヘルニコア椎間板注用1.25単位」の製造販売承認を取得しました。国内初となる腰椎椎間板ヘルニア治療剤であり、販売開始の準備が整い次第、販売提携先である科研製薬株式会社から発売する予定です。米国では、第Ⅲ相臨床試験において薬理効果が認められた一方、主要評価項目である投与後13週での下肢痛軽減において統計学的に有意な改善効果が認められませんでした。この結果を受け、2018年2月に米国における第Ⅲ相臨床試験の追加試験を開始しました。本追加試験では、前回試験の結果から得られた知見を反映させ、成功確度を高めてまいります。SI-6603は、コンドリアーゼを有効成分とし、椎間板内に直接注射する治療剤です。全身麻酔の必要もなく、手術療法と比較して患者の方々への身体的侵襲が小さいという特徴を有しています。1回の投与で腰椎椎間板ヘルニアの症状改善効果が期待できることから、新たな治療選択肢として、患者の方々の生活の質の向上に貢献できるものと考えています。・SI-613（変形性関節症及び腱・靭帯付着部症治療剤、開発地域：日本、米国）国内では、2017年2月より変形性関節症を対象とした第Ⅲ相臨床試験として、膝関節を対象とした検証的試験、他関節部位（股、足首、肘、肩）を対象とした臨床試験、及び安全性評価を主目的とした長期投与試験の3試験を実施しています。また、2017年9月に腱・靱帯付着部症を対象とした後期第Ⅱ相臨床試験を開始しました。なお、2017年9月にSI-613の日本における共同開発及び販売提携に関する契約を小野薬品工業株式会社と締結しました。米国では、2017年6月に変形性膝関節症を対象とした第Ⅱ相臨床試験を開始しました。SI-613は、当社独自の薬剤結合技術を用いてヒアルロン酸とジクロフェナク（抗炎症薬）を化学結合した薬剤です。ヒアルロン酸による関節機能改善効果に加え、徐放されるように設計されたジクロフェナクの鎮痛・抗炎症作用を併せ持つことから、変形性関節症や腱・靭帯付着部症に見られる痛みや炎症を速やかかつ持続的に改善することが期待されています。・SI-614（ドライアイ治療剤、開発地域：米国）2015年1月に第Ⅱ/Ⅲ相臨床試験が終了し、現在、取得したデータをもとに第Ⅲ相臨床試験について検討を行うとともに、販売提携先の選定を進めています。SI-614は、ヒアルロン酸を独自の技術を用いて修飾した物質で、同剤を点眼することにより、ドライアイ患者の眼表面保護作用と角膜創傷治癒促進作用が期待されています。

６【研究開発活動】当社グループは、専門分野としている糖質科学に研究開発の焦点を絞って、世界の人々の健康で心豊かな生活に貢献する『グローバル・カテゴリー・ファーマ』として発展することを目指しています。今後の事業成長の鍵を握る新薬の早期かつ継続的な上市を実現するために、研究開発機能を強化するとともに、内外の糖質研究ネットワークの拡充に努めています。当期における研究開発費の総額は、78億3千4百万円（対売上高比率26.5％）、平成29年3月末時点の研究開発要員数は従業員数の32.3％にあたる222名となっています。研究開発活動の主な進捗状況は、以下のとおりです。・SI-6603（腰椎椎間板ヘルニア治療剤、開発地域：日本、米国）平成26年1月に厚生労働省へ製造販売承認申請を行った国内SI-6603は、製造工程における品質管理に関する審査が継続しておりますが、早期の承認取得に向けて努力してまいります。米国では平成27年7月に第Ⅲ相臨床試験における症例登録が完了し、現在、経過観察を行っています。また、欧州及び米国で実施している安全性評価を主目的としたオープン試験は平成29年3月に経過観察が完了し、現在、データ取りまとめ中です。なお、平成28年8月に、スイスに本社を置くフェリング・ファーマシューティカルズ社と、SI-6603の日本を除く全世界を対象とした独占開発・販売に関するライセンス契約を締結しました。SI-6603は、コンドリアーゼという酵素で、腰椎椎間板ヘルニアの痛みの原因である神経の圧迫を軽減させる効果があり、椎間板への1回の注射で摘出手術による治療と同程度の効果を示すことが期待されています。・SI-613（関節機能改善剤、開発地域：日本）変形性膝関節症を適応症として実施した第Ⅱ相臨床試験において臨床的に有用な効果が確認されました。これを受け、平成29年2月に第Ⅲ相臨床試験を開始し、膝関節を対象とした検証的試験のほか、今後、他関節部位（股、足首、肘、肩）を対象とする臨床試験及び安全性評価を主目的とする長期投与試験を実施していきます。なお、平成29年5月にSI-613の日本における共同開発及び販売提携に関する基本合意書を小野薬品工業株式会社と締結しました。今後、正式契約締結に向けて協議を進めていきます。SI-613は、当社独自の薬剤結合技術を用いてヒアルロン酸と非ステロイド性抗炎症薬（NSAID）を化学結合した薬剤です。ヒアルロン酸による関節機能改善効果に加え、徐放されるように設計されたNSAIDの鎮痛・抗炎症作用を併せ持つことから、変形性関節症に見られる強い痛みや炎症を速やかかつ長期間にわたり改善することが期待されています。また、膝以外の関節への投与を可能とすることで、対象となる患者層の拡大を目指します。・SI-614（ドライアイ治療剤、開発地域：米国）平成27年1月に第Ⅱ/Ⅲ相臨床試験が終了し、現在、取得したデータをもとに第Ⅲ相臨床試験について検討を行うとともに販売提携先の選定を進めています。SI-614は、ヒアルロン酸を独自の技術を用いて修飾した物質で、同剤を点眼することにより、ドライアイ患者の眼表面保護作用と角膜創傷治癒促進作用が期待されています。

６【研究開発活動】当社グループは、専門分野としている糖質科学に研究開発の焦点を絞って、世界の人々の健康で心豊かな生活に貢献する『グローバル・カテゴリー・ファーマ』として発展することを目指しています。今後の事業成長の鍵を握る新薬の早期かつ継続的な上市を実現するために、研究開発機能を強化するとともに、内外の糖質研究ネットワークの拡充に努めています。当期における研究開発費の総額は、86億4千9百万円（対売上高比率27.9％）、平成28年３月末時点の研究開発要員数は従業員数の33.3％にあたる221名となっています。研究開発活動の主な進捗状況は、以下のとおりです。・SI-6603（腰椎椎間板ヘルニア治療剤、開発地域：日本、米・欧）日本では平成26年１月に厚生労働省へ製造販売承認申請を行いました。現在、審査が継続しており、平成29年３月期中の承認取得を目指します。米国では平成27年７月に第Ⅲ相臨床試験における症例登録が完了し、現在、経過観察を行っています。また、承認申請時に必要となる安全性評価を主目的としたオープン試験を平成27年４月より欧州及び米国で実施しており、症例登録が順調に進んでいます。SI-6603は、コンドリアーゼという酵素で、腰椎椎間板ヘルニアの痛みの原因である神経の圧迫を軽減させる効果があり、椎間板への１回の注射で摘出手術による治療と同程度の効果を示すことが期待されています。・SI-614（ドライアイ治療剤、開発地域：米・欧）平成27年１月に第Ⅱ/Ⅲ相臨床試験が終了し、現在、取得したデータを基に次相試験について検討を行っています。SI-614は、ヒアルロン酸を独自の技術を用いて修飾した物質で、同剤を点眼することにより、ドライアイ患者の眼表面保護作用と角膜創傷治癒促進作用が期待されています。・SI-613（関節機能改善剤、開発地域：日本）平成28年１月に第Ⅱ相臨床試験における反復投与試験が終了し、現在、取得したデータの分析を実施しています。SI-613は、当社独自の薬剤結合技術を用いてヒアルロン酸と非ステロイド性抗炎症薬（NSAID）を化学結合した薬剤です。ヒアルロン酸による関節機能改善効果に加え、徐放されるように設計されたNSAIDの鎮痛・抗炎症作用を併せ持つことから、変形性ひざ関節症に見られる強い痛みや炎症を速やかかつ長期間にわたり改善することが期待されています。・SI-657（アルツの腱・靭帯付着部症の適応症追加、開発地域：日本）日本での第Ⅲ相臨床試験結果において、期待していた有効性を明確には見いだせなかったことから、平成28年２月に本テーマの開発を中止しました。・SI-615（関節リウマチ治療剤・導入テーマ、開発地域：日本）関節リウマチ治療剤の製品戦略等を総合的に考慮した結果、平成27年８月に本テーマのライセンス契約を終了しました。